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评估 BMN 111 在软骨发育不全儿童中的安全性和有效性的扩展研究

2026年3月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

评估 BMN 111 在软骨发育不全儿童中的安全性和有效性的第 2 阶段开放标签长期扩展研究

这是一项开放标签多中心长期扩展研究，涉及约 70 名受试者，旨在评估 BMN111 在软骨发育不全儿童中的安全性和有效性，直至受试者达到接近成人的最终身高。 符合条件的受试者将在 111-206 研究中完成 1 年的 BMN111 或安慰剂治疗，一旦参加 111-208 扩展研究，将根据 111-206 确定的年龄通过皮下注射接受每日剂量的 BMN111。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

73

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University
      • Saitama、日本、330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima、日本、77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance、California、美国、90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国、SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield、英国、S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 必须完成关于研究性治疗（BMN 111 或安慰剂）的研究 111-206。
  2. 父母或监护人愿意并能够在研究的性质得到解释后并在执行任何研究相关程序之前提供书面的、签署的知情同意书。 此外，未成年受试者愿意并能够在解释研究性质后和执行任何与研究相关的程序之前提供书面同意（如果当地法规或 IRB/IEC 要求）。 在研究进行期间达到本国成年年龄的受试者将被要求在达到法定成年年龄时再次提供他们自己的书面同意。
  3. 愿意并能够执行所有学习程序

排除标准：

  1. 在完成研究 111-206 之前永久停用 BMN 111 或安慰剂
  2. 心电图上有临床意义的发现或心律失常，表明心脏功能或传导异常或 QTc-F > 450 毫秒
  3. 在研究期结束前需要任何研究药物（BMN 111 除外）
  4. 目前正在使用抗高血压药物、血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂、血管紧张素 II 受体阻滞剂、利尿剂、β 受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、强心苷、全身性抗胆碱能药物、GnRH 激动剂以及任何可能损害或增强代偿性心动过速的药物进行治疗、利尿剂或其他已知会改变肾或肾小管功能的药物
  5. 在研究期间的任何时间怀孕或计划怀孕（自己或伴侣）
  6. 研究者认为会因任何原因干扰研究参与或安全性评估的并发疾病或病症
  7. 有一种情况或情况，在研究者看来，将受试者置于治疗依从性差的高风险中

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：活性 BMN 111
根据体重带剂量每天一次皮下注射推荐剂量的 BMN 111。
药品：活性 BMN 111：皮下注射推荐剂量的 BMN 111，每天一次，基于体重带剂量。
修饰的重组人 C 型钠尿肽（根据方案进行调整）
其他名称：
  • 伏索立肽

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
出现治疗中出现的不良事件或严重不良事件的研究参与者人数
“通过学习完成，平均5年”
评估接受 BMN 111 治疗的 ACH 儿童身高/身长 z 评分的变化
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估平均年增长率 (AGV) 相对于基线的变化
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
表征血浆中 BMN 111 的最大浓度 (Cmax)
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
表征从时间 0 到无穷大 (AUC0-∞) 的血浆浓度时间曲线下的面积
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
表征 BMN 111 的消除半衰期 (t½)
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
表征药物的表观清除率
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
根据终末期表征表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
表征 BMN 111 以最大浓度 (Tmax) 存在的时间量
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
评估四肢身体比例比基线的变化
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
X射线检测BMN 111对骨形态和质量的影响
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
BMN 111 对骨骼形态/质量的影响将通过双 X 射线吸收测定法测量骨矿物质密度来评估
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
以身材矮小青年的生活质量衡量的健康相关生活质量的潜在变化
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
使用特定年龄的 QoL 和功能独立性问卷（Bayley-III、WeeFIM、ITQOL、QoLISSY、PedsQL、儿童行为检查表 1.5- 5 [CBCL 1.5-5]，儿童行为检查表 6-18 [CBCL 6-18]）。
“通过学习完成，平均5年”
BMN 111 活性将通过测量骨骼和胶原蛋白代谢来评估
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
描述与软骨发育不全相关的手术和医疗干预的发生率
大体时间：“通过学习完成，平均5年”
“通过学习完成，平均5年”
通过多导睡眠图评估 5 岁以下患者对睡眠呼吸紊乱的影响。
大体时间：“通过学习完成，平均1年”
“通过学习完成，平均1年”
通过 MRI 评估 BMN 111 对 3 岁以下患者颅骨和大脑形态的影响，包括枕骨大孔、脑室和脑实质尺寸。
大体时间：“通过学习完成，平均1年”
“通过学习完成，平均1年”

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Medical Director MD、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月12日

初级完成 (估计的)

2038年5月1日

研究完成 (估计的)

2038年5月1日

研究注册日期

首次提交

2019年5月22日

首先提交符合 QC 标准的

2019年6月16日

首次发布 (实际的)

2019年6月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月12日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 111-208

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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