Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a hosszú távú SOBI003 kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére MPS IIIA gyermekgyógyászati ​​betegeknél

2022. február 2. frissítette: Swedish Orphan Biovitrum

Nyílt, egykarú, többközpontú kiterjesztett vizsgálat a hosszú távú SOBI003 kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére MPS IIIA gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Az MPS IIIA, más néven Sanfilippo A, egy örökletes lizoszómális tárolási betegség (LSD). Az MPS IIIA-t a szulfamidáz hiánya okozza, amely a glükózaminoglikán (GAG) heparán-szulfát (HS) lizoszómális lebontásában szerepet játszó egyik enzim. Az MPS IIIA természetes lefolyását pusztító neurodegeneráció jellemzi, kezdetben enyhe szomatikus érintettséggel. Jelen tanulmány célja a hosszú távú SOBI003 kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése. A SOBI003 egy kémiailag módosított rekombináns humán (rh) szulfamidáz, amelyet enzimpótló terápiaként (ERT) fejlesztettek ki.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyitott, egykarú, többközpontú kiterjesztett vizsgálat a hosszú távú SOBI003 kezelés biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérésére MPS IIIA gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A vizsgálat a First in Human (FIH) SOBI003-001 vizsgálat kiterjesztése, amely lehetővé teszi a SOBI003 folyamatos kezelését akár 2 évig. Azokat a vizsgálati betegeket, akik befejezték a FIH-vizsgálat (SOBI003-001) 24. hetét, felkérik, hogy folytassák a 25. hetet a kiterjesztett vizsgálatban.

A kiterjesztett vizsgálatba való belépéskor ezek a betegek a folyamatban lévő FIH-vizsgálatban (SOBI003-001) biztonságosnak nyilvánított legmagasabb dózist kapják. A FIH-vizsgálat befejezése után elemzésre kerül sor, amelynek célja a következő vizsgálatok dózisának kiválasztása. Az adag kiválasztása után ezt az adagot alkalmazzák a kiterjesztett vizsgálatba bevont összes betegre. A kiterjesztett vizsgálat teljes időtartama egy beteg esetében 80 hét, ami összesen 104 hét (2 év) SOBI003 kezelést jelent.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children´s Hospital and research center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina Hospitals
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka
        • Gazi University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A SOBI003-001 tanulmány befejezése
  • A beteg törvényes képviselőjétől kapott tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Ha a vizsgáló véleménye szerint olyan betegspecifikus biztonsági aggályok merülnek fel, amelyek ellenjavallják a SOBI003-mal történő további kezelést

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SOBI003

A 20 mg/ml-es SOBI003 oldatot beadás előtt össze kell keverni 0,9%-os NaCl infúziós oldattal. 25 kg-nál kisebb testtömegűeknél a teljes infúziós térfogat 100 ml. 25 kg-nál nehezebb testtömeg esetén a teljes infúziós térfogat 250 ml.

A SOBI003-at i.v. hetente egyszer adott infúziók 80 héten keresztül (a 25. héttől a 104. hétig a SOBI003 beadás első 24 hetét követően a FIH vizsgálatban (SOBI003-001)). A SOBI003-dózist a FIH-vizsgálat biztonsági felülvizsgálati bizottsága által biztonságosnak nyilvánított legmagasabb dózisra kell beállítani. Ezért a kibővített vizsgálat során a dózismódosítások néhányszor előfordulhatnak, amíg meg nem határozzák a végső dózist.
Drog: SOBI003
heti i.v. infúzió
Más nevek:
  • Módosított rekombináns humán szulfamidáz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság a nemkívánatos események gyakorisága alapján (típus és súlyosság szerint)
Időkeret: A 25. infúziós héttől a 104. hétig
A nemkívánatos események száma típus és súlyosság szerint, a 25. héttől a 104. hétig
A 25. infúziós héttől a 104. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A megfigyelt SOBI003 szérumkoncentráció közvetlenül a SOBI003 infúzió megkezdése előtt
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A megfigyelt SOBI003 szérumkoncentráció közvetlenül a SOBI003 infúzió megkezdése előtt (CPre-dose) A szérum PK analízishez vérmintákat vettünk központilag (vagyis katéter segítségével a központi vénás portban), vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval). A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
A megfigyelt SOBI003 szérumkoncentráció a SOBI003 infúzió végén
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A megfigyelt SOBI003 szérumkoncentráció a SOBI003 infúzió végén (CEnd of inf) A szérum PK analízishez szükséges vérmintákat központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter segítségével) vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval) vettük. A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 infúzió befejezésének ideje
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 infúzió befejezésének időpontja (tEnd of inf) A szérum PK analízishez vérmintákat vettünk központilag (vagyis katéter segítségével a központi vénás portban), vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval). A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 maximális megfigyelt szérumkoncentrációja
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax) A szérum PK analízishez szükséges vérmintákat központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter használatával) vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval) vettük. A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
Az az időpont, amikor a SOBI003 maximális szérumkoncentrációját megfigyelték
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
Az infúzió megkezdése utáni idő, amelynél a maximális szérumkoncentráció megfigyelhető (tmax) A szérum PK-analízishez szükséges vérmintákat központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter használatával) vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval) vettük. A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 minimális megfigyelt szérumkoncentrációja
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 minimális megfigyelt szérumkoncentrációja (CTrough) A szérum PK analízishez szükséges vérmintákat központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter használatával) vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval) vettük. A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
Felmentés
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 clearance-e (CL) A szérum PK analízishez vérmintákat vettünk központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter használatával), vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval). A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól 168 óráig
Időkeret: 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 órával az adagolás után a 38., 52., 78. és 104. héten
A SOBI003 szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület 0 és 168 óra között (AUC 0-168h) A szérum PK-analízishez szükséges vérmintákat központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter segítségével) vagy perifériásan (azaz vénapunkció). A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 órával az adagolás után a 38., 52., 78. és 104. héten
A felezési idő
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
A SOBI003 felezési ideje a szérumban (T1/2) A szérum PK analízishez vérmintákat vettünk központilag (azaz a központi vénás portban lévő katéter használatával), vagy perifériásan (azaz vénapunkcióval). A centrális vénás mintavétel kényelmesebb, mint az ismételt vénapunkció.
38., 52., 78. és 104. hét
SOBI003 Koncentráció a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 52. és 104. hét
A SOBI003 koncentrációja a cerebrospinális folyadékban
52. és 104. hét
A szérumban gyógyszerellenes antitestekkel rendelkező betegek száma
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
Azon betegek száma az egyes dóziscsoportokban, akiknél a szérumban gyógyszerellenes antitestek találhatók
38., 52., 78. és 104. hét
Azon betegek száma, akiknek gyógyszerellenes antitestjei vannak a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 52. és 104. hét
A gyógyszerellenes antitestekkel rendelkező betegek száma az egyes dóziscsoportokban
52. és 104. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a heparán-szulfát koncentrációjában a cerebrospinális folyadékban
Időkeret: 52. és 104. hét
Az agy-gerincvelői folyadék heparán-szulfát szintjének változása az alapvonalhoz képest százalékban
52. és 104. hét
Változás az alapértékhez képest a szérum heparán-szulfát szintjében
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a heparán-szulfátban, mg/l-ben, a szérumszintekben
38., 52., 78. és 104. hét
A vizelet heparán-szulfátszintjének változása az alapértékhez képest
Időkeret: 38., 52., 78. és 104. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a heparán-szulfát szintjében, g/molban, a vizeletben
38., 52., 78. és 104. hét
Változás az alapvonaltól a neurokognitív fejlődési hányadosban
Időkeret: 52. és 104. hét

Az életkor-ekvivalens pontszám és az életkor közötti hányados, 0 - 100%, ahol a magas értékek kívánatosak. Az életkornak megfelelő pontszám annak a tipikus és normális egyednek az életkorát jelenti, aki ugyanazt az eredményt érné el, mint akit teszteltek. Az életkornak megfelelő pontszámokat a Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, harmadik kiadású kognitív szubteszt vagy a Kaufman Assessment értékeli. Akkumulátor gyerekeknek, második kiadás.

A Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition egy egyénileg beadott teszt, amelyet a csecsemők és kisgyermekek fejlődési funkcióinak felmérésére terveztek. A Bayley-III öt területen értékeli a fejlődést: kognitív, nyelvi, motoros, szociális-érzelmi és adaptív viselkedés.

A Kaufman Assessment Battery for Children (K-ABC) egy klinikai eszköz a kognitív fejlődés értékelésére.

Ezek az eredmények valóban "egység nélküliek"/"dimenzió nélküliek", mert ugyanazon skála értékek hányadosait reprezentálják, ami azt jelenti, hogy a nevezőben és a
52. és 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest az életkor-egyenértékűségi pontszámban
Időkeret: 52. és 104. hét
Az életkor-ekvivalens pontszám a tipikus és normális egyén életkorát mutatja hónapokban, aki ugyanazt az eredményt érné el, mint a tesztelt személy. Az életkornak megfelelő pontszámokat a Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, harmadik kiadású kognitív résztesztje vagy a Kaufman Assessment Battery for Children, második kiadása határozza meg. A Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition egy egyénileg beadott teszt, amelyet a csecsemők és kisgyermekek fejlődési funkcióinak felmérésére terveztek. A Bayley-III öt területen értékeli a fejlődést: kognitív, nyelvi, motoros, szociális-érzelmi és adaptív viselkedés. A Kaufman Assessment Battery for Children (K-ABC) egy klinikai eszköz a kognitív fejlődés értékelésére.
52. és 104. hét
A BSID-III, a kognitív szubteszt vagy a KABC-II által értékelt életkori egyenértékűségi pontszám.
Időkeret: 52. és 104. hét
Az életkor-ekvivalens pontszám a tipikus és normális egyén életkorát mutatja hónapokban, aki ugyanazt az eredményt érné el, mint a tesztelt személy. Az életkornak megfelelő pontszámokat a Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) segítségével értékelik. A Vineland az egyének adaptív viselkedésének mérésére szolgál születéstől 90 éves korig. A Vineland-II 5 tartományt tartalmaz, egyenként 2-3 aldomainnel. A fő területek a következők: Kommunikáció, mindennapi életvitel, szocializáció, motoros készségek és maladaptív viselkedés.
52. és 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest az életkor-egyenértékűségi pontszámban a BSID-III, a kognitív részteszt vagy a KABC-II alapján.
Időkeret: 52. és 104. hét

Az életkor-ekvivalens pontszám a tipikus és normális egyén életkorát mutatja hónapokban, aki ugyanazt az eredményt érné el, mint a tesztelt személy.

Az életkorral egyenértékű pontszámokat a Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, harmadik kiadás, (BSID-III) kognitív szubteszt, vagy a Kaufman Assessment Battery for Children, második kiadás (KABC-II) határozza meg, az alany kronológiai életkorától függően. . Az életkor-ekvivalens pontszám és az életkor közötti hányados, 0 - 100%, ahol a magas értékek kívánatosak.

A BSID-III egy egyedileg beadott teszt, amely a csecsemők és kisgyermekek fejlődési funkcióinak felmérésére szolgál. A BSID-III öt területen értékeli a fejlődést: kognitív, nyelvi, motoros, szociális-érzelmi és adaptív viselkedés.

A KABC-II egy klinikai eszköz a kognitív fejlődés értékelésére. A mértékegység és a mérték megegyezik mindkét skálán (BSID-III és KABC-II): Életkornak megfelelő pontszám.
52. és 104. hét
A VABS-II által értékelt életkori egyenértékűségi pontszám
Időkeret: 52. és 104. hét

Az életkor-ekvivalens pontszám a tipikus és normális egyén életkorát mutatja hónapokban, aki ugyanazt az eredményt érné el, mint a tesztelt személy.

Az életkornak megfelelő pontszámokat a Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) segítségével értékelik. A Vineland az egyének adaptív viselkedésének mérésére szolgál születéstől 90 éves korig.

A Vineland-II 5 tartományt tartalmaz, egyenként 2-3 aldomainnel. A fő területek a következők: Kommunikáció, mindennapi életvitel, szocializáció, motoros készségek és maladaptív viselkedés.
52. és 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest az életkor-egyenértékűségi pontszámban a VABS-II szerint
Időkeret: 52. és 104. hét

Az életkor-ekvivalens pontszám a tipikus és normális egyén életkorát mutatja hónapokban, aki ugyanazt az eredményt érné el, mint a tesztelt személy.

Az életkornak megfelelő pontszámokat a Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) segítségével értékelik. A Vineland az egyének adaptív viselkedésének mérésére szolgál születéstől 90 éves korig.

A Vineland-II 5 tartományt tartalmaz, egyenként 2-3 aldomainnel. A fő területek a következők: Kommunikáció, mindennapi életvitel, szocializáció, motoros készségek és maladaptív viselkedés.
52. és 104. hét
Változás az alapvonalról a szürkeállomány mennyiségében
Időkeret: 52. és 104. hét
A szürkeállomány az agy legtöbb idegsejttestét tartalmazza. A szürkeállomány magában foglalja az agy azon régióit, amelyek részt vesznek az izomszabályozásban és az érzékszervi érzékelésben, mint például a látás és hallás, a memória, az érzelmek, a beszéd, a döntéshozatal és az önkontroll. A szürkeállomány térfogatát volumetrikus mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérik az 52. és 104. héten.
52. és 104. hét
Gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltár (PedsQL™) összpontszáma
Időkeret: 52. és 104. hét
A Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL™) egy moduláris megközelítés az egészséges gyermekek és serdülők, valamint az akut és krónikus betegségben szenvedők egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Az alacsonyabb pontszámok jobb működést jeleznek. Minimális pontszám = 0, maximális pontszám = 144.
52. és 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL™) összpontszámában
Időkeret: 52. és 104. hét
A Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL™) egy moduláris megközelítés az egészséggel összefüggő életminőség (HRQOL) mérésére egészséges gyermekek és serdülők, valamint akut és krónikus betegségben szenvedők körében. A magasabb pontszámok jobb működést jeleznek. Minimális pontszám = 0, maximális pontszám = 144.
52. és 104. hét
PedsQL™ Family Impact Module összpontszáma
Időkeret: 52. és 104. hét
A Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL™) egy moduláris megközelítés az egészséges gyermekek és serdülők, valamint az akut és krónikus betegségben szenvedők egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Az összpontszám a teszt mind a 36 elemének összege osztva a megválaszolt tételek számával. A magasabb pontszámok jobb működést jeleznek. Minimális pontszám = 0, maximális pontszám = 144.
52. és 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a PedsQL™ Family Impact Modul összpontszámában
Időkeret: 52. és 104. hét
A Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL™) egy moduláris megközelítés az egészséges gyermekek és serdülők, valamint az akut és krónikus betegségben szenvedők egészséggel kapcsolatos életminőségének mérésére. Az összpontszám a teszt mind a 36 elemének összege osztva a megválaszolt tételek számával. A magasabb pontszámok jobb működést jeleznek.
52. és 104. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Swedish Orphan Biovitrum

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. január 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. április 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. május 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 18.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. február 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. február 2.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SOBI003-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a A típusú Sanfilippo-szindróma (MPS IIIA)

Klinikai vizsgálatok a SOBI003

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovakia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel