Studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Octanorm hos pasienter med dermatomyositt

Inklusjonskriterier:

1. Personer med diagnosen sikker eller sannsynlig DM i henhold til Bohan og Peter-kriteriene.
2. Pasienter som har respondert på IGIV-behandling som vurdert av behandlende lege og som har vært på en stabil dose i minst 3 måneder på 2 g/kg kroppsvekt (+/- 10%).
3. For forsøkspersoner som bruker annen(e) medisin(er) for behandling av DM (immunsuppressiva, kortikosteroider): a) forsøkspersonen var på slik(e) medisin(er) ved starten av IGIV-behandling i utgangspunktet, og b) mottok slik(e) medisin(er) i minst 3 måneder før studieregistrering og ved en stabil dose i minst 4 uker før studieregistrering ved de maksimalt tillatte forholdene i tabell 2 (se avsnitt 4.2.1).
4. MMT-8-score ≥144, med minst 3 andre CSM for å være normal eller nesten normal i henhold til følgende kriterier: Visual Analog Scale [VAS] av pasientens globale sykdomsaktivitet ≤2 cm, legens globale sykdomsaktivitet ≤2 cm, ekstra- muskelsykdom aktivitet ≤2 cm; ingen muskelenzym > 4 ganger øvre normalgrense på grunn av myositt, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Menn eller kvinner ≥ 18 til <80 år.
6. Frivillig gitt, fullt informert skriftlig samtykke innhentet fra forsøkspersonen før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
7. Emnet må være i stand til og villig til å forstå og overholde de relevante aspektene ved studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Kreftassosiert myositt, definert som diagnosen myositt innen 2 år etter diagnosen kreft (unntatt basal- eller plateepitelhudkreft eller karsinom in situ i livmorhalsen som har blitt skåret ut og kurert og henholdsvis minst 1 eller 5 år, har gått siden eksisjon).
2. Bevis på aktiv malign sykdom eller maligniteter diagnostisert i løpet av de siste 5 årene (inkludert hematologiske maligniteter og solide svulster) eller brystkreft diagnostisert innen de foregående 10 årene. Personer >5 år (>10 år for brystkreft) med kreftdiagnose som har blitt behandlet og er i remisjon er tillatt.
3. Personer med overlappende myositt (unntatt overlapping med Sjögrens syndrom), bindevevssykdom assosiert DM, inklusjonskroppsmyositt, polymyositt eller medikamentindusert myopati.
4. Personer med immunmediert nekrotiserende myopati med fravær av typisk DM-utslett.
5. Personer med generaliserte, alvorlige muskel- og skjelettlidelser andre enn DM som hindrer en tilstrekkelig vurdering av emnet fra legen.
6. Personer som mottok blod- eller plasmaavledede produkter (annet enn IGIV) eller plasmautveksling innen de siste 3 månedene før registrering.
7. Personer med administrering av tillatte samtidige medisiner som overskrider de maksimalt tillatte forholdene i henhold til avsnitt 4.2.1.
8. Personer med administrering av forbudte samtidige medisiner innenfor utvaskingsperiodene som definert i tabell 3: se pkt. 4.2.2.
9. Forsøkspersoner som begynner eller planlegger å starte en fysioterapi-rettet treningskur under forsøket. Personer på stabil fysioterapi i >4 uker er tillatt, men regimet bør forbli det samme gjennom hele forsøket.
10. Hjertesvikt (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, betydelig hjerterytmeforstyrrelse som krever behandling, ustabil eller avansert iskemisk hjertesykdom.
11. Alvorlig leversykdom, med tegn på ascites og hepatisk encefalopati.
12. Alvorlig nyresykdom (som definert ved estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Kjent hepatitt B, hepatitt C eller HIV-infeksjon.
14. Personer med en historie med dyp venetrombose i løpet av det siste året før studieregistrering eller lungeemboli noensinne.
15. Kroppsmasseindeks >40 kg/m2 og/eller kroppsvekt >120 kg.
16. Medisinske tilstander hvis symptomer og effekter kan endre proteinkatabolisme og/eller IgG-utnyttelse (f. proteintapende enteropatier, nefrotisk syndrom).
17. Kjent IgA-mangel med antistoffer mot IgA.
18. Anamnese med overfølsomhet, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobulin, blod- eller plasmaavledede produkter eller en hvilken som helst komponent av oktanorm 16,5 % som polysorbat 80 eller natriumklorid.
19. Kjent blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstander.
20. Emner med en historie med narkotikamisbruk i løpet av de siste 5 årene før studieregistrering.
21. Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie med undersøkelsesbehandling innen 3 måneder før studieregistrering. Forsøkspersoner som deltok i Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08) kan inkluderes.
22. Kvinner som ammer, er gravide eller planlegger å bli gravide, eller som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode (i henhold til protokollens avsnitt 7.3.9) b) opptil fire uker etter siste IMP-infusjon mottatt.