Un estudio de extensión para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 111 en niños con acondroplasia
12 de marzo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de extensión a largo plazo de etiqueta abierta de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 111 en niños con acondroplasia
Este es un estudio de extensión a largo plazo, multicéntrico, abierto, de Fase 2, con aproximadamente 70 sujetos, para evaluar la seguridad y eficacia de BMN111 en niños con acondroplasia hasta que los sujetos alcancen una estatura final cercana a la adulta.
Los sujetos elegibles habrán completado 1 año de tratamiento con BMN111 o placebo en el estudio 111-206 y, una vez inscritos en el estudio de extensión 111-208, recibirán una dosis diaria de BMN111 mediante inyección subcutánea según su edad según lo determinado por 111-206.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
73
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, Estados Unidos, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann Robert and H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Osaka, Japón, 565-0871
- Osaka University
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Saitama, Japón, 330-8777
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japón, 77-8503
- Tokushima University Hospital
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London, Reino Unido, SE19RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber completado el estudio 111-206 sobre tratamiento en investigación (BMN 111 o placebo).
- Los padres o tutores están dispuestos y pueden proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación. Además, los sujetos menores de edad están dispuestos y pueden dar su consentimiento por escrito (si así lo exigen las reglamentaciones locales o el IRB/IEC) después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con la investigación. A los sujetos que alcancen la mayoría de edad en su país mientras el estudio está en curso se les pedirá que brinden su propio consentimiento por escrito nuevamente al alcanzar la mayoría de edad legal.
- Están dispuestos y son capaces de realizar todos los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Discontinuación permanente de BMN 111 o placebo antes de completar el Estudio 111-206
- Tiene un hallazgo clínicamente significativo o arritmia en el ECG que indica una función o conducción cardíaca anormal o QTc-F > 450 mseg.
- Requerir cualquier agente en investigación (excepto BMN 111) antes de completar el período de estudio
- Terapia actual con medicamentos antihipertensivos, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ACE), bloqueadores de los receptores de angiotensina II, diuréticos, betabloqueantes, bloqueadores de los canales de calcio, glucósidos cardíacos, agentes anticolinérgicos sistémicos, agonistas de GnRH, cualquier medicamento que pueda alterar o mejorar la taquicardia compensatoria , diuréticos u otros fármacos que alteran la función renal o tubular
- Embarazada o planeando quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio
- Enfermedad o condición concurrente que, en opinión del investigador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad, por cualquier motivo.
- Tener una condición o circunstancia que, en opinión del investigador, coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Activo BMN 111
Inyecciones subcutáneas una vez al día de la dosis recomendada de BMN 111 basada en la dosificación de la banda de peso.
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Péptido natriurético de tipo C humano recombinante modificado (sujeto a ajuste por protocolo)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Número de participantes del estudio con eventos adversos emergentes del tratamiento o eventos adversos graves
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Evaluar el cambio en la puntuación z de altura/longitud en niños con ACH tratados con BMN 111
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar el cambio desde la línea de base de la velocidad de crecimiento anualizada media (AGV)
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Caracterizar la concentración máxima (Cmax) de BMN 111 en plasma
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Caracterizar la vida media de eliminación de BMN 111 (t½)
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Caracterizar el aclaramiento aparente del fármaco
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Caracterizar el volumen aparente de distribución en función de la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Caracterizar la cantidad de tiempo que BMN 111 está presente en la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Evaluar el cambio desde el inicio en las proporciones corporales de las extremidades
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Efecto de BMN 111 sobre la morfología y calidad ósea por rayos X
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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El efecto de BMN 111 en la morfología/calidad ósea se evaluará midiendo la densidad mineral ósea mediante Absorciometría de rayos X dual
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Cambios potenciales en la calidad de vida relacionada con la salud medida por la calidad de vida en jóvenes de baja estatura
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Evaluar el efecto a largo plazo de BMN 111 en la calidad de vida relacionada con la salud, el estado de desarrollo y la independencia funcional, utilizando cuestionarios de CdV e independencia funcional específicos de la edad (Bayley-III, WeeFIM, ITQOL, QoLISSY, PedsQL, Child Behavior Checklist 1.5- 5 [CBCL 1.5-5], Lista de verificación de comportamiento infantil 6-18 [CBCL 6-18]).
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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La actividad de BMN 111 se evaluará midiendo el metabolismo óseo y del colágeno.
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Describir la incidencia de intervenciones quirúrgicas y médicas relacionadas con la acondroplasia
Periodo de tiempo: "Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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"Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años"
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Evaluar el efecto sobre los trastornos respiratorios del sueño mediante polisomnografía en pacientes de hasta 5 años.
Periodo de tiempo: "A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año"
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"A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año"
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Evaluar el efecto de BMN 111 en la morfología del cráneo y el cerebro, incluidas las dimensiones del foramen magnum, ventricular y del parénquima cerebral mediante resonancia magnética en pacientes de hasta 3 años.
Periodo de tiempo: "A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año"
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"A través de la finalización del estudio, un promedio de 1 año"
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de junio de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de mayo de 2038
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2038
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de mayo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de junio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 111-208
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .