研究评估 Octanorm 在皮肌炎患者中的疗效和安全性

纳入标准：

1. 根据 Bohan 和 Peter 标准诊断为明确或可能 DM 的受试者。
2. 经主治医师评估对 IGIV 治疗有反应并以 2 g/kg 体重（+/- 10%）稳定剂量服用至少 3 个月的受试者。
3. 对于正在接受其他药物治疗 DM（免疫抑制剂、皮质类固醇）的受试者：a) 受试者首先在 IGIV 治疗开始时服用此类药物，并且 b) 接受此类药物在研究登记前至少 3 个月，并在研究登记前在表 2 的最大允许条件下以稳定剂量至少 4 周（见第 4.2.1 节）。
4. MMT-8 评分≥144，根据以下标准至少有 3 个其他 CSM 正常或接近正常：患者整体疾病活动度视觉模拟量表 [VAS] ≤2 cm，医生整体疾病活动度≤2 cm，额外肌肉病活动度≤2cm；由于肌炎，没有肌酶 > 正常上限的 4 倍，健康评估问卷 [HAQ] ≤0.25。
5. ≥ 18 岁至 <80 岁的男性或女性。
6. 在进行任何与研究相关的程序之前，从受试者那里获得自愿给予的、完全知情的书面同意。
7. 受试者必须能够并愿意理解和遵守研究方案的相关方面。

排除标准：

1. 癌症相关性肌炎，定义为在癌症诊断后 2 年内诊断出肌炎（基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌已切除并治愈，分别至少 1 年或 5 年，自切除后已通过）。
2. 过去5年内诊断出活动性恶性疾病或恶性肿瘤（包括血液系统恶性肿瘤和实体瘤）或过去10年内诊断出乳腺癌的证据。 接受治疗并处于缓解期的癌症诊断 >5 年（对于乳腺癌 >10 年）的受试者是允许的。
3. 患有重叠肌炎（与干燥综合征重叠除外）、结缔组织病相关 DM、包涵体肌炎、多发性肌炎或药物性肌病的受试者。
4. 患有免疫介导的坏死性肌病但没有典型 DM 皮疹的受试者。
5. 除 DM 外，患有全身性严重肌肉骨骼疾病的受试者会妨碍医生对受试者进行充分评估。
6. 在入组前的最后 3 个月内接受过血液或血浆衍生产品（IGIV 除外）或血浆置换的受试者。
7. 根据第 4.2.1 节，允许合并用药超过最大允许条件的受试者。
8. 在表 3 定义的清除期内服用禁用的伴随药物的受试者：参见第 4.2.2 节。
9. 在试验期间开始或计划开始以物理治疗为导向的锻炼方案的受试者。 接受超过 4 周的稳定物理治疗的受试者是允许的，但在整个试验过程中治疗方案应保持不变。
10. 心功能不全（纽约心脏协会 III/IV）、心肌病、需要治疗的严重心律失常、不稳定或晚期缺血性心脏病。
11. 严重的肝病，有腹水和肝性脑病的迹象。
12. 严重肾脏疾病（定义为估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min/1.73 平方米）。
13. 已知乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染。
14. 在研究登记前的最后一年内有深静脉血栓形成史或肺栓塞史的受试者。
15. 体重指数 >40 kg/m2 和/或体重 >120 kg。
16. 其症状和影响可能改变蛋白质分解代谢和/或 IgG 使用的医疗状况（例如 蛋白丢失性肠病、肾病综合征）。
17. 已知 IgA 缺乏症且有 IgA 抗体。
18. 对免疫球蛋白、血液或血浆衍生产品或 octanorm 16.5% 的任何成分如聚山梨醇酯 80 或氯化钠的超敏反应、过敏反应或严重全身反应的历史。
19. 已知的血液高粘稠度或其他高凝状态。
20. 在研究登记前的过去 5 年内有药物滥用史的受试者。
21. 在研究登记前 3 个月内参加另一项具有研究性治疗的介入性临床研究。 可以包括参加 Octagam 10% 皮肌炎研究 (GAM10-08) 的受试者。
22. 母乳喂养、怀孕或计划怀孕或不愿采用有效节育方法的妇女（根据方案第 7.3.9 节） b) 接受最后一次 IMP 输注后最多 4 周。