Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kibővített tanulmány a BMN 111 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél

2023. december 8. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

2. fázisú nyílt, hosszú távú kiterjesztő vizsgálat a BMN 111 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű, többközpontú, hosszú távú kiterjesztett vizsgálat, körülbelül 70 alany részvételével, a BMN111 biztonságosságának és hatásosságának értékelésére achondroplasiás gyermekeknél, amíg az alanyok el nem érik a majdnem felnőtt végmagasságot. A jogosult alanyok 1 éves BMN111- vagy placebo-kezelést végeznek a 111-206-os vizsgálatban, és a 111-208-as kiterjesztett vizsgálatba való bevonást követően napi adag BMN111-et kapnak szubkután injekcióban a 111-206 által meghatározott életkoruknak megfelelően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

73

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japán
      • Osaka, Japán, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japán, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japán, 77-8503
        • Tokushima University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. El kell végeznie a 111-206. számú vizsgálatot a vizsgálati kezelésről (BMN 111 vagy placebo).
  2. A szülő(k) vagy gyám(ok) hajlandóak és képesek írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. A nagykorúság alatti alanyok is hajlandók és képesek írásbeli hozzájárulást adni (ha a helyi szabályozás vagy az IRB/IEC előírja), miután a vizsgálat természetét elmagyarázták, és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás elvégzése előtt. Azon alanyok, akik a vizsgálat ideje alatt elérik országukban a nagykorúságot, a törvényes nagykorúság elérésekor ismét írásos beleegyezést kérnek.
  3. Hajlandóak és képesek minden tanulmányi eljárás elvégzésére

Kizárási kritériumok:

  1. A 111-206-os vizsgálat befejezése előtt végleg abbahagyta a BMN 111 vagy a placebót
  2. Klinikailag jelentős lelet vagy aritmiája van az EKG-n, ami kóros szívműködésre vagy ingerületvezetésre utal, vagy QTc-F > 450 msec
  3. A tanulmányi időszak befejezése előtt kérjen bármilyen vizsgálati ügynököt (kivéve a BMN 111-et).
  4. Jelenlegi terápia vérnyomáscsökkentő gyógyszerekkel, angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlókkal, angiotenzin II-receptor-blokkolóval, diuretikumokkal, béta-blokkolóval, kalciumcsatorna-blokkolóval, szívglikozidokkal, szisztémás antikolinerg szerekkel, GnRH-agonistákkal, minden olyan gyógyszerrel, amely károsíthatja vagy fokozhatja a kompenzációs tachycardiát , vízhajtók vagy más olyan gyógyszerek, amelyekről ismert, hogy megváltoztatják a vese- vagy tubulusműködést
  5. Terhes vagy teherbe esést tervező (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor
  6. Egyidejű betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint bármilyen okból megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonsági értékeléseket
  7. Olyan állapota vagy körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint magas kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz kezelési megfelelés miatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aktív BMN 111
Napi egyszeri szubkután injekció a BMN 111 ajánlott adagjával a súlysávos adagolás alapján.
Drog: Aktív BMN 111: A BMN 111 ajánlott dózisának szubkután injekciója a súlysáv szerinti adagolás alapján naponta egyszer.
Módosított rekombináns humán C-típusú nátriuretikus peptid (a protokollonkénti módosítás függvényében)
Más nevek:
  • Vosoritide

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulásának értékelése [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel vagy súlyos nemkívánatos eseményekkel rendelkező vizsgálatban résztvevők száma
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Értékelje a magasság/hossz z-pontszám változását BMN 111-gyel kezelt ACH-ban szenvedő gyermekeknél
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az átlagos éves növekedési sebesség (AGV) alapvonalhoz viszonyított változását
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Jellemezze a BMN 111 maximális koncentrációját (Cmax) a plazmában
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Jellemezze a plazmakoncentráció-időgörbe alatti területet 0-tól a végtelenig (AUC0-∞)
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Jellemezze a BMN 111 eliminációs felezési idejét (t½)
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Jellemezze a gyógyszer látszólagos clearance-ét
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Jellemezze a látszólagos eloszlási térfogatot a terminális fázis alapján (Vz/F)
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Jellemezze, mennyi ideig van jelen a BMN 111 maximális koncentrációnál (Tmax)
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Értékelje a végtagok testarányának változását az alapvonalhoz képest
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
A BMN 111 hatása a csont morfológiájára és minőségére röntgensugárral
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
A BMN 111 hatását a csont morfológiájára/minőségére a csont ásványianyag-sűrűségének kettős röntgenabszorptiometriával történő mérésével értékelik.
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Az egészséggel összefüggő életminőség lehetséges változásai az alacsony korú fiatalok életminőségével mérve
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Értékelje a BMN 111 hosszú távú hatását az egészséggel összefüggő életminőségre, a fejlődési állapotra és a funkcionális függetlenségre, korspecifikus QoL és funkcionális függetlenségi kérdőívek (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5-) segítségével. 5 [CBCL 1.5-5], Gyermekviselkedési ellenőrzőlista 6-18 [CBCL 6-18]).
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
A BMN 111 aktivitását csont- és kollagénanyagcsere mérésével értékelik
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Ismertesse az achondroplasiával kapcsolatos sebészeti és orvosi beavatkozások előfordulását!
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 5 év"
Poliszomnográfiával értékelje az alvászavarra gyakorolt ​​​​hatást 5 évesnél fiatalabb betegeknél.
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 1 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 1 év"
Értékelje a BMN 111 hatását a koponya és az agy morfológiájára, beleértve a foramen magnum, a kamrai és az agy parenchyma dimenzióit MRI-vel legfeljebb 3 éves betegeknél.
Időkeret: "A tanulmányok befejeztével átlagosan 1 év"
"A tanulmányok befejeztével átlagosan 1 év"

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 16.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 8.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 111-208

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel