Uno studio di estensione per valutare la sicurezza e l'efficacia del BMN 111 nei bambini con acondroplasia
12 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio di estensione a lungo termine in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza e l'efficacia del BMN 111 nei bambini con acondroplasia
Si tratta di uno studio di estensione a lungo termine multicentrico in aperto di fase 2, con circa 70 soggetti, per valutare la sicurezza e l'efficacia di BMN111 nei bambini con acondroplasia fino a quando i soggetti raggiungono un'altezza finale quasi adulta.
I soggetti idonei avranno completato 1 anno di trattamento con BMN111 o placebo nello studio 111-206 e una volta arruolati nello studio di estensione 111-208 riceveranno una dose giornaliera di BMN111 mediante iniezione sottocutanea in base alla loro età determinata da 111-206.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
73
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Osaka, Giappone, 565-0871
- Osaka University
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Saitama, Giappone, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Giappone, 77-8503
- Tokushima University Hospital
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London, Regno Unito, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Regno Unito, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, Stati Uniti, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Deve aver completato lo Studio 111-206 sul trattamento sperimentale (BMN 111 o placebo).
- I genitori o tutori sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e firmato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. Inoltre, i soggetti di età inferiore alla maggiore età sono disposti e in grado di fornire il consenso scritto (se richiesto dalle normative locali o dall'IRB/IEC) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. Ai soggetti che raggiungono la maggiore età nel proprio paese mentre lo studio è in corso verrà chiesto di fornire nuovamente il proprio consenso scritto al raggiungimento della maggiore età legale.
- Sono disposti e in grado di eseguire tutte le procedure di studio
Criteri di esclusione:
- Sospensione definitiva di BMN 111 o placebo prima del completamento dello Studio 111-206
- Avere un reperto clinicamente significativo o un'aritmia all'ECG che indica una funzione o conduzione cardiaca anormale o QTc-F > 450 msec
- Richiedere qualsiasi agente sperimentale (eccetto BMN 111) prima del completamento del periodo di studio
- Terapia in corso con farmaci antipertensivi, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE), bloccanti del recettore dell'angiotensina II, diuretici, beta-bloccanti, bloccanti dei canali del calcio, glicosidi cardiaci, agenti anticolinergici sistemici, agonisti del GnRH, qualsiasi farmaco che possa alterare o aumentare la tachicardia compensatoria , diuretici o altri farmaci noti per alterare la funzione renale o tubulare
- Incinta o che sta pianificando una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio
- Malattia o condizione concomitante che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza, per qualsiasi motivo
- Avere una condizione o circostanza che, secondo l'investigatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BMN attivo 111
Iniezioni sottocutanee una volta al giorno della dose raccomandata di BMN 111 in base al dosaggio per fascia di peso.
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Peptide natriuretico di tipo C umano ricombinante modificato (soggetto a modifiche in base al protocollo)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Numero di partecipanti allo studio con eventi avversi emergenti dal trattamento o eventi avversi gravi
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Valutare la variazione del punteggio z di altezza/lunghezza nei bambini con ACH trattati con BMN 111
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare la variazione rispetto al basale della velocità di crescita media annualizzata (AGV)
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Caratterizzi la concentrazione massima (Cmax) di BMN 111 in plasma
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Caratterizzare l'area sotto la curva temporale della concentrazione di plasma dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞)
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Caratterizzare l'emivita di eliminazione di BMN 111 (t½)
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Caratterizzare l'apparente clearance del farmaco
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Caratterizzare il volume apparente di distribuzione in base alla fase terminale (Vz/F)
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Caratterizzare la quantità di tempo in cui BMN 111 è presente alla massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Valutare la variazione rispetto al basale sui rapporti di proporzione del corpo delle estremità
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Effetto di BMN 111 sulla morfologia e sulla qualità ossea mediante XRay
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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L'effetto di BMN 111 sulla morfologia/qualità ossea sarà valutato misurando la densità minerale ossea tramite Dual X-ray Absorptiometry
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Potenziali cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute misurata dalla qualità della vita nei giovani di bassa statura
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Valutare l'effetto a lungo termine del BMN 111 sulla qualità della vita correlata alla salute, sullo stato di sviluppo e sull'indipendenza funzionale, utilizzando QoL specifico per età e questionari sull'indipendenza funzionale (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Lista di controllo del comportamento del bambino 6-18 [CBCL 6-18]).
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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L'attività di BMN 111 sarà valutata misurando il metabolismo osseo e del collagene
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Descrivere l'incidenza di interventi chirurgici e medici correlati all'acondroplasia
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 5 anni"
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Valutare l'effetto sui disturbi respiratori del sonno mediante polisonnografia in pazienti fino a 5 anni.
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno"
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Valutare l'effetto di BMN 111 sulla morfologia del cranio e del cervello, comprese le dimensioni del forame magno, del ventricolo e del parenchima cerebrale mediante risonanza magnetica in pazienti fino a 3 anni.
Lasso di tempo: "Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno"
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"Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno"
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 giugno 2019
Completamento primario (Stimato)
1 maggio 2038
Completamento dello studio (Stimato)
1 maggio 2038
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 giugno 2019
Primo Inserito (Effettivo)
18 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 111-208
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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