Estudo avaliando a eficácia e a segurança do Octanorm em pacientes com dermatomiosite

Critério de inclusão:

1. Indivíduos com diagnóstico de DM definitivo ou provável segundo os critérios de Bohan e Peter.
2. Indivíduos que responderam ao tratamento com IGIV conforme avaliado pelo médico assistente e que estão em uma dose estável por pelo menos 3 meses com 2 g/kg de peso corporal (+/- 10%).
3. Para indivíduos que tomam outro(s) medicamento(s) para o tratamento de DM (imunossupressores, corticosteróides): a) o indivíduo estava tomando esse(s) medicamento(s) no início do tratamento com IGIV em primeiro lugar, e b) recebeu esse(s) medicamento(s) durante pelo menos 3 meses antes da inscrição no estudo e numa dose estável durante pelo menos 4 semanas antes da inscrição no estudo nas condições máximas permitidas de acordo com a Tabela 2 (ver secção 4.2.1).
4. Pontuação MMT-8 ≥144, com pelo menos 3 outros CSM normais ou quase normais de acordo com os seguintes critérios: Escala Visual Analógica [VAS] da atividade global da doença do paciente ≤2 cm, atividade global da doença do médico ≤2 cm, extra- atividade da doença muscular ≤2 cm; nenhuma enzima muscular >4 vezes o limite superior do normal devido a miosite, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Homens ou mulheres ≥ 18 a <80 anos de idade.
6. Consentimento por escrito fornecido voluntariamente e totalmente informado obtido do sujeito antes que quaisquer procedimentos relacionados ao estudo sejam conduzidos.
7. O sujeito deve ser capaz e disposto a entender e cumprir os aspectos relevantes do protocolo do estudo.

Critério de exclusão:

1. Miosite associada ao câncer, definida como o diagnóstico de miosite dentro de 2 anos após o diagnóstico de câncer (exceto câncer de pele de células basais ou escamosas ou carcinoma in situ do colo do útero que foi excisado e curado e pelo menos 1 ou 5 anos, respectivamente, passaram desde a excisão).
2. Evidência de doença maligna ativa ou neoplasias diagnosticadas nos últimos 5 anos (incluindo neoplasias hematológicas e tumores sólidos) ou câncer de mama diagnosticado nos últimos 10 anos. Indivíduos >5 anos (>10 anos para câncer de mama) com diagnóstico de câncer que foram tratados e estão em remissão são permitidos.
3. Indivíduos com miosite sobreposta (exceto para sobreposição com a síndrome de Sjögren), DM associada a doença do tecido conjuntivo, miosite por corpos de inclusão, polimiosite ou miopatia induzida por drogas.
4. Indivíduos com miopatia necrotizante imunomediada com ausência de erupção cutânea típica do DM.
5. Indivíduos com condições musculoesqueléticas generalizadas e graves, exceto DM, que impeçam uma avaliação suficiente do indivíduo pelo médico.
6. Indivíduos que receberam produtos derivados de sangue ou plasma (exceto IGIV) ou troca de plasma nos últimos 3 meses antes da inscrição.
7. Indivíduos com administração de medicações concomitantes permitidas excedendo as condições máximas permitidas conforme a seção 4.2.1.
8. Indivíduos com administração de medicações concomitantes proibidas dentro dos períodos de washout conforme definido na Tabela 3: ver seção 4.2.2.
9. Indivíduos iniciando ou planejando iniciar um regime de exercícios dirigidos por fisioterapia durante o teste. Indivíduos em fisioterapia estável por > 4 semanas são permitidos, mas o regime deve permanecer o mesmo durante todo o estudo.
10. Insuficiência cardíaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, disritmia cardíaca significativa que requer tratamento, doença cardíaca isquêmica instável ou avançada.
11. Doença hepática grave, com sinais de ascite e encefalopatia hepática.
12. Doença renal grave (conforme definido pela taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2).
13. Hepatite B conhecida, hepatite C ou infecção por HIV.
14. Indivíduos com histórico de trombose venosa profunda no último ano antes da inscrição no estudo ou embolia pulmonar.
15. Índice de massa corporal >40 kg/m2 e/ou peso corporal >120 kg.
16. Condições médicas cujos sintomas e efeitos podem alterar o catabolismo de proteínas e/ou a utilização de IgG (por exemplo, enteropatias perdedoras de proteína, síndrome nefrótica).
17. Deficiência de IgA conhecida com anticorpos para IgA.
18. História de hipersensibilidade, anafilaxia ou resposta sistêmica grave a imunoglobulina, produtos derivados de sangue ou plasma ou qualquer componente de Octanorm 16,5%, como polissorbato 80 ou cloreto de sódio.
19. Hiperviscosidade sanguínea conhecida ou outros estados de hipercoagulabilidade.
20. Indivíduos com histórico de abuso de drogas nos últimos 5 anos antes da inscrição no estudo.
21. Participar de outro estudo clínico intervencionista com tratamento experimental dentro de 3 meses antes da inscrição no estudo. Indivíduos que participaram do Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08) podem ser incluídos.
22. Mulheres que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar, ou que não desejam aplicar um método eficaz de controle de natalidade (conforme a seção 7.3.9 do protocolo b) até quatro semanas após a última infusão de IMP recebida.