Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con SOBI003 en pacientes pediátricos con MPS IIIA
Un estudio de extensión abierto, de un solo brazo y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con SOBI003 en pacientes pediátricos con MPS IIIA
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión abierto, de un solo grupo y multicéntrico para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con SOBI003 en pacientes pediátricos con MPS IIIA. El estudio es una extensión del estudio First in Human (FIH) SOBI003-001, que permite el tratamiento continuo de SOBI003 hasta por 2 años. Se invitará a los pacientes del estudio que completen la semana 24 del estudio FIH (SOBI003-001) a continuar hasta la semana 25 en el estudio de extensión.
Al ingresar al estudio de extensión, estos pacientes recibirán la dosis más alta que se haya declarado segura en el estudio FIH en curso (SOBI003-001). Una vez finalizado el estudio FIH, se realizará un análisis destinado a seleccionar la dosis para los próximos estudios. Una vez seleccionada la dosis, esta dosis se aplicará a todos los pacientes incluidos en el estudio de extensión. La duración total del estudio de extensión para un paciente individual es de 80 semanas, lo que da como resultado un total de 104 semanas (2 años) de tratamiento con SOBI003.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children´s Hospital and research center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Hospitals
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Ankara, Pavo
- Gazi University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Finalización del estudio SOBI003-001
- Consentimiento informado obtenido del representante legalmente autorizado del paciente
Criterio de exclusión:
- Si, en opinión del investigador, existen problemas de seguridad específicos del paciente que contraindican un tratamiento posterior con SOBI003
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: SOBI003
La solución de SOBI003, 20 mg/ml, se mezcla con una solución de infusión de NaCl al 0,9 % antes de la administración. Para un peso corporal < 25 kg, el volumen de infusión total es de 100 ml. Para un peso corporal ≥ 25 kg, el volumen de perfusión total es de 250 ml. SOBI003 se administra como i.v. infusiones administradas una vez por semana durante 80 semanas (desde la semana 25 hasta la semana 104 después de las primeras 24 semanas de administración de SOBI003 en el estudio FIH (SOBI003-001). La dosis de SOBI003 se ajustará a la dosis más alta que haya sido declarada segura por el comité de revisión de seguridad del estudio FIH. Por lo tanto, los ajustes de dosis pueden ocurrir un par de veces en el estudio de extensión hasta que se haya determinado la dosis final decidida. |
semanal i.v. infusión
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad medida por las frecuencias de los eventos adversos (por tipo y gravedad)
Periodo de tiempo: Desde la semana 25 de infusión hasta la semana 104
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Número de eventos adversos, por tipo y gravedad, desde la semana 25 hasta la semana 104
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Desde la semana 25 de infusión hasta la semana 104
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La concentración sérica de SOBI003 observada inmediatamente antes del inicio de la infusión de SOBI003
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica de SOBI003 observada inmediatamente antes del inicio de la infusión de SOBI003 (CPre-dosis) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recolectaron de forma centralizada (es decir, utilizando un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica de SOBI003 observada al final de la infusión de SOBI003
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica de SOBI003 observada al final de la infusión de SOBI003 (CEnd of inf) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recogieron de forma centralizada (es decir, mediante un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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El Tiempo del Fin de la Infusión de SOBI003
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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La hora del final de la infusión de SOBI003 (tEnd of inf) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recogieron de forma centralizada (es decir, mediante un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica máxima observada de SOBI003
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica máxima observada de SOBI003 (Cmax) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recolectaron de forma centralizada (es decir, utilizando un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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El momento en que se observa la concentración sérica máxima de SOBI003
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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El tiempo después del inicio de la infusión en el que se observa la concentración sérica máxima (tmax) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recolectaron de forma centralizada (es decir, utilizando un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica mínima observada de SOBI003
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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La concentración sérica mínima observada de SOBI003 (CTrough) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recogieron de forma centralizada (es decir, con un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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Autorización
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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Aclaramiento (CL) de SOBI003 Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recogieron de forma centralizada (es decir, utilizando un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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Área bajo la curva de concentración sérica-tiempo de SOBI003 desde el tiempo 0 hasta las 168 horas
Periodo de tiempo: 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 horas después de la dosis en las semanas 38, 52, 78 y 104
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Área bajo la curva de concentración sérica-tiempo de SOBI003 desde el momento 0 hasta las 168 horas (AUC 0-168h) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético sérico se recogieron de forma centralizada (es decir, utilizando un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 horas después de la dosis en las semanas 38, 52, 78 y 104
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La vida media
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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La vida media de SOBI003 en suero (T1/2) Las muestras de sangre para el análisis farmacocinético en suero se recolectaron de forma centralizada (es decir, utilizando un catéter en el puerto venoso central) o periférica (es decir, mediante venopunción).
El muestreo venoso central es más conveniente que la venopunción repetida.
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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SOBI003 Concentración en líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: Semanas 52 y 104
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Concentración de SOBI003 en líquido cefalorraquídeo
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Semanas 52 y 104
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Número de pacientes que tienen anticuerpos antidrogas en suero
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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Número de pacientes en cada grupo de dosis que tienen anticuerpos antidrogas en suero
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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Número de pacientes que tienen anticuerpos antidrogas en el líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: Semanas 52 y 104
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Número de pacientes en cada grupo de dosis que tienen anticuerpos antidrogas líquido cefalorraquídeo
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Semanas 52 y 104
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Cambio desde el inicio en la concentración de sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: Semanas 52 y 104
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Cambio con respecto al valor inicial, en porcentaje, de los niveles de sulfato de heparán en el líquido cefalorraquídeo
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Semanas 52 y 104
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Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en suero
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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Cambio desde el inicio en sulfato de heparán, en mg/L, niveles en suero
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán en la orina
Periodo de tiempo: Semanas 38, 52, 78 y 104
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Cambio desde el inicio en los niveles de sulfato de heparán, en g/mol, en orina
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Semanas 38, 52, 78 y 104
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Cambio desde el inicio en el cociente de desarrollo neurocognitivo
Periodo de tiempo: Semanas 52 y 104
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Cociente entre la puntuación equivalente a la edad y la edad, 0 - 100%, donde son deseables valores altos. El puntaje equivalente a la edad representa la edad del individuo típico y normal que lograría el mismo resultado que el que fue examinado Batería para Niños, Segunda edición. La Tercera edición de las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley es una prueba administrada individualmente diseñada para evaluar el funcionamiento del desarrollo de bebés y niños pequeños. El Bayley-III evalúa el desarrollo en cinco áreas: cognitiva, lenguaje, motricidad, socioemocional y conducta adaptativa. La batería de evaluación de Kaufman para niños (K-ABC) es un instrumento clínico para evaluar el desarrollo cognitivo. Estos resultados son verdaderamente "sin unidades"/"sin dimensiones" porque representan cocientes de valores de la misma escala, lo que significa que las unidades en el denominador y |
Semanas 52 y 104
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Cambio desde el inicio en la puntuación de equivalencia de edad
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El puntaje equivalente a la edad representa la edad en meses del individuo típico y normal que lograría el mismo resultado que el que fue evaluado.
Las puntuaciones equivalentes a la edad se evalúan mediante la subprueba cognitiva de la tercera edición de Bayley Scales of Infant and Toddler Development® o la batería de evaluación de Kaufman para niños, segunda edición.
La Tercera edición de las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley es una prueba administrada individualmente diseñada para evaluar el funcionamiento del desarrollo de bebés y niños pequeños.
El Bayley-III evalúa el desarrollo en cinco áreas: cognitiva, lenguaje, motora, socioemocional y conducta adaptativa.
La batería de evaluación de Kaufman para niños (K-ABC) es un instrumento clínico para evaluar el desarrollo cognitivo.
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Semana 52 y 104
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Puntuación de equivalencia de edad evaluada por el BSID-III, la subprueba cognitiva o el KABC-II.
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El puntaje equivalente a la edad representa la edad en meses del individuo típico y normal que lograría el mismo resultado que el que fue evaluado.
Las puntuaciones equivalentes a la edad se evalúan mediante Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II).
Vineland está diseñado para medir el comportamiento adaptativo de las personas desde el nacimiento hasta los 90 años.
Vineland-II contiene 5 dominios cada uno con 2-3 subdominios.
Los dominios principales son: comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización, habilidades motoras y comportamiento desadaptativo.
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Semana 52 y 104
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Cambio desde el inicio en la puntuación de equivalencia de edad evaluada por el BSID-III, la subprueba cognitiva o el KABC-II.
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El puntaje equivalente a la edad representa la edad en meses del individuo típico y normal que lograría el mismo resultado que el que fue evaluado. Las puntuaciones equivalentes a la edad se evalúan mediante la subprueba cognitiva Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, tercera edición (BSID-III) o la batería de evaluación de Kaufman para niños, segunda edición (KABC-II), según la edad cronológica del sujeto. . Cociente entre la puntuación equivalente a la edad y la edad, 0 - 100%, donde son deseables valores altos. El BSID-III es una prueba administrada individualmente diseñada para evaluar el funcionamiento del desarrollo de bebés y niños pequeños. El BSID-III evalúa el desarrollo en cinco áreas: cognitiva, lenguaje, motora, socioemocional y conducta adaptativa. El KABC-II es un instrumento clínico para evaluar el desarrollo cognitivo. La unidad y medida es la misma en ambas escalas (BSID-III y KABC-II): Puntuación equivalente a la edad. |
Semana 52 y 104
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Puntuación de equivalencia de edad evaluada por VABS-II
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El puntaje equivalente a la edad representa la edad en meses del individuo típico y normal que lograría el mismo resultado que el que fue evaluado. Las puntuaciones equivalentes a la edad se evalúan mediante Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Vineland está diseñado para medir el comportamiento adaptativo de las personas desde el nacimiento hasta los 90 años. Vineland-II contiene 5 dominios cada uno con 2-3 subdominios. Los dominios principales son: comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización, habilidades motoras y comportamiento desadaptativo. |
Semana 52 y 104
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Cambio desde el inicio en la puntuación de equivalencia de edad evaluada por VABS-II
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El puntaje equivalente a la edad representa la edad en meses del individuo típico y normal que lograría el mismo resultado que el que fue evaluado. Las puntuaciones equivalentes a la edad se evalúan mediante Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Vineland está diseñado para medir el comportamiento adaptativo de las personas desde el nacimiento hasta los 90 años. Vineland-II contiene 5 dominios cada uno con 2-3 subdominios. Los dominios principales son: comunicación, habilidades de la vida diaria, socialización, habilidades motoras y comportamiento desadaptativo. |
Semana 52 y 104
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Cambio desde la línea de base en el volumen de materia gris
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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La materia gris contiene la mayor parte de los cuerpos celulares neuronales del cerebro.
La materia gris incluye regiones del cerebro involucradas en el control muscular y la percepción sensorial, como la vista y el oído, la memoria, las emociones, el habla, la toma de decisiones y el autocontrol.
El volumen de materia gris se medirá mediante imágenes de resonancia magnética (IRM) volumétrica en las semanas 52 y 104.
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Semana 52 y 104
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Puntuación total del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL™)
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL™) es un enfoque modular para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes sanos y aquellos con condiciones de salud agudas y crónicas.
Las puntuaciones más bajas indican un mejor funcionamiento.
Puntuación mínima = 0 y puntuación máxima = 144.
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Semana 52 y 104
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Cambio desde el inicio en la puntuación total del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™)
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL™) es un enfoque modular para medir la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en niños y adolescentes sanos y en aquellos con enfermedades agudas y crónicas.
Las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
Puntuación mínima = 0 y puntuación máxima = 144.
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Semana 52 y 104
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Puntuación total del módulo de impacto de la familia PedsQL™
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL™) es un enfoque modular para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes sanos y aquellos con condiciones de salud agudas y crónicas.
La puntuación total es la suma de los 36 elementos de la prueba dividida por el número de elementos respondidos.
Las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
Puntuación mínima = 0 y puntuación máxima = 144.
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Semana 52 y 104
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Cambio desde el punto de referencia en la puntuación total del módulo de impacto de la familia PedsQL™
Periodo de tiempo: Semana 52 y 104
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El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PedsQL™) es un enfoque modular para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes sanos y aquellos con condiciones de salud agudas y crónicas.
La puntuación total es la suma de los 36 elementos de la prueba dividida por el número de elementos respondidos.
Las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
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Semana 52 y 104
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Otros números de identificación del estudio
- SOBI003-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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