Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Octanormu u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym

Kryteria przyjęcia:

1. Osoby z rozpoznaniem określonej lub prawdopodobnej DM według kryteriów Bohana i Petera.
2. Pacjenci, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie IGIV w ocenie lekarza prowadzącego i którzy otrzymywali stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące w dawce 2 g/kg masy ciała (+/- 10%).
3. Dla pacjentów przyjmujących inne leki do leczenia DM (leki immunosupresyjne, kortykosteroidy): a) pacjent był na takich lekach na początku leczenia IGIV, oraz b) otrzymał takie leki przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania w maksymalnych dozwolonych warunkach zgodnie z Tabelą 2 (patrz punkt 4.2.1).
4. Wynik MMT-8 ≥144, z co najmniej 3 innymi CSM prawidłowymi lub prawie prawidłowymi zgodnie z następującymi kryteriami: Wizualna skala analogowa [VAS] ogólnej aktywności choroby pacjenta ≤2 cm, ogólna aktywność choroby lekarza ≤2 cm, poza aktywność choroby mięśniowej ≤2 cm; brak enzymu mięśniowego >4 razy górna granica normy z powodu zapalenia mięśni, Kwestionariusz oceny stanu zdrowia [HAQ] ≤0,25.
5. Mężczyźni lub kobiety w wieku od ≥ 18 do <80 lat.
6. Dobrowolna, w pełni świadoma pisemna zgoda uzyskana od uczestnika przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
7. Uczestnik musi być zdolny i chętny do zrozumienia i przestrzegania odpowiednich aspektów protokołu badania.

Kryteria wyłączenia:

1. Zapalenie mięśni związane z rakiem, definiowane jako rozpoznanie zapalenia mięśni w ciągu 2 lat od rozpoznania nowotworu (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy, który został usunięty i wyleczony oraz odpowiednio co najmniej 1 rok lub 5 lat, minęło od wycięcia).
2. Dowody na czynną chorobę nowotworową lub nowotwory złośliwe zdiagnozowane w ciągu ostatnich 5 lat (w tym nowotwory hematologiczne i guzy lite) lub raka piersi zdiagnozowanego w ciągu ostatnich 10 lat. Pacjenci >5 lat (>10 lat w przypadku raka piersi) od rozpoznania raka, którzy byli leczeni i są w remisji, są dopuszczeni.
3. Pacjenci z nakładającym się zapaleniem mięśni (z wyjątkiem nakładającego się z zespołem Sjögrena), cukrzycą związaną z chorobą tkanki łącznej, zapaleniem ciałek wtrętowych, zapaleniem wielomięśniowym lub miopatią polekową.
4. Osoby z miopatią martwiczą o podłożu immunologicznym bez typowej wysypki cukrzycowej.
5. Pacjenci z uogólnionymi, ciężkimi schorzeniami układu mięśniowo-szkieletowego innymi niż DM, które uniemożliwiają dostateczną ocenę pacjenta przez lekarza.
6. Pacjenci, którzy otrzymali produkty krwiopochodne lub osocze (inne niż IGIV) lub wymianę osocza w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem.
7. Osoby, którym podawano jednocześnie dozwolone leki przekraczające maksymalne dozwolone warunki zgodnie z sekcją 4.2.1.
8. Osoby, którym jednocześnie podawano zakazane leki w okresach wymywania, jak określono w Tabeli 3: patrz punkt 4.2.2.
9. Pacjenci rozpoczynający lub planujący rozpoczęcie programu ćwiczeń ukierunkowanych na fizjoterapię podczas badania. Pacjenci na stabilnej fizjoterapii przez ponad 4 tygodnie są dopuszczeni, ale schemat powinien pozostać taki sam przez cały czas trwania badania.
10. Niewydolność serca (New York Heart Association III/IV), kardiomiopatia, znaczne zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia, niestabilna lub zaawansowana choroba niedokrwienna serca.
11. Ciężka choroba wątroby z objawami wodobrzusza i encefalopatii wątrobowej.
12. Ciężka choroba nerek (zdefiniowana na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Znane wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub zakażenie wirusem HIV.
14. Pacjenci z historią zakrzepicy żył głębokich w ciągu ostatniego roku przed włączeniem do badania lub zatorowością płucną kiedykolwiek.
15. Wskaźnik masy ciała >40 kg/m2 i/lub masa ciała >120 kg.
16. Stany chorobowe, których objawy i skutki mogą wpływać na katabolizm białek i/lub wykorzystanie IgG (np. enteropatie z utratą białka, zespół nerczycowy).
17. Znany niedobór IgA z przeciwciałami przeciwko IgA.
18. Historia nadwrażliwości, anafilaksji lub ciężkiej reakcji ogólnoustrojowej na immunoglobuliny, produkty pochodzące z krwi lub osocza lub którykolwiek składnik oktanormu 16,5%, taki jak polisorbat 80 lub chlorek sodu.
19. Znana nadmierna lepkość krwi lub inne stany nadkrzepliwości.
20. Osoby z historią nadużywania narkotyków w ciągu ostatnich 5 lat przed włączeniem do badania.
21. Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym z leczeniem eksperymentalnym w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania. Można uwzględnić pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08).
22. Kobiety karmiące piersią, w ciąży lub planujące zajście w ciążę lub nie chcące stosować skutecznej metody antykoncepcji (zgodnie z punktem 7.3.9 protokołu) b) do czterech tygodni po ostatniej infuzji IMP.