Исследование по оценке эффективности и безопасности октанорма у пациентов с дерматомиозитом

Критерии включения:

1. Субъекты с диагнозом определенного или вероятного СД по критериям Бохана и Питера.
2. Субъекты, которые ответили на лечение IGIV по оценке лечащего врача и получали стабильную дозу 2 г/кг массы тела в течение не менее 3 месяцев (+/- 10%).
3. Для субъектов, принимающих другие лекарства для лечения СД (иммунодепрессанты, кортикостероиды): а) субъект принимал такие лекарства в начале лечения IGIV, и б) получал такие лекарства не менее чем за 3 месяца до включения в исследование и в стабильной дозе не менее чем за 4 недели до включения в исследование при максимально допустимых условиях согласно таблице 2 (см. раздел 4.2.1).
4. Оценка MMT-8 ≥144, по крайней мере, 3 других CSM являются нормальными или почти нормальными в соответствии со следующими критериями: визуальная аналоговая шкала [ВАШ] общей активности болезни пациента ≤2 см, общей активности болезни врача ≤2 см, экстра- мышечная активность ≤2 см; отсутствие мышечных ферментов > в 4 раза выше верхней границы нормы из-за миозита, опросник оценки состояния здоровья [HAQ] ≤0,25.
5. Мужчины или женщины в возрасте от ≥ 18 до <80 лет.
6. Добровольное, полностью информированное письменное согласие, полученное от субъекта до проведения каких-либо процедур, связанных с исследованием.
7. Субъект должен быть способен и готов понять и соблюдать соответствующие аспекты протокола исследования.

Критерий исключения:

1. Связанный с раком миозит, определяемый как диагноз миозита в течение 2 лет после постановки диагноза рака (за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки, которые были иссечены и вылечены, и по крайней мере 1 или 5 лет соответственно, прошли с момента удаления).
2. Доказательства активного злокачественного заболевания или злокачественных новообразований, диагностированных в течение предыдущих 5 лет (включая гематологические злокачественные новообразования и солидные опухоли), или рака молочной железы, диагностированного в течение предыдущих 10 лет. Допускаются субъекты > 5 лет (> 10 лет для рака молочной железы) с диагнозом рака, которые лечились и находятся в стадии ремиссии.
3. Субъекты с перекрывающимся миозитом (за исключением перекрытия с синдромом Шегрена), СД, ассоциированным с заболеванием соединительной ткани, миозитом с включениями, полимиозитом или лекарственной миопатией.
4. Субъекты с иммуноопосредованной некротизирующей миопатией с отсутствием типичной для СД сыпи.
5. Субъекты с генерализованными тяжелыми заболеваниями опорно-двигательного аппарата, отличными от DM, которые не позволяют врачу провести достаточную оценку субъекта.
6. Субъекты, которые получали кровь или продукты, полученные из плазмы (кроме IGIV), или плазмаферез в течение последних 3 месяцев до регистрации.
7. Субъекты с приемом разрешенных сопутствующих препаратов, превышающих максимально допустимые условия в соответствии с разделом 4.2.1.
8. Субъекты, принимавшие запрещенные сопутствующие препараты в течение периодов вымывания, как указано в таблице 3: см. раздел 4.2.2.
9. Субъекты, начинающие или планирующие начать физиотерапевтические упражнения во время исследования. Субъекты, получающие стабильную физиотерапию в течение > 4 недель, допускаются, но режим должен оставаться неизменным на протяжении всего испытания.
10. Сердечная недостаточность (III/IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), кардиомиопатия, выраженная сердечная аритмия, требующая лечения, нестабильная или прогрессирующая ишемическая болезнь сердца.
11. Тяжелое поражение печени с признаками асцита и печеночной энцефалопатии.
12. Тяжелое заболевание почек (определяемое по расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) < 30 мл/мин/1,73 м2).
13. Известный гепатит В, гепатит С или ВИЧ-инфекция.
14. Субъекты с тромбозом глубоких вен в анамнезе в течение последнего года до включения в исследование или с легочной эмболией.
15. Индекс массы тела >40 кг/м2 и/или масса тела >120 кг.
16. Заболевания, симптомы и последствия которых могут изменить катаболизм белков и/или утилизацию IgG (например, энтеропатии с потерей белка, нефротический синдром).
17. Известный дефицит IgA с наличием антител к IgA.
18. История гиперчувствительности, анафилаксии или тяжелой системной реакции на иммуноглобулин, продукты, полученные из крови или плазмы, или любой компонент октанорма 16,5%, такой как полисорбат 80 или хлорид натрия.
19. Известная гипервязкость крови или другие гиперкоагуляционные состояния.
20. Субъекты, злоупотреблявшие наркотиками в течение последних 5 лет до включения в исследование.
21. Участие в другом интервенционном клиническом исследовании с исследуемым лечением в течение 3 месяцев до включения в исследование. Могут быть включены субъекты, которые участвовали в исследовании дерматомиозита Octagam 10% (GAM10-08).
22. Женщины, которые кормят грудью, беременны или планируют забеременеть, или не желают применять эффективный метод контроля над рождаемостью (согласно разделу 7.3.9 протокола). б) до четырех недель после последней инфузии ИМФ.