Étude évaluant l'efficacité et l'innocuité d'Octanorm chez les patients atteints de dermatomyosite

Critère d'intégration:

1. Sujets avec un diagnostic de DM certain ou probable selon les critères de Bohan et Peter.
2. Sujets ayant répondu au traitement par IgIV selon l'évaluation du médecin traitant et étant à une dose stable depuis au moins 3 mois à 2 g/kg de poids corporel (+/- 10%).
3. Pour les sujets prenant d'autres médicaments pour le traitement du DM (immunosuppresseurs, corticostéroïdes) : a) le sujet prenait ce(s) médicament(s) au début du traitement par IgIV, et b) a reçu ce(s) médicament(s) pendant au moins 3 mois avant l'inscription à l'étude et à une dose stable pendant au moins 4 semaines avant l'inscription à l'étude dans les conditions maximales autorisées selon le tableau 2 (voir rubrique 4.2.1).
4. Score MMT-8 ≥ 144, avec au moins 3 autres CSM normaux ou proches de la normale selon les critères suivants : Échelle visuelle analogique [EVA] de l'activité globale de la maladie du patient ≤ 2 cm, activité globale de la maladie du médecin ≤ 2 cm, extra- activité de la maladie musculaire ≤2 cm ; pas d'enzyme musculaire > 4 fois la limite supérieure de la normale due à la myosite, questionnaire d'évaluation de la santé [HAQ] ≤ 0,25.
5. Hommes ou femmes âgés de ≥ 18 à < 80 ans.
6. Consentement écrit donné volontairement et pleinement informé obtenu du sujet avant que toute procédure liée à l'étude ne soit menée.
7. Le sujet doit être capable et désireux de comprendre et de se conformer aux aspects pertinents du protocole d'étude.

Critère d'exclusion:

1. Myosite associée au cancer, définie comme le diagnostic de myosite dans les 2 ans suivant le diagnostic de cancer (à l'exception du cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou du carcinome in situ du col de l'utérus qui a été excisé et guéri et au moins 1 ou 5 ans, respectivement, passé depuis l'excision).
2. Preuve d'une maladie maligne active ou de tumeurs malignes diagnostiquées au cours des 5 années précédentes (y compris les hémopathies malignes et les tumeurs solides) ou d'un cancer du sein diagnostiqué au cours des 10 années précédentes. Les sujets > 5 ans (> 10 ans pour le cancer du sein) de diagnostic de cancer qui ont été traités et sont en rémission sont autorisés.
3. Sujets atteints de myosite de chevauchement (à l'exception du chevauchement avec le syndrome de Sjögren), de DM associé à une maladie du tissu conjonctif, de myosite à corps d'inclusion, de polymyosite ou de myopathie induite par des médicaments.
4. Sujets atteints de myopathie nécrosante à médiation immunitaire avec absence d'éruption typique de DM.
5. Sujets présentant des affections musculo-squelettiques graves et généralisées autres que le DM qui empêchent une évaluation suffisante du sujet par le médecin.
6. - Sujets ayant reçu du sang ou des produits dérivés du plasma (autres que les IGIV) ou un échange de plasma au cours des 3 derniers mois avant l'inscription.
7. Sujets avec administration de médicaments concomitants autorisés dépassant les conditions maximales autorisées conformément à la section 4.2.1.
8. Sujets recevant des médicaments concomitants interdits pendant les périodes de sevrage telles que définies dans le tableau 3 : voir rubrique 4.2.2.
9. Sujets commençant ou prévoyant de commencer un régime d'exercices dirigé par la physiothérapie pendant l'essai. Les sujets sous thérapie physique stable pendant plus de 4 semaines sont autorisés, mais le régime doit rester le même tout au long de l'essai.
10. Insuffisance cardiaque (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, arythmie cardiaque importante nécessitant un traitement, cardiopathie ischémique instable ou avancée.
11. Maladie hépatique sévère, avec des signes d'ascite et d'encéphalopathie hépatique.
12. Maladie rénale sévère (telle que définie par le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2).
13. Hépatite B, hépatite C ou infection par le VIH connue.
14. Sujets ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde au cours de la dernière année précédant l'inscription à l'étude ou ayant déjà subi une embolie pulmonaire.
15. Indice de masse corporelle > 40 kg/m2 et/ou poids corporel > 120 kg.
16. Conditions médicales dont les symptômes et les effets pourraient altérer le catabolisme des protéines et/ou l'utilisation des IgG (par ex. entéropathies exsudatives, syndrome néphrotique).
17. Déficit connu en IgA avec des anticorps anti-IgA.
18. Antécédents d'hypersensibilité, d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère à l'immunoglobuline, aux produits dérivés du sang ou du plasma ou à tout composant d'octanorm 16,5 % tel que le polysorbate 80 ou au chlorure de sodium.
19. Hyperviscosité sanguine connue ou autres états d'hypercoagulabilité.
20. Sujets ayant des antécédents de toxicomanie au cours des 5 dernières années précédant l'inscription à l'étude.
21. Participer à une autre étude clinique interventionnelle avec un traitement expérimental dans les 3 mois précédant l'inscription à l'étude. Les sujets qui ont participé à l'étude Octagam 10 % sur la dermatomyosite (GAM10-08) peuvent être inclus.
22. Les femmes qui allaitent, qui sont enceintes ou qui envisagent de devenir enceintes, ou qui ne souhaitent pas appliquer une méthode de contraception efficace (conformément à la section 7.3.9 du protocole b) jusqu'à quatre semaines après la dernière perfusion IMP reçue.