연골무형성증 소아에서 BMN 111의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 확장 연구
2026년 3월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
연골무형성증 소아에서 BMN 111의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 장기 확장 연구
이것은 약 70명의 피험자가 성인에 가까운 최종 키에 도달할 때까지 연골무형성증이 있는 어린이를 대상으로 BMN111의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 다기관 장기 확장 연구입니다.
적격 피험자는 111-206 연구에서 BMN111 또는 위약 치료 1년을 완료하고 111-208 연장 연구에 등록하면 111-206에 의해 결정된 연령에 따라 BMN111을 매일 피하 주사로 투여받습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
73
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, 미국, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London, 영국, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, 영국, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Osaka, 일본, 565-0871
- Osaka University
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Saitama, 일본, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, 일본, 77-8503
- Tokushima University Hospital
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 치료(BMN 111 또는 위약)에 대한 연구 111-206을 완료해야 합니다.
- 부모(들) 또는 보호자(들)는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 또한, 성년 미만의 피험자는 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다(현지 규정 또는 IRB/IEC에서 요구하는 경우). 연구가 진행되는 동안 자국에서 성년에 도달한 피험자는 법적 성년에 도달하면 다시 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 모든 학습 절차를 수행할 의지와 능력이 있는 자
제외 기준:
- 영구적으로 중단된 BMN 111 또는 연구 111-206 완료 전 위약
- 비정상적인 심장 기능 또는 전도 또는 QTc-F > 450msec를 나타내는 ECG에서 임상적으로 중요한 소견 또는 부정맥이 있음
- 연구 기간이 완료되기 전에 임의의 조사 에이전트(BMN 111 제외)가 필요합니다.
- 항고혈압제, 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제, 안지오텐신 II 수용체 차단제, 이뇨제, 베타 차단제, 칼슘 채널 차단제, 심장 배당체, 전신 항콜린제, GnRH 작용제, 보상성 빈맥을 손상시키거나 향상시킬 수 있는 모든 약물을 사용한 현재 요법 , 이뇨제 또는 신장 또는 세뇨관 기능을 변경하는 것으로 알려진 기타 약물
- 연구 기간 동안 언제든지 임신했거나 임신할 계획(본인 또는 배우자)
- 연구자의 관점에서 어떤 이유로든 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해할 동시 질병 또는 상태
- 연구자의 관점에서 피험자를 불량한 치료 순응도에 대한 높은 위험에 놓이게 하는 상태 또는 환경을 가짐
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 활성 BMN 111
체중 밴드 용량에 따라 권장 용량의 BMN 111을 1일 1회 피하 주사합니다.
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변형된 재조합 인간 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(프로토콜에 따라 조정 가능)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용 발생률 평가 [안전성 및 내약성]
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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치료 관련 부작용 또는 심각한 부작용이 있는 연구 참여자 수
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"연구 수료까지 평균 5년"
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BMN 111로 치료받은 ACH가 있는 아동의 키/길이 z-점수의 변화를 평가합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 연간 성장 속도(AGV)의 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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혈장 내 BMN 111의 최대 농도(Cmax) 특성화
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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시간 0에서 무한대(AUC0-∞)까지 혈장 농도 시간 곡선 아래 영역을 특성화합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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BMN 111(t½)의 제거 반감기를 특성화합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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약물의 겉보기 클리어런스 특성화
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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말단 위상(Vz/F)을 기준으로 분포의 겉보기 부피를 특성화합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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BMN 111이 최대 농도(Tmax)로 존재하는 시간의 양을 특성화합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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사지의 신체 비율 비율에 대한 기준선으로부터의 변화를 평가합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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XRay에 의한 BMN 111이 뼈 형태 및 품질에 미치는 영향
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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BMN 111이 뼈 형태/질에 미치는 영향은 Dual X-ray Absorptiometry를 통해 골밀도를 측정하여 평가합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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단신 청소년의 삶의 질로 측정한 건강 관련 삶의 질의 잠재적인 변화
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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연령별 QoL 및 기능적 독립성 설문지(Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, 아동 행동 체크리스트 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], 아동 행동 체크리스트 6-18 [CBCL 6-18]).
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"연구 수료까지 평균 5년"
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BMN 111 활동은 뼈와 콜라겐 대사를 측정하여 평가됩니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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연골무형성증과 관련된 수술 및 의학적 중재의 발생률을 설명합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 5년"
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"연구 수료까지 평균 5년"
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5세 이하의 환자를 대상으로 수면다원검사로 수면 장애 호흡에 미치는 영향을 평가합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 1년"
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"연구 수료까지 평균 1년"
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BMN 111이 최대 3세 환자의 MRI를 통해 대공공(foramen magnum), 심실 및 뇌 실질 치수를 포함한 뇌 형태에 대한 BMN 111의 효과를 평가합니다.
기간: "연구 수료까지 평균 1년"
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"연구 수료까지 평균 1년"
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 12일
기본 완료 (추정된)
2038년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2038년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 16일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .