Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Losmapimod hos personer med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FSHD)

13. juni 2024 opdateret af: Fulcrum Therapeutics

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, 48-ugers, parallelgruppeundersøgelse af Losmapimods effektivitet og sikkerhed ved behandling af forsøgspersoner med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Dette er et studie til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Losmapimod til behandling af patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) over 48 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterstudie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​losmapimod til behandling af patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) over 48 uger. Patienterne vil deltage i denne undersøgelse i cirka 53 uger. Dette vil omfatte en 4-ugers screeningsperiode, en 48-ugers, placebokontrolleret behandlingsperiode og en 7-dages sikkerhedsopfølgningsperiode. Patienter skal have en bekræftet diagnose af FSHD1, og genetisk bekræftelse skal indhentes forud for screening MRI og baseline muskelbiopsi. Patienterne vil blive randomiseret til at modtage 15 mg losmapimod eller placebo to gange dagligt givet som to 7,5 mg tabletter pr. dosis gennem munden; i alt 4 piller eller 30 mg dagligt i 48 uger. Alle patienter vil blive bedt om at deltage i undersøgelsesklinikken for hvert planlagt besøg.

Studiets primære endepunkt er at evaluere effektiviteten af ​​losmapimod til at hæmme eller reducere ekspression af DUX4, målt ved en undergruppe af DUX4-regulerede gentranskripter i skeletmuskelbiopsier af FSHD-patienter. Sekundære endepunkter inkluderer evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​losmapimod, plasmakoncentrationerne af losmapimod, niveauer af losmapimod i skeletmuskulaturen og losmapimod target-engagement i blod og skeletmuskulatur hos FSHD-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal have givet sit samtykke til at deltage og skal have leveret en underskrevet, dateret og bevidnet IRB-godkendt informeret samtykkeformular, der er i overensstemmelse med føderale og institutionelle retningslinjer.
  • Mandlige eller kvindelige emner
  • Patienter skal være mellem 18 og 65 år inklusive
  • Bekræftet diagnose af FSHD1 med 1 til 9 gentagelser via vurdering af størrelsen af ​​D4Z4-arrayet på kromosom 4. Genetisk bekræftelse skal indhentes forud for screening MRI og baseline muskelbiopsi.
  • Klinisk sværhedsgrad på 2 til 4 (RICCI-score; interval 0-5), inklusive ved screening
  • Skal have en MR-egnet muskel til biopsi
  • Skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, undersøgelsesrestriktioner, laboratorietests, præventionsvejledninger og andre undersøgelsesprocedurer.
  • Vil praktisere en godkendt præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Har en historie med enhver sygdom eller en hvilken som helst klinisk tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen. Dette kan omfatte, men er ikke begrænset til, en historie med relevante lægemidler eller fødevareallergier; historie med kardiovaskulær eller centralnervesystemsygdom; neuromuskulære sygdomme undtagen FSHD (fx myopati, neuropati, neuromuskulære forbindelsesforstyrrelser); eller klinisk signifikant historie med psykisk sygdom.
  • For forsøgspersoner, der er på lægemiddel(er) eller kosttilskud, der kan påvirke muskelfunktionen, som bestemt af den behandlende læge, eller som er inkluderet i listen over lægemidler præsenteret i protokollen, skal forsøgspersonerne have en stabil dosis af det eller de pågældende lægemidler. ) eller tilskud i mindst 3 måneder før den første dosis af forsøgslægemidlet og forbliv på den stabile dosis i hele undersøgelsens varighed. Ændringer af dosis eller afbrydelse af behandlingen under undersøgelsen kan kun ske af strenge medicinske årsager af den behandlende læge med klar dokumentation og meddelelse til sponsor.
  • Akut eller kronisk anamnese med leversygdom eller kendt for at have aktuel alaninaminotransferase ≥2 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN, eller kendt historie med hepatitis B eller C.
  • Kendt alvorlig nyreinsufficiens (defineret som en glomerulær filtrationshastighed på
  • Positiv screening for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C virus (HCV) antistof eller antistoffer mod human immundefektvirus (HIV)-1 og -2.
  • Mandlige forsøgspersoner med en kvindelig partner, som planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug af et andet forsøgsprodukt inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), eller i henhold til lokale regler, eller aktuelt deltagelse i en undersøgelse med et forsøgsprodukt. Bemærk: Samtidig deltagelse i andre ikke-lægemiddelundersøgelser kan være acceptabel, hvis det bekræftes skriftligt af sponsoren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
FSHD1-patienter med genetisk bekræftelse vil modtage Losmapimod 15 mg to gange dagligt givet som to 7,5 mg tabletter pr. dosis gennem munden; i alt 4 piller eller 30 mg dagligt i 48 uger.
Medicin: Losmapimod oral tablet
Losmapimod vil blive givet sammen med mad, når det er muligt.
Placebo komparator: Placebo
FSHD1-patienter med genetisk bekræftelse vil modtage en placebo to gange dagligt givet som to 7,5 mg tabletter pr. dosis gennem munden; i alt 4 piller eller 30 mg dagligt i 48 uger.
Medicin: Placebo oral tablet
Placebo vil blive givet sammen med mad, når det er muligt
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Double Homeobox 4 (DUX4) aktivitet i påvirket skeletmuskulatur
Tidsramme: Baseline og uge 16 til uge 36
Skeletmuskelbiopsier blev indsamlet ved baseline og post-baseline. DUX4-aktivitet i skeletmuskelbiopsier blev vurderet ved at måle ekspressionsniveauer af et panel af 6 gener, der vides at være reguleret af DUX4. Ekspressionsniveauer af gener blev målt ved hjælp af et valideret kvantitativt RT-PCR-assay og udtrykt som Ct (PCR-cyklusser). Rå Ct for hvert af de 6 gener blev normaliseret til de specificerede referencegener for at generere en normaliseret Ct. DUX4-aktiviteten er gennemsnittet af de normaliserede Ct'er for hvert af de identificerede 6 gener, hvor Ct'et for hvert af de 6 gener først normaliseres til referencegener, før gennemsnittet genereres. Ændring i baseline beregnes som [gennemsnitlig delta Ct på ​​tværs af de 6 gener post-baseline] minus [gennemsnitlig delta Ct på ​​tværs af de 6 gener ved baseline].
Baseline og uge 16 til uge 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med type uønskede hændelser (AE'er) til Losmapimod
Tidsramme: Op til uge 48
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller enhver anden situation ifølge medicinsk eller videnskabelig vurdering. En behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) er defineret som enhver hændelse, der ikke var til stede før eksponering for undersøgelseslægemidlet, eller enhver hændelse, der allerede var til stede, men forværres i enten intensitet eller frekvens efter eksponering for undersøgelseslægemidlet. Antallet af deltagere med type AE'er til losmapimod er blevet præsenteret, som inkluderede: TEAE'er og SAE'er.
Op til uge 48
Antal deltagere med sværhedsgrad af AE'er til Losmapimod
Tidsramme: Op til uge 48
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En SAE er enhver uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller enhver anden situation iht. medicinsk eller videnskabelig vurdering. Antallet af deltagere med sværhedsgrad gradering af AE'er til losmapimod er blevet præsenteret: Mild (en hændelse, der normalt er forbigående og generelt ikke forstyrrer normale aktiviteter), Moderat (en AE, der er tilstrækkeligt ubehageligt til at forstyrre normale aktiviteter) og Alvorlig (En AE, der er invaliderende og forhindrer normale aktiviteter). Jo højere karakter, jo mere alvorlige symptomer.
Op til uge 48
Antal deltagere med relation til AE'er til Losmapimod
Tidsramme: Op til uge 48
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, midlertidigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesintervention eller ej. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt eller enhver anden situation iht. medicinsk eller videnskabelig vurdering. Antallet af deltagere med en sammenhæng mellem AE'er og losmapimod er blevet præsenteret: Usandsynligt relateret (sandsynligvis forårsaget af andre faktorer og tidsmæssig sammenhæng mellem AE og lægemiddel gør en årsagssammenhæng usandsynlig), ikke relateret (ingen sammenhæng mellem lægemiddel og AE), muligvis relateret ( behandling med lægemiddel forårsaget/bidraget til AE), sandsynligvis relateret (rimeligt tidsmæssigt hændelsesforløb med lægemidlet eksisterer) og definitivt relateret (definitiv årsagssammenhæng eksisterer mellem lægemiddel og AE)
Op til uge 48
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til uge 48
En AESI (seriøs eller ikke-seriøs) er en videnskabelig og medicinsk bekymring, for hvilken løbende overvågning og hurtig kommunikation fra investigator til sponsor kan være passende. Uønskede hændelser af særlig interesse for denne undersøgelse omfattede leverprøver, der opfyldte kriterierne for potentiel lægemiddelinduceret leverskade (DILI), i overensstemmelse med USA's (US) Food and Drug Administration (FDA) retningslinjer for industri-lægemiddelinduceret lever Skade: Præmarketing klinisk evaluering. Antal deltagere med AESI'er er blevet præsenteret.
Op til uge 48
Antal deltagere, der for tidligt afbryde undersøgelseslægemidlet på grund af en behandlings-emergent adverse event (TEAE)
Tidsramme: Op til uge 48
TEAE var en bivirkning, der begyndte på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet og før stoppet med undersøgelseslægemidlet + 7 dage eller begynder før den første dosis af undersøgelseslægemidlet og forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet og før stop af studiemedicin + 7 dage. En AE med fuldstændig manglende start- og slutdatoer blev betragtet som behandlings-emergent AE. Antallet af deltagere, der for tidligt afbrød studielægemidlet på grund af en TEAE, er blevet præsenteret.
Op til uge 48
Ændring fra baseline i muskelfedtfraktion (MFF) i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Tidsramme: Baseline og i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Måling af omfanget af skeletmuskelvævserstatning med fedt hos FSHD-deltagere blev udført gennem automatisk skeletmuskelsegmentering for 3D-muskelvolumen og fedtfraktionsanalyse via robuste algoritmer ved hjælp af Dixon-billeddannelse. Sammensatte variabler, der inkorporerer forudvalgte muskler, blev udledt til longitudinel analyse af MFF. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Ændring fra baseline i magert muskelvolumen (LMV) i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Tidsramme: Baseline og i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Måling af omfanget af skeletmuskelvævserstatning med fedt hos FSHD-deltagere blev udført gennem automatisk skeletmuskelsegmentering for 3D-muskelvolumen og fedtfraktionsanalyse via robuste algoritmer ved hjælp af Dixon-billeddannelse. Sammensatte variabler, der inkorporerer forudvalgte muskler, blev udledt til longitudinel analyse af LMV. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Ændring fra baseline i muskelfedtinfiltration (MFI) i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Tidsramme: Baseline og i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Måling af omfanget af skeletmuskelvævserstatning med fedt hos FSHD-deltagere blev udført gennem automatisk skeletmuskelsegmentering for 3D-muskelvolumen og fedtfraktionsanalyse via robuste algoritmer ved hjælp af Dixon-billeddannelse. Sammensatte variabler, der inkorporerer forudvalgte muskler, blev udledt til longitudinel analyse af MFI. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og i uge 12, uge ​​24 og uge 48
Plasmakoncentration efter administration af Losmapimod
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis, Uge 4 før dosis, Uge 4: 4 timer efter dosis, Uge 12, Uge 16 før dosis, Uge 16: 4 timer efter dosis, Uge 24, Uge 36 før dosis, Uge 36: 4 timer efter dosis, uge ​​48
Blodprøver blev indsamlet på angivne tidspunkter for farmakokinetisk (PK) analyse af losmapimod.
Før dosis, 4 timer efter dosis, Uge 4 før dosis, Uge 4: 4 timer efter dosis, Uge 12, Uge 16 før dosis, Uge 16: 4 timer efter dosis, Uge 24, Uge 36 før dosis, Uge 36: 4 timer efter dosis, uge ​​48
Koncentration af Losmapimod i skeletmuskelbiopsi
Tidsramme: Baseline, uge ​​16 og uge 36
Skeletmuskelbiopsiprøver blev indsamlet på angivne tidspunkter til vurdering af koncentrationen af ​​losmapimod.
Baseline, uge ​​16 og uge 36
Procent ændring fra baseline i phosphoryleret varmechokprotein 27 (pHSP27)/totalt varmechokprotein 27 (tHSP27)
Tidsramme: Baseline og på dag 1: 4 timer efter dosis, uge ​​16: før dosis, uge ​​16: 4 timer efter dosis, uge ​​36 før dosis, uge ​​36: 4 timer efter dosis
Blodprøver blev indsamlet til farmakodynamisk (PD) analyse af pHSP27/tHSP27. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Procentvis ændring fra baseline blev defineret som værdien af ​​post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og på dag 1: 4 timer efter dosis, uge ​​16: før dosis, uge ​​16: 4 timer efter dosis, uge ​​36 før dosis, uge ​​36: 4 timer efter dosis

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Reachable Work Space (RWS) Dominant og ikke-dominant Total Relative Surface Area (RSA) med vægtkvintant (Q)1 til Q5
Tidsramme: Baseline og uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
RWS var et 3-dimensionelt sensorbaseret system (ved hjælp af en enkelt dybdegående sensor), der diskret kunne detektere et individs RWS og afspejle en individuel global funktion i overekstremiteterne, inklusive skulder og proksimal arm. Deltagerne blev siddende foran et 3D-kamera og bedt om at udføre en standardiseret bevægelsesprotokol for øvre ekstremiteter under opsyn af en klinisk evaluator af undersøgelsen med og uden vægte og på både højre og venstre arm på angivne tidspunkter. Det absolutte totale RWS-overfladeindhylningsareal såvel som arealer for hver af kvadranterne blev beregnet og tilvejebragt på en blændet måde uden adgang til oplysninger om behandlingstildeling. RWS RSA repræsenterede den del af enhedshalvkuglen, der var dækket af en persons håndbevægelse. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Skift fra baseline i Classic Timed Up and Go (TUG) Gennemsnitlig gennemførelsestid
Tidsramme: Baseline og i uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
TUG-testen var en simpel test, der blev brugt til at vurdere en persons mobilitet og krævede både statisk og dynamisk balance. Den målte den tid, det tager en person at rejse sig fra en stol, gå 3 meter, vende om, gå tilbage til stolen og sætte sig ned. Den optimerede TUG-test var den klassiske TUG, men tilføjede komponenten at rejse sig fra en liggende stilling på et sengelignende bord i klinikken ved starten af ​​testen og lægge sig tilbage på ryggen ved testens afslutning. Deltagerne blev timet, da de startede fra siddende eller liggende stilling, rejste sig til stående stilling, gik i alt 6 meter og derefter vendte tilbage til enten siddende eller liggende stilling. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien
Baseline og i uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Ændring fra baseline i facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSDH) TUG gennemsnitlig gennemførelsestid
Tidsramme: Baseline og i uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
TUG-testen var en simpel test, der blev brugt til at vurdere en persons mobilitet og krævede både statisk og dynamisk balance. Den målte den tid, det tager en person at rejse sig fra en stol, gå 3 meter, vende om, gå tilbage til stolen og sætte sig ned. Den optimerede TUG-test var den klassiske TUG, men tilføjede komponenten at rejse sig fra en liggende stilling på et sengelignende bord i klinikken ved starten af ​​testen og lægge sig tilbage på ryggen ved testens afslutning. Deltagerne blev timet, da de startede fra siddende eller liggende stilling, rejste sig til stående stilling, gik i alt 6 meter og derefter vendte tilbage til enten siddende eller liggende stilling. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien
Baseline og i uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Ændring fra baseline i alle muskler total gennemsnitsstyrke vurderet ved håndholdt dynamometri
Tidsramme: Baseline og i uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Kvantitativ isometrisk dynamometri (håndholdt dynamometer) blev brugt til at vurdere skeletmuskulaturens styrke hos undersøgelsesdeltagere i både øvre og nedre lemmer bilateralt. MicroFET2 håndholdt dynamometer blev brugt til at måle styrke i de bilaterale skuldre, albuebøjere og -ekstensorer og ankel dorsalflexorer. Jamar Plus Digital Hand Dynamometer blev brugt til at måle bilaterale grebsstyrker. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og i uge 4, uge ​​12, uge ​​24, uge ​​36 og uge 48
Ændring fra baseline i motorfunktionsmål (MFM) domæne 1-score
Tidsramme: Baseline og i uge 48
MFM-skalaen vurderede sværhedsgraden af ​​det motoriske underskud som bestemt af en erfaren fysioterapeut. MFM-domænet 1 var et valideret evaluator administreret funktionelt mål for neuromuskulære lidelser, med 13 punkter relateret til stående og forflytninger. Generiske værdier for hvert domæne var: 0 = kan ikke udføre opgaven, 1 = påbegyndte opgaven, 2 - udfører bevægelsen ufuldstændigt, eller fuldstændig men ufuldkommen, 3 = udfører opgaven fuldt ud og 'normalt'. Samlet score var summen af ​​alle domænerne for D1 divideret med den maksimalt mulige score og ganget med 100. Min=0, Max = 100. Lavere tal på skalaen repræsenterede et dårligere resultat. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække baseline-værdien fra post-dosis besøgsværdien.
Baseline og i uge 48
Ændring fra baseline i FSHD Health Index (HI)
Tidsramme: Baseline og i uge 48
FSHD-HI var et 15-domæne spørgeskema designet og baseret på deltagerinterviews for at måle total FSHD sundhedsrelateret livskvalitet, herunder både motorisk svækkelse og den sociale og følelsesmæssige påvirkning af FSHD. 116 spørgsmål blev kombineret til en samlet score, scoren transformeres til en procentskala, med score fra 0 (ingen handicap) til 100 (maksimal handicap); lavere score repræsenterede faldende handicap. Baseline blev defineret som sidste ikke-manglende evaluering på eller før dagen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Ændring fra baseline blev beregnet som baseline minus post-dosis værdi.
Baseline og i uge 48
Antal deltagere med forbedret og ikke forbedret respons på patienters globale indtryk af forandring (PGIC)
Tidsramme: I uge 48
PGI-C var en engangsvurdering for at måle deltagerens indtryk af, hvordan deres sygdom havde ændret sig over tid. Det er et enkelt spørgsmål, der vurderes på en skala fra 1-7, om der er sket en forbedring, et fald eller ingen ændring i den kliniske status. Scoren varierede fra: Svar på 1= Meget forbedret, 2= Meget forbedret og 3= Minimalt forbedret, som blev betragtet som forbedret, og svar på 4 = Ingen ændring, 5 = Minimalt dårligere, 6= Meget dårligere og 7=Meget meget værre blev betragtet som ikke forbedret. Højere score indikerede værre symptomer.
I uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

28. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FIS-002-2019

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Kliniske forsøg med Losmapimod oral tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner