Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av BMN 111 hos barn med akondroplasi

12 mars 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En öppen fas 2 långtidsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Detta är en fas 2, öppen långtidsstudie med flera centra, med cirka 70 försökspersoner, för att utvärdera säkerheten och effekten av BMN111 hos barn med akondroplasi tills försökspersonerna når nästan vuxen sluthöjd. Kvalificerade försökspersoner kommer att ha genomgått 1 års BMN111- eller placebobehandling i 111-206-studien och när de väl registrerats i 111-208 förlängningsstudien kommer de att få en daglig dos av BMN111 genom subkutan injektion enligt deras ålder enligt 111-206.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

73

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan, 77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Måste ha genomfört studie 111-206 om prövningsbehandling (BMN 111 eller placebo).
  2. Föräldrar eller vårdnadshavare är villiga och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Försökspersoner under myndig ålder är också villiga och kan ge skriftligt samtycke (om det krävs av lokala bestämmelser eller IRB/IEC) efter att studiens karaktär har förklarats och innan någon forskningsrelaterad procedur genomförs. Försökspersoner som når myndig ålder i sitt land medan studien pågår kommer att uppmanas att ge sitt eget skriftliga samtycke igen när de uppnått den lagliga myndighetsåldern.
  3. Är villig och kan utföra alla studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  1. Permanent avbruten BMN 111 eller placebo innan studie 111-206 slutförts
  2. Har ett kliniskt signifikant fynd eller arytmi på EKG som indikerar onormal hjärtfunktion eller överledning eller QTc-F > 450 msek
  3. Kräv något undersökningsmedel (förutom BMN 111) innan studieperioden avslutas
  4. Nuvarande behandling med antihypertensiva läkemedel, angiotensin-konverterande enzym (ACE)-hämmare, angiotensin II-receptorblockerare, diuretika, betablockerare, kalciumkanalblockerare, hjärtglykosider, systemiska antikolinerga medel, GnRH-agonister, alla läkemedel som kan försämra eller förbättra hjärtkomplikationer , diuretika eller andra läkemedel som är kända för att förändra njur- eller tubulärfunktion
  5. Gravid eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien
  6. Samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle störa studiedeltagandet eller säkerhetsutvärderingar, av någon anledning
  7. Har ett tillstånd eller en omständighet som, enligt utredarens uppfattning, gör att patienten löper hög risk för dålig behandlingsföljsamhet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aktiv BMN 111
En gång dagligen subkutana injektioner av rekommenderad dos av BMN 111 baserat på viktbandsdosering.
Läkemedel: Active BMN 111: Subkutan injektion av rekommenderad dos av BMN 111 baserat på viktintervallsdosering en gång dagligen.
Modifierad rekombinant human natriuretisk peptid av C-typ (med förbehåll för justering enligt protokoll)
Andra namn:
  • Vosoritide

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera förekomsten av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Antal studiedeltagare med behandlingsuppkomna biverkningar eller allvarliga biverkningar
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Utvärdera förändring i höjd/längd z-poäng hos barn med ACH behandlade med BMN 111
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera förändringen från baslinjen för genomsnittlig annualiserad tillväxthastighet (AGV)
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Karakterisera maximal koncentration (Cmax) av BMN 111 i plasma
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Karakterisera området under plasmakoncentrationens tidskurva från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞)
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Karakterisera eliminationshalveringstiden för BMN 111 (t½)
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Karakterisera läkemedlets skenbara clearance
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Karakterisera den skenbara distributionsvolymen baserat på terminalfasen (Vz/F)
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Karakterisera hur lång tid BMN 111 är närvarande vid maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Utvärdera förändringen från baslinjen på kroppsproportionerna för extremiteterna
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Effekt av BMN 111 på benmorfologi och benkvalitet genom röntgen
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Effekten av BMN 111 på benmorfologi/-kvalitet kommer att bedömas genom att mäta bentäthet med hjälp av dubbel röntgenabsorption
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Potentiella förändringar i hälsorelaterad livskvalitet mätt som livskvaliteten hos kortvuxna ungdomar
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Utvärdera den långsiktiga effekten av BMN 111 på hälsorelaterad livskvalitet, utvecklingsstatus och funktionellt oberoende, med hjälp av åldersspecifika QoL och funktionellt oberoende frågeformulär (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Checklista för barns beteende 6-18 [CBCL 6-18]).
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
BMN 111-aktivitet kommer att bedömas genom att mäta ben- och kollagenmetabolism
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Beskriv förekomsten av kirurgiska och medicinska ingrepp relaterade till akondroplasi
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 5 år"
Bedöm effekten på sömnstörd andning genom polysomnografi hos patienter upp till 5 år.
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år"
Utvärdera effekten av BMN 111 på skalle- och hjärnmorfologi, inklusive foramen magnum, ventrikulära och hjärnans parenkymdimensioner genom MRT hos patienter upp till 3 år gamla.
Tidsram: "Genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år"
"Genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år"

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juni 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2038

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2038

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2019

Första postat (Faktisk)

18 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 111-208

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera