Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność długotrwałego leczenia SOBI003 u dzieci z MPS IIIA
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe rozszerzenie badania oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność długotrwałego leczenia SOBI003 u dzieci i młodzieży z MPS IIIA
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe rozszerzenie badania mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności długotrwałego leczenia SOBI003 u dzieci i młodzieży z MPS IIIA. Badanie jest kontynuacją badania SOBI003-001 First in Human (FIH) i umożliwia ciągłe leczenie SOBI003 przez okres do 2 lat. Pacjenci biorący udział w badaniu, którzy ukończą 24. tydzień badania FIH (SOBI003-001), zostaną zaproszeni do kontynuacji do 25. tygodnia w rozszerzonym badaniu.
Przystępując do badania kontynuacyjnego, pacjenci ci otrzymają najwyższą dawkę, która została uznana za bezpieczną w trwającym badaniu FIH (SOBI003-001). Po zakończeniu badania FIH nastąpi analiza mająca na celu dobranie dawki do przyszłych badań. Po wybraniu dawki zostanie ona zastosowana u wszystkich pacjentów włączonych do badania przedłużonego. Całkowity czas trwania przedłużenia badania dla pojedynczego pacjenta wynosi 80 tygodni, co daje w sumie 104 tygodnie (2 lata) leczenia SOBI003.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ankara, Indyk
- Gazi University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Children´s Hospital and research center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończenie badania SOBI003-001
- Świadoma zgoda uzyskana od przedstawiciela ustawowego pacjenta
Kryteria wyłączenia:
- Jeśli w opinii badacza istnieją szczególne obawy dotyczące bezpieczeństwa pacjenta, które stanowią przeciwwskazanie do dalszego leczenia lekiem SOBI003
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SOBI003
Roztwór SOBI003, 20 mg/ml, miesza się z 0,9% roztworem do infuzji NaCl przed podaniem. W przypadku masy ciała < 25 kg całkowita objętość infuzji wynosi 100 ml. W przypadku masy ciała ≥ 25 kg całkowita objętość infuzji wynosi 250 ml. SOBI003 jest podawany jako i.v. infuzje podawane raz w tygodniu przez 80 tygodni (od tygodnia 25 do tygodnia 104 po pierwszych 24 tygodniach podawania SOBI003 w badaniu FIH (SOBI003-001). Dawka SOBI003 zostanie dostosowana do najwyższej dawki, która została uznana za bezpieczną przez komitet przeglądu bezpieczeństwa w badaniu FIH. W związku z tym dostosowanie dawki może nastąpić kilka razy w badaniu rozszerzonym, aż do ustalenia ostatecznej dawki. |
cotygodniowe dożylne napar
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie częstości zdarzeń niepożądanych (według rodzaju i ciężkości)
Ramy czasowe: Od 25. tygodnia infuzji do 104. tygodnia
|
Liczba zdarzeń niepożądanych, według rodzaju i ciężkości, od tygodnia 25 do tygodnia 104
|
Od 25. tygodnia infuzji do 104. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zaobserwowane stężenie SOBI003 w surowicy bezpośrednio przed rozpoczęciem infuzji SOBI003
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Obserwowane stężenie SOBI003 w surowicy bezpośrednio przed rozpoczęciem infuzji SOBI003 (CPprzed podaniem) Próbki krwi do analizy farmakokinetyki surowicy pobierano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez nakłucie żyły).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Obserwowane stężenie SOBI003 w surowicy pod koniec infuzji SOBI003
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Obserwowane stężenie SOBI003 w surowicy pod koniec wlewu SOBI003 (CEnd of inf) Próbki krwi do analizy PK surowicy pobierano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez wkłucie dożylne).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Czas zakończenia infuzji SOBI003
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Czas zakończenia infuzji SOBI003 (tEnd of inf) Próbki krwi do analizy PK surowicy pobierano centralnie (tj. przy użyciu cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez nakłucie żyły).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie SOBI003 w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie w surowicy SOBI003 (Cmax) Próbki krwi do analizy PK w surowicy pobrano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez nakłucie żyły).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Czas, w którym obserwuje się maksymalne stężenie SOBI003 w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Czas po rozpoczęciu infuzji, w którym obserwuje się maksymalne stężenie w surowicy (tmax) Próbki krwi do analizy PK w surowicy pobierano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez wkłucie dożylne).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Minimalne obserwowane stężenie SOBI003 w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Minimalne zaobserwowane stężenie w surowicy SOBI003 (CTrough) Próbki krwi do analizy PK w surowicy pobrano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez nakłucie żyły).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Luz
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Klirens (CL) SOBI003 Próbki krwi do analizy PK w surowicy pobierano centralnie (tj. przy użyciu cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez nakłucie żyły).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Obszar pod krzywą SOBI003 stężenie surowicy-czas od czasu 0 do 168 godzin
Ramy czasowe: 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 godzin po podaniu w 38, 52, 78 i 104 tygodniu
|
Pole pod krzywą zależności stężenia SOBI003 w surowicy od czasu od 0 do 168 godzin (AUC 0-168h) Próbki krwi do analizy farmakokinetycznej w surowicy pobierano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. nakłucie żyły).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 godzin po podaniu w 38, 52, 78 i 104 tygodniu
|
|
Okres półtrwania
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Okres półtrwania SOBI003 w surowicy (T1/2) Próbki krwi do analizy PK w surowicy pobierano centralnie (tj. za pomocą cewnika w centralnym porcie żylnym) lub obwodowo (tj. przez wkłucie dożylne).
Pobieranie próbek z żyły centralnej jest wygodniejsze niż wielokrotne nakłucie żyły.
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
SOBI003 Stężenie w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Tygodnie 52 i 104
|
Stężenie SOBI003 w płynie mózgowo-rdzeniowym
|
Tygodnie 52 i 104
|
|
Liczba pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Liczba pacjentów w każdej grupie dawkowania z przeciwciałami przeciwlekowymi w surowicy
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Liczba pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Tygodnie 52 i 104
|
Liczba pacjentów w każdej grupie dawkowania z przeciwciałami przeciwlekowymi w płynie mózgowo-rdzeniowym
|
Tygodnie 52 i 104
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Tygodnie 52 i 104
|
Zmiana w procentach od wartości początkowej poziomów siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym
|
Tygodnie 52 i 104
|
|
Zmiana od linii bazowej poziomów siarczanu heparanu w surowicy
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia siarczanu heparanu w mg/l w surowicy
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Zmiana od wartości początkowej poziomów siarczanu heparanu w moczu
Ramy czasowe: Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń siarczanu heparanu w moczu, wg/mol
|
Tygodnie 38, 52, 78 i 104
|
|
Zmiana ilorazu rozwoju neuropoznawczego w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tygodnie 52 i 104
|
Iloraz między wynikiem ekwiwalentu wieku a wiekiem, 0 - 100%, gdzie pożądane są wysokie wartości. Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak ten, który był badany. Wyniki ekwiwalentu wieku są oceniane za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, trzeciej edycji podtestu funkcji poznawczych lub oceny Kaufmana Bateria dla dzieci, wydanie drugie. Bayley Scales of Infant and Toddler Development — wydanie trzecie to indywidualnie przeprowadzany test przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci. Bayley-III ocenia rozwój w pięciu obszarach: zachowania poznawcze, językowe, motoryczne, społeczno-emocjonalne i adaptacyjne. Bateria oceny Kaufmana dla dzieci (K-ABC) to narzędzie kliniczne do oceny rozwoju poznawczego. Te wyniki są naprawdę „bez jednostek”/„bez wymiarów”, ponieważ reprezentują iloraz wartości z tej samej skali, co oznacza, że jednostki w mianowniku i |
Tygodnie 52 i 104
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku równoważności wiekowej
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek w miesiącach typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak osoba, która była testowana.
Równoważne wyniki wiekowe są oceniane za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, trzecia edycja podtestu funkcji poznawczych lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci, druga edycja.
Bayley Scales of Infant and Toddler Development — wydanie trzecie to indywidualnie przeprowadzany test przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci.
Bayley-III ocenia rozwój w pięciu obszarach: zachowania poznawcze, językowe, motoryczne, społeczno-emocjonalne i adaptacyjne.
Bateria oceny Kaufmana dla dzieci (K-ABC) to narzędzie kliniczne do oceny rozwoju poznawczego.
|
Tydzień 52 i 104
|
|
Wynik równoważności wiekowej oceniany za pomocą BSID-III, podtestu poznawczego lub KABC-II.
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek w miesiącach typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak osoba, która była testowana.
Wyniki ekwiwalentów wiekowych są oceniane za pomocą Vineland™ Adaptive Behaviour Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II).
Vineland ma na celu pomiar zachowań adaptacyjnych osób od urodzenia do 90 roku życia.
Vineland-II zawiera 5 domen, każda z 2-3 subdomenami.
Główne domeny to: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja, zdolności motoryczne i zachowania nieprzystosowane.
|
Tydzień 52 i 104
|
|
Zmiana wyniku równoważności wiekowej w stosunku do wartości wyjściowych, oceniana za pomocą BSID-III, podtestu funkcji poznawczych lub KABC-II.
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek w miesiącach typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak osoba, która została przetestowana. Równoważne wyniki wiekowe są oceniane za pomocą Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, trzecia edycja, (BSID-III) podtest poznawczy lub baterii oceny Kaufmana dla dzieci, druga edycja (KABC-II), w zależności od wieku chronologicznego pacjenta . Iloraz między wynikiem ekwiwalentu wieku a wiekiem, 0 - 100%, gdzie pożądane są wysokie wartości. BSID-III to indywidualnie przeprowadzany test przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci. BSID-III ocenia rozwój w pięciu obszarach: zachowania poznawcze, językowe, motoryczne, społeczno-emocjonalne i adaptacyjne. KABC-II jest narzędziem klinicznym do oceny rozwoju poznawczego. Jednostka i miara są takie same w obu skalach (BSID-III i KABC-II): Wynik odpowiadający wiekowi. |
Tydzień 52 i 104
|
|
Wynik równoważności wiekowej według oceny VABS-II
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek w miesiącach typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak osoba, która była testowana. Wyniki ekwiwalentów wiekowych są oceniane za pomocą Vineland™ Adaptive Behaviour Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Vineland ma na celu pomiar zachowań adaptacyjnych osób od urodzenia do 90 roku życia. Vineland-II zawiera 5 domen, każda z 2-3 subdomenami. Główne domeny to: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja, zdolności motoryczne i zachowania nieprzystosowane. |
Tydzień 52 i 104
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji równoważności wiekowej ocenianej za pomocą VABS-II
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Wynik ekwiwalentu wieku reprezentuje wiek w miesiącach typowej i normalnej osoby, która osiągnęłaby taki sam wynik jak osoba, która była testowana. Wyniki ekwiwalentów wiekowych są oceniane za pomocą Vineland™ Adaptive Behaviour Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Vineland ma na celu pomiar zachowań adaptacyjnych osób od urodzenia do 90 roku życia. Vineland-II zawiera 5 domen, każda z 2-3 subdomenami. Główne domeny to: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja, zdolności motoryczne i zachowania nieprzystosowane. |
Tydzień 52 i 104
|
|
Zmiana objętości istoty szarej w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Istota szara zawiera większość ciał komórek nerwowych mózgu.
Istota szara obejmuje obszary mózgu zaangażowane w kontrolę mięśni i percepcję zmysłową, taką jak wzrok i słuch, pamięć, emocje, mowa, podejmowanie decyzji i samokontrola.
Objętość istoty szarej zostanie zmierzona za pomocą wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (MRI) w 52. i 104. tygodniu.
|
Tydzień 52 i 104
|
|
Całkowity wynik Inwentarza Jakości Życia Pediatrii (PedsQL™).
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) to modułowe podejście do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami.
Niższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Minimalny wynik = 0, a maksymalny wynik = 144.
|
Tydzień 52 i 104
|
|
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku Inwentarza Jakości Życia Pediatrii (PedsQL™).
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) to modułowe podejście do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami.
Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Minimalny wynik = 0, a maksymalny wynik = 144.
|
Tydzień 52 i 104
|
|
Całkowity wynik modułu wpływu rodziny PedsQL™
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) to modułowe podejście do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami.
Całkowity wynik to suma wszystkich 36 pozycji w teście podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
Minimalny wynik = 0, a maksymalny wynik = 144.
|
Tydzień 52 i 104
|
|
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku modułu wpływu rodziny PedsQL™
Ramy czasowe: Tydzień 52 i 104
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) to modułowe podejście do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami.
Całkowity wynik to suma wszystkich 36 pozycji w teście podzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi.
Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
|
Tydzień 52 i 104
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SOBI003-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .