Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie
12 mars 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude d'extension à long terme ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie
Il s'agit d'une étude d'extension à long terme multicentrique ouverte de phase 2, avec environ 70 sujets, pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de BMN111 chez les enfants atteints d'achondroplasie jusqu'à ce que les sujets atteignent une taille finale proche de l'âge adulte.
Les sujets éligibles auront terminé 1 an de traitement par BMN111 ou placebo dans l'étude 111-206 et une fois inscrits dans l'étude d'extension 111-208 recevront une dose quotidienne de BMN111 par injection sous-cutanée en fonction de leur âge tel que déterminé par 111-206.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
73
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Osaka, Japon, 565-0871
- Osaka University
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Saitama, Japon, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japon, 77-8503
- Tokushima University Hospital
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London, Royaume-Uni, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Royaume-Uni, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, États-Unis, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Doit avoir terminé l'étude 111-206 sur le traitement expérimental (BMN 111 ou placebo).
- Les parents ou tuteurs sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit et signé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche. En outre, les sujets n'ayant pas atteint l'âge de la majorité sont disposés et capables de fournir un consentement écrit (si requis par les réglementations locales ou l'IRB/IEC) après que la nature de l'étude a été expliquée et avant l'exécution de toute procédure liée à la recherche. Les sujets qui atteignent l'âge de la majorité dans leur pays pendant que l'étude est en cours seront invités à fournir à nouveau leur propre consentement écrit lorsqu'ils auront atteint l'âge légal de la majorité.
- Sont disposés et capables d'effectuer toutes les procédures d'étude
Critère d'exclusion:
- Arrêt définitif du BMN 111 ou du placebo avant la fin de l'étude 111-206
- Avoir une découverte cliniquement significative ou une arythmie à l'ECG qui indique une fonction ou une conduction cardiaque anormale ou un QTc-F> 450 msec
- Exiger tout agent expérimental (sauf BMN 111) avant la fin de la période d'études
- Traitement actuel avec des médicaments antihypertenseurs, des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA), des antagonistes des récepteurs de l'angiotensine II, des diurétiques, des bêta-bloquants, des inhibiteurs calciques, des glycosides cardiaques, des agents anticholinergiques systémiques, des agonistes de la GnRH, tout médicament susceptible d'altérer ou d'améliorer la tachycardie compensatoire , diurétiques ou autres médicaments connus pour altérer la fonction rénale ou tubulaire
- Enceinte ou prévoyant de devenir enceinte (soi-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude
- Maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité, pour quelque raison que ce soit
- Avoir une condition ou une circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BMN actif 111
Injections sous-cutanées une fois par jour de la dose recommandée de BMN 111 en fonction de la posologie par tranche de poids.
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Peptide natriurétique de type C humain recombinant modifié (sous réserve d'ajustement selon le protocole)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Nombre de participants à l'étude présentant des événements indésirables liés au traitement ou des événements indésirables graves
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Évaluer le changement de taille/longueur z-score chez les enfants avec ACH traités avec BMN 111
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer le changement par rapport à la ligne de base de la vitesse de croissance annualisée moyenne (AGV)
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Caractériser la concentration maximale (Cmax) de BMN 111 dans le plasma
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Caractériser l'aire sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 à l'infini (AUC0-∞)
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Caractériser la demi-vie d'élimination du BMN 111 (t½)
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Caractériser la clairance apparente du médicament
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Caractériser le volume apparent de distribution en fonction de la phase terminale (Vz/F)
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Caractériser la durée de présence de BMN 111 à la concentration maximale (Tmax)
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Évaluer le changement par rapport à la ligne de base sur les rapports de proportion corporelle des extrémités
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Effet du BMN 111 sur la morphologie et la qualité osseuse par radiographie
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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L'effet du BMN 111 sur la morphologie/qualité osseuse sera évalué en mesurant la densité minérale osseuse par double absorptiométrie à rayons X
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Changements potentiels dans la qualité de vie liée à la santé telle que mesurée par la qualité de vie des jeunes de petite taille
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Évaluer l'effet à long terme du BMN 111 sur la qualité de vie liée à la santé, l'état de développement et l'indépendance fonctionnelle, à l'aide de questionnaires de qualité de vie et d'indépendance fonctionnelle spécifiques à l'âge (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Liste de contrôle du comportement de l'enfant 6-18 [CBCL 6-18]).
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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L'activité du BMN 111 sera évaluée en mesurant le métabolisme osseux et collagène
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Décrire l'incidence des interventions chirurgicales et médicales liées à l'achondroplasie
Délai: « Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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« Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 5 ans »
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Évaluer l'effet sur les troubles respiratoires du sommeil par polysomnographie chez les patients jusqu'à 5 ans.
Délai: « Jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an »
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« Jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an »
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Évaluer l'effet du BMN 111 sur la morphologie du crâne et du cerveau, y compris les dimensions du foramen magnum, du ventricule et du parenchyme cérébral par IRM chez les patients jusqu'à 3 ans.
Délai: « Jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an »
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« Jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 an »
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 juin 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 mai 2038
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2038
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 mai 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juin 2019
Première publication (Réel)
18 juin 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 111-208
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .