En utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og effekt av BMN 111 hos barn med akondroplasi
12. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical
En fase 2 åpen langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi
Dette er en fase 2, åpen langtidsforlengelsesstudie med flere senter, med ca. 70 forsøkspersoner, for å evaluere sikkerheten og effekten av BMN111 hos barn med akondroplasi inntil forsøkspersonene når nesten voksen slutthøyde.
Kvalifiserte forsøkspersoner vil ha fullført 1 år med BMN111- eller placebobehandling i 111-206-studien, og når de er registrert i forlengelsesstudien 111-208 vil de motta en daglig dose av BMN111 ved subkutan injeksjon i henhold til deres alder som bestemt av 111-206.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
73
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Torrance, California, Forente stater, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japan, 77-8503
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Storbritannia, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Må ha fullført studie 111-206 om undersøkelsesbehandling (BMN 111 eller placebo).
- Foreldre eller verge er villige og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Forsøkspersoner under myndig alder er også villige og i stand til å gi skriftlig samtykke (hvis det kreves av lokale forskrifter eller IRB/IEC) etter at studiens art er forklart og før utførelse av en forskningsrelatert prosedyre. Forsøkspersoner som når myndighetsalder i sitt land mens studien pågår, vil bli bedt om å gi sitt eget skriftlige samtykke igjen når de når den lovlige myndighetsalder.
- Er villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Permanent seponert BMN 111 eller placebo før fullføring av studie 111-206
- Har et klinisk signifikant funn eller arytmi på EKG som indikerer unormal hjertefunksjon eller overledning eller QTc-F > 450 msek.
- Krev ethvert undersøkelsesmiddel (unntatt BMN 111) før fullføring av studieperioden
- Nåværende terapi med antihypertensive medisiner, angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere, angiotensin II-reseptorblokkere, diuretika, betablokkere, kalsiumkanalblokkere, hjerteglykosider, systemiske antikolinerge midler, GnRH-agonister, alle medikamenter som kan svekke eller forsterke komplikasjoner , diuretika eller andre legemidler som er kjent for å endre nyre- eller tubulærfunksjon
- Gravid eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien
- Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer, uansett grunn
- Har en tilstand eller omstendighet som etter etterforskerens syn setter pasienten i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Aktiv BMN 111
En gang daglig subkutane injeksjoner av anbefalt dose av BMN 111 basert på vektbånddosering.
|
Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid (med forbehold om justering per protokoll)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer forekomsten av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
Antall studiedeltakere med behandlingsutløste bivirkninger eller alvorlige bivirkninger
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
Evaluer endring i høyde/lengde z-score hos barn med ACH behandlet med BMN 111
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer endringen fra baseline av gjennomsnittlig annualisert veksthastighet (AGV)
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Karakteriser maksimal konsentrasjon (Cmax) av BMN 111 i plasma
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Karakteriser området under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Karakteriser eliminasjonshalveringstiden for BMN 111 (t½)
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Karakteriser den tilsynelatende clearance av stoffet
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Karakteriser det tilsynelatende distribusjonsvolumet basert på terminalfasen (Vz/F)
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Karakteriser hvor lenge BMN 111 er tilstede ved maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Evaluer endringen fra baseline på kroppsandelsforhold for ekstremitetene
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Effekt av BMN 111 på beinmorfologi og -kvalitet ved røntgen
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Effekten av BMN 111 på benmorfologi/-kvalitet vil bli vurdert ved å måle beinmineraltetthet via Dual X-ray Absorptiometry
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Potensielle endringer i helserelatert livskvalitet målt ved livskvaliteten hos kortvoksende ungdom
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
Evaluer den langsiktige effekten av BMN 111 på helserelatert livskvalitet, utviklingsstatus og funksjonell uavhengighet ved å bruke aldersspesifikke QoL og funksjonelle uavhengighetsspørreskjemaer (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Sjekkliste for barns atferd 6-18 [CBCL 6-18]).
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
BMN 111-aktivitet vil bli vurdert ved å måle ben- og kollagenmetabolisme
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Beskriv forekomsten av kirurgiske og medisinske inngrep relatert til akondroplasi
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 5 år"
|
|
|
Vurder effekt på søvnforstyrrelse ved pust ved polysomnografi hos pasienter opp til 5 år.
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 1 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 1 år"
|
|
|
Evaluer effekten av BMN 111 på hodeskalle- og hjernemorfologi, inkludert foramen magnum, ventrikulære og hjerneparenkymale dimensjoner ved MR hos pasienter opp til 3 år.
Tidsramme: "Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 1 år"
|
"Gjennom studiegjennomføring, i gjennomsnitt 1 år"
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. juni 2019
Primær fullføring (Antatt)
1. mai 2038
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2038
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. mai 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juni 2019
Først lagt ut (Faktiske)
18. juni 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 111-208
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .