Tutkimus, jossa arvioidaan Octanormin tehoa ja turvallisuutta dermatomyosiittipotilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on selvä tai todennäköinen DM-diagnoosi Bohanin ja Peterin kriteerien mukaan.
2. Potilaat, jotka ovat reagoineet IGIV-hoitoon hoitavan lääkärin arvioiden mukaan ja jotka ovat saaneet vakaata annosta vähintään 3 kuukauden ajan 2 g/kg (+/- 10 %).
3. Koehenkilöille, jotka käyttivät muita lääkkeitä DM:n hoitoon (immunosuppressiiviset aineet, kortikosteroidit): a) koehenkilö käytti tällaisia ​​lääkkeitä alun perin IGIV-hoidon alussa ja b) sai tällaisia ​​​​lääkkeitä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista ja vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista taulukon 2 mukaisissa enimmäisolosuhteissa (ks. kohta 4.2.1).
4. MMT-8-pistemäärä ≥144, vähintään 3 muun CSM:n ollessa normaali tai lähellä normaalia seuraavien kriteerien mukaisesti: Potilaan yleisen sairauden aktiivisuuden visuaalinen analoginen asteikko [VAS] ≤2 cm, lääkärin kokonaistautiaktiivisuus ≤2 cm, ekstra- lihassairausaktiivisuus ≤2 cm; ei lihasentsyymiä > 4 kertaa normaalin yläraja myosiitin vuoksi, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Miehet tai naiset ≥ 18 - <80 vuotta.
6. Vapaaehtoisesti annettu, täysin tietoinen kirjallinen suostumus, joka on hankittu tutkittavalta ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
7. Tutkittavan on kyettävä ja valmis ymmärtämään tutkimusprotokollan asiaankuuluvat näkökohdat ja noudattamaan niitä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Syöpään liittyvä myosiitti, joka määritellään myosiitin diagnoosiksi 2 vuoden kuluessa syövän diagnoosista (paitsi tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä, joka on leikattu ja parannettu ja vähintään 1 tai 5 vuotta, vastaavasti, ovat kuluneet leikkauksesta).
2. Todisteet aktiivisesta pahanlaatuisesta sairaudesta tai viimeisen 5 vuoden aikana diagnosoiduista pahanlaatuisista kasvaimista (mukaan lukien hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet ja kiinteät kasvaimet) tai rintasyövästä, joka on diagnosoitu viimeisen 10 vuoden aikana. Yli 5-vuotiaat (rintasyövän osalta yli 10-vuotiaat) syöpädiagnoosipotilaat, jotka on hoidettu ja jotka ovat remissiossa, ovat sallittuja.
3. Potilaat, joilla on päällekkäinen myosiitti (paitsi päällekkäisyys Sjögrenin oireyhtymän kanssa), sidekudostautiin liittyvä DM, inkluusiokappalemyosiitti, polymyosiitti tai lääkkeiden aiheuttama myopatia.
4. Koehenkilöt, joilla on immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia ilman tyypillistä DM-ihottumaa.
5. Potilaat, joilla on muita yleisiä, vakavia tuki- ja liikuntaelinsairauksia kuin DM, jotka estävät lääkärin arvioimasta kohdetta riittävästi.
6. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet verestä tai plasmasta johdettuja tuotteita (muita kuin IGIV) tai plasman vaihtoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
7. Potilaat, joille annettiin sallittuja samanaikaisia ​​lääkkeitä, jotka ylittävät kohdassa 4.2.1.
8. Potilaat, joille on annettu kiellettyjä samanaikaisia ​​lääkkeitä taulukossa 3 määriteltyjen huuhtoutumisjaksojen aikana: katso kohta 4.2.2.
9. Koehenkilöt, jotka aloittavat tai suunnittelevat aloittavansa fysioterapiaan kohdistetun harjoittelun kokeen aikana. Koehenkilöt, jotka saavat vakaata fysioterapiaa yli 4 viikkoa, ovat sallittuja, mutta hoito-ohjelman tulee pysyä samana koko tutkimuksen ajan.
10. Sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association III/IV), kardiomyopatia, merkittävä hoitoa vaativa sydämen rytmihäiriö, epästabiili tai pitkälle edennyt iskeeminen sydänsairaus.
11. Vaikea maksasairaus, johon liittyy askiteksen ja hepaattisen enkefalopatian merkkejä.
12. Vaikea munuaissairaus (määritelty arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) < 30 ml/min/1,73) m2).
13. Tunnettu hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-infektio.
14. Koehenkilöt, joilla on ollut syvä laskimotromboosi viimeisen vuoden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai keuhkoembolia koskaan.
15. Painoindeksi > 40 kg/m2 ja/tai paino > 120 kg.
16. Sairaudet, joiden oireet ja vaikutukset voivat muuttaa proteiinien kataboliaa ja/tai IgG:n käyttöä (esim. proteiinia menettävät enteropatiat, nefroottinen oireyhtymä).
17. Tunnettu IgA-puutos ja IgA-vasta-aineet.
18. Aiempi yliherkkyys, anafylaksia tai vakava systeeminen vaste immunoglobuliinille, verestä tai plasmasta peräisin oleville tuotteille tai jollekin octanorm 16,5 %:n aineosalle, kuten polysorbaatti 80:lle tai natriumkloridille.
19. Tunnettu veren hyperviskositeetti tai muut hyperkoaguloituvat tilat.
20. Koehenkilöt, joilla on ollut huumeiden väärinkäyttöä viimeisten 5 vuoden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
21. Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen, jossa on tutkimushoitoa 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Koehenkilöt, jotka osallistuivat Octagam 10 % dermatomyositis -tutkimukseen (GAM10-08), voidaan ottaa mukaan.
22. Naiset, jotka imettävät, raskaana tai suunnittelevat raskautta tai eivät halua käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää (protokollan kohdan 7.3.9 mukaisesti b) enintään neljä viikkoa viimeisen IMP-infuusion jälkeen.