Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Octanorm bij patiënten met dermatomyositis

Inclusiecriteria:

1. Onderwerpen met de diagnose van definitieve of waarschijnlijke DM volgens de criteria van Bohan en Peter.
2. Proefpersonen die reageerden op de IGIV-behandeling zoals beoordeeld door de behandelend arts en die gedurende ten minste 3 maanden een stabiele dosis kregen van 2 g/kg lichaamsgewicht (+/- 10%).
3. Voor proefpersonen die andere medicatie(s) gebruikten voor de behandeling van DM (immunosuppressiva, corticosteroïden): a) proefpersoon gebruikte dergelijke medicatie(s) bij de start van de IGIV-behandeling in de eerste plaats, en b) ontving dergelijke medicatie(s) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving en met een stabiele dosis gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de studie-inschrijving onder de maximaal toegestane omstandigheden volgens tabel 2 (zie rubriek 4.2.1).
4. MMT-8-score ≥144, met ten minste 3 andere CSM normaal of bijna normaal volgens de volgende criteria: Visual Analogue Scale [VAS] van globale ziekteactiviteit patiënt ≤2 cm, globale ziekteactiviteit arts ≤2 cm, extra- activiteit spierziekte ≤2 cm; geen spierenzym >4 keer de bovengrens van normaal vanwege myositis, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Mannen of vrouwen ≥ 18 tot <80 jaar.
6. Vrijwillig gegeven, volledig geïnformeerde schriftelijke toestemming verkregen van de proefpersoon voordat enige studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd.
7. De proefpersoon moet in staat en bereid zijn de relevante aspecten van het onderzoeksprotocol te begrijpen en na te leven.

Uitsluitingscriteria:

1. Kanker-geassocieerde myositis, gedefinieerd als de diagnose van myositis binnen 2 jaar na de diagnose van kanker (behalve basale of plaveiselcelkanker of carcinoma in situ van de cervix dat is weggesneden en genezen en ten minste 1 of 5 jaar, respectievelijk, zijn gepasseerd sinds excisie).
2. Bewijs van actieve kwaadaardige ziekte of maligniteiten gediagnosticeerd in de voorgaande 5 jaar (inclusief hematologische maligniteiten en solide tumoren) of borstkanker gediagnosticeerd in de voorgaande 10 jaar. Proefpersonen> 5 jaar (> 10 jaar voor borstkanker) van kankerdiagnose die zijn behandeld en in remissie zijn, zijn toegestaan.
3. Proefpersonen met overlappende myositis (behalve overlappende myositis met het syndroom van Sjögren), bindweefselziekte-geassocieerde DM, inclusielichaammyositis, polymyositis of door geneesmiddelen veroorzaakte myopathie.
4. Proefpersonen met immuungemedieerde necrotiserende myopathie zonder typische DM-uitslag.
5. Proefpersonen met andere gegeneraliseerde, ernstige musculoskeletale aandoeningen dan DM die een voldoende beoordeling van de proefpersoon door de arts verhinderen.
6. Proefpersonen die in de laatste 3 maanden vóór inschrijving bloed- of plasma-afgeleide producten (anders dan IGIV) of plasma-uitwisseling hebben gekregen.
7. Proefpersonen bij wie de toediening van toegestane gelijktijdige medicatie de maximaal toegestane voorwaarden volgens rubriek 4.2.1 overschrijdt.
8. Proefpersonen met toediening van verboden gelijktijdige medicatie binnen de wash-out-periodes zoals gedefinieerd in tabel 3: zie rubriek 4.2.2.
9. Proefpersonen die tijdens het onderzoek beginnen of van plan zijn te beginnen met een op fysiotherapie gericht oefenregime. Proefpersonen die langer dan 4 weken stabiele fysiotherapie krijgen, zijn toegestaan, maar het regime moet gedurende de hele proef hetzelfde blijven.
10. Hartinsufficiëntie (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, significante hartritmestoornissen die behandeling vereisen, onstabiele of gevorderde ischemische hartziekte.
11. Ernstige leverziekte, met tekenen van ascites en hepatische encefalopathie.
12. Ernstige nierziekte (gedefinieerd door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m²).
13. Bekende hepatitis B-, hepatitis C- of hiv-infectie.
14. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van diepe veneuze trombose in het laatste jaar voorafgaand aan de studie-inschrijving of longembolie ooit.
15. Body mass index >40 kg/m2 en/of lichaamsgewicht >120 kg.
16. Medische aandoeningen waarvan de symptomen en effecten het eiwitkatabolisme en/of IgG-gebruik kunnen veranderen (bijv. eiwitverliezende enteropathieën, nefrotisch syndroom).
17. Bekende IgA-deficiëntie met antilichamen tegen IgA.
18. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid, anafylaxie of ernstige systemische respons op immunoglobuline, producten op basis van bloed of plasma of een bestanddeel van octanorm 16,5% zoals polysorbaat 80 of natriumchloride.
19. Bekende bloedhyperviscositeit of andere hypercoaguleerbare toestanden.
20. Proefpersonen met een geschiedenis van drugsmisbruik in de afgelopen 5 jaar voorafgaand aan de studie-inschrijving.
21. Deelnemen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek met experimentele behandeling binnen 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek. Proefpersonen die hebben deelgenomen aan de Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08) kunnen worden opgenomen.
22. Vrouwen die borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden, of die geen effectieve anticonceptiemethode willen toepassen (volgens protocol paragraaf 7.3.9 b) tot vier weken na de laatste ontvangen IMP-infusie.