Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

12 maart 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 2 open-label langetermijnextensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

Dit is een fase 2, open-label, multicenter langlopend extensieonderzoek met ongeveer 70 proefpersonen, om de veiligheid en werkzaamheid van BMN111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren totdat de proefpersonen bijna volwassen zijn. In aanmerking komende proefpersonen zullen 1 jaar BMN111- of placebobehandeling hebben voltooid in de 111-206-studie en zullen, eenmaal ingeschreven in de 111-208-extensiestudie, een dagelijkse dosis BMN111 krijgen via subcutane injectie op basis van hun leeftijd zoals bepaald door 111-206.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

73

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan, 77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet studie 111-206 over experimentele behandeling hebben voltooid (BMN 111 of placebo).
  2. Ouder(s) of voogd(en) zijn bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoekgerelateerde procedure. Ook zijn proefpersonen onder de meerderjarigheid bereid en in staat om schriftelijke toestemming te geven (indien vereist door lokale regelgeving of de IRB/IEC) nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de uitvoering van een onderzoeksgerelateerde procedure. Proefpersonen die in hun land meerderjarig worden terwijl het onderzoek aan de gang is, zullen worden gevraagd om opnieuw hun eigen schriftelijke toestemming te geven bij het bereiken van de wettelijke meerderjarigheid.
  3. Zijn bereid en in staat om alle studieprocedures uit te voeren

Uitsluitingscriteria:

  1. Definitief stopgezet met BMN 111 of placebo vóór afronding van onderzoek 111-206
  2. Een klinisch significante bevinding of aritmie op het ECG hebben die wijst op een abnormale hartfunctie of geleiding of QTc-F > 450 msec
  3. Vereist een onderzoeksagent (behalve BMN 111) voorafgaand aan de voltooiing van de studieperiode
  4. Huidige therapie met antihypertensiva, angiotensine-converting enzyme (ACE) -remmers, angiotensine II-receptorblokkers, diuretica, bètablokkers, calciumantagonisten, hartglycosiden, systemische anticholinergica, GnRH-agonisten, alle medicatie die compenserende tachycardie kan verminderen of versterken diuretica of andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze de nier- of tubulaire functie veranderen
  5. Zwanger of van plan om zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek
  6. Gelijktijdige ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, om welke reden dan ook de studiedeelname of veiligheidsevaluaties zou verstoren
  7. Een aandoening of omstandigheid hebben die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een hoog risico op slechte therapietrouw geeft

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actieve BMN 111
Eenmaal daagse subcutane injecties van de aanbevolen dosis BMN 111 op basis van de dosering in de gewichtsklasse.
Geneesmiddel: Actieve BMN 111: subcutane injectie van de aanbevolen dosis van BMN 111 op basis van dosering in gewichtsklasse eenmaal daags.
Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide (onder voorbehoud van aanpassing per protocol)
Andere namen:
  • Vosoritide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Aantal studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen of ernstige bijwerkingen
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Evalueer verandering in lengte/lengte z-score bij kinderen met ACH behandeld met BMN 111
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de gemiddelde groeisnelheid op jaarbasis (AGV)
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Karakteriseer de maximale concentratie (Cmax) van BMN 111 in plasma
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Karakteriseer het gebied onder de tijdcurve van de plasmaconcentratie van tijd 0 tot oneindig (AUC0-∞)
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Karakteriseren de eliminatiehalfwaardetijd van BMN 111 (t½)
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Karakteriseer de schijnbare klaring van het geneesmiddel
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Karakteriseer het schijnbare distributievolume op basis van de terminale fase (Vz/F)
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Karakteriseer de hoeveelheid tijd dat BMN 111 aanwezig is bij maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Evalueer de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de verhoudingen van de lichaamsproporties van de extremiteiten
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Effect van BMN 111 op botmorfologie en -kwaliteit door XRay
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Het effect van BMN 111 op de botmorfologie/kwaliteit zal worden beoordeeld door de botmineraaldichtheid te meten via dubbele röntgenabsorptiometrie
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Potentiële veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zoals gemeten aan de hand van de kwaliteit van leven bij jongeren met een korte gestalte
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Evalueer het langetermijneffect van BMN 111 op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, ontwikkelingsstatus en functionele onafhankelijkheid, met behulp van leeftijdsspecifieke KvL- en functionele onafhankelijkheidsvragenlijsten (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Checklist kindgedrag 6-18 [CBCL 6-18]).
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
De BMN 111-activiteit zal worden beoordeeld door het bot- en collageenmetabolisme te meten
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Beschrijf de incidentie van chirurgische en medische ingrepen in verband met achondroplasie
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 5 jaar"
Beoordeel het effect op slaapstoornissen in de ademhaling door middel van polysomnografie bij patiënten tot 5 jaar oud.
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 1 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 1 jaar"
Evalueer het effect van BMN 111 op de schedel- en hersenmorfologie, inclusief foramen magnum, ventriculaire en hersenparenchymale afmetingen door middel van MRI bij patiënten tot 3 jaar oud.
Tijdsspanne: "Door studie afronding gemiddeld 1 jaar"
"Door studie afronding gemiddeld 1 jaar"

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juni 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2038

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2038

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-208

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren