Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento de longo prazo com SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIA
Um estudo de extensão aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento SOBI003 de longo prazo em pacientes pediátricos com MPS IIIA
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de extensão aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do tratamento de longo prazo com SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIA. O estudo é uma extensão do estudo SOBI003-001 First in Human (FIH), permitindo o tratamento contínuo de SOBI003 por até 2 anos. Os pacientes do estudo que concluírem a Semana 24 do estudo FIH (SOBI003-001) serão convidados a continuar até a Semana 25 no estudo de extensão.
Ao entrar no estudo de extensão, esses pacientes receberão a dose mais alta que foi declarada segura no estudo FIH em andamento (SOBI003-001). Após a conclusão do estudo FIH, será realizada uma análise com o objetivo de selecionar a dose para os próximos estudos. Uma vez selecionada a dose, esta dose será aplicada a todos os pacientes inscritos no estudo de extensão. A duração total do estudo de extensão para um paciente individual é de 80 semanas, resultando em um total de 104 semanas (2 anos) de tratamento SOBI003.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children´s Hospital and research center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina Hospitals
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Ankara, Peru
- Gazi University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão do estudo SOBI003-001
- Consentimento informado obtido do representante legalmente autorizado do paciente
Critério de exclusão:
- Se, na opinião do investigador, houver preocupações de segurança específicas do paciente que contraindiquem tratamento adicional com SOBI003
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: SOBI003
A solução SOBI003, 20 mg/mL, é misturada com solução de infusão de NaCl 0,9% antes da administração. Para um peso corporal < 25 kg, o volume total de infusão é de 100 mL. Para um peso corporal ≥ 25 kg, o volume total de infusão é de 250 mL. SOBI003 é administrado como i.v. infusões administradas uma vez por semana por um período de 80 semanas (da semana 25 até a semana 104 após as primeiras 24 semanas de administração de SOBI003 no estudo FIH (SOBI003-001). A dose de SOBI003 será ajustada para a dose mais alta que foi declarada segura pelo comitê de revisão de segurança no estudo FIH. Portanto, ajustes de dose podem ocorrer algumas vezes no estudo de extensão até que a dose final decidida seja determinada. |
semanalmente i.v. infusão
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança medida por frequências de eventos adversos (por tipo e gravidade)
Prazo: Da semana de infusão 25 até a semana 104
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Número de eventos adversos, por tipo e gravidade, da semana 25 até a semana 104
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Da semana de infusão 25 até a semana 104
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A concentração sérica de SOBI003 observada imediatamente antes do início da infusão de SOBI003
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica de SOBI003 observada imediatamente antes do início da infusão de SOBI003 (CPre-dose).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica de SOBI003 observada no final da infusão de SOBI003
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica de SOBI003 observada no final da infusão de SOBI003 (CEnd of inf) As amostras de sangue para análise farmacocinética sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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A Hora do Fim da Infusão de SOBI003
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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A hora do final da infusão de SOBI003 (tEnd of inf) As amostras de sangue para análise farmacocinética sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica máxima observada de SOBI003
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica máxima observada de SOBI003 (Cmax) As amostras de sangue para análise PK sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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O tempo em que a concentração máxima de soro de SOBI003 é observada
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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O tempo após o início da infusão em que a concentração sérica máxima é observada (tmax).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica mínima observada de SOBI003
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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A concentração sérica mínima observada de SOBI003 (CTrough) As amostras de sangue para análise PK sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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Liberação
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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Depuração (CL) de SOBI003 As amostras de sangue para análise PK sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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Área sob a curva de tempo de concentração de soro SOBI003 de 0 a 168 horas
Prazo: 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 horas após a dose nas semanas 38, 52, 78 e 104
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Área sob a curva de concentração sérica-tempo SOBI003 do tempo de 0 a 168 horas (AUC 0-168h) As amostras de sangue para análise farmacocinética sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 horas após a dose nas semanas 38, 52, 78 e 104
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A meia-vida
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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A meia-vida de SOBI003 no soro (T1/2) As amostras de sangue para análise PK sérica foram coletadas centralmente (ou seja, usando um cateter na porta venosa central) ou periférica (ou seja, por punção venosa).
A amostragem venosa central é mais conveniente do que a punção venosa repetida.
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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Concentração de SOBI003 no líquido cefalorraquidiano
Prazo: Semanas 52 e 104
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Concentração de SOBI003 no líquido cefalorraquidiano
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Semanas 52 e 104
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Número de pacientes com anticorpos antidrogas no soro
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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Número de pacientes em cada grupo de dose com anticorpos antidrogas no soro
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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Número de pacientes com anticorpos antidrogas no líquido cefalorraquidiano
Prazo: Semanas 52 e 104
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Número de pacientes em cada grupo de dose com anticorpos antidrogas líquido cefalorraquidiano
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Semanas 52 e 104
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Alteração da linha de base na concentração de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano
Prazo: Semanas 52 e 104
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Alteração da linha de base, em porcentagem, dos níveis de Heparan Sulfate no líquido cefalorraquidiano
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Semanas 52 e 104
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Alteração da linha de base nos níveis de sulfato de heparano no soro
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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Alteração da linha de base em sulfato de heparan, em mg/L, níveis no soro
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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Mudança da linha de base nos níveis de sulfato de heparana na urina
Prazo: Semanas 38, 52, 78 e 104
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Alteração da linha de base nos níveis de sulfato de heparan, em g/mol, na urina
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Semanas 38, 52, 78 e 104
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Mudança da linha de base no quociente de desenvolvimento neurocognitivo
Prazo: Semanas 52 e 104
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Quociente entre a pontuação equivalente à idade e a idade, 0 - 100%, onde valores altos são desejáveis. A pontuação equivalente à idade representa a idade do indivíduo típico e normal que alcançaria o mesmo resultado daquele que foi testado Bateria para crianças, segunda edição. A Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition é um teste administrado individualmente projetado para avaliar o funcionamento do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas. O Bayley-III avalia o desenvolvimento em cinco áreas: cognitiva, linguagem, motora, sócio-emocional e comportamento adaptativo. A Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças (K-ABC) é um instrumento clínico para avaliar o desenvolvimento cognitivo. Esses resultados são verdadeiramente "sem unidade"/"sem dimensão" porque representam quocientes de valores da mesma escala, o que significa que as unidades no denominador e |
Semanas 52 e 104
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Mudança da linha de base na pontuação de equivalência de idade
Prazo: Semana 52 e 104
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O escore equivalente à idade representa a idade em meses do indivíduo típico e normal que alcançaria o mesmo resultado daquele que foi testado.
As pontuações equivalentes à idade são avaliadas pela Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, subteste cognitivo da terceira edição ou pela Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças, segunda edição.
A Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition é um teste administrado individualmente projetado para avaliar o funcionamento do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas.
O Bayley-III avalia o desenvolvimento em cinco áreas: cognitiva, linguagem, motora, socioemocional e comportamento adaptativo.
A Bateria de Avaliação Kaufman para Crianças (K-ABC) é um instrumento clínico para avaliar o desenvolvimento cognitivo.
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Semana 52 e 104
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Pontuação de equivalência de idade avaliada pelo BSID-III, subteste cognitivo ou KABC-II.
Prazo: Semana 52 e 104
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O escore equivalente à idade representa a idade em meses do indivíduo típico e normal que alcançaria o mesmo resultado daquele que foi testado.
As pontuações equivalentes à idade são avaliadas pelas Escalas de Comportamento Adaptativo Vineland™, Formulário de Entrevista Expandido, Segunda edição (VABS-II).
O Vineland foi projetado para medir o comportamento adaptativo de indivíduos desde o nascimento até os 90 anos.
O Vineland-II contém 5 domínios cada um com 2-3 subdomínios.
Os domínios principais são: Comunicação, Habilidades da Vida Diária, Socialização, Habilidades Motoras e Comportamento Desadaptativo.
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Semana 52 e 104
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Mudança da linha de base na pontuação de equivalência de idade conforme avaliado pelo BSID-III, subteste cognitivo ou KABC-II.
Prazo: Semana 52 e 104
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O escore equivalente à idade representa a idade em meses do indivíduo típico e normal que alcançaria o mesmo resultado daquele que foi testado. As pontuações equivalentes à idade são avaliadas pelo subteste cognitivo Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, terceira edição, (BSID-III) ou pela bateria de avaliação Kaufman para crianças, segunda edição (KABC-II), dependendo da idade cronológica do sujeito . Quociente entre a pontuação equivalente à idade e a idade, 0 - 100%, onde valores altos são desejáveis. O BSID-III é um teste administrado individualmente projetado para avaliar o funcionamento do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas. A BSID-III avalia o desenvolvimento em cinco áreas: cognitiva, linguagem, motora, socioemocional e comportamento adaptativo. O KABC-II é um instrumento clínico para avaliação do desenvolvimento cognitivo. A unidade e a medida são as mesmas em ambas as escalas (BSID-III e KABC-II): Escore equivalente à idade. |
Semana 52 e 104
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Pontuação de equivalência de idade avaliada por VABS-II
Prazo: Semana 52 e 104
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O escore equivalente à idade representa a idade em meses do indivíduo típico e normal que alcançaria o mesmo resultado daquele que foi testado. As pontuações equivalentes à idade são avaliadas pelas Escalas de Comportamento Adaptativo Vineland™, Formulário de Entrevista Expandido, Segunda edição (VABS-II). O Vineland foi projetado para medir o comportamento adaptativo de indivíduos desde o nascimento até os 90 anos. O Vineland-II contém 5 domínios cada um com 2-3 subdomínios. Os domínios principais são: Comunicação, Habilidades da Vida Diária, Socialização, Habilidades Motoras e Comportamento Desadaptativo. |
Semana 52 e 104
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Mudança da linha de base na pontuação de equivalência de idade conforme avaliado por VABS-II
Prazo: Semana 52 e 104
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O escore equivalente à idade representa a idade em meses do indivíduo típico e normal que alcançaria o mesmo resultado daquele que foi testado. As pontuações equivalentes à idade são avaliadas pelas Escalas de Comportamento Adaptativo Vineland™, Formulário de Entrevista Expandido, Segunda edição (VABS-II). O Vineland foi projetado para medir o comportamento adaptativo de indivíduos desde o nascimento até os 90 anos. O Vineland-II contém 5 domínios cada um com 2-3 subdomínios. Os domínios principais são: Comunicação, Habilidades da Vida Diária, Socialização, Habilidades Motoras e Comportamento Desadaptativo. |
Semana 52 e 104
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Mudança da linha de base no volume de massa cinzenta
Prazo: Semana 52 e 104
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A matéria cinzenta contém a maior parte dos corpos celulares neuronais do cérebro.
A massa cinzenta inclui regiões do cérebro envolvidas no controle muscular e percepção sensorial, como visão e audição, memória, emoções, fala, tomada de decisão e autocontrole.
O volume de substância cinzenta será medido por ressonância magnética volumétrica (MRI) nas semanas 52 e 104.
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Semana 52 e 104
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Pontuação Total do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™)
Prazo: Semana 52 e 104
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O Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes saudáveis e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas.
Pontuações mais baixas indicam melhor funcionamento.
Pontuação mínima = 0 e pontuação máxima = 144.
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Semana 52 e 104
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Mudança desde a linha de base na pontuação total do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL™)
Prazo: Semana 52 e 104
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O Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida relacionada à saúde (HRQOL) em crianças e adolescentes saudáveis e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas.
Pontuações mais altas indicam melhor funcionamento.
Pontuação mínima = 0 e pontuação máxima = 144.
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Semana 52 e 104
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Pontuação total do PedsQL™ Family Impact Module
Prazo: Semana 52 e 104
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O Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes saudáveis e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas.
A Pontuação Total é a soma de todos os 36 itens do teste dividida pelo número de itens respondidos.
Pontuações mais altas indicam melhor funcionamento.
Pontuação mínima = 0 e pontuação máxima = 144.
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Semana 52 e 104
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Mudança da linha de base na pontuação total do módulo de impacto familiar PedsQL™
Prazo: Semana 52 e 104
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O Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) é uma abordagem modular para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes saudáveis e naqueles com condições de saúde agudas e crônicas.
A Pontuação Total é a soma de todos os 36 itens do teste dividida pelo número de itens respondidos.
Pontuações mais altas indicam melhor funcionamento.
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Semana 52 e 104
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SOBI003-002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)
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Swedish Orphan BiovitrumConcluídoUm estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIASíndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Estados Unidos, Alemanha, Peru
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ShireConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Reino Unido, Holanda
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncRescindidoMucopolissacaridose III | Síndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AEstados Unidos, Espanha, Austrália
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAtivo, não recrutandoMucopolissacaridose III | Síndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AEstados Unidos, Austrália, Espanha
Ensaios clínicos em SOBI003
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Swedish Orphan BiovitrumConcluídoUm estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do SOBI003 em pacientes pediátricos com MPS IIIASíndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Estados Unidos, Alemanha, Peru