Undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Octanorm hos patienter med dermatomyositis

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner med diagnosen sikker eller sandsynlig DM i henhold til Bohan og Peter kriterierne.
2. Forsøgspersoner, der har reageret på IGIV-behandling som vurderet af den behandlende læge, og som har fået en stabil dosis i mindst 3 måneder på 2 g/kg kropsvægt (+/- 10%).
3. For forsøgspersoner, der er på anden medicin til behandling af DM (immunsuppressiva, kortikosteroider): a) forsøgspersonen var på sådan medicin ved starten af ​​IGIV-behandlingen i første omgang, og b) modtog sådan medicin(er) i mindst 3 måneder før studieindskrivning og ved en stabil dosis i mindst 4 uger før studieindskrivning ved de maksimalt tilladte betingelser i tabel 2 (se afsnit 4.2.1).
4. MMT-8 score ≥144, med mindst 3 andre CSM for at være normal eller næsten normal i henhold til følgende kriterier: Visuel analog skala [VAS] af patientens globale sygdomsaktivitet ≤2 cm, lægens globale sygdomsaktivitet ≤2 cm, ekstra- muskelsygdom aktivitet ≤2 cm; intet muskelenzym >4 gange øvre normalgrænse på grund af myositis, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Mænd eller kvinder ≥ 18 til <80 år.
6. Frivilligt givet, fuldt informeret skriftligt samtykke opnået fra forsøgspersonen, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres.
7. Forsøgspersonen skal være i stand til og villig til at forstå og overholde de relevante aspekter af undersøgelsesprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Kræftassocieret myositis, defineret som diagnosen myositis inden for 2 år efter diagnosticeringen af ​​cancer (undtagen basal- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen, der er blevet skåret ud og helbredt, og mindst henholdsvis 1 eller 5 år, er gået siden excision).
2. Evidens for aktiv malign sygdom eller maligniteter diagnosticeret inden for de foregående 5 år (herunder hæmatologiske maligniteter og solide tumorer) eller brystkræft diagnosticeret inden for de foregående 10 år. Patienter >5 år (>10 år for brystkræft) med kræftdiagnose, som er blevet behandlet og er i remission, er tilladt.
3. Forsøgspersoner med overlapsmyositis (undtagen overlapning med Sjögrens syndrom), bindevævssygdomsassocieret DM, inklusionslegememyositis, polymyositis eller lægemiddelinduceret myopati.
4. Forsøgspersoner med immunmedieret nekrotiserende myopati med fravær af typisk DM-udslæt.
5. Forsøgspersoner med generaliserede, svære muskel- og skeletlidelser ud over DM, der forhindrer en tilstrækkelig vurdering af forsøgspersonen hos lægen.
6. Forsøgspersoner, der har modtaget blod eller plasma-afledte produkter (andre end IGIV) eller plasmaudskiftning inden for de sidste 3 måneder før indskrivning.
7. Forsøgspersoner med administration af tilladt samtidig medicin, der overstiger de maksimalt tilladte betingelser i henhold til afsnit 4.2.1.
8. Forsøgspersoner med administration af forbudt samtidig medicin inden for udvaskningsperioderne som defineret i tabel 3: se afsnit 4.2.2.
9. Forsøgspersoner, der starter eller planlægger at starte en fysioterapi-rettet træningsregime under forsøget. Personer i stabil fysioterapi i >4 uger er tilladt, men kuren bør forblive den samme under hele forsøget.
10. Hjerteinsufficiens (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, betydelig hjerterytmeforstyrrelse, der kræver behandling, ustabil eller fremskreden iskæmisk hjertesygdom.
11. Alvorlig leversygdom med tegn på ascites og hepatisk encefalopati.
12. Alvorlig nyresygdom (som defineret ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Kendt hepatitis B, hepatitis C eller HIV-infektion.
14. Forsøgspersoner med en historie med dyb venetrombose inden for det sidste år forud for studieoptagelse eller lungeemboli nogensinde.
15. Body mass index >40 kg/m2 og/eller kropsvægt >120 kg.
16. Medicinske tilstande, hvis symptomer og virkninger kan ændre proteinkatabolisme og/eller IgG-udnyttelse (f. proteintabende enteropatier, nefrotisk syndrom).
17. Kendt IgA-mangel med antistoffer mod IgA.
18. Anamnese med overfølsomhed, anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på immunglobulin, blod- eller plasmaafledte produkter eller enhver komponent af octanorm 16,5 % såsom polysorbat 80 eller natriumchlorid.
19. Kendt blodhyperviskositet eller andre hyperkoagulerbare tilstande.
20. Forsøgspersoner med en historie med stofmisbrug inden for de seneste 5 år forud for studieoptagelse.
21. Deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie med forsøgsbehandling inden for 3 måneder før studietilmelding. Forsøgspersoner, der deltog i Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08), kan inkluderes.
22. Kvinder, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide, eller som ikke er villige til at anvende en effektiv præventionsmetode (i henhold til protokollens afsnit 7.3.9) b) op til fire uger efter den sidste IMP-infusion modtaget.