Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento SOBI003 a lungo termine nei pazienti pediatrici con MPS IIIA
Uno studio di estensione multicentrico aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento SOBI003 a lungo termine nei pazienti pediatrici con MPS IIIA
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di estensione multicentrico, a braccio singolo, aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento SOBI003 a lungo termine nei pazienti pediatrici affetti da MPS IIIA. Lo studio è un'estensione dello studio First in Human (FIH) SOBI003-001, che consente il trattamento continuo di SOBI003 fino a 2 anni. I pazienti dello studio che completano la settimana 24 dello studio FIH (SOBI003-001) saranno invitati a continuare fino alla settimana 25 nello studio di estensione.
Quando accedono allo studio di estensione, questi pazienti riceveranno la dose più alta dichiarata sicura nello studio FIH in corso (SOBI003-001). Al termine dello studio FIH, avrà luogo un'analisi volta a selezionare la dose per i prossimi studi. Una volta selezionata la dose, questa dose verrà applicata a tutti i pazienti arruolati nello studio di estensione. La durata totale dello studio di estensione per un singolo paziente è di 80 settimane, per un totale di 104 settimane (2 anni) di trattamento SOBI003.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children´s Hospital and research center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina Hospitals
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Ankara, Tacchino
- Gazi University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento dello studio SOBI003-001
- Consenso informato ottenuto dal rappresentante legalmente autorizzato del paziente
Criteri di esclusione:
- Se, a parere dello sperimentatore, vi sono problemi di sicurezza specifici del paziente che controindicano un ulteriore trattamento con SOBI003
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: SOBI003
La soluzione SOBI003, 20 mg/mL, viene miscelata con la soluzione per infusione di NaCl 0,9% prima della somministrazione. Per un peso corporeo < 25 kg, il volume totale di infusione è di 100 ml. Per un peso corporeo ≥ 25 kg, il volume totale di infusione è di 250 ml. SOBI003 viene somministrato come i.v. infusioni somministrate una volta alla settimana per una durata di 80 settimane (dalla settimana 25 alla settimana 104 dopo le prime 24 settimane di somministrazione di SOBI003 nello studio FIH (SOBI003-001). La dose SOBI003 sarà aggiustata alla dose più alta che è stata dichiarata sicura dal comitato di revisione della sicurezza nello studio FIH. Pertanto, gli aggiustamenti della dose possono verificarsi un paio di volte nello studio di estensione fino a quando non è stata determinata la dose finale decisa. |
settimanale i.v. infusione
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza misurata dalla frequenza degli eventi avversi (per tipo e gravità)
Lasso di tempo: Dalla settimana 25 di infusione fino alla settimana 104
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Numero di eventi avversi, per tipo e gravità, dalla settimana 25 alla settimana 104
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Dalla settimana 25 di infusione fino alla settimana 104
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La concentrazione sierica SOBI003 osservata immediatamente prima dell'inizio dell'infusione di SOBI003
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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La concentrazione sierica di SOBI003 osservata immediatamente prima dell'inizio dell'infusione di SOBI003 (CPre-dose) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati raccolti centralmente (cioè utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferico (cioè mediante venipuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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La concentrazione sierica SOBI003 osservata alla fine dell'infusione di SOBI003
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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La concentrazione sierica di SOBI003 osservata alla fine dell'infusione di SOBI003 (CEnd of inf) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati raccolti centralmente (cioè utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferici (cioè mediante venipuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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L'ora della fine dell'infusione di SOBI003
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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L'ora della fine dell'infusione di SOBI003 (tEnd of inf) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati raccolti centralmente (cioè utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferico (cioè mediante venipuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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La concentrazione sierica massima osservata di SOBI003
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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La massima concentrazione sierica osservata di SOBI003 (Cmax) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati raccolti centralmente (cioè utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferici (cioè mediante venopuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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Il momento in cui viene osservata la massima concentrazione sierica di SOBI003
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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Il tempo dopo l'inizio dell'infusione in cui si osserva la massima concentrazione sierica (tmax) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati prelevati centralmente (cioè utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferici (cioè mediante venipuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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La concentrazione sierica minima osservata di SOBI003
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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La concentrazione sierica minima osservata di SOBI003 (CTrough) I campioni di sangue per l'analisi farmacocinetica sierica sono stati prelevati centralmente (ad esempio, utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferici (ad esempio, mediante venopuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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Liquidazione
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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Clearance (CL) di SOBI003 I campioni di sangue per l'analisi farmacocinetica sierica sono stati raccolti centralmente (ad esempio, utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferico (ad esempio, mediante prelievo venoso).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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Area sotto la curva tempo-concentrazione sierica SOBI003 Dal tempo da 0 a 168 ore
Lasso di tempo: 0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 ore post-dose alle settimane 38, 52, 78 e 104
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Area sotto la curva concentrazione sierica-tempo SOBI003 dal tempo 0 a 168 ore (AUC 0-168 ore) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati raccolti a livello centrale (vale a dire, utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferico (vale a dire, mediante venipuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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0,1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 24, 48, 72, 96, 120, 144, 168 ore post-dose alle settimane 38, 52, 78 e 104
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L'emivita
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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L'emivita di SOBI003 nel siero (T1/2) I campioni di sangue per l'analisi PK sierica sono stati raccolti a livello centrale (cioè utilizzando un catetere nella porta venosa centrale) o periferico (cioè mediante venopuntura).
Il campionamento venoso centrale è più conveniente rispetto alla venipuntura ripetuta.
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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SOBI003 Concentrazione nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Settimane 52 e 104
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Concentrazione di SOBI003 nel liquido cerebrospinale
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Settimane 52 e 104
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Numero di pazienti con anticorpi anti-farmaco nel siero
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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Numero di pazienti in ciascun gruppo di dose con anticorpi anti-farmaco nel siero
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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Numero di pazienti con anticorpi anti-farmaco nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Settimane 52 e 104
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Numero di pazienti in ciascun gruppo di dose con anticorpi anti-farmaco nel liquido cerebrospinale
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Settimane 52 e 104
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Variazione rispetto al basale della concentrazione di eparan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Settimane 52 e 104
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Variazione rispetto al basale, in percentuale, dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale
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Settimane 52 e 104
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Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nel siero
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato, in mg/L, nel siero
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato nelle urine
Lasso di tempo: Settimane 38, 52, 78 e 104
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Variazione rispetto al basale dei livelli di eparan solfato, in g/mol, nelle urine
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Settimane 38, 52, 78 e 104
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Cambiamento rispetto al basale nel quoziente di sviluppo neurocognitivo
Lasso di tempo: Settimane 52 e 104
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Quoziente tra il punteggio equivalente all'età e l'età, 0 - 100%, dove sono desiderabili valori elevati. Il punteggio equivalente per età rappresenta l'età dell'individuo tipico e normale che otterrebbe lo stesso risultato di quello che è stato testato I punteggi equivalenti per età sono valutati dalla Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, subtest cognitivo di terza edizione o Kaufman Assessment Batteria per bambini, seconda edizione. La Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition è un test somministrato individualmente progettato per valutare il funzionamento dello sviluppo di neonati e bambini piccoli. Il Bayley-III valuta lo sviluppo in cinque aree: comportamento cognitivo, linguistico, motorio, socio-emotivo e adattivo. La Kaufman Assessment Battery for Children (K-ABC) è uno strumento clinico per valutare lo sviluppo cognitivo. Questi risultati sono veramente "senza unità"/"senza dimensioni" perché rappresentano quozienti di valori della stessa scala, il che significa che le unità nel denominatore e |
Settimane 52 e 104
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di equivalenza per età
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Il punteggio equivalente all'età rappresenta l'età in mesi dell'individuo tipico e normale che otterrebbe lo stesso risultato di quello testato.
I punteggi equivalenti per età sono valutati dalla Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, subtest cognitivo della terza edizione o dalla Kaufman Assessment Battery for Children, seconda edizione.
La Bayley Scales of Infant and Toddler Development-Third Edition è un test somministrato individualmente progettato per valutare il funzionamento dello sviluppo di neonati e bambini piccoli.
Il Bayley-III valuta lo sviluppo in cinque aree: comportamento cognitivo, linguistico, motorio, socio-emotivo e adattivo.
La Kaufman Assessment Battery for Children (K-ABC) è uno strumento clinico per valutare lo sviluppo cognitivo.
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Settimana 52 e 104
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Punteggio di equivalenza di età valutato dal BSID-III, dal sottotest cognitivo o dal KABC-II.
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Il punteggio equivalente all'età rappresenta l'età in mesi dell'individuo tipico e normale che otterrebbe lo stesso risultato di quello testato.
I punteggi equivalenti per età sono valutati da Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II).
Il Vineland è progettato per misurare il comportamento adattivo degli individui dalla nascita fino all'età di 90 anni.
Vineland-II contiene 5 domini ciascuno con 2-3 sottodomini.
I domini principali sono: comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione, abilità motorie e comportamento disadattivo.
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Settimana 52 e 104
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di equivalenza per età come valutato dal BSID-III, dal sottotest cognitivo o dal KABC-II.
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Il punteggio equivalente all'età rappresenta l'età in mesi dell'individuo tipico e normale che otterrebbe lo stesso risultato di quello testato. I punteggi equivalenti per età sono valutati dal subtest cognitivo Bayley Scales of Infant and Toddler Development®, terza edizione, (BSID-III) o dal Kaufman Assessment Battery for Children, seconda edizione (KABC-II) a seconda dell'età cronologica del soggetto . Quoziente tra il punteggio equivalente all'età e l'età, 0 - 100%, dove sono desiderabili valori elevati. Il BSID-III è un test somministrato individualmente progettato per valutare il funzionamento dello sviluppo di neonati e bambini piccoli. Il BSID-III valuta lo sviluppo in cinque aree: comportamento cognitivo, linguistico, motorio, socio-emotivo e adattivo. Il KABC-II è uno strumento clinico per valutare lo sviluppo cognitivo. L'unità e la misura sono le stesse in entrambe le scale (BSID-III e KABC-II): Punteggio equivalente all'età. |
Settimana 52 e 104
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Punteggio di equivalenza per età valutato da VABS-II
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Il punteggio equivalente all'età rappresenta l'età in mesi dell'individuo tipico e normale che otterrebbe lo stesso risultato di quello testato. I punteggi equivalenti per età sono valutati da Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Il Vineland è progettato per misurare il comportamento adattivo degli individui dalla nascita fino all'età di 90 anni. Vineland-II contiene 5 domini ciascuno con 2-3 sottodomini. I domini principali sono: comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione, abilità motorie e comportamento disadattivo. |
Settimana 52 e 104
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di equivalenza per età come valutato da VABS-II
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Il punteggio equivalente all'età rappresenta l'età in mesi dell'individuo tipico e normale che otterrebbe lo stesso risultato di quello testato. I punteggi equivalenti per età sono valutati da Vineland™ Adaptive Behavior Scales, Expanded Interview Form, Second edition (VABS-II). Il Vineland è progettato per misurare il comportamento adattivo degli individui dalla nascita fino all'età di 90 anni. Vineland-II contiene 5 domini ciascuno con 2-3 sottodomini. I domini principali sono: comunicazione, abilità di vita quotidiana, socializzazione, abilità motorie e comportamento disadattivo. |
Settimana 52 e 104
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Modifica dalla linea di base nel volume della materia grigia
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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La materia grigia contiene la maggior parte dei corpi cellulari neuronali del cervello.
La materia grigia comprende regioni del cervello coinvolte nel controllo muscolare e nella percezione sensoriale come la vista e l'udito, la memoria, le emozioni, la parola, il processo decisionale e l'autocontrollo.
Il volume della materia grigia sarà misurato mediante risonanza magnetica volumetrica (MRI) alle settimane 52 e 104.
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Settimana 52 e 104
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Punteggio totale Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™).
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) è un approccio modulare per misurare la qualità della vita correlata alla salute in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche.
Punteggi più bassi indicano un funzionamento migliore.
Punteggio minimo = 0 e punteggio massimo = 144.
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Settimana 52 e 104
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™).
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) è un approccio modulare per misurare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche.
Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
Punteggio minimo = 0 e punteggio massimo = 144.
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Settimana 52 e 104
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PedsQL™ Family Impact Module Punteggio totale
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) è un approccio modulare per misurare la qualità della vita correlata alla salute in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche.
Il punteggio totale è la somma di tutti i 36 elementi del test diviso per il numero di elementi con risposta.
Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
Punteggio minimo = 0 e punteggio massimo = 144.
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Settimana 52 e 104
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del modulo PedsQL™ Family Impact
Lasso di tempo: Settimana 52 e 104
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Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) è un approccio modulare per misurare la qualità della vita correlata alla salute in bambini e adolescenti sani e in quelli con condizioni di salute acute e croniche.
Il punteggio totale è la somma di tutti i 36 elementi del test diviso per il numero di elementi con risposta.
Punteggi più alti indicano un funzionamento migliore.
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Settimana 52 e 104
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Paul Harmatz, MD, Children´s Hospital and Research Center, Oakland
Pubblicazioni e link utili
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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- SOBI003-002
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Prove cliniche su Sindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)
-
Swedish Orphan BiovitrumCompletatoSindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Stati Uniti, Germania, Tacchino
Prove cliniche su SOBI003
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Swedish Orphan BiovitrumCompletatoSindrome di Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA)Stati Uniti, Germania, Tacchino