軟骨無形成症の子供におけるBMN 111の安全性と有効性を評価するための拡張研究
2023年12月8日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
軟骨無形成症の小児における BMN 111 の安全性と有効性を評価するための第 2 相非盲検長期延長試験
これは第 2 相非盲検多施設長期延長試験であり、約 70 人の被験者を対象に、被験者がほぼ成人の最終身長に達するまで、軟骨無形成症の子供における BMN111 の安全性と有効性を評価します。
適格な被験者は、111-206研究で1年間のBMN111またはプラセボ治療を完了し、111-208延長研究に登録されると、111-206で決定された年齢に応じて、皮下注射によりBMN111の1日量を受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
73
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance、California、アメリカ、90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London、イギリス、SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield、イギリス、S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Osaka、日本、565-0871
- Osaka University
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Saitama、日本、330-8777
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima、日本、77-8503
- Tokushima University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 治験治療（BMN 111またはプラセボ）に関する研究111-206を完了している必要があります。
- 親または保護者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 また、成年に達していない被験者は、研究の性質が説明された後、研究関連の手順を実行する前に、書面による同意を提供する意思があり、それが可能です (現地の規制または IRB/IEC によって要求される場合)。 研究の進行中に自国で成年に達した被験者は、法定成年に達した時点で再度書面による同意を求められます。
- -すべての研究手順を喜んで実行できます
除外基準:
- -研究111-206の完了前にBMN 111またはプラセボを永久に中止した
- -異常な心機能または伝導またはQTc-Fを示すECGで臨床的に重要な所見または不整脈がある> 450ミリ秒
- -研究期間が完了する前に、治験薬（BMN 111を除く）が必要です
- -降圧薬による現在の治療、アンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤、アンギオテンシンII受容体遮断薬、利尿薬、ベータ遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、強心配糖体、全身性抗コリン作動薬、GnRHアゴニスト、代償性頻脈を損なうまたは増強する可能性のある薬物、利尿薬、または腎機能または尿細管機能を変化させることが知られているその他の薬物
- -研究中のいつでも妊娠中または妊娠を計画している（自己またはパートナー）
- -研究者の見解では、何らかの理由で、研究への参加または安全性評価を妨げる併存疾患または状態
- -治験責任医師の観点から、被験者を治療コンプライアンス不良のリスクが高い状態または状況に持っている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブ BMN 111
体重帯の投与量に基づいた BMN 111 の推奨用量の 1 日 1 回の皮下注射。
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改変組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド（プロトコルごとに調整の対象）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率を評価する [安全性と忍容性]
時間枠：「卒業まで平均5年」
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治療に起因する有害事象または重篤な有害事象が発生した研究参加者の数
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「卒業まで平均5年」
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BMN 111で治療されたACHの子供の高さ/長さのzスコアの変化を評価する
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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平均年間成長速度 (AGV) のベースラインからの変化を評価する
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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血漿中の BMN 111 の最大濃度 (Cmax) を特徴付ける
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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時間 0 から無限大 (AUC0-∞) までの血漿濃度時間曲線の下の領域を特徴付けます
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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BMN 111 の消失半減期 (t½) を特徴付ける
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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薬物の見かけのクリアランスを特徴付ける
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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ターミナル フェーズ (Vz/F) に基づいて分布の見かけのボリュームを特徴付けます。
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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BMN 111 が最大濃度 (Tmax) で存在する時間を特徴付ける
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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四肢の体格比のベースラインからの変化を評価する
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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XRay による骨の形態と質に対する BMN 111 の影響
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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骨の形態/質に対するBMN 111の効果は、二重X線吸収法による骨ミネラル密度の測定によって評価されます。
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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低身長の若者の生活の質によって測定される健康関連の生活の質の潜在的な変化
時間枠：「卒業まで平均5年」
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年齢別 QoL および機能的自立に関する質問票 (Bayley-III、WeeFIM、ITQOL、QoLISSY、PedsQL、Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5]、子どもの行動チェックリスト 6-18 [CBCL 6-18])。
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「卒業まで平均5年」
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BMN 111の活性は、骨とコラーゲンの代謝を測定することによって評価されます
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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軟骨無形成症に関連する外科的および医学的介入の発生率を説明する
時間枠：「卒業まで平均5年」
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「卒業まで平均5年」
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5 歳までの患者の睡眠ポリグラフ検査による睡眠呼吸障害への影響を評価します。
時間枠：「卒業まで平均1年」
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「卒業まで平均1年」
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3 歳までの患者の MRI により、大後頭孔、心室および脳実質の寸法を含む頭蓋骨および脳の形態に対する BMN 111 の影響を評価します。
時間枠：「卒業まで平均1年」
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「卒業まで平均1年」
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月12日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2019年5月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年6月16日
最初の投稿 (実際)
2019年6月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月8日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。