Studie som utvärderar effektivitet och säkerhet av Octanorm hos patienter med dermatomyosit

Inklusionskriterier:

1. Försökspersoner med diagnosen definitiv eller sannolik DM enligt Bohan och Peters kriterier.
2. Försökspersoner som har svarat på IGIV-behandling enligt bedömning av den behandlande läkaren och som har fått en stabil dos i minst 3 månader på 2 g/kg kroppsvikt (+/- 10%).
3. För försökspersoner som står på andra läkemedel för behandling av DM (immunsuppressiva medel, kortikosteroider): a) försökspersonen fick sådan medicin i början av IGIV-behandlingen i första hand och b) fick sådan medicin(er) i minst 3 månader före studieinskrivning och vid en stabil dos i minst 4 veckor före studieinskrivning vid de maximalt tillåtna förhållanden som anges i Tabell 2 (se avsnitt 4.2.1).
4. MMT-8-poäng ≥144, med minst 3 andra CSM för att vara normala eller nära normala enligt följande kriterier: Visual Analog Scale [VAS] för patientens globala sjukdomsaktivitet ≤2 cm, läkarens globala sjukdomsaktivitet ≤2 cm, extra- muskelsjukdomsaktivitet ≤2 cm; inget muskelenzym >4 gånger den övre normalgränsen på grund av myosit, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Hanar eller kvinnor ≥ 18 till <80 år.
6. Frivilligt givet, fullt informerat skriftligt samtycke från försökspersonen innan några studierelaterade procedurer genomförs.
7. Försökspersonen måste vara kapabel och villig att förstå och följa relevanta aspekter av studieprotokollet.

Exklusions kriterier:

1. Cancerassocierad myosit, definierad som diagnosen myosit inom 2 år efter diagnosen cancer (förutom basal- eller skivepitelcellshudcancer eller karcinom in situ i livmoderhalsen som har skurits ut och botats och minst 1 respektive 5 år, respektive, har gått sedan excision).
2. Bevis på aktiv malign sjukdom eller maligniteter som diagnostiserats under de senaste 5 åren (inklusive hematologiska maligniteter och solida tumörer) eller bröstcancer som diagnostiserats under de föregående 10 åren. Patienter >5 år (>10 år för bröstcancer) med cancerdiagnos som har behandlats och är i remission är tillåtna.
3. Patienter med överlappande myosit (förutom överlappning med Sjögrens syndrom), bindvävssjukdomsassocierad DM, inklusionskroppsmyosit, polymyosit eller läkemedelsinducerad myopati.
4. Patienter med immunmedierad nekrotiserande myopati med frånvaro av typiska DM-utslag.
5. Personer med andra generaliserade, svåra muskel- och skeletttillstånd än DM som förhindrar en tillräcklig bedömning av försökspersonen av läkaren.
6. Försökspersoner som fått blod eller plasmahärledda produkter (andra än IGIV) eller plasmautbyte inom de senaste 3 månaderna före inskrivningen.
7. Patienter med administrering av tillåten samtidig medicinering som överskrider de maximalt tillåtna villkoren enligt avsnitt 4.2.1.
8. Försökspersoner med administrering av förbjudna samtidiga läkemedel inom tvättperioderna enligt definition i Tabell 3: se avsnitt 4.2.2.
9. Försökspersoner som börjar eller planerar att påbörja en fysioterapiriktad träningskur under försöket. Patienter på stabil sjukgymnastik i >4 veckor är tillåtna men regimen bör förbli densamma under hela studien.
10. Hjärtinsufficiens (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, betydande hjärtrytmrubbningar som kräver behandling, instabil eller avancerad ischemisk hjärtsjukdom.
11. Allvarlig leversjukdom, med tecken på ascites och hepatisk encefalopati.
12. Allvarlig njursjukdom (enligt definitionen av uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Känd hepatit B, hepatit C eller HIV-infektion.
14. Försökspersoner med en historia av djup ventrombos under det senaste året före studieinskrivning eller lungemboli någonsin.
15. Body mass index >40 kg/m2 och/eller kroppsvikt >120 kg.
16. Medicinska tillstånd vars symtom och effekter kan förändra proteinkatabolism och/eller IgG-användning (t. proteinförlorande enteropatier, nefrotiskt syndrom).
17. Känd IgA-brist med antikroppar mot IgA.
18. Historik med överkänslighet, anafylaxi eller allvarlig systemisk respons på immunglobulin, blod- eller plasmahärledda produkter eller någon komponent av oktanorm 16,5 % såsom polysorbat 80 eller natriumklorid.
19. Känd hyperviskositet i blodet eller andra hyperkoagulerbara tillstånd.
20. Försökspersoner med en historia av drogmissbruk under de senaste 5 åren före studieinskrivning.
21. Deltagande i en annan interventionell klinisk studie med prövningsbehandling inom 3 månader före studieregistreringen. Försökspersoner som deltog i Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08) kan inkluderas.
22. Kvinnor som ammar, är gravida eller planerar att bli gravida, eller som är ovilliga att använda en effektiv preventivmetod (enligt protokoll avsnitt 7.3.9) b) upp till fyra veckor efter den senaste IMP-infusionen.