소아 MPS IIIA 환자에서 SOBI003 장기 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구
소아 MPS IIIA 환자에서 장기 SOBI003 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 개방, 단일군, 다기관 확장 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 소아 MPS IIIA 환자에서 장기 SOBI003 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 개방, 단일군, 다기관 확장 연구입니다. 이번 연구는 FIH(First in Human) SOBI003-001 연구의 연장선으로 최대 2년 동안 SOBI003의 지속적인 치료가 가능하다. FIH 연구(SOBI003-001)의 24주차를 완료한 연구 환자는 확장 연구에서 25주차까지 계속하도록 초대됩니다.
연장 연구에 들어갈 때, 이 환자들은 진행 중인 FIH 연구(SOBI003-001)에서 안전하다고 선언된 최고 용량을 투여받게 됩니다. FIH 연구가 완료되면 향후 연구를 위한 용량 선택을 목표로 하는 분석이 수행될 것입니다. 용량이 선택되면 이 용량은 연장 연구에 등록된 모든 환자에게 적용됩니다. 개별 환자에 대한 연장 연구의 총 기간은 80주이며 SOBI003 치료는 총 104주(2년)입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연구 SOBI003-001 완료
- 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인으로부터 얻은 정보에 입각한 동의
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 SOBI003으로 추가 치료를 금하는 환자 특정 안전 문제가 있는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SOBI003
SOBI003 용액, 20 mg/mL은 투여 전에 NaCl 0.9% 주입 용액과 혼합됩니다. 체중 < 25kg의 경우 총 주입량은 100mL입니다. 체중이 25kg 이상인 경우 총 주입량은 250mL입니다. SOBI003은 i.v. FIH 연구(SOBI003-001) 연구에서 SOBI003 투여 첫 24주 후 80주 동안(25주부터 104주까지) 주 1회 주입. SOBI003의 용량은 FIH 연구에서 안전성심사위원회에서 안전하다고 선언한 최고 용량으로 조정될 예정입니다. 따라서 최종 결정 용량이 결정될 때까지 연장 연구에서 용량 조정이 몇 차례 발생할 수 있습니다. |
주간 i.v. 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 빈도로 측정한 안전성(유형 및 심각도별)
기간: 주입 25주차부터 104주차까지
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25주차부터 104주차까지의 유형 및 중증도별 부작용 수
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주입 25주차부터 104주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SOBI003 주입 직전 관찰된 SOBI003 혈청 농도
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 주입 시작 직전에 관찰된 SOBI003 혈청 농도(CPre-dose) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003 주입 종료 시 관찰된 SOBI003 혈청 농도
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003 주입 종료 시 관찰된 SOBI003 혈청 농도(inf의 CEnd) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003 주입 종료 시점
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 주입 종료 시간(tEnd of inf) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 최대 관찰 혈청 농도
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 최대 관찰 혈청 농도(Cmax) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 최대 혈청 농도가 관찰되는 시간
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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최대 혈청 농도가 관찰되는 주입 시작 후 시간(tmax) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 최소 관찰 혈청 농도
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 최소 관찰 혈청 농도(CTrough) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙에서(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터를 사용하여) 또는 말초에서(즉, 정맥 천자에 의해) 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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정리
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003의 클리어런스(CL) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적 0~168시간
기간: 38, 52, 78 및 104주에 투약 후 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168시간
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시간 0에서 168시간(AUC 0-168h)까지의 SOBI003 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적 정맥 천자).
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38, 52, 78 및 104주에 투약 후 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168시간
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반감기
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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혈청 내 SOBI003의 반감기(T1/2) 혈청 PK 분석을 위한 혈액 샘플을 중앙(즉, 중앙 정맥 포트에서 카테터 사용) 또는 말초(즉, 정맥 천자)에 의해 수집했습니다.
반복 정맥 천자보다 중심정맥 검체 채취가 더 편리합니다.
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38주, 52주, 78주 및 104주
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SOBI003 뇌척수액 농도
기간: 52주 및 104주
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뇌척수액 내 SOBI003의 농도
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52주 및 104주
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혈청 내 항약물항체 보유 환자 수
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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혈청 내 항약물 항체가 있는 각 용량군 환자 수
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38주, 52주, 78주 및 104주
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뇌척수액에 항약물항체 보유 환자 수
기간: 52주 및 104주
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항약물항체 뇌척수액을 보유한 각 용량군 환자 수
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52주 및 104주
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뇌척수액 내 헤파란황산염 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주 및 104주
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뇌척수액 내 Heparan Sulfate 수준의 기준선 대비 변화(%)
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52주 및 104주
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혈청 내 Heparan Sulfate 수치의 기준선에서 변경
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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기준선에서 헤파란 황산염(mg/L), 혈청 수준의 변화
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38주, 52주, 78주 및 104주
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소변 내 Heparan Sulfate 수치 기준치로부터의 변화
기간: 38주, 52주, 78주 및 104주
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소변 내 헤파란 설페이트 수치(g/mol)의 기준선 대비 변화
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38주, 52주, 78주 및 104주
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신경인지 발달 지수의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주 및 104주
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동등한 연령 점수와 연령 사이의 몫, 높은 값이 바람직한 0 - 100%. 연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 정상 개인의 나이를 나타냅니다. 연령 등가 점수는 Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, 제3판 인지 하위 테스트 또는 Kaufman 평가로 평가됩니다. 어린이용 배터리, 제2판. Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition은 영유아의 발달 기능을 평가하기 위해 고안된 개별적으로 관리되는 테스트입니다. Bayley-III는 인지, 언어, 운동, 사회-정서 및 적응 행동의 다섯 가지 영역에서 발달을 평가합니다. K-ABC(Kaufman Assessment Battery for Children)는 인지 발달을 평가하기 위한 임상 도구입니다. 이러한 결과는 동일한 척도에서 값의 몫을 나타내기 때문에 진정한 "단위 없음"/"차원 없음"입니다. 즉, 분모의 단위와 |
52주 및 104주
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기준선에서 연령 동등성 점수의 변화
기간: 52주 및 104주
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연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 전형적이고 정상적인 개인의 개월 수를 나타냅니다.
연령에 상응하는 점수는 Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, 제3판 인지 하위 테스트 또는 Kaufman Assessment Battery for Children, 제2판으로 평가됩니다.
Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition은 영유아의 발달 기능을 평가하기 위해 고안된 개별적으로 관리되는 테스트입니다.
Bayley-III는 인지, 언어, 운동, 사회-정서 및 적응 행동의 다섯 가지 영역에서 발달을 평가합니다.
K-ABC(Kaufman Assessment Battery for Children)는 인지 발달을 평가하기 위한 임상 도구입니다.
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52주 및 104주
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BSID-III, 인지 하위 테스트 또는 KABC-II에 의해 평가되는 연령 동등성 점수.
기간: 52주 및 104주
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연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 전형적이고 정상적인 개인의 개월 수를 나타냅니다.
연령에 상응하는 점수는 Vineland™ 적응 행동 척도, 확장 인터뷰 양식, 제2판(VABS-II)에 의해 평가됩니다.
Vineland는 출생부터 90세까지 개인의 적응 행동을 측정하도록 설계되었습니다.
Vineland-II는 각각 2-3개의 하위 도메인이 있는 5개의 도메인을 포함합니다.
주요 영역은 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 부적응 행동입니다.
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52주 및 104주
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BSID-III, 인지 하위 테스트 또는 KABC-II에 의해 평가된 연령 동등성 점수의 기준선에서 변경.
기간: 52주 및 104주
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연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 전형적이고 정상적인 개인의 개월 수를 나타냅니다. 연령 등가 점수는 Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, 제3판, (BSID-III) 인지 하위 테스트 또는 어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리, 제2판(KABC-II)에 의해 피험자의 연대순 연령에 따라 평가됩니다. . 동등한 연령 점수와 연령 사이의 몫, 높은 값이 바람직한 0 - 100%. BSID-III는 영유아의 발달 기능을 평가하기 위해 고안된 개별적으로 관리되는 테스트입니다. BSID-III는 인지, 언어, 운동, 사회-정서 및 적응 행동의 다섯 가지 영역에서 발달을 평가합니다. KABC-II는 인지 발달을 평가하기 위한 임상 기기입니다. 단위와 측정은 두 척도(BSID-III 및 KABC-II)에서 동일합니다: 연령에 상응하는 점수. |
52주 및 104주
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VABS-II에서 평가한 연령 동등성 점수
기간: 52주 및 104주
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연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 전형적이고 정상적인 개인의 개월 수를 나타냅니다. 연령에 상응하는 점수는 Vineland™ 적응 행동 척도, 확장 인터뷰 양식, 제2판(VABS-II)에 의해 평가됩니다. Vineland는 출생부터 90세까지 개인의 적응 행동을 측정하도록 설계되었습니다. Vineland-II는 각각 2-3개의 하위 도메인이 있는 5개의 도메인을 포함합니다. 주요 영역은 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 부적응 행동입니다. |
52주 및 104주
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VABS-II에 의해 평가된 연령 동등성 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 52주 및 104주
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연령 등가 점수는 검사를 받은 사람과 동일한 결과를 얻을 수 있는 전형적이고 정상적인 개인의 개월 수를 나타냅니다. 연령에 상응하는 점수는 Vineland™ 적응 행동 척도, 확장 인터뷰 양식, 제2판(VABS-II)에 의해 평가됩니다. Vineland는 출생부터 90세까지 개인의 적응 행동을 측정하도록 설계되었습니다. Vineland-II는 각각 2-3개의 하위 도메인이 있는 5개의 도메인을 포함합니다. 주요 영역은 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화, 운동 기술 및 부적응 행동입니다. |
52주 및 104주
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회백질 부피의 기준선에서 변경
기간: 52주 및 104주
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회백질에는 뇌의 신경 세포체가 대부분 포함되어 있습니다.
회백질에는 근육 조절, 시각 및 청각, 기억, 감정, 언어, 의사 결정 및 자기 통제와 같은 감각 지각과 관련된 뇌 영역이 포함됩니다.
회백질 부피는 52주와 104주에 부피 자기 공명 영상(MRI)으로 측정됩니다.
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52주 및 104주
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL™) 총 점수
기간: 52주 및 104주
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PedsQL™(Pediatric Quality of Life Inventory)은 건강한 아동 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
낮은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
최소 점수 = 0, 최대 점수 = 144.
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52주 및 104주
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL™) 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 52주 및 104주
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Pediatric Quality of Life Inventory(PedsQL™)는 건강한 아동 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 건강 관련 삶의 질(HRQOL)을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
최소 점수 = 0, 최대 점수 = 144.
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52주 및 104주
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PedsQL™ 제품군 영향 모듈 총 점수
기간: 52주 및 104주
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PedsQL™(Pediatric Quality of Life Inventory)은 건강한 아동 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
총점은 시험의 모든 36개 항목을 답한 항목 수로 나눈 값입니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
최소 점수 = 0, 최대 점수 = 144.
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52주 및 104주
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PedsQL™ 제품군 영향 모듈 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 52주 및 104주
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PedsQL™(Pediatric Quality of Life Inventory)은 건강한 아동 및 청소년과 급성 및 만성 건강 상태를 가진 사람들의 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위한 모듈식 접근 방식입니다.
총점은 시험의 모든 36개 항목을 답한 항목 수로 나눈 값입니다.
점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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52주 및 104주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
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연구 완료 (실제)
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최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SOBI003-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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