안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자에서 Losmapimod의 효능 및 안전성 (FSHD)
2024년 6월 13일 업데이트: Fulcrum Therapeutics
안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 피험자를 치료할 때 Losmapimod의 효능 및 안전성에 대한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 48주, 병렬 그룹 연구
안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자를 대상으로 48주 동안 로스마피모드의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구이다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 48주 동안 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자 치료에서 로스마피모드의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행군, 다기관 연구입니다. 환자는 약 53주 동안 이 연구에 참여하게 됩니다. 여기에는 4주간의 스크리닝 기간, 48주간의 위약 대조 치료 기간 및 7일간의 안전성 추적 기간이 포함됩니다. 환자는 FSHD1의 확진 진단을 받아야 하며 선별 MRI 및 기본 근육 생검 전에 유전적 확인을 얻어야 합니다. 환자는 무작위로 15mg의 로스마피모드 또는 위약을 경구 투여당 7.5mg 정제 2개로 1일 2회 투여받게 됩니다. 48주 동안 매일 총 4알 또는 30mg. 모든 환자는 각 예정된 방문에 대해 연구 클리닉에 참석하도록 요청받을 것입니다.
이 연구의 1차 종점은 FSHD 환자의 골격근 생검에서 DUX4 조절 유전자 전사물의 하위 집합으로 측정할 때 DUX4의 발현을 억제하거나 감소시키는 로스마피모드의 효능을 평가하는 것입니다. 이차 종점에는 FSHD 환자의 losmapimod의 안전성 및 내약성, losmapimod의 혈장 농도, 골격근의 losmapimod 수준 및 혈액 및 골격근의 losmapimod 표적 결합에 대한 평가가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
80
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92868
- University of California Irvine
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Ohio State University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washinton Medical Center
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Barcelona, 스페인, 08041
- Hospital de la Sta Creu i St Pau
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital UiP La Fe
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Nice, 프랑스, 06001
- CHU de NICE- CHU pasteur2
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 참여에 동의해야 하며 서명, 날짜 및 증인이 있는 연방 및 기관 지침을 준수하는 IRB 승인 사전 동의서를 제공해야 합니다.
- 남성 또는 여성 과목
- 환자는 18세에서 65세 사이여야 합니다.
- 4번 염색체의 D4Z4 어레이 크기 평가를 통해 1~9회 반복으로 FSHD1 진단이 확인되었습니다. 선별 MRI 및 기준선 근육 생검 전에 유전적 확인을 얻어야 합니다.
- 임상적 중증도 점수 2~4(RICCI 점수; 범위 0~5), 스크리닝 시 포함
- 생검을 위해 MRI 적격 근육이 있어야 합니다.
- 예정된 방문, 치료 계획, 연구 제한, 실험실 테스트, 피임 지침 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 승인된 피임 방법을 실천할 것입니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 임상 상태의 병력이 있습니다. 여기에는 관련 약물 또는 음식 알레르기의 병력이 포함될 수 있지만 이에 국한되지 않습니다. 심혈관 또는 중추 신경계 질환의 병력; FSHD를 제외한 신경근 질환(예: 근병증, 신경병증, 신경근 접합부 장애); 또는 정신 질환의 임상적으로 중요한 병력.
- 치료 의사의 결정에 따라 근육 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물 또는 보충제를 복용하고 있거나 프로토콜에 제시된 약물 목록에 포함된 피험자의 경우, 피험자는 해당 약물을 안정적으로 복용해야 합니다. ) 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 보충하고 연구 기간 동안 안정적인 투여량을 유지합니다. 연구 기간 동안 용량 변경 또는 치료 중단은 치료 의사가 명확한 문서와 스폰서에 대한 통지를 가지고 엄격한 의학적 이유로만 수행할 수 있습니다.
- 간 질환의 급성 또는 만성 병력 또는 현재 알라닌 아미노트랜스퍼라제 ≥2 × 정상 상한치(ULN) 또는 총 빌리루빈 >1.5 × ULN 또는 알려진 B형 또는 C형 간염 병력이 있는 것으로 알려져 있습니다.
- 알려진 중증 신장애(사구체 여과율의
- B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스(HCV) 항체 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1 및 -2에 대한 항체에 대한 양성 스크리닝.
- 연구 기간 동안 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 이내에 임신을 계획하고 있는 여성 파트너가 있는 남성 피험자.
- 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 또는 현지 규정에 따라 다른 연구 제품을 사용하거나 현재 연구 제품으로 연구에 참여하고 있는 경우. 참고: 스폰서가 서면으로 확인한 경우 다른 비약물 연구에 동시 참여가 허용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
유전적 확인이 있는 FSHD1 환자는 Losmapimod 15mg을 1일 2회 7.5mg 정제 2개로 경구 투여합니다. 48주 동안 매일 총 4알 또는 30mg.
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Losmapimod는 가능하면 음식과 함께 투여됩니다.
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위약 비교기: 위약
유전적 확인이 있는 FSHD1 환자는 경구 투여당 2개의 7.5mg 정제로 매일 2회 위약을 투여받게 됩니다. 48주 동안 매일 총 4알 또는 30mg.
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위약은 가능하면 음식과 함께 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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영향을 받은 골격근에서 DUX4(Double Homeobox 4) 활동의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 16주차부터 36주차까지
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골격근 생검은 기준선 및 기준선 이후에 수집되었습니다.
골격근 생검에서 DUX4 활성은 DUX4에 의해 조절되는 것으로 알려진 6개 유전자 패널의 발현 수준을 측정하여 평가되었습니다.
유전자의 발현 수준은 검증된 정량적 RT-PCR 분석을 사용하여 측정되었으며 Ct(PCR 주기)로 표시되었습니다.
6개 유전자 각각에 대한 원시 Ct를 지정된 기준 유전자에 대해 표준화하여 표준화된 Ct를 생성했습니다.
DUX4 활성은 확인된 6개 유전자 각각의 정규화된 Ct의 평균이며, 여기서 6개 유전자 각각에 대한 Ct는 평균이 생성되기 전에 먼저 기준 유전자에 대해 정규화됩니다.
기준선의 변화는 [기준선 이후 6개 유전자에 대한 평균 델타 Ct]에서 [기준선에 있는 6개 유전자에 걸친 평균 델타 Ct]로 계산됩니다.
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기준선 및 16주차부터 36주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Losmapimod에 대한 부작용(AE) 유형이 있는 참가자 수
기간: 48주차까지
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AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 사건입니다.
심각한 부작용(SAE)은 투여량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하고, 지속적인 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/선천적 결함 또는 선천적 기형/선천적 결손 또는 의학적 또는 과학적 판단에 따른 기타 상황.
치료 응급 부작용(TEAE)은 연구 약물에 노출되기 전에는 존재하지 않았던 모든 사건 또는 이미 존재했지만 연구 약물에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 모든 사건으로 정의됩니다.
losmapimod에 대한 AE 유형의 참가자 수는 TEAE 및 SAE를 포함하여 제시되었습니다.
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48주차까지
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Losmapimod에 대한 AE의 심각도가 있는 참가자 수
기간: 48주차까지
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AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 사건입니다.
SAE는 투여량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적인 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함 또는 다음에 따른 기타 상황인 모든 바람직하지 못한 의학적 사건입니다. 의학적 또는 과학적 판단.
로스마피모드에 대한 AE의 심각도 등급이 있는 참가자 수는 다음과 같습니다. 경미함(보통 일시적이고 일반적으로 정상적인 활동을 방해하지 않는 사건), 중간(정상 활동을 방해할 만큼 충분히 불편한 AE) 및 심각함 (무능력하게 하고 정상적인 활동을 방해하는 AE).
등급이 높을수록 증상이 더 심해집니다.
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48주차까지
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Losmapimod와 AE의 관계가 있는 참가자 수
기간: 48주차까지
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AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 사건입니다.
SAE는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적인 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함 또는 다음에 따른 기타 상황인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건입니다. 의학적 또는 과학적 판단.
AE와 로스마피모드의 관계가 있는 참가자 수는 다음과 같이 제시되었습니다. 관련 없음(다른 요인에 의해 생성될 가능성이 높으며 AE와 약물의 일시적인 관계로 인해 인과 관계가 발생할 가능성이 낮음), 관련 없음(약물과 AE 사이에 연관성 없음), 관련 가능성 있음( AE를 유발/기여하는 약물 치료), 아마도 관련이 있고(약물과 관련된 사건의 합리적인 시간적 순서가 존재함) 확실히 관련됨(약물과 AE 사이에 명확한 인과 관계가 존재함)
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48주차까지
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특별 관심 대상 부작용(AESI)이 발생한 참가자 수
기간: 48주차까지
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AESI(심각하거나 심각하지 않음)는 연구자가 후원자에게 지속적인 모니터링과 신속한 의사소통을 하는 것이 적절할 수 있는 과학적, 의학적 문제 중 하나입니다.
본 연구에서 특별히 관심을 끄는 부작용에는 미국 식품의약청(FDA) 산업 약물 유발 간 지침에 따라 잠재적 약물 유발 간 손상(DILI) 기준을 충족하는 간 테스트가 포함되었습니다. 손상: 시판 전 임상 평가.
AESI 참가자 수가 제시되었습니다.
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48주차까지
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TEAE(치료 관련 이상반응)로 인해 연구 약물을 조기 중단한 참가자 수
기간: 48주차까지
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TEAE는 연구 약물의 첫 번째 투여 당시 또는 그 이후 및 연구 약물 중단 + 7일 전에 시작되었거나 연구 약물의 첫 번째 투여 이전에 시작되어 연구 약물의 첫 번째 투여 당시 또는 이후 및 투여 전 중증도가 악화된 AE였습니다. 연구 약물 중단 + 7일.
발병 날짜와 종료 날짜가 완전히 누락된 AE는 치료로 인한 AE로 간주되었습니다.
TEAE로 인해 연구 약물을 조기에 중단한 참가자의 수가 제시되었습니다.
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48주차까지
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12주차, 24주차, 48주차의 근육지방률(MFF) 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 12주차, 24주차, 48주차
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FSHD 참가자의 지방에 의한 골격근 조직 대체 정도의 측정은 3D 근육 부피에 대한 자동 골격근 분할 및 Dixon 이미징을 사용한 강력한 알고리즘을 통한 지방 분획 분석을 통해 수행되었습니다.
MFF의 종단적 분석을 위해 미리 선택된 근육을 포함하는 복합 변수가 파생되었습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차, 24주차, 48주차
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12주차, 24주차, 48주차의 순수 근육량(LMV) 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 12주차, 24주차, 48주차
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FSHD 참가자의 지방에 의한 골격근 조직 대체 정도의 측정은 3D 근육 부피에 대한 자동 골격근 분할 및 Dixon 이미징을 사용한 강력한 알고리즘을 통한 지방 분획 분석을 통해 수행되었습니다.
LMV의 종단적 분석을 위해 미리 선택된 근육을 포함하는 복합 변수가 파생되었습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차, 24주차, 48주차
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12주차, 24주차, 48주차의 근육 지방 침윤(MFI) 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 12주차, 24주차, 48주차
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FSHD 참가자의 지방에 의한 골격근 조직 대체 정도의 측정은 3D 근육 부피에 대한 자동 골격근 분할 및 Dixon 이미징을 사용한 강력한 알고리즘을 통한 지방 분획 분석을 통해 수행되었습니다.
MFI의 종단적 분석을 위해 미리 선택된 근육을 포함하는 복합 변수가 파생되었습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 12주차, 24주차, 48주차
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로스마피모드 투여 후 혈장 농도
기간: 투여 전, 투여 후 4시간, 4주차 투여 전, 4주차: 투여 후 4시간, 12주차, 16주차 투여 전, 16주차: 투여 후 4시간, 24주차, 36주차 투여 전, 36주차: 4시간 투여 후, 48주차
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로스마피모드의 약동학(PK) 분석을 위해 지정된 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다.
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투여 전, 투여 후 4시간, 4주차 투여 전, 4주차: 투여 후 4시간, 12주차, 16주차 투여 전, 16주차: 투여 후 4시간, 24주차, 36주차 투여 전, 36주차: 4시간 투여 후, 48주차
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골격근 생검에서 로스마피모드의 농도
기간: 기준선, 16주차 및 36주차
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로스마피모드의 농도 평가를 위해 지정된 시점에 골격근 생검 샘플을 수집했습니다.
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기준선, 16주차 및 36주차
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인산화 열충격 단백질 27(pHSP27)/총 열충격 단백질 27(tHSP27)의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선 및 1일차: 투여 후 4시간, 16주차: 투여 전, 16주차: 투여 후 4시간, 36주차: 투여 전, 36주차: 투여 후 4시간
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PHSP27/tHSP27의 약력학적(PD) 분석을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준치로부터의 변화율은 사후 기준치에서 기준치 값을 뺀 값을 기준치 값으로 나누고 100을 곱한 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 1일차: 투여 후 4시간, 16주차: 투여 전, 16주차: 투여 후 4시간, 36주차: 투여 전, 36주차: 투여 후 4시간
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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도달 가능한 작업 공간(RWS)의 기준선에서 주요 및 비주요 총 상대 표면적(RSA), 가중치 5분위(Q)1에서 Q5로 변경
기간: 기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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RWS는 개인의 RWS를 눈에 띄지 않게 감지하고 어깨와 근위 팔을 포함한 개별적인 전체 상지 기능을 반영할 수 있는 3차원 센서 기반 시스템(단일 깊이 측정 센서 사용)이었습니다.
참가자들은 3D 카메라 앞에 앉아 연구 임상 평가자의 감독 하에 지정된 시점에 오른쪽 팔과 왼쪽 팔 모두에서 체중 유무에 관계없이 표준화된 상지 운동 프로토콜을 수행하도록 요청 받았습니다.
절대 총 RWS 표면 봉투 면적과 각 사분면에 대한 면적을 계산하고 처리 할당 정보에 접근하지 않고 맹목적인 방식으로 제공했습니다.
RWS RSA는 개인의 손 움직임으로 덮이는 단위 반구 부분을 나타냅니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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클래식 TUG(Timed Up and Go) 평균 완료 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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TUG 테스트는 사람의 이동성을 평가하는 데 사용되는 간단한 테스트였으며 정적 및 동적 균형이 모두 필요했습니다.
사람이 의자에서 일어나 3m를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 걸어가 앉는 데 걸리는 시간을 측정했다.
최적화된 TUG 테스트는 고전적인 TUG이지만 테스트 시작 시 병원의 침대형 테이블에 누운 자세에서 일어나고 테스트가 끝날 때 다시 등을 대고 눕는 구성 요소를 추가했습니다.
참가자들은 앉거나 누운 자세에서 시작하여 선 자세로 일어나 총 6미터를 걸은 다음 앉거나 누운 자세로 돌아오는 시간을 측정했습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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얼굴견갑상완근이영양증(FSDH) TUG 평균 완료 시간의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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TUG 테스트는 사람의 이동성을 평가하는 데 사용되는 간단한 테스트였으며 정적 및 동적 균형이 모두 필요했습니다.
사람이 의자에서 일어나 3m를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 걸어가 앉는 데 걸리는 시간을 측정했다.
최적화된 TUG 테스트는 고전적인 TUG이지만 테스트 시작 시 병원의 침대형 테이블에 누운 자세에서 일어나고 테스트가 끝날 때 다시 등을 대고 눕는 구성 요소를 추가했습니다.
참가자들은 앉거나 누운 자세에서 시작하여 선 자세로 일어나 총 6미터를 걸은 다음 앉거나 누운 자세로 돌아오는 시간을 측정했습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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휴대용 동력측정법으로 평가한 모든 근육의 총 평균 근력의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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양적 등척성 동력계(휴대용 동력계)를 사용하여 연구 참가자의 상지 및 하지 모두에서 골격근 강도를 양측으로 평가했습니다.
MicroFET2 휴대용 동력계는 양측 어깨, 팔꿈치 굴곡근 및 신근, 발목 배측 굴곡근의 근력을 측정하는 데 사용되었습니다.
양측 악력을 측정하기 위해 Jamar Plus Digital Hand Dynamometer를 사용했습니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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운동 기능 측정(MFM) 영역 1 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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MFM 척도는 숙련된 물리 치료사가 판단한 운동 결핍의 심각도를 평가했습니다.
MFM 도메인 1은 기립 및 이동과 관련된 13개 항목으로 구성된 신경근 장애에 대한 기능적 측정을 수행하는 검증된 평가자였습니다.
각 도메인의 일반 값은 다음과 같습니다. 0 = 작업을 수행할 수 없음, 1 = 작업 시작, 2 - 움직임을 불완전하거나 완전하지만 불완전하게 수행, 3 = 작업을 완전하고 '정상적으로' 수행합니다.
총점은 D1의 모든 영역의 합을 가능한 최대 점수로 나누고 100을 곱한 값입니다.
최소=0, 최대=100.
척도의 숫자가 낮을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
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기준선 및 48주차
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FSHD 건강 지수(HI)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 48주차
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FSHD-HI는 운동 장애와 FSHD의 사회적, 정서적 영향을 모두 포함하여 전체 FSHD 건강 관련 삶의 질을 측정하기 위해 참가자 인터뷰를 기반으로 설계되고 설계된 15개 영역 설문지입니다.
116개의 질문이 총점으로 합쳐지고, 점수는 0(장애 없음)에서 100(최대 장애) 범위의 백분율 척도로 변환됩니다. 낮은 점수는 장애 감소를 나타냅니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이전에 누락되지 않은 마지막 평가로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선에서 투여 후 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
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기준선 및 48주차
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환자의 전반적인 변화 인상(PGIC)에 대해 개선된 반응과 개선되지 않은 반응을 보인 참가자 수
기간: 48주차에
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PGI-C는 시간이 지남에 따라 질병이 어떻게 변했는지에 대한 참가자의 인상을 측정하기 위한 일회성 평가였습니다.
임상 상태의 개선, 감소 또는 변화가 없었는지 여부를 1~7점 척도로 평가하는 단일 질문입니다.
점수 범위는 다음과 같습니다: 1= 매우 많이 개선됨, 2= 많이 개선됨, 3= 약간 개선됨(개선된 것으로 간주됨), 4= 변화 없음, 5= 약간 나쁨, 6= 훨씬 나쁨, 7=매우 좋음 훨씬 더 나쁜 것은 개선되지 않은 것으로 간주되었습니다.
점수가 높을수록 증상이 더 나쁜 것을 의미합니다.
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48주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Barbour AM, Sarov-Blat L, Cai G, Fossler MJ, Sprecher DL, Graggaber J, McGeoch AT, Maison J, Cheriyan J. Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of losmapimod following a single intravenous or oral dose in healthy volunteers. Br J Clin Pharmacol. 2013 Jul;76(1):99-106. doi: 10.1111/bcp.12063.
- Cheriyan J, Webb AJ, Sarov-Blat L, Elkhawad M, Wallace SM, Maki-Petaja KM, Collier DJ, Morgan J, Fang Z, Willette RN, Lepore JJ, Cockcroft JR, Sprecher DL, Wilkinson IB. Inhibition of p38 mitogen-activated protein kinase improves nitric oxide-mediated vasodilatation and reduces inflammation in hypercholesterolemia. Circulation. 2011 Feb 8;123(5):515-23. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.971986. Epub 2011 Jan 24.
- de Greef JC, Lemmers RJ, van Engelen BG, Sacconi S, Venance SL, Frants RR, Tawil R, van der Maarel SM. Common epigenetic changes of D4Z4 in contraction-dependent and contraction-independent FSHD. Hum Mutat. 2009 Oct;30(10):1449-59. doi: 10.1002/humu.21091.
- Han JJ, Kurillo G, Abresch RT, de Bie E, Nicorici A, Bajcsy R. Reachable workspace in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) by Kinect. Muscle Nerve. 2015 Feb;51(2):168-75. doi: 10.1002/mus.24287. Epub 2014 Nov 19.
- Jagannathan S, Shadle SC, Resnick R, Snider L, Tawil RN, van der Maarel SM, Bradley RK, Tapscott SJ. Model systems of DUX4 expression recapitulate the transcriptional profile of FSHD cells. Hum Mol Genet. 2016 Oct 15;25(20):4419-4431. doi: 10.1093/hmg/ddw271.
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Wang LH, Friedman SD, Shaw D, Snider L, Wong CJ, Budech CB, Poliachik SL, Gove NE, Lewis LM, Campbell AE, Lemmers RJFL, Maarel SM, Tapscott SJ, Tawil RN. MRI-informed muscle biopsies correlate MRI with pathology and DUX4 target gene expression in FSHD. Hum Mol Genet. 2019 Feb 1;28(3):476-486. doi: 10.1093/hmg/ddy364.
- Jagannathan S, de Greef JC, Hayward LJ, Yokomori K, Gabellini D, Mul K, Sacconi S, Arjomand J, Kinoshita J, Harper SQ. Meeting report: the 2021 FSHD International Research Congress. Skelet Muscle. 2022 Jan 17;12(1):1. doi: 10.1186/s13395-022-00287-8.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 9일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 28일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 28일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
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