Tanulmány az Octanorm hatékonyságának és biztonságosságának értékeléséről dermatomyositisben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Egyedek, akiknél a Bohan és Peter kritériumok szerint határozott vagy valószínű DM diagnosztizáltak.
2. Azok az alanyok, akik a kezelőorvos értékelése szerint reagáltak az IGIV-kezelésre, és legalább 3 hónapig stabil dózist kaptak, 2 g/ttkg (+/- 10%).
3. Azoknál az alanyoknál, akik a DM kezelésére más gyógyszer(ek)et szed(nek) (immunszuppresszánsok, kortikoszteroidok): a) az alany az IGIV-kezelés kezdetén elsősorban ilyen gyógyszer(eke)t kapott, és b) ilyen gyógyszer(ek)et kapott. legalább 3 hónapig a vizsgálatba való felvételt megelőzően és stabil dózisban legalább 4 hétig a vizsgálatba való felvétel előtt a 2. táblázatban megadott maximálisan megengedett feltételek mellett (lásd a 4.2.1 pontot).
4. MMT-8 pontszám ≥144, és legalább 3 másik CSM normális vagy közel normális a következő kritériumok szerint: Vizuális analóg skála [VAS] a beteg globális betegségaktivitásának ≤2 cm, az orvos globális betegségaktivitása ≤2 cm, extra- izombetegség aktivitása ≤2 cm; izomenzim nincs > a normál felső határának 4-szerese myositis miatt, állapotfelmérő kérdőív [HAQ] ≤0,25.
5. Férfiak vagy nők ≥ 18 és <80 év közöttiek.
6. Önkéntes, teljes körű tájékoztatáson alapuló írásos beleegyezése, amelyet az alanytól szereztek be, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnának.
7. Az alanynak képesnek és hajlandónak kell lennie a vizsgálati protokoll vonatkozó szempontjainak megértésére és betartására.

Kizárási kritériumok:

1. Rákkal összefüggő myositis, amelyet úgy határoznak meg, mint a myositis diagnózisát a rák diagnosztizálásától számított 2 éven belül (kivéve a bazális vagy laphámsejtes bőrrákot vagy a méhnyak in situ karcinómáját, amelyet kivágtak és gyógyítottak, illetve legalább 1 vagy 5 éven belül), a kimetszés óta eltelt).
2. Aktív rosszindulatú betegség vagy az elmúlt 5 évben diagnosztizált rosszindulatú daganatok (beleértve a hematológiai rosszindulatú daganatokat és a szolid daganatokat) vagy az elmúlt 10 évben diagnosztizált emlőrák bizonyítéka. Az 5 évnél idősebb (emlőrák esetén 10 évnél idősebb) rákdiagnózisban szenvedő alanyok, akiket kezeltek és remisszióban vannak, engedélyezettek.
3. Átfedő myositisben szenvedő alanyok (kivéve a Sjögren-szindrómával való átfedést), kötőszöveti betegséggel összefüggő DM-ben, zárványtestes myositisben, polimiozitisben vagy gyógyszer által kiváltott myopathiában.
4. Immunmediált nekrotizáló myopathiában szenvedő alanyok, tipikus DM kiütések hiányával.
5. A DM-től eltérő, generalizált, súlyos mozgásszervi betegségekben szenvedő alanyok, amelyek megakadályozzák az alany megfelelő értékelését az orvos által.
6. Azok az alanyok, akik vérből vagy plazmából származó termékeket (az IGIV kivételével) vagy plazmacserét kaptak a beiratkozás előtti utolsó 3 hónapban.
7. Azok az alanyok, akiknél a 4.2.1. pontban meghatározott maximálisan megengedett feltételeket meghaladó egyidejűleg engedélyezett gyógyszereket szedtek.
8. Azok az alanyok, akiknél a 3. táblázatban meghatározott kiürülési periódusokon belül tiltott egyidejű gyógyszert adtak: lásd a 4.2.2 pontot.
9. Azok az alanyok, akik elkezdenek vagy terveznek elkezdeni egy fizikoterápiás gyakorlatokat a vizsgálat során. A több mint 4 hétig stabil fizikoterápiában részesülő alanyok megengedettek, de a kezelési rendnek változatlannak kell maradnia a vizsgálat során.
10. Szívelégtelenség (New York Heart Association III/IV), kardiomiopátia, kezelést igénylő jelentős szívritmuszavar, instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség.
11. Súlyos májbetegség, ascites és hepatikus encephalopathia jeleivel.
12. Súlyos vesebetegség (a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) szerint < 30 ml/perc/1,73 m2).
13. Ismert hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés.
14. Azok az alanyok, akiknek a kórelőzményében mélyvénás trombózis szerepel a vizsgálatba való belépés előtti utolsó évben vagy tüdőembóliában valaha.
15. Testtömegindex >40 kg/m2 és/vagy testtömeg >120 kg.
16. Olyan betegségek, amelyek tünetei és hatásai megváltoztathatják a fehérjekatabolizmust és/vagy az IgG-felhasználást (pl. fehérjevesztő enteropathiák, nefrotikus szindróma).
17. Ismert IgA-hiány IgA-ellenes antitestekkel.
18. Túlérzékenység, anafilaxia vagy súlyos szisztémás válasz a kórtörténetben immunglobulinra, vérből vagy plazmából származó termékekre vagy az octanorm 16,5% bármely összetevőjére, például poliszorbát 80-ra vagy nátrium-kloridra.
19. A vér ismert hiperviszkozitása vagy más hiperkoagulálható állapotok.
20. Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében kábítószerrel való visszaélés volt a tanulmányba való beiratkozást megelőző 5 évben.
21. Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vizsgálati kezeléssel a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 3 hónapon belül. Azok az alanyok, akik részt vettek az Octagam 10%-os dermatomyositis vizsgálatban (GAM10-08).
22. Olyan nők, akik szoptatnak, terhesek vagy terhességet terveznek, vagy nem hajlandóak hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazni (a protokoll 7.3.9 szakasza szerint b) az utolsó beadott IMP infúziót követő négy hétig.