Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie
12. März 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Eine Open-Label-Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie
Dies ist eine offene multizentrische Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 2 mit etwa 70 Probanden, um die Sicherheit und Wirksamkeit von BMN111 bei Kindern mit Achondroplasie zu bewerten, bis die Probanden die Endgröße eines Erwachsenen erreichen.
Geeignete Probanden müssen 1 Jahr BMN111- oder Placebo-Behandlung in der Studie 111-206 abgeschlossen haben und erhalten nach Aufnahme in die Verlängerungsstudie 111-208 eine tägliche Dosis BMN111 durch subkutane Injektion entsprechend ihrem Alter, wie durch 111-206 bestimmt.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
73
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University
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Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japan, 77-8503
- Tokushima University Hospital
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Vereinigtes Königreich, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Muss die Studie 111-206 zur Prüfbehandlung (BMN 111 oder Placebo) abgeschlossen haben.
- Eltern oder Erziehungsberechtigte sind willens und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Verfahren durchgeführt werden. Außerdem sind minderjährige Probanden bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung zu erteilen (falls dies nach den örtlichen Vorschriften oder dem IRB/IEC erforderlich ist), nachdem die Art der Studie erklärt wurde und bevor ein forschungsbezogenes Verfahren durchgeführt wird. Probanden, die während der laufenden Studie in ihrem Land die Volljährigkeit erreichen, werden gebeten, bei Erreichen der gesetzlichen Volljährigkeit erneut ihre eigene schriftliche Einwilligung abzugeben.
- Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren durchzuführen
Ausschlusskriterien:
- Dauerhaft abgesetztes BMN 111 oder Placebo vor Abschluss der Studie 111-206
- Haben Sie einen klinisch signifikanten Befund oder eine Arrhythmie im EKG, die auf eine abnormale Herzfunktion oder -überleitung oder QTc-F > 450 ms hinweist
- Fordern Sie vor Abschluss des Studienzeitraums einen Prüfwirkstoff (außer BMN 111) an
- Aktuelle Therapie mit blutdrucksenkenden Medikamenten, Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern, Angiotensin-II-Rezeptorblockern, Diuretika, Betablockern, Kalziumkanalblockern, Herzglykosiden, systemischen Anticholinergika, GnRH-Agonisten, allen Medikamenten, die die kompensatorische Tachykardie beeinträchtigen oder verstärken können , Diuretika oder andere Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie die Nieren- oder Tubulusfunktion verändern
- Schwanger oder planen, schwanger zu werden (selbst oder Partner) zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie
- Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes aus irgendeinem Grund die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde
- Einen Zustand oder Umstand haben, der nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt einem hohen Risiko für eine schlechte Therapietreue aussetzt
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Aktives BMN 111
Einmal täglich subkutane Injektionen der empfohlenen Dosis von BMN 111 basierend auf der Gewichtsbanddosierung.
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Modifiziertes rekombinantes humanes natriuretisches Peptid vom C-Typ (vorbehaltlich der Anpassung pro Protokoll)
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung der Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Bewerten Sie die Veränderung des Z-Scores von Größe/Länge bei Kindern mit ACH, die mit BMN 111 behandelt wurden
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewertung der Veränderung der mittleren annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit (AGV) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Charakterisieren Sie die maximale Konzentration (Cmax) von BMN 111 im Plasma
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Charakterisieren Sie den Bereich unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration von Zeit 0 bis unendlich (AUC0-∞)
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Charakterisieren Sie die Eliminationshalbwertszeit von BMN 111 (t½)
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Charakterisieren Sie die offensichtliche Clearance des Arzneimittels
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Charakterisieren Sie das scheinbare Verteilungsvolumen basierend auf der terminalen Phase (Vz/F)
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Charakterisieren Sie die Zeitspanne, in der BMN 111 in maximaler Konzentration vorhanden ist (Tmax)
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Bewerten Sie die Veränderung der Körperproportionen der Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Wirkung von BMN 111 auf Knochenmorphologie und -qualität durch Röntgen
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Die Wirkung von BMN 111 auf die Knochenmorphologie/-qualität wird durch Messung der Knochenmineraldichte mittels dualer Röntgenabsorptiometrie bewertet
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Mögliche Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen an der Lebensqualität kleinwüchsiger Jugendlicher
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Bewerten Sie die Langzeitwirkung von BMN 111 auf die gesundheitsbezogene Lebensqualität, den Entwicklungsstatus und die funktionelle Unabhängigkeit mithilfe von altersspezifischen QoL- und funktionellen Unabhängigkeitsfragebögen (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Checkliste zum Verhalten von Kindern 6-18 [CBCL 6-18]).
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Die Aktivität von BMN 111 wird durch Messen des Knochen- und Kollagenstoffwechsels bewertet
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Beschreiben Sie die Inzidenz chirurgischer und medizinischer Eingriffe im Zusammenhang mit Achondroplasie
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 5 Jahre"
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Bewertung der Wirkung auf schlafbezogene Atmungsstörungen durch Polysomnographie bei Patienten bis zum Alter von 5 Jahren.
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr"
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Bewerten Sie die Wirkung von BMN 111 auf die Schädel- und Gehirnmorphologie, einschließlich Foramen magnum, Ventrikel- und Hirnparenchymdimensionen durch MRT bei Patienten bis zu 3 Jahren.
Zeitfenster: "Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr"
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"Bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr"
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. Juni 2019
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Mai 2038
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Mai 2038
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Mai 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Juni 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. Juni 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
13. März 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. März 2026
Zuletzt verifiziert
1. März 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 111-208
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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