Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit SOBI003 bei pädiatrischen Patienten mit MPS IIIA

2. Februar 2022 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum

Eine offene, einarmige, multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit SOBI003 bei pädiatrischen Patienten mit MPS IIIA

MPS IIIA, auch bekannt als Sanfilippo A, ist eine erbliche lysosomale Speicherkrankheit (LSD). MPS IIIA wird durch einen Mangel an Sulfamidase verursacht, einem der Enzyme, die am lysosomalen Abbau des Glykosaminoglykans (GAG) Heparansulfat (HS) beteiligt sind. Der natürliche Verlauf von MPS IIIA ist gekennzeichnet durch eine verheerende Neurodegeneration mit anfänglich leichter somatischer Beteiligung. Ziel der vorliegenden Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit SOBI003 zu beurteilen. SOBI003 ist eine chemisch modifizierte rekombinante humane (rh) Sulfamidase, die als Enzymersatztherapie (ERT) entwickelt wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, einarmige, multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit SOBI003 bei pädiatrischen MPS-IIIA-Patienten. Die Studie ist eine Erweiterung der First in Human (FIH) SOBI003-001-Studie, die eine kontinuierliche Behandlung von SOBI003 über einen Zeitraum von bis zu 2 Jahren ermöglicht. Studienpatienten, die Woche 24 der FIH-Studie (SOBI003-001) abschließen, werden eingeladen, bis Woche 25 in der Verlängerungsstudie fortzufahren.

Bei Eintritt in die Verlängerungsstudie erhalten diese Patienten die höchste Dosis, die in der laufenden FIH-Studie (SOBI003-001) als sicher erklärt wurde. Nach Abschluss der FIH-Studie erfolgt eine Analyse zur Auswahl der Dosis für kommende Studien. Sobald die Dosis ausgewählt wurde, wird diese Dosis allen Patienten verabreicht, die in die Verlängerungsstudie aufgenommen wurden. Die Gesamtdauer der Verlängerungsstudie für einen einzelnen Patienten beträgt 80 Wochen, was zu einer Behandlung mit SOBI003 von insgesamt 104 Wochen (2 Jahren) führt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children´s Hospital and research center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina Hospitals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der Studie SOBI003-001
  • Einverständniserklärung des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters des Patienten

Ausschlusskriterien:

  • Wenn nach Meinung des Prüfarztes patientenspezifische Sicherheitsbedenken bestehen, die eine weitere Behandlung mit SOBI003 kontraindizieren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SOBI003

SOBI003-Lösung, 20 mg/ml, wird vor der Verabreichung mit NaCl 0,9 % Infusionslösung gemischt. Bei einem Körpergewicht < 25 kg beträgt das Gesamtinfusionsvolumen 100 ml. Bei einem Körpergewicht ≥ 25 kg beträgt das Gesamtinfusionsvolumen 250 ml.

SOBI003 wird als i.v. verabreicht. einmal wöchentlich verabreichte Infusionen über einen Zeitraum von 80 Wochen (von Woche 25 bis Woche 104 nach den ersten 24 Wochen der Verabreichung von SOBI003 in der FIH-Studie (SOBI003-001). Die SOBI003-Dosis wird auf die höchste Dosis angepasst, die vom Sicherheitsüberprüfungsausschuss der FIH-Studie für sicher erklärt wurde. Daher können in der Verlängerungsstudie einige Male Dosisanpassungen vorgenommen werden, bis die endgültig beschlossene Dosis bestimmt wurde.
Arzneimittel: SOBI003
wöchentlich i.v. Infusion
Andere Namen:
  • Modifizierte rekombinante humane Sulfamidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit gemessen an der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (nach Art und Schweregrad)
Zeitfenster: Von Infusionswoche 25 bis Woche 104
Anzahl unerwünschter Ereignisse nach Art und Schweregrad von Woche 25 bis Woche 104
Von Infusionswoche 25 bis Woche 104

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die beobachtete Serumkonzentration von SOBI003 unmittelbar vor Beginn der Infusion von SOBI003
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Die beobachtete SOBI003-Serumkonzentration unmittelbar vor Beginn der Infusion von SOBI003 (CPVordosis) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Port) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Die beobachtete SOBI003-Serumkonzentration am Ende der Infusion von SOBI003
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Die beobachtete SOBI003-Serumkonzentration am Ende der Infusion von SOBI003 (CEnd of inf) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Port) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Der Zeitpunkt des Endes der Infusion von SOBI003
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Zeitpunkt des Endes der Infusion von SOBI003 (tEnd of inf) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Port) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Die maximal beobachtete Serumkonzentration von SOBI003
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Die maximal beobachtete Serumkonzentration von SOBI003 (Cmax) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters in der zentralvenösen Öffnung) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Der Zeitpunkt, zu dem die maximale Serumkonzentration von SOBI003 beobachtet wird
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Die Zeit nach Beginn der Infusion, zu der die maximale Serumkonzentration beobachtet wird (tmax) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Zugang) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Die minimal beobachtete Serumkonzentration von SOBI003
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Die minimal beobachtete Serumkonzentration von SOBI003 (CTrough) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Port) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Spielraum
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Clearance (CL) von SOBI003 Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Port) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
Bereich unter der SOBI003-Serumkonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis 168 Stunden
Zeitfenster: 0, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 Stunden nach der Einnahme in den Wochen 38, 52, 78 und 104
Fläche unter der SOBI003-Serumkonzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis 168 Stunden (AUC 0–168 h) Venenpunktion). Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
0, 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 Stunden nach der Einnahme in den Wochen 38, 52, 78 und 104
Die Halbwertszeit
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Die Halbwertszeit von SOBI003 im Serum (T1/2) Blutproben für die Serum-PK-Analyse wurden entweder zentral (d. h. unter Verwendung eines Katheters im zentralvenösen Port) oder peripher (d. h. durch Venenpunktion) entnommen. Eine zentralvenöse Entnahme ist bequemer als eine wiederholte Venenpunktion.
Wochen 38, 52, 78 und 104
SOBI003 Konzentration in Zerebrospinalflüssigkeit
Zeitfenster: Wochen 52 und 104
Konzentration von SOBI003 in Liquor cerebrospinalis
Wochen 52 und 104
Anzahl der Patienten mit Anti-Drogen-Antikörpern im Serum
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Anzahl der Patienten in jeder Dosisgruppe mit Antikörpern gegen das Arzneimittel im Serum
Wochen 38, 52, 78 und 104
Anzahl der Patienten mit Anti-Drug-Antikörpern in der Zerebrospinalflüssigkeit
Zeitfenster: Wochen 52 und 104
Anzahl der Patienten in jeder Dosisgruppe mit Anti-Drug-Antikörpern in der Zerebrospinalflüssigkeit
Wochen 52 und 104
Veränderung der Heparansulfatkonzentration in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 52 und 104
Veränderung des Heparansulfatspiegels in der Zerebrospinalflüssigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Prozent
Wochen 52 und 104
Veränderung der Heparansulfatspiegel im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Heparansulfat, in mg/l, Spiegel im Serum
Wochen 38, 52, 78 und 104
Veränderung der Heparansulfatspiegel im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 38, 52, 78 und 104
Änderung des Heparansulfatspiegels im Urin gegenüber dem Ausgangswert in g/mol
Wochen 38, 52, 78 und 104
Änderung des Quotienten für die neurokognitive Entwicklung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Wochen 52 und 104

Quotient aus altersäquivalenter Punktzahl und Alter, 0 - 100 %, wobei hohe Werte erwünscht sind. Die altersäquivalente Punktzahl stellt das Alter der typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Batterie für Kinder, Zweite Auflage.

Die Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition ist ein individuell durchgeführter Test zur Beurteilung der Entwicklungsfunktion von Säuglingen und Kleinkindern. Der Bayley-III bewertet die Entwicklung in fünf Bereichen: kognitives, sprachliches, motorisches, sozial-emotionales und adaptives Verhalten.

Die Kaufman Assessment Battery for Children (K-ABC) ist ein klinisches Instrument zur Beurteilung der kognitiven Entwicklung.

Diese Ergebnisse sind wirklich „einheitenlos“/„dimensionslos“, da sie Quotienten von Werten derselben Skala darstellen, was bedeutet, dass die Einheiten im Nenner und
Wochen 52 und 104
Änderung des Altersäquivalenzwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Der altersäquivalente Wert stellt das Alter in Monaten einer typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Person. Die altersäquivalenten Ergebnisse werden anhand der Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, Third Edition Cognitive Subtest oder der Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition, bewertet. Die Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition ist ein individuell durchgeführter Test zur Beurteilung der Entwicklungsfunktion von Säuglingen und Kleinkindern. Der Bayley-III bewertet die Entwicklung in fünf Bereichen: kognitives, sprachliches, motorisches, sozial-emotionales und adaptives Verhalten. Die Kaufman Assessment Battery for Children (K-ABC) ist ein klinisches Instrument zur Beurteilung der kognitiven Entwicklung.
Woche 52 und 104
Bewertung der Altersäquivalenz entweder durch den BSID-III, den kognitiven Subtest oder den KABC-II.
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Der altersäquivalente Wert stellt das Alter in Monaten einer typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Person. Die altersäquivalenten Ergebnisse werden anhand von Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) bewertet. Das Vineland wurde entwickelt, um das adaptive Verhalten von Personen von der Geburt bis zum Alter von 90 Jahren zu messen. Das Vineland-II enthält 5 Domains mit jeweils 2-3 Subdomains. Die Hauptdomänen sind: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, Motorik und maladaptives Verhalten.
Woche 52 und 104
Änderung des Altersäquivalenzwerts gegenüber dem Ausgangswert, wie entweder durch den BSID-III, den kognitiven Subtest oder den KABC-II bewertet.
Zeitfenster: Woche 52 und 104

Der altersäquivalente Wert stellt das Alter in Monaten einer typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Person.

Die altersäquivalenten Ergebnisse werden je nach chronologischem Alter des Probanden entweder durch den kognitiven Subtest Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, dritte Ausgabe (BSID-III) oder die Kaufman Assessment Battery for Children, zweite Ausgabe (KABC-II) bewertet . Quotient aus altersäquivalenter Punktzahl und Alter, 0 - 100 %, wobei hohe Werte erwünscht sind.

Der BSID-III ist ein individuell durchgeführter Test zur Beurteilung der Entwicklungsfunktion von Säuglingen und Kleinkindern. Der BSID-III bewertet die Entwicklung in fünf Bereichen: kognitives, sprachliches, motorisches, sozial-emotionales und adaptives Verhalten.

Der KABC-II ist ein klinisches Instrument zur Beurteilung der kognitiven Entwicklung. Die Einheit und Messung ist in beiden Skalen (BSID-III und KABC-II) gleich: Altersäquivalenter Score.
Woche 52 und 104
Altersäquivalenzwert nach VABS-II
Zeitfenster: Woche 52 und 104

Der altersäquivalente Wert stellt das Alter in Monaten einer typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Person.

Die altersäquivalenten Ergebnisse werden anhand von Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) bewertet. Das Vineland wurde entwickelt, um das adaptive Verhalten von Personen von der Geburt bis zum Alter von 90 Jahren zu messen.

Das Vineland-II enthält 5 Domains mit jeweils 2-3 Subdomains. Die Hauptdomänen sind: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, Motorik und maladaptives Verhalten.
Woche 52 und 104
Änderung des Altersäquivalenzwerts gegenüber dem Ausgangswert, wie von VABS-II bewertet
Zeitfenster: Woche 52 und 104

Der altersäquivalente Wert stellt das Alter in Monaten einer typischen und normalen Person dar, die das gleiche Ergebnis erzielen würde wie die getestete Person.

Die altersäquivalenten Ergebnisse werden anhand von Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second Edition (VABS-II) bewertet. Das Vineland wurde entwickelt, um das adaptive Verhalten von Personen von der Geburt bis zum Alter von 90 Jahren zu messen.

Das Vineland-II enthält 5 Domains mit jeweils 2-3 Subdomains. Die Hauptdomänen sind: Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, Motorik und maladaptives Verhalten.
Woche 52 und 104
Änderung des Volumens der grauen Substanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Die graue Substanz enthält die meisten neuronalen Zellkörper des Gehirns. Die graue Substanz umfasst Regionen des Gehirns, die an der Muskelkontrolle und sensorischen Wahrnehmung wie Sehen und Hören, Gedächtnis, Emotionen, Sprache, Entscheidungsfindung und Selbstkontrolle beteiligt sind. Das Volumen der grauen Substanz wird in den Wochen 52 und 104 durch volumetrische Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen.
Woche 52 und 104
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei gesunden Kindern und Jugendlichen sowie solchen mit akuten und chronischen Erkrankungen. Niedrigere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Mindestpunktzahl = 0 und Höchstpunktzahl = 144.
Woche 52 und 104
Änderung des PedsQL™-Gesamtwerts (Pediatric Quality of Life Inventory) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) bei gesunden Kindern und Jugendlichen sowie solchen mit akuten und chronischen Erkrankungen. Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Mindestpunktzahl = 0 und Höchstpunktzahl = 144.
Woche 52 und 104
PedsQL™ Family Impact Module Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei gesunden Kindern und Jugendlichen sowie solchen mit akuten und chronischen Erkrankungen. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe aller 36 Items im Test dividiert durch die Anzahl der beantworteten Items. Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin. Mindestpunktzahl = 0 und Höchstpunktzahl = 144.
Woche 52 und 104
Änderung der Gesamtpunktzahl des PedsQL™ Family Impact Module gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52 und 104
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei gesunden Kindern und Jugendlichen sowie solchen mit akuten und chronischen Erkrankungen. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe aller 36 Items im Test dividiert durch die Anzahl der beantworteten Items. Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktion hin.
Woche 52 und 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Ermittler

  • Hauptermittler: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. April 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Mai 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SOBI003-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Klinische Studien zur SOBI003

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Romania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren