피부근염 환자에서 Octanorm의 효능 및 안전성 평가 연구

포함 기준:

1. Bohan 및 Peter 기준에 따라 확정적이거나 가능성 있는 DM으로 진단된 피험자.
2. 치료 의사의 평가에 따라 IGIV 치료에 반응을 보였고 체중 1kg당 2g(+/- 10%)에서 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 투여받은 피험자.
3. DM(면역억제제, 코르티코스테로이드) 치료를 위해 다른 약물(들)을 복용 중인 피험자의 경우: a) 피험자는 처음에 IGIV 치료 시작 시 해당 약물(들)을 복용했으며 b) 해당 약물(들)을 투여받았습니다. 연구 등록 전 최소 3개월 동안 및 표 2에 따라 최대 허용 조건에서 연구 등록 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로(섹션 4.2.1 참조).
4. MMT-8 점수 ≥144, 최소 3개의 다른 CSM이 다음 기준에 따라 정상이거나 거의 정상에 가까움: 환자의 전반적인 질병 활동도 ≤2cm, 의사의 전반적인 질병 활동도 ≤2cm, 추가 근육 질환 활성도 ≤2 cm; 근육 효소 없음 > 근염으로 인한 정상 상한치의 4배, 건강 평가 설문지[HAQ] ≤0.25.
5. 18세 이상 80세 미만의 남성 또는 여성.
6. 연구 관련 절차를 수행하기 전에 피험자로부터 자발적으로 충분한 정보에 입각한 서면 동의를 얻었습니다.
7. 피험자는 연구 프로토콜의 관련 측면을 이해하고 준수할 능력과 의지가 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 암 진단 후 2년 이내에 근염 진단으로 정의되는 암 관련 근염(기저 또는 편평 세포 피부암 또는 절제 및 치유된 자궁경부의 상피내암종 제외) 및 각각 최소 1년 또는 5년, 절제 이후 경과).
2. 지난 5년 이내에 진단된 활동성 악성 질환 또는 악성 종양(혈액학적 악성 종양 및 고형 종양 포함) 또는 지난 10년 이내에 진단된 유방암의 증거. 치료를 받았고 관해 상태에 있는 암 진단의 5년 초과(유방암의 경우 10년 초과) 피험자가 허용됩니다.
3. 중복 근염(쇼그렌 증후군과의 중복 제외), DM과 관련된 결합 조직 질환, 봉입체 근염, 다발성 근염 또는 약물 유발 근병증이 있는 피험자.
4. 전형적인 DM 발진이 없는 면역 매개성 괴사성 근병증이 있는 피험자.
5. 의사가 피험자에 대한 충분한 평가를 할 수 없는 DM 이외의 일반화된 중증 근골격계 상태를 가진 피험자.
6. 등록 전 마지막 3개월 이내에 혈액 또는 혈장 유래 제품(IGIV 제외) 또는 혈장 교환을 받은 피험자.
7. 섹션 4.2.1에 따라 최대 허용 조건을 초과하여 허용된 병용 약물을 투여한 피험자.
8. 표 3에 정의된 휴약 기간 내에 금지된 병용 약물을 투여한 피험자: 섹션 4.2.2 참조.
9. 시험 기간 동안 물리 치료 중심 운동 요법을 시작하거나 시작할 계획인 피험자. >4주 동안 안정적인 물리 치료를 받는 피험자는 허용되지만 요법은 시험 기간 내내 동일하게 유지되어야 합니다.
10. 심부전(New York Heart Association III/IV), 심근병증, 치료가 필요한 심각한 심장 부정맥, 불안정하거나 진행된 허혈성 심장 질환.
11. 복수 및 간성 뇌병증의 징후가 있는 심한 간 질환.
12. 중증 신장 질환(예상 사구체 여과율(eGFR) < 30 mL/min/1.73으로 정의됨) m2).
13. B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염이 알려져 있습니다.
14. 연구 등록 또는 폐색전증 이전 1년 이내에 심부정맥 혈전증 병력이 있는 피험자.
15. 체질량 지수 >40kg/m2 및/또는 체중 >120kg.
16. 증상과 영향이 단백질 이화 작용 및/또는 IgG 활용을 변경할 수 있는 의학적 상태(예: 단백질 소실 장병증, 신증후군).
17. IgA에 대한 항체가 있는 알려진 IgA 결핍.
18. 면역글로불린, 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 폴리소르베이트 80 또는 염화나트륨과 같은 옥타놈 16.5%의 성분에 대한 과민증, 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력.
19. 알려진 혈액 고점도 또는 기타 응고 가능한 상태.
20. 연구 등록 전 지난 5년 이내에 약물 남용 이력이 있는 피험자.
21. 연구 등록 전 3개월 이내에 조사 치료와 함께 또 다른 중재적 임상 연구에 참여. Octagam 10% 피부근염 연구(GAM10-08)에 참여한 피험자가 포함될 수 있습니다.
22. 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 효과적인 피임 방법을 적용하지 않으려는 여성(프로토콜 섹션 7.3.9에 따름) b) 마지막 IMP 주입 후 최대 4주.