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Um estudo de extensão para avaliar a segurança e a eficácia do BMN 111 em crianças com acondroplasia

12 de março de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de extensão de longo prazo aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do BMN 111 em crianças com acondroplasia

Este é um estudo de extensão de longo prazo, aberto, multicêntrico, de fase 2, com aproximadamente 70 indivíduos, para avaliar a segurança e a eficácia do BMN111 em crianças com acondroplasia até que os indivíduos atinjam a altura final quase adulta. Os indivíduos elegíveis terão completado 1 ano de tratamento com BMN111 ou placebo no estudo 111-206 e, uma vez inscritos no estudo de extensão 111-208, receberão uma dose diária de BMN111 por injeção subcutânea de acordo com sua idade, conforme determinado por 111-206.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

73

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japão
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University
      • Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japão, 77-8503
        • Tokushima University Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Deve ter concluído o Estudo 111-206 sobre tratamento experimental (BMN 111 ou placebo).
  2. Os pais ou responsáveis ​​estão dispostos e aptos a fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Além disso, indivíduos menores de idade estão dispostos e aptos a fornecer consentimento por escrito (se exigido pelos regulamentos locais ou IRB/IEC) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa. Os indivíduos que atingirem a maioridade em seu país enquanto o estudo estiver em andamento serão solicitados a fornecer seu próprio consentimento por escrito novamente ao atingir a maioridade legal.
  3. Estão dispostos e são capazes de realizar todos os procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

  1. BMN 111 ou placebo permanentemente descontinuado antes da conclusão do Estudo 111-206
  2. Tem um achado clinicamente significativo ou arritmia no ECG que indica função ou condução cardíaca anormal ou QTc-F > 450 mseg
  3. Exigir qualquer agente experimental (exceto BMN 111) antes da conclusão do período de estudo
  4. Terapia atual com medicamentos anti-hipertensivos, inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), bloqueadores dos receptores de angiotensina II, diuréticos, betabloqueadores, bloqueadores dos canais de cálcio, glicosídeos cardíacos, agentes anticolinérgicos sistêmicos, agonistas de GnRH, qualquer medicamento que possa prejudicar ou aumentar a taquicardia compensatória , diuréticos ou outros medicamentos conhecidos por alterar a função renal ou tubular
  5. Grávida ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo
  6. Doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo ou nas avaliações de segurança, por qualquer motivo
  7. Tem uma condição ou circunstância que, na visão do investigador, coloca o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN ativo 111
Injeções subcutâneas uma vez ao dia da dose recomendada de BMN 111 com base na dosagem de faixa de peso.
Medicamento: Active BMN 111: Injeção subcutânea da dose recomendada de BMN 111 com base na dosagem de faixa de peso uma vez ao dia.
Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado (sujeito a ajuste por protocolo)
Outros nomes:
  • Vosoritide

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Número de participantes do estudo com eventos adversos emergentes do tratamento ou eventos adversos graves
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Avaliar alteração no escore z de altura/comprimento em crianças com ACH tratadas com BMN 111
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a mudança da linha de base da velocidade média de crescimento anualizada (AGV)
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Caracterize a concentração máxima (Cmax) de BMN 111 no plasma
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Caracterize a área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞)
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Caracterize a meia-vida de eliminação do BMN 111 (t½)
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Caracterize a depuração aparente da droga
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Caracterize o volume aparente de distribuição com base na fase terminal (Vz/F)
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Caracterize a quantidade de tempo que o BMN 111 está presente na concentração máxima (Tmax)
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Avalie a mudança da linha de base nas proporções corporais das extremidades
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Efeito do BMN 111 na morfologia e qualidade óssea por XRay
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
O efeito do BMN 111 na morfologia/qualidade óssea será avaliado medindo a densidade mineral óssea por Absorciometria de raios-X duplos
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Mudanças potenciais na qualidade de vida relacionada à saúde, medida pela qualidade de vida em jovens de baixa estatura
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Avaliar o efeito de longo prazo do BMN 111 na qualidade de vida relacionada à saúde, estado de desenvolvimento e independência funcional, usando questionários de QV específicos para a idade e independência funcional (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Lista de Verificação do Comportamento Infantil 6-18 [CBCL 6-18]).
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
A atividade do BMN 111 será avaliada medindo o metabolismo ósseo e do colágeno
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Descrever a incidência de intervenções cirúrgicas e médicas relacionadas à acondroplasia
Prazo: "Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
"Através da conclusão do estudo, uma média de 5 anos"
Avaliar o efeito nos distúrbios respiratórios do sono pela polissonografia em pacientes até 5 anos de idade.
Prazo: "Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano"
"Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano"
Avaliar o efeito do BMN 111 na morfologia do crânio e do cérebro, incluindo forame magno, dimensões ventriculares e do parênquima cerebral por ressonância magnética em pacientes até 3 anos de idade.
Prazo: "Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano"
"Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano"

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2038

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2038

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de junho de 2019

Primeira postagem (Real)

18 de junho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 111-208

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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