Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A NurOwn (MSC-NTF sejtek) ismételt beadásának biztonságossága és hatékonysága progresszív SM-ben szenvedő betegeknél

2023. november 29. frissítette: Brainstorm-Cell Therapeutics

2. fázisú nyílt, többközpontú vizsgálat a NurOwn® [autológ mezenchimális őssejtek neurotróf faktorokat szekretáló (NTF), MSC-NTF] sejtek ismételt adagolásának értékelésére progresszív SM-ben szenvedő betegeknél

Egy többdózisú, nyílt elrendezésű vizsgálat autológ mezenchimális stromális őssejtekkel neurotróf faktorokat szekretáló (MSC-NTF sejtekkel) 20, progresszív SM-ben szenvedő résztvevővel több vizsgálati helyszínen.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Nyílt elrendezésű vizsgálat egyetlen kezelési karral, amelyben 20 progresszív SM-ben szenvedő résztvevő vett részt több vizsgálati helyszínen. A tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása után a felvételi és kizárási kritériumoknak megfelelő résztvevőket véletlenszerűen besorolják, és körülbelül 4 héttel később csontvelő-aspiráción (BMA) esnek át. Minden résztvevő 16 héten belül három intratekális sejttranszplantációt kap, és 12 héten át követik őket a biztonság és a hatékonyság érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

23

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • University of Southern California
      • Redwood City, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak és nők 18-65 éves korig a Szűrőlátogatáson.
  2. A progresszív SM (elsődleges és másodlagos) klinikai diagnózisa a 2017-ben felülvizsgált MacDonald-kritériumok alapján, és a vizsgáló megerősítése, hogy a betegség a beiratkozás előtt legalább 6 hónapig progresszív stádiumba lépett.
  3. A szűrést megelőző 6 hónapon belül nem mutatkozott klinikai SM-relapszus vagy nagy dózisú pulzáló kortikoszteroid kezelés
  4. Fogyatékossági állapot a szűréskor egy kiterjesztett rokkantsági állapotskálával (EDSS) 3,0-6,5, inkluzív.
  5. Képes 25 métert 60 másodperc alatt vagy kevesebben megtenni.
  6. Stabil dózisú, nem kizárt SM-betegséget módosító terápia legalább 6 hónapig a szűrővizsgálat előtt (1. látogatás).
  7. A fogamzóképes korú nőknek vagy műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy vállalniuk kell, hogy a vizsgálat időtartama alatt nem esnek teherbe. A nőknek hajlandónak kell lenniük a szérum terhességi teszt elvégzésére a szűréskor és a vizsgálat végén. A fogamzóképes korú résztvevőknek vállalniuk kell, hogy a vizsgálat teljes időtartama alatt és az utolsó transzplantációt követően legalább 3 hónapig orvosilag jóváhagyott fogamzásgátlási formát (absztinencia, méhen belüli eszköz (IUD), orális fogamzásgátlás, gát és spermicid vagy hormonális implantátum) alkalmaznak. . Azok a nők, akik szexuálisan aktívak és orális fogamzásgátlót használnak, a fogamzásgátlás második formájára van szükség. A férfiaknak hajlandónak kell lenniük arra, hogy következetesen kétféle fogamzásgátlási módot használjanak, ha partnerük fogamzóképes korú.
  8. Képes tájékozott beleegyezést adni, és hajlandó és képes követni a vizsgálati eljárásokat, beleértve a többszöri/ismételt lumbálpunkciónak való átesést is.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen előzetes őssejtterápia.
  2. Aktív részvétel bármely más SM intervenciós vizsgálatban vagy nem jóváhagyott SM vizsgálati terápia alkalmazása a szűrési látogatást megelőző 90 napon belül (1. látogatás).
  3. Képtelenség feküdni az intratekális sejttranszplantáció és/vagy csontvelő-biopszia időtartama alatt, vagy bármilyen más okból képtelenség tolerálni a vizsgálati eljárásokat.
  4. Klinikailag jelentős autoimmun betegség (kivéve a pajzsmirigybetegséget), amely a Vizsgáló és az orvosi monitor véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati eredményeket, myelodysplasiás vagy mieloproliferatív rendellenesség, leukémia vagy limfóma, teljes test besugárzás, csípőtörés vagy súlyos scoliosis.
  5. Bármilyen instabil, klinikailag jelentős egészségügyi állapot, kivéve a sclerosis multiplexet (pl. a szűrővizsgálattól számított hat hónapon belül (1. látogatás), szívinfarktus, angina pectoris és/vagy pangásos szívelégtelenség), véralvadásgátló kezelés, amely a vizsgáló véleménye szerint , veszélyeztetné a résztvevők biztonságát.
  6. Bármilyen rosszindulatú daganat a kórelőzményében az elmúlt 5 év során, kivéve a nem melanoma lokalizált bőrrákokat (amelyben nincs bizonyíték metasztázisra, jelentős invázióra vagy a szűrővizsgálatot követő három éven belüli kiújulásra (1. vizit)).
  7. A szérum aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) értéke >3,0-szorosa a normál felső határának.
  8. A szérum kreatinin értéke >2,0-szorosa a normál felső határértéknek.
  9. Pozitív hepatitis B (HBV; felszíni antigén (HBsAg) és magantigén elleni antitestek (IgG és IgM anti-HBc), hepatitis C (HCV) vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) 1 és 2 tesztje.
  10. Immunszuppresszáns gyógyszerek jelenlegi alkalmazása vagy ilyen gyógyszer alkalmazása a vizsgálatba való beiratkozást követő 6 hónapon belül (a rituximabon vagy más jóváhagyott B-sejtes immunterápián kívül). Az alemtuzumab (Lemtrada), a kladribin (NDA benyújtva), a natalizumab (Tysabri), az S1P modulátorok (Gilenya) biztonsági okokból ki vannak zárva az ezekkel a terápiákkal kapcsolatos szisztémás autoimmun betegségek, rosszindulatú daganatok, opportunista fertőzések és kardiovaszkuláris toxicitás ismert kockázata miatt. valamint az MSC-NTF sejthomingra és -migrációra kifejtett elméleti hatások, amelyek összefüggésbe hozhatók a natalizumabbal és/vagy az S1P modulátorokkal (Gilenya).
  11. Bármilyen szerzett vagy öröklött immunhiányos szindróma anamnézisében.
  12. Bármilyen kórelőzményben szereplő szerrel való visszaélés az elmúlt évben, vagy instabil pszichiátriai betegség a nyomozó ítélete szerint.
  13. Terhes nők vagy éppen szoptató nők.
  14. Azok az alanyok, akiknél az MRI ellenjavallt (azaz szívritmus-szabályozóval vagy más fémbeültetett eszközzel rendelkeznek, vagy nem tudnak a gépben maradni a vizsgálat elvégzéséhez szükséges ideig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NurOwn (MSC-NTF cellák)
Neurotróf faktorokat szekretáló autológ mezenchimális őssejtek
Biológiai: NurOwn (MSC-NTF cellák)
Neurotróf faktorokat szekretáló autológ mezenchimális őssejtek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 28 héttel az első kezelés után

Mind a 3 intratekális NurOwn® dózis (MSC-NTF sejtek) kombinált biztonsága Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálat során kezelés során felmerülő mellékhatások jelentkeztek.

A kezelés során felmerülő mellékhatás olyan nemkívánatos esemény, amely az első kezelés megkezdése után először jelentkezik, vagy ha az első kezelés megkezdése előtt történt, akkor az első kezelés megkezdése után súlyosbodik.
Legfeljebb 28 héttel az első kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik legalább 25%-os javulást értek el az alapvonalhoz képest a 25 láb séta (T25FW) sebességben vagy kilenclyukú rögzítési tesztben (9-HPT)
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig

25%-os vagy nagyobb javulás a 28. héten az alapvonalhoz képest a 25 láb gyaloglás (T25FW) sebességében vagy a 9 lyukú rögzítési tesztben (9-HPT).

A T25FW egy kvantitatív mobilitási és lábfunkciós teljesítményteszt, amely egy időzített 25 méteres gyalogláson alapul. A pácienst egy jól megjelölt, 25 láb hosszú pálya egyik végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban, de biztonságosan járjon 25 métert. A T25FW a két egymást követő próba átlaga. A magasabb értékek jobb eredményeket jelentenek.

A 9HPT-t különböző neurológiai diagnózisban szenvedő betegek felső végtagfunkcióinak mérésére használják. A résztvevőt megkérjük, hogy vegye fel a kilenc csapot, helyezze be a kilenc lyukba, és miután elkészült, a lehető leggyorsabban vegye ki újra, és helyezze vissza a tartályba. A feladat végrehajtásához szükséges teljes idő rögzítésre kerül.

A magasabb értékek rosszabb eredményeket jelentenek.
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Azon résztvevők száma, akik 25%-os vagy nagyobb javulást értek el az alapvonaltól a 28. hétig az időzített 25 láb séta (T25FW) sebességében
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig

≥25%-os javulás a T25FW sebességében 28 hét alatt A T25FW egy kvantitatív mobilitási és lábfunkciós teljesítményteszt, amely egy időzített 25 méteres sétán alapul.

A pácienst egy jól megjelölt, 25 láb hosszú pálya egyik végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban, de biztonságosan járjon 25 métert.

A feladatot azonnal újra beadják úgy, hogy a páciens ugyanazt a távolságot járja vissza. A kiindulási T25FW a két egymást követő vizsgálat átlaga. A magasabb értékek jobb eredményeket jelentenek
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Azon résztvevők száma, akik 25%-os vagy nagyobb javulást értek el a kiindulási állapottól a 28. hétig a 9-HPT-ben
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig

A Nine-Hole Peg Test (9HPT) a felső végtagok működésének mérésére szolgál különféle neurológiai diagnózisban szenvedő betegeknél.

A résztvevő egy asztalhoz ül egy kis, sekély konténerrel, amelyben kilenc csap van, és egy fa vagy műanyag téglalap kilenc üres lyukat tartalmaz. Indítási parancsra, amikor a stopperóra elindul, a résztvevő a lehető leggyorsabban felveszi a kilenc csapot egyenként, behelyezi a kilenc lyukba, és miután a lyukakba kerültek, a lehető leggyorsabban eltávolítja őket. egyszerre helyezze vissza őket a sekély tartályba. A feladat végrehajtásához szükséges teljes idő rögzítésre kerül. Két egymást követő kísérletet a domináns kézzel azonnal követ két egymást követő próbálkozás a nem domináns kézzel.

Az alapvonal 9HPT a domináns kéz és a nem domináns kéz 2 kísérletének átlaga. A magasabb értékek rosszabb eredményt jelentenek.
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Azon résztvevők száma, akiknek >5,5 volt a kiterjesztett fogyatékossági státusz skála (EDSS) a kiinduláskor, ≥0,5 pontos javulással az alapvonaltól a 28. hétig
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Az Expanded Disability Status Scale (EDSS) egy 0-tól (nincs rokkantság) és 1-től 10-ig (SM miatti halálozás) 0,5 pontos lépésekben összpontszámot ad. Az első 1,0-4,5-ös szintek a magas fokú járóképességű emberekre, az ezt követő 5,0-9,5-ös szintek pedig a járóképesség elvesztésére utalnak. A magasabb pontszám a rosszabb eredményt jelenti.
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél a kiindulási állapottól a 28. hétig ≥10 pontot javult a sclerosis multiplex járási skála (MSWS-12)
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig

A sclerosis multiplex gyaloglási skála (MSWS)-12 az elmúlt 2 hétben az SM miatti járáskorlátozások, a betegek által jelentett eredménymérője.

12 kérdést tartalmaz, amelyek felmérik az SM hatását a járásfunkció és a minőség különböző aspektusaira.

A teljes beadási idő körülbelül 5 perc. A tevékenységeket a résztvevők min. 1 (egyáltalán nem) max. 5 (extrém), és összegezve a teljes pontszámot egy 0-tól 60-ig terjedő skála segítségével számítják ki (a gyaloglásra gyakorolt ​​hatás alacsonytól a nagyig terjed). Ezt a pontszámot elosztják 60-zal, és megszorozzák 100-zal, így 0 és 100 közötti pontszámot kapnak. A magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Azon résztvevők száma, akiknél az alapvonaltól a 28. hétig legalább 8 betűs javulást tapasztaltak az LCLA távcső 2,5%-os kontraszt szintjén
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig

Az alacsony kontrasztú betűélesség (LCLA) a vezető eredménymérő a látásromlás felmérésében a sclerosis multiplex (MS) kutatásában. A teljes beadási idő egy tipikus SM-beteg esetében körülbelül 10-15 perc, amikor minden egyes szemet külön-külön és binokulárisan tesztelnek. látás két különböző kontrasztszinthez.

Az egyes diagramok pontszáma a helyesen azonosított betűk számában van megadva, minimális pontszám 0 betű és maximális pontszám 70 betű. A magasabb pontszám a jobb eredményt jelenti.
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
Azon résztvevők száma, akik ≥ 3 ponttal javultak az alapvonaltól a 28. hétig a Symbol Digit Modalities Test (SDMT) pontszámában
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig

A Symbol Digit Modalities teszt (SDMT) egy általánosan használt teszt a pszichomotoros sebesség felmérésére, amely a feldolgozási sebességet és a motor sebességét is méri.

Ez egy papírceruza-mérés, amely megköveteli, hogy az egyén absztrakt szimbólumokat számjegyekkel helyettesítse egy referenciakulcs segítségével. A pontozás a helyes helyettesítések számának összegzését jelenti a 90 másodperces intervallumon belül (max = 110). A minimális pontszám 0, a maximális pontszám pedig 110. A magasabb pontszám a jobb eredményt jelenti.
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 28 hétig
A vaszkuláris endothel növekedési faktor (VEGF) neuroprotektív biomarker koncentrációjának változása a kiindulási állapottól a cerebrospinális folyadékban (CSF) 16 héttel az első NurOwn® kezelés után
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 16 hétig
A vaszkuláris endoteliális növekedési faktor (VEGF) neuroprotektív biomarker koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest az agy-gerincvelői folyadékban (CSF) az első NurOwn®-kezelést követő 16. héten A biomarker koncentrációját Picogram per milliliterben (pg) mérjük. /ml). A neuroprotektív biomarkerek magasabb koncentrációja jobb eredményt sugall
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 16 hétig
A hepatocita növekedési faktor (HGF) neuroprotektív biomarker koncentrációjának változása a kiindulási állapottól a cerebrospinális folyadékban (CSF) 16 héttel a NurOwn® kezelést követően
Időkeret: A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 16 hétig
A hepatocita növekedési faktor (HGF) neuroprotektív biomarker koncentrációjának változása az alapvonalhoz képest az agy-gerincvelői folyadékban (CSF) az első NurOwn® kezelést követő 16. héten A biomarker koncentrációját Picogram per milliliterben (pg/ml) mérjük. A neuroprotektív biomarkerek magasabb koncentrációja jobb eredményt sugall
A kiindulási állapottól (az első kezelés előtt) az első kezelést követő 16 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Brainstorm-Cell Therapeutics

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jeffrey Cohen, MD, The Cleveland Clinic

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. március 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. március 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCT-101-US

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a NurOwn (MSC-NTF cellák)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel