Studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Octanorm nei pazienti con dermatomiosite

Criterio di inclusione:

1. Soggetti con diagnosi di DM definito o probabile secondo i criteri di Bohan e Peter.
2. Soggetti che hanno risposto al trattamento con IGIV come valutato dal medico curante e che hanno assunto una dose stabile per almeno 3 mesi su 2 g/kg di peso corporeo (+/- 10%).
3. Per i soggetti che assumono altri farmaci per il trattamento del DM (immunosoppressori, corticosteroidi): a) il soggetto assumeva tali farmaci all'inizio del trattamento con IGIV in primo luogo, e b) ha ricevuto tali farmaci) per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio e ad una dose stabile per almeno 4 settimane prima dell'arruolamento nello studio alle condizioni massime consentite come da Tabella 2 (vedere paragrafo 4.2.1).
4. Punteggio MMT-8 ≥144, con almeno altri 3 CSM normali o quasi normali secondo i seguenti criteri: scala analogica visiva [VAS] dell'attività globale della malattia del paziente ≤2 cm, attività globale della malattia del medico ≤2 cm, extra- attività di malattia muscolare ≤2 cm; nessun enzima muscolare >4 volte il limite superiore della norma a causa di miosite, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Maschi o femmine di età compresa tra ≥ 18 e <80 anni.
6. - Consenso scritto volontario, pienamente informato, ottenuto dal soggetto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio.
7. Il soggetto deve essere capace e disposto a comprendere e rispettare gli aspetti rilevanti del protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

1. Miosite associata a cancro, definita come la diagnosi di miosite entro 2 anni dalla diagnosi di cancro (ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose o carcinoma in situ della cervice che è stato asportato e curato e almeno 1 o 5 anni, rispettivamente, sono trascorsi dall'escissione).
2. - Evidenza di malattia maligna attiva o tumori maligni diagnosticati nei 5 anni precedenti (incluse neoplasie ematologiche e tumori solidi) o cancro al seno diagnosticato nei 10 anni precedenti. Sono ammessi soggetti > 5 anni (> 10 anni per carcinoma mammario) di diagnosi di cancro che sono stati trattati e sono in remissione.
3. Soggetti con miosite sovrapposta (ad eccezione della sovrapposizione con la sindrome di Sjögren), DM associato a malattia del tessuto connettivo, miosite da corpi inclusi, polimiosite o miopatia indotta da farmaci.
4. Soggetti con miopatia necrotizzante immuno-mediata con assenza del tipico rash DM.
5. Soggetti con condizioni muscoloscheletriche generalizzate e gravi diverse dal DM che impediscono una valutazione sufficiente del soggetto da parte del medico.
6. Soggetti che hanno ricevuto sangue o prodotti derivati ​​dal plasma (diversi da IGIV) o plasmaferesi negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento.
7. Soggetti con somministrazione di farmaci concomitanti consentiti che superano le condizioni massime consentite di cui alla sezione 4.2.1.
8. Soggetti con somministrazione di farmaci concomitanti proibiti entro i periodi di washout definiti nella Tabella 3: vedere paragrafo 4.2.2.
9. Soggetti che iniziano o pianificano di iniziare un regime di esercizi diretti dalla terapia fisica durante lo studio. Sono ammessi soggetti in fisioterapia stabile per più di 4 settimane, ma il regime deve rimanere lo stesso per tutta la durata dello studio.
10. Insufficienza cardiaca (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca significativa che richiede trattamento, cardiopatia ischemica instabile o avanzata.
11. Grave malattia del fegato, con segni di ascite ed encefalopatia epatica.
12. Malattia renale grave (come definita dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2).
13. Epatite B nota, epatite C o infezione da HIV.
14. Soggetti con una storia di trombosi venosa profonda nell'ultimo anno prima dell'iscrizione allo studio o embolia polmonare mai.
15. Indice di massa corporea >40 kg/m2 e/o peso corporeo >120 kg.
16. Condizioni mediche i cui sintomi ed effetti potrebbero alterare il catabolismo proteico e/o l'utilizzo delle IgG (ad es. enteropatie proteino-disperdenti, sindrome nefrosica).
17. Deficit di IgA noto con anticorpi anti-IgA.
18. Storia di ipersensibilità, anafilassi o grave risposta sistemica a immunoglobuline, prodotti derivati ​​dal sangue o dal plasma o qualsiasi componente di Octanorm 16,5% come il polisorbato 80 o al cloruro di sodio.
19. Iperviscosità ematica nota o altri stati di ipercoagulabilità.
20. Soggetti con una storia di abuso di droghe negli ultimi 5 anni prima dell'iscrizione allo studio.
21. - Partecipazione a un altro studio clinico interventistico con trattamento sperimentale entro 3 mesi prima dell'arruolamento nello studio. Possono essere inclusi i soggetti che hanno partecipato all'Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08).
22. Donne che allattano, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte ad applicare un metodo di controllo delle nascite efficace (come da protocollo sezione 7.3.9 b) fino a quattro settimane dopo l'ultima infusione di IMP ricevuta.