Estudio que evalúa la eficacia y seguridad de Octanorm en pacientes con dermatomiositis

Criterios de inclusión:

1. Sujetos con diagnóstico de DM definitiva o probable según los criterios de Bohan y Peter.
2. Sujetos que hayan respondido al tratamiento con IGIV según la evaluación del médico tratante y que hayan recibido una dosis estable durante al menos 3 meses con 2 g/kg de peso corporal (+/- 10 %).
3. Para sujetos que toman otro(s) medicamento(s) para el tratamiento de la DM (inmunosupresores, corticosteroides): a) el sujeto tomaba dicho(s) medicamento(s) al comienzo del tratamiento con IGIV en primer lugar, y b) recibió dicho(s) medicamento(s) durante al menos 3 meses antes de la inscripción en el estudio y a una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la inscripción en el estudio en las condiciones máximas permitidas según la Tabla 2 (consulte la sección 4.2.1).
4. Puntuación MMT-8 ≥144, con al menos otros 3 CSM normales o casi normales según los siguientes criterios: escala analógica visual [VAS] de actividad global de la enfermedad del paciente ≤2 cm, actividad global de la enfermedad del médico ≤2 cm, extra- actividad de la enfermedad muscular ≤2 cm; ausencia de enzimas musculares >4 veces el límite superior de lo normal debido a miositis, Cuestionario de evaluación de la salud [HAQ] ≤0,25.
5. Hombres o mujeres de ≥ 18 a < 80 años de edad.
6. Consentimiento escrito voluntario y totalmente informado obtenido del sujeto antes de llevar a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
7. El sujeto debe ser capaz y estar dispuesto a comprender y cumplir con los aspectos relevantes del protocolo del estudio.

Criterio de exclusión:

1. Miositis asociada al cáncer, definida como el diagnóstico de miositis dentro de los 2 años posteriores al diagnóstico de cáncer (excepto el cáncer de piel de células basales o de células escamosas o el carcinoma in situ del cuello uterino que ha sido extirpado y curado y al menos 1 o 5 años, respectivamente, han pasado desde la escisión).
2. Evidencia de enfermedad maligna activa o neoplasias malignas diagnosticadas en los 5 años anteriores (incluidas las neoplasias malignas hematológicas y los tumores sólidos) o cáncer de mama diagnosticado en los 10 años anteriores. Se permiten sujetos mayores de 5 años (>10 años para cáncer de mama) con diagnóstico de cáncer que hayan sido tratados y estén en remisión.
3. Sujetos con miositis superpuesta (excepto la superposición con el síndrome de Sjögren), DM asociada a enfermedad del tejido conjuntivo, miositis por cuerpos de inclusión, polimiositis o miopatía inducida por fármacos.
4. Sujetos con miopatía necrotizante inmunomediada con ausencia de la erupción cutánea típica de la DM.
5. Sujetos con afecciones musculoesqueléticas graves generalizadas distintas de la DM que impidan una evaluación suficiente del sujeto por parte del médico.
6. Sujetos que recibieron productos derivados de sangre o plasma (distintos de IGIV) o intercambio de plasma en los últimos 3 meses antes de la inscripción.
7. Sujetos con administración de medicamentos concomitantes permitidos que excedan las condiciones máximas permitidas según la sección 4.2.1.
8. Sujetos con administración de medicamentos concomitantes prohibidos dentro de los períodos de lavado como se define en la Tabla 3: ver sección 4.2.2.
9. Sujetos que comienzan o planean comenzar un régimen de ejercicio dirigido por fisioterapia durante el ensayo. Se permiten sujetos en fisioterapia estable durante más de 4 semanas, pero el régimen debe permanecer igual durante todo el ensayo.
10. Insuficiencia cardíaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatía, arritmia cardíaca significativa que requiere tratamiento, cardiopatía isquémica inestable o avanzada.
11. Enfermedad hepática grave, con signos de ascitis y encefalopatía hepática.
12. Enfermedad renal grave (definida por la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Hepatitis B, hepatitis C o infección por VIH conocidas.
14. Sujetos con antecedentes de trombosis venosa profunda en el último año antes de la inscripción en el estudio o embolia pulmonar alguna vez.
15. Índice de masa corporal >40 kg/m2 y/o peso corporal >120 kg.
16. Condiciones médicas cuyos síntomas y efectos podrían alterar el catabolismo de proteínas y/o la utilización de IgG (p. enteropatías perdedoras de proteínas, síndrome nefrótico).
17. Deficiencia conocida de IgA con anticuerpos contra IgA.
18. Antecedentes de hipersensibilidad, anafilaxia o respuesta sistémica severa a inmunoglobulinas, productos derivados de sangre o plasma o cualquier componente de octanorm 16,5% como polisorbato 80 o cloruro de sodio.
19. Hiperviscosidad sanguínea conocida u otros estados de hipercoagulabilidad.
20. Sujetos con antecedentes de abuso de drogas en los últimos 5 años antes de la inscripción en el estudio.
21. Participar en otro estudio clínico de intervención con tratamiento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción en el estudio. Se pueden incluir sujetos que participaron en el Estudio de Dermatomiositis al 10% de Octagam (GAM10-08).
22. Mujeres que están amamantando, embarazadas o que planean quedar embarazadas, o que no están dispuestas a aplicar un método anticonceptivo eficaz (según la sección 7.3.9 del protocolo). b) hasta cuatro semanas después de la última perfusión de IMP recibida.