Studie hodnotící účinnost a bezpečnost Octanormu u pacientů s dermatomyozitidou

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekty s diagnózou definitivního nebo pravděpodobného DM podle Bohanových a Peterových kritérií.
2. Jedinci, kteří reagovali na léčbu IGIV podle hodnocení ošetřujícího lékaře a byli na stabilní dávce po dobu alespoň 3 měsíců na 2 g/kg tělesné hmotnosti (+/- 10 %).
3. Pro subjekty užívající jiné léky pro léčbu DM (imunosupresiva, kortikosteroidy): a) subjekt byl na začátku léčby IGIV na prvním místě na takovém léku a b) dostával takový lék (léky) po dobu alespoň 3 měsíců před zařazením do studie a ve stabilní dávce po dobu alespoň 4 týdnů před zařazením do studie za maximálně povolených podmínek podle tabulky 2 (viz část 4.2.1).
4. Skóre MMT-8 ≥144, přičemž alespoň 3 další CSM jsou normální nebo téměř normální podle následujících kritérií: Vizuální analogová škála [VAS] celkové aktivity onemocnění pacienta ≤2 cm, celková aktivita lékaře ≤2 cm, extra- aktivita svalového onemocnění ≤2 cm; žádný svalový enzym >4násobek horní hranice normálu v důsledku myositidy, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ≤0,25.
5. Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 až < 80 let.
6. Dobrovolně daný, plně informovaný písemný souhlas získaný od subjektu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
7. Subjekt musí být schopen a ochoten chápat a dodržovat příslušné aspekty protokolu studie.

Kritéria vyloučení:

1. Myositida spojená s rakovinou, definovaná jako diagnóza myositidy do 2 let od diagnózy rakoviny (kromě bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl vyříznut a vyléčen, a nejméně 1 nebo 5 let, v tomto pořadí, uplynulo od excize).
2. Důkaz aktivního maligního onemocnění nebo malignit diagnostikovaných během předchozích 5 let (včetně hematologických malignit a solidních nádorů) nebo rakoviny prsu diagnostikovaných během předchozích 10 let. Jsou povoleni jedinci > 5 let (> 10 let u rakoviny prsu) s diagnózou rakoviny, kteří byli léčeni a jsou v remisi.
3. Subjekty s překrývající se myositidou (kromě překryvu se Sjögrenovým syndromem), DM související s onemocněním pojivové tkáně, myositidou s inkluzními tělísky, polymyozitidou nebo myopatií vyvolanou léky.
4. Subjekty s imunitně zprostředkovanou nekrotizující myopatií s absencí typické DM vyrážky.
5. Subjekty s generalizovanými, závažnými muskuloskeletálními onemocněními jinými než DM, které brání dostatečnému posouzení subjektu lékařem.
6. Subjekty, které dostávaly produkty získané z krve nebo plazmy (jiné než IGIV) nebo výměnu plazmy během posledních 3 měsíců před zařazením.
7. Subjekty s podáváním povolených souběžných léků překračujících maximálně povolené podmínky podle bodu 4.2.1.
8. Subjekty s podáváním zakázaných souběžných léků během vymývacích období, jak je definováno v tabulce 3: viz část 4.2.2.
9. Subjekty, které během studie začínají nebo plánují zahájit cvičební režim zaměřený na fyzikální terapii. Subjekty na stabilní fyzikální terapii po dobu > 4 týdnů jsou povoleny, ale režim by měl zůstat po celou dobu studie stejný.
10. Srdeční insuficience (New York Heart Association III/IV), kardiomyopatie, významná srdeční dysrytmie vyžadující léčbu, nestabilní nebo pokročilá ischemická choroba srdeční.
11. Závažné onemocnění jater se známkami ascitu a jaterní encefalopatie.
12. Závažné onemocnění ledvin (definované odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
13. Známá hepatitida B, hepatitida C nebo infekce HIV.
14. Subjekty s anamnézou hluboké žilní trombózy během posledního roku před zařazením do studie nebo s plicní embolií vůbec.
15. Index tělesné hmotnosti >40 kg/m2 a/nebo tělesná hmotnost >120 kg.
16. Zdravotní stavy, jejichž příznaky a účinky by mohly změnit katabolismus proteinů a/nebo využití IgG (např. enteropatie se ztrátou bílkovin, nefrotický syndrom).
17. Známý nedostatek IgA s protilátkami proti IgA.
18. Anamnéza přecitlivělosti, anafylaxe nebo závažné systémové reakce na imunoglobulin, produkty odvozené z krve nebo plazmy nebo jakoukoli složku oktanormu 16,5 %, jako je polysorbát 80 nebo chlorid sodný.
19. Známá hyperviskozita krve nebo jiné hyperkoagulační stavy.
20. Subjekty s anamnézou zneužívání drog během posledních 5 let před zařazením do studie.
21. Účast v jiné intervenční klinické studii s experimentální léčbou během 3 měsíců před zařazením do studie. Mohou být zahrnuti jedinci, kteří se účastnili studie Octagam 10% Dermatomyositis Study (GAM10-08).
22. Ženy, které kojí, jsou těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny používat účinnou metodu kontroly porodnosti (podle části protokolu 7.3.9 b) do čtyř týdnů po obdržení poslední infuze IMP.