Laajennustutkimus BMN 111:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia
torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Vaiheen 2 avoin pitkäaikainen jatkotutkimus BMN 111:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia
Tämä on vaiheen 2 avoin monikeskustutkimus, jossa on noin 70 henkilöä ja jossa arvioitiin BMN111:n turvallisuutta ja tehoa achondroplasiaa sairastavilla lapsilla, kunnes koehenkilöt saavuttavat lähes aikuisen lopullisen pituuden.
Tukikelpoiset koehenkilöt ovat saaneet yhden vuoden BMN111- tai lumelääkehoidon tutkimuksessa 111-206, ja kun ne on otettu mukaan jatkotutkimukseen 111-208, he saavat päivittäisen annoksen BMN111:tä ihonalaisena injektiona ikänsä 111-206 mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka University
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japani, 77-8503
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On täytynyt suorittaa tutkimus 111-206 tutkimushoidosta (BMN 111 tai lumelääke).
- Vanhemmat tai huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Myös alle täysi-ikäiset tutkittavat ovat halukkaita ja pystyvät antamaan kirjallisen suostumuksen (jos paikalliset määräykset tai IRB/IEC sitä edellyttävät) sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista. Koehenkilöitä, jotka saavuttavat maassaan täysi-iän tutkimuksen ollessa käynnissä, pyydetään antamaan oma kirjallinen suostumuksensa uudelleen saavuttaessaan laillisen täysi-ikäisyyden.
- Haluavat ja pystyvät suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet
Poissulkemiskriteerit:
- Pysyvästi lopetettu BMN 111 tai lumelääke ennen tutkimuksen 111-206 päättymistä
- Sinulla on kliinisesti merkittävä löydös tai rytmihäiriö EKG:ssä, joka viittaa epänormaaliin sydämen toimintaan tai johtumiseen tai QTc-F > 450 ms
- Vaadi mitä tahansa tutkimusagenttia (paitsi BMN 111) ennen opintojakson päättymistä
- Nykyinen hoito verenpainetta alentavilla lääkkeillä, angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjillä, angiotensiini II -reseptorin salpaajilla, diureeteilla, beetasalpaajilla, kalsiumkanavasalpaajilla, sydämen glykosideilla, systeemisillä antikolinergisillä aineilla, GnRH-agonisteilla, kaikilla lääkkeillä, jotka voivat heikentää tai tehostaa kompensoivaa tachycardiaa diureetteja tai muita lääkkeitä, joiden tiedetään muuttavan munuaisten tai tubulusten toimintaa
- Raskaana oleva tai raskautta suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointeja mistä tahansa syystä
- sinulla on tila tai olosuhde, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aktiivinen BMN 111
Kerran vuorokaudessa ihonalainen injektio BMN 111:n suositellulla annoksella painoalueen annostuksen perusteella.
|
Modifioitu rekombinantti ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi (jolloin protokollan mukaista)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia tai vakavia haittatapahtumia
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
Arvioi pituuden/pituuden z-pisteiden muutos BMN 111:llä hoidetuilla lapsilla, joilla on ACH
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi keskimääräisen vuosittaisen kasvunopeuden (AGV) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile BMN 111:n maksimipitoisuutta (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue hetkestä 0 äärettömään (AUC0-∞)
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile BMN 111:n eliminaation puoliintumisaikaa (t½)
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile lääkkeen näennäistä puhdistumaa
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile näennäinen jakautumistilavuus terminaalisen vaiheen (Vz/F) perusteella
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile aika, jonka BMN 111 on läsnä maksimipitoisuudella (Tmax)
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Arvioi raajojen mittasuhteiden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
BMN 111:n vaikutus luun morfologiaan ja laatuun röntgenkuvauksella
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
BMN 111:n vaikutus luun morfologiaan/laatuun arvioidaan mittaamalla luun mineraalitiheys kaksoisröntgenabsorptiometrialla
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Mahdolliset muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa mitattuna lyhyt-ikäisten nuorten elämänlaadulla
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
Arvioi BMN 111:n pitkäaikaisvaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun, kehitystilaan ja toiminnalliseen riippumattomuuteen käyttämällä ikäkohtaisia QoL- ja toiminnallisen riippumattomuuden kyselyitä (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Lasten käyttäytymisen tarkistuslista 6-18 [CBCL 6-18]).
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
BMN 111:n aktiivisuus arvioidaan mittaamalla luu- ja kollageeniaineenvaihduntaa
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Kuvaile achondroplasiaan liittyvien kirurgisten ja lääketieteellisten toimenpiteiden ilmaantuvuutta
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 5 vuotta"
|
|
|
Arvioi vaikutus unihäiriöiseen hengitykseen polysomnografialla alle 5-vuotiailla potilailla.
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi"
|
|
|
Arvioi BMN 111:n vaikutus kallon ja aivojen morfologiaan, mukaan lukien foramen magnum, kammion ja aivojen parenkymaaliset mitat magneettikuvauksella enintään 3-vuotiailla potilailla.
Aikaikkuna: "Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi"
|
"Opiskelujen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi"
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2038
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2038
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 16. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-208
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .