Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки безопасности и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией

12 марта 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Открытое долгосрочное расширенное исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией

Это открытое многоцентровое долгосрочное расширенное исследование фазы 2 с участием примерно 70 субъектов для оценки безопасности и эффективности BMN111 у детей с ахондроплазией до тех пор, пока субъекты не достигнут окончательного роста, близкого к взрослому. Подходящие субъекты должны пройти 1 год лечения BMN111 или плацебо в исследовании 111-206 и после включения в дополнительное исследование 111-208 будут получать ежедневную дозу BMN111 путем подкожной инъекции в соответствии с их возрастом, как определено 111-206.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

73

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Япония
      • Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Япония, 77-8503
        • Tokushima University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Должен пройти исследование 111-206 по экспериментальному лечению (BMN 111 или плацебо).
  2. Родитель(и) или опекун(ы) желают и могут предоставить письменное подписанное информированное согласие после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Кроме того, субъекты, не достигшие совершеннолетия, желают и могут предоставить письменное согласие (если этого требует местное законодательство или IRB/IEC) после объяснения характера исследования и до выполнения любой процедуры, связанной с исследованием. Субъектам, достигшим совершеннолетия в своей стране во время проведения исследования, будет предложено снова предоставить свое собственное письменное согласие по достижении совершеннолетия.
  3. Готовы и способны выполнять все процедуры обучения

Критерий исключения:

  1. Окончательное прекращение приема BMN 111 или плацебо до завершения исследования 111-206
  2. Иметь клинически значимую находку или аритмию на ЭКГ, указывающую на нарушение сердечной функции или проводимости или QTc-F > 450 мс.
  3. Требовать любой исследовательский агент (кроме BMN 111) до завершения периода исследования
  4. Текущая терапия антигипертензивными препаратами, ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ), блокаторами рецепторов ангиотензина II, диуретиками, бета-блокаторами, блокаторами кальциевых каналов, сердечными гликозидами, системными антихолинергическими средствами, агонистами ГнРГ, любыми лекарствами, которые могут ослабить или усилить компенсаторную тахикардию. , диуретики или другие препараты, которые, как известно, изменяют функцию почек или канальцев
  5. Беременность или планирование беременности (самостоятельно или от партнера) в любое время во время исследования
  6. Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании или оценке безопасности по любой причине.
  7. Имеют состояние или обстоятельства, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активный БМН 111
Подкожные инъекции рекомендуемой дозы BMN 111 один раз в день в зависимости от веса.
Лекарство: Активный BMN 111: Подкожная инъекция рекомендуемой дозы BMN 111, основанная на дозировании веса тела один раз в день.
Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С-типа человека (с учетом корректировки согласно протоколу)
Другие имена:
  • Восоритид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить частоту нежелательных явлений, связанных с лечением [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Количество участников исследования с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения, или серьезными нежелательными явлениями.
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Оценить изменение z-показателя роста/длины тела у детей с ACH, получавших BMN 111
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените изменение среднегодовой скорости роста (AGV) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Охарактеризуйте максимальную концентрацию (Cmax) BMN 111 в плазме
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Охарактеризуйте площадь под временной кривой концентрации в плазме от времени 0 до бесконечности (AUC0-∞)
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Охарактеризуйте период полувыведения BMN 111 (t½)
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Охарактеризуйте кажущийся клиренс препарата
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Охарактеризовать кажущийся объем распределения на основе терминальной фазы (Vz/F)
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Охарактеризуйте количество времени, в течение которого BMN 111 присутствует в максимальной концентрации (Tmax).
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Оцените изменение соотношения пропорций тела и конечностей по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Влияние BMN 111 на морфологию и качество кости по данным рентгенографии
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Влияние BMN 111 на морфологию/качество кости будет оцениваться путем измерения минеральной плотности кости с помощью двойной рентгеновской абсорбциометрии.
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Потенциальные изменения в связанном со здоровьем качестве жизни, измеряемом качеством жизни низкорослой молодежи
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Оцените долгосрочное влияние BMN 111 на качество жизни, связанное со здоровьем, статус развития и функциональную независимость, используя возрастные опросники качества жизни и функциональной независимости (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Контрольный список поведения детей 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Контрольный список поведения ребенка 6-18 [CBCL 6-18]).
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Активность BMN 111 будет оцениваться путем измерения метаболизма костной ткани и коллагена.
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Опишите частоту хирургических и медикаментозных вмешательств, связанных с ахондроплазией.
Временное ограничение: «По окончании учебы, в среднем 5 лет»
«По окончании учебы, в среднем 5 лет»
Оценить влияние на нарушение дыхания во сне с помощью полисомнографии у пациентов в возрасте до 5 лет.
Временное ограничение: «По завершении обучения, в среднем 1 год»
«По завершении обучения, в среднем 1 год»
Оценить влияние BMN 111 на морфологию черепа и головного мозга, включая размеры большого затылочного отверстия, желудочков и паренхимы головного мозга, с помощью МРТ у пациентов в возрасте до 3 лет.
Временное ограничение: «По завершении обучения, в среднем 1 год»
«По завершении обучения, в среднем 1 год»

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июня 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2038 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июня 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-208

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться