진행성 다발성 경화증 참가자의 NurOwn(MSC-NTF 세포) 반복 투여의 안전성 및 효능
진행성 다발성 경화증 참가자를 대상으로 NurOwn® [신경영양 인자(NTF)를 분비하는 자가 간엽 줄기 세포, MSC-NTF] 세포의 반복 투여에 대한 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 다기관 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California
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Redwood City, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- The Mount Sinai Hospital
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 시 18세 내지 65세의 남성 및 여성.
- 2017년 개정된 맥도날드 기준에 기초한 진행성 MS(원발성 및 속발성)의 임상 진단 및 질병이 등록 전 적어도 6개월 동안 진행성 단계에 진입했다는 연구자의 확인.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 임상적 MS 재발 또는 고용량 펄스 코르티코스테로이드 치료의 증거가 없음
- EDSS(확장 장애 상태 척도) 3.0-6.5로 선별검사 시 장애 상태, 포함한.
- 60초 이내에 25피트를 걸을 수 있습니다.
- 스크리닝 방문(방문 1) 전 적어도 6개월 동안 안정한 용량의 제외되지 않은 MS 질병 수정 요법.
- 가임 여성은 외과적으로 불임이거나 연구 기간 동안 임신하지 않는 데 동의해야 합니다. 여성은 스크리닝 시 및 연구가 종료될 때 혈청 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 있는 참가자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 이식 후 최소 3개월 동안 의학적으로 승인된 산아제한 형태(금욕, 자궁내 장치(IUD), 경구 피임, 장벽 및 살정자제 또는 호르몬 이식)를 사용하는 데 동의해야 합니다. . 성적으로 활발하고 경구 피임약을 사용하는 여성의 경우 두 번째 형태의 장벽 피임법이 필요합니다. 파트너가 가임 연령인 경우 남성은 두 가지 형태의 피임법을 지속적으로 사용할 의향이 있어야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 여러 번/반복적인 요추 천자를 받을 의향을 포함하여 연구 절차를 따를 의향과 능력이 있는 자.
제외 기준:
- 모든 종류의 이전 줄기 세포 치료.
- 스크리닝 방문(방문 1) 전 90일 이내에 임의의 다른 MS 중재적 연구에 적극적으로 참여하거나 승인되지 않은 MS 연구 요법을 사용합니다.
- 경막내 세포 이식 및/또는 골수 생검 기간 동안 평평하게 누워 있을 수 없거나 다른 이유로 연구 절차를 견딜 수 없습니다.
- 임상적으로 유의미한 자가면역 질환(갑상선 질환 제외)의 이력(조사자 및 의료 모니터의 의견에 따라 연구 결과를 혼동시킬 수 있음), 골수이형성 또는 골수증식성 장애, 백혈병 또는 림프종, 전신 방사선 조사, 고관절 골절 또는 중증 척추측만증.
- 다발성 경화증 이외의 임의의 불안정한 임상적으로 유의미한 의학적 상태(예를 들어, 스크리닝 방문(방문 1)의 6개월 이내, 심근 경색증, 협심증 및/또는 울혈성 심부전이 있음), 조사자의 의견에 따라 항응고제로의 치료 , 참가자의 안전을 위태롭게 할 것입니다.
- 비흑색종 국소 피부암(선별 방문(방문 1)의 3년 이내에 전이, 유의미한 침습 또는 재발의 증거 없음)을 제외하고 지난 5년 이내에 악성 종양의 모든 병력.
- 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 값 >3.0배 정상 상한선.
- 혈청 크레아티닌 수치 > 정상 상한치의 2.0배.
- B형 간염(HBV; 표면 항원(HBsAg) 및 핵심 항원에 대한 항체(IgG 및 IgM 항-HBc)), C형 간염(HCV) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 1 및 2에 대한 양성 검사.
- 현재 면역억제제 사용 또는 연구 등록 6개월 이내에 이러한 약물 사용(Rituximab 또는 기타 승인된 B 세포 면역 요법 제외). Alemtuzumab(Lemtrada), Cladribine(NDA 제출), Natalizumab(Tysabri), S1P 조절제(Gilenya)는 이러한 요법과 관련된 전신 자가면역 질환, 악성 종양, 기회 감염 및 심혈관 독성의 알려진 위험으로 인해 안전상의 이유로 제외되었습니다. Natalizumab 및/또는 S1P 조절제(Gilenya)와 연관될 수 있는 MSC-NTF 세포 귀환 및 이동에 대한 이론적 효과.
- 후천성 또는 유전성 면역 결핍 증후군의 모든 병력.
- 조사자의 판단에 따라 지난 1년 동안의 약물 남용 또는 불안정한 정신 질환의 병력.
- 임산부 또는 현재 모유 수유 중인 여성.
- MRI가 금기인 피험자(즉, 심박 조율기 또는 기타 금속 이식 장치가 있거나 스캔을 획득하는 데 필요한 시간 동안 기계에 남아 있을 수 없음).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NurOwn(MSC-NTF 세포)
신경영양 인자를 분비하는 자가 중간엽 줄기세포
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신경영양 인자를 분비하는 자가 중간엽 줄기세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용이 있는 참여자 수
기간: 최초 치료 후 최대 28주
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NurOwn®(MSC-NTF 세포)의 3가지 척수강내 투여량 모두의 결합 안전성 연구 중 치료 긴급 부작용을 경험한 참가자 수. 치료-응급 이상반응은 최초 치료 개시 후 처음으로 발생하거나, 최초 치료 개시 이전에 발생한 이상반응이 최초 치료 개시 후 중증도가 악화되는 이상반응이다. |
최초 치료 후 최대 28주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준 시간에서 25% 이상 개선된 참가자 수 25 Foot Walk(T25FW) 속도 또는 Nine-Hole Peg Test(9-HPT)
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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시간 25풋 워크(T25FW) 속도 또는 9홀 페그 테스트(9-HPT)에서 기준선으로부터 28주에 25% 이상 개선되었습니다. T25FW는 정해진 시간에 25피트 걷기를 기반으로 정량적 이동성 및 다리 기능 성능 테스트입니다. 환자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내되고 가능한 한 빨리 그러나 안전하게 25피트를 걷도록 지시받습니다. T25FW는 두 번의 연속 시험의 평균입니다. 값이 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 9HPT는 다양한 신경학적 진단을 받은 환자의 상지 기능을 측정하는 데 사용됩니다. 참가자는 9개의 못을 집어 9개의 구멍에 넣고 완료되면 가능한 한 빨리 다시 제거하여 용기에 다시 넣으라는 요청을 받습니다. 작업을 완료하는 데 걸린 총 시간이 기록됩니다. 값이 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다. |
기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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25피트 걷기(T25FW) 속도가 기준선에서 28주차까지 25% 이상 개선된 참가자 수
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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28주 동안 T25FW 속도의 ≥25% 향상 T25FW는 정해진 시간에 25피트 걷기를 기반으로 정량적 이동성 및 다리 기능 성능 테스트입니다. 환자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내되고 가능한 한 빨리 그러나 안전하게 25피트를 걷도록 지시받습니다. 작업은 환자가 동일한 거리를 뒤로 걷게 함으로써 즉시 다시 관리됩니다. 기준선 T25FW는 두 번의 연속 시도의 평균입니다. 더 높은 값은 더 나은 결과를 나타냅니다. |
기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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9-HPT에서 기준선에서 28주차까지 25% 이상 개선된 참가자 수
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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Nine-Hole Peg Test(9HPT)는 다양한 신경학적 진단을 받은 환자의 상지 기능을 측정하는 데 사용됩니다. 참가자는 9개의 못이 들어 있는 작고 얕은 용기와 9개의 빈 구멍이 있는 나무 또는 플라스틱 블록이 있는 테이블에 앉습니다. 스톱워치가 시작될 때 시작 명령에 따라 참가자는 가능한 한 빨리 9개의 못을 한 번에 하나씩 집어 9개의 구멍에 넣고 일단 구멍에 들어가면 가능한 한 빨리 다시 제거합니다. 한 번에 얕은 용기로 교체합니다. 작업을 완료하는 데 걸린 총 시간이 기록됩니다. 우세한 손으로 2회 연속 시도한 후 즉시 비우세 손으로 2회 연속 시도합니다. 기준선 9HPT는 우세한 손과 우세하지 않은 손의 2회 시도의 평균입니다. 더 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다. |
기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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기준선에서 EDSS(확장 장애 상태 척도)가 5.5 이상이고 기준선에서 28주차까지 0.5점 이상 개선된 참가자 수
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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EDSS(Expanded Disability Status Scale)는 0(장애 없음)에서 1~10(MS로 인한 사망) 범위의 척도로 총점을 0.5점 단위로 제공합니다.
첫 번째 수준 1.0~4.5는 높은 수준의 보행 능력을 가진 사람을 말하며 후속 수준 5.0~9.5는 보행 능력의 상실을 나타냅니다.
높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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다발성 경화증 걷기 척도(MSWS-12)에서 기준선에서 28주까지 10점 이상 개선된 참가자 수
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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다발성 경화증 보행 척도(MSWS)-12는 지난 2주 동안 MS로 인한 보행 제한의 환자 보고 결과 측정치입니다. 여기에는 보행 기능 및 품질의 다양한 측면에 대한 MS의 영향을 평가하는 12개의 질문이 포함되어 있습니다. 총 관리 시간은 약 5분이어야 합니다. 활동은 최소 참가자에 의해 평가됩니다. 1(전혀 없음) ~ 최대 5(극도로) 및 0에서 60까지의 척도를 사용하여 총점을 계산하기 위해 합산합니다(보행에 미치는 영향이 낮음에서 높음까지 범위). 그런 다음 이 점수를 60으로 나누고 100을 곱하여 0에서 100 사이의 점수를 얻습니다. 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다. |
기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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LCLA 양안 2.5% 대비 수준에서 기준선에서 28주까지 8자 이상의 개선을 보인 참가자 수
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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LCLA(Low contrast letter acuity)는 다발성 경화증(MS) 연구에서 시각 장애를 평가하는 주요 결과 측정 방법입니다. 일반적인 MS 환자의 총 투여 시간은 각 눈을 개별적으로 양안으로 검사할 때 완료하는 데 약 10-15분입니다. 두 가지 다른 대비 수준에 대한 비전. 각 차트의 점수는 최소 점수 0개, 최대 점수 70개로 올바르게 식별된 글자 수로 정량화됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. |
기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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SDMT(Symbol Digit Modality Test) 점수에서 기준선에서 28주차까지 3점 이상 개선된 참가자 수
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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SDMT(Symbol Digit Modalities test)는 정신 운동 속도를 평가하는 데 일반적으로 사용되는 테스트로, 처리 속도와 운동 속도를 측정합니다. 개인이 참조 키를 사용하여 추상 기호를 숫자로 대체하도록 요구하는 종이 연필 척도입니다. 채점은 90초 간격(최대 = 110) 내에 올바른 대체 수를 합산하는 것을 포함합니다. 최소 점수는 0이고 최대 점수는 110입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. |
기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 28주까지
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첫 번째 NurOwn® 치료 후 16주 동안 뇌척수액(CSF)의 기준선에서 혈관 내피 성장 인자(VEGF) 신경 보호 바이오마커 농도 변화
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 16주까지
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첫 번째 NurOwn® 치료 후 16주에 뇌척수액(CSF)의 혈관 내피 성장 인자(VEGF) 신경 보호 바이오마커 농도의 기준선(첫 번째 치료 전)으로부터의 변화 바이오마커의 농도는 밀리리터당 피코그램(pg /ml).
신경 보호 바이오 마커의 농도가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 16주까지
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NurOwn® 치료 16주 후 뇌척수액(CSF)의 기준선에서 간세포 성장 인자(HGF) 신경 보호 바이오마커 농도 변화
기간: 기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 16주까지
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첫 번째 NurOwn® 치료 후 16주에 뇌척수액(CSF)에서 간세포 성장 인자(HGF) 신경보호 바이오마커 농도의 기준선으로부터의 변화 바이오마커의 농도는 밀리리터당 피코그램(pg/ml)으로 측정됩니다.
신경 보호 바이오 마커의 농도가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선(첫 번째 치료 전)부터 첫 번째 치료 후 16주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jeffrey Cohen, MD, The Cleveland Clinic
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BCT-101-US
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미국 FDA 규제 의약품 연구
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