Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost losmapimodu u pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FSHD)

13. června 2024 aktualizováno: Fulcrum Therapeutics

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 48týdenní, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti losmapimodu při léčbě subjektů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Toto je studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti Losmapimodu při léčbě pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) po dobu 48 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 2 navržená k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti losmapimodu při léčbě pacientů s Facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) po dobu 48 týdnů. Pacienti se budou této studie účastnit přibližně 53 týdnů. To bude zahrnovat 4týdenní období screeningu, 48týdenní, placebem kontrolované období léčby a 7denní období sledování bezpečnosti. Pacienti musí mít potvrzenou diagnózu FSHD1 a genetické potvrzení musí být získáno před screeningem MRI a základní svalovou biopsií. Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali 15 mg losmapimodu nebo placeba dvakrát denně ve formě dvou 7,5 mg tablet na dávku ústy; celkem 4 pilulky nebo 30 mg denně po dobu 48 týdnů. Všichni pacienti budou požádáni, aby navštívili studijní kliniku při každé plánované návštěvě.

Primárním koncovým bodem studie je vyhodnotit účinnost losmapimodu při inhibici nebo snížení exprese DUX4, jak bylo měřeno podskupinou transkriptů genů regulovaných DUX4 v biopsiích kosterního svalstva pacientů s FSHD. Sekundární cílové parametry zahrnují hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti losmapimodu, plazmatické koncentrace losmapimodu, hladiny losmapimodu v kosterním svalu a cílové zapojení losmapimodu do krve a kosterního svalu u pacientů s FSHD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí souhlasit s účastí a musí poskytnout podepsaný, datovaný a ověřený formulář informovaného souhlasu IRB, který je v souladu s federálními a institucionálními směrnicemi.
  • Mužské nebo ženské subjekty
  • Pacienti musí být ve věku 18 až 65 let včetně
  • Potvrzená diagnóza FSHD1 s 1 až 9 opakováními prostřednictvím posouzení velikosti pole D4Z4 na chromozomu 4. Genetické potvrzení musí být získáno před screeningem MRI a základní svalovou biopsií.
  • Skóre klinické závažnosti 2 až 4 (RICCI skóre; rozsah 0-5), včetně při screeningu
  • Musí mít sval způsobilý pro MRI pro biopsii
  • Musí být ochoten a schopen dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, studijní omezení, laboratorní testy, antikoncepční směrnice a další studijní postupy.
  • Bude praktikovat schválenou metodu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Má v anamnéze jakékoli onemocnění nebo jakýkoli klinický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu. To může zahrnovat, ale není omezeno na, anamnézu relevantních lékových nebo potravinových alergií; anamnéza kardiovaskulárního nebo centrálního nervového systému; neuromuskulární onemocnění kromě FSHD (např. myopatie, neuropatie, poruchy neuromuskulárního spojení); nebo klinicky významné duševní onemocnění v anamnéze.
  • U subjektů, které užívají léky nebo doplňky, které mohou ovlivnit svalovou funkci, jak určí ošetřující lékař, nebo které jsou zahrnuty v seznamu léků uvedených v protokolu, musí subjekty užívat stabilní dávku tohoto léku (léků). ) nebo doplněk po dobu alespoň 3 měsíců před první dávkou studovaného léku a zůstat na této stabilní dávce po dobu trvání studie. Změny dávky nebo přerušení léčby během studie může provést pouze ošetřující lékař z přísných lékařských důvodů s jasnou dokumentací a oznámením zadavateli.
  • Akutní nebo chronická anamnéza onemocnění jater nebo je známo, že má současnou alaninaminotransferázu ≥ 2 × horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin > 1,5 × ULN, nebo známou anamnézu hepatitidy B nebo C.
  • Známé těžké poškození ledvin (definované jako rychlost glomerulární filtrace
  • Pozitivní screening na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti viru hepatitidy C (HCV) nebo protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV)-1 a -2.
  • Mužské subjekty s partnerkou, která plánuje otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Použití jiného hodnoceného produktu do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), nebo podle místních předpisů, nebo v současné době účastnící se studie s hodnoceným produktem. Poznámka: Souběžná účast v jiných studiích, které se netýkají léků, může být přijatelná, pokud ji zadavatel písemně potvrdí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Pacienti s FSHD1 s genetickým potvrzením budou dostávat Losmapimod 15 mg dvakrát denně ve formě dvou 7,5 mg tablet na dávku ústy; celkem 4 pilulky nebo 30 mg denně po dobu 48 týdnů.
Lék: Losmapimod perorální tableta
Losmapimod bude pokud možno podáván s jídlem.
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti s FSHD1 s genetickým potvrzením dostanou placebo dvakrát denně ve formě dvou 7,5 mg tablet na dávku ústy; celkem 4 pilulky nebo 30 mg denně po dobu 48 týdnů.
Lék: Placebo perorální tableta
Placebo bude podáváno s jídlem, pokud je to možné
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v aktivitě Double Homeobox 4 (DUX4) v postiženém kosterním svalu
Časové okno: Výchozí stav a týden 16 až 36
Biopsie kosterního svalu byly shromážděny na základní linii a po základní linii. Aktivita DUX4 v biopsiích kosterního svalstva byla hodnocena měřením úrovní exprese panelu 6 genů, o nichž je známo, že jsou regulovány DUX4. Hladiny exprese genů byly měřeny pomocí validovaného kvantitativního testu RT-PCR a vyjádřeny jako Ct (cykly PCR). Surová Ct pro každý ze 6 genů byla normalizována na specifikované referenční geny, aby se vytvořila normalizovaná Ct. Aktivita DUX4 je průměrem normalizovaných Cts každého z identifikovaných 6 genů, kde Ct pro každý ze 6 genů je nejprve normalizováno na referenční geny, než se vytvoří průměr. Změna v základní linii se vypočítá jako [průměrná delta Ct napříč 6 geny po základní linii] mínus [průměrná delta Ct napříč 6 geny při základní linii].
Výchozí stav a týden 16 až 36

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s typem nežádoucích příhod (AE) na Losmapimod
Časové okno: Až do týdne 48
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už se považuje za související s intervencí studie či nikoli. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo jakákoli jiná situace podle lékařského nebo vědeckého posouzení. Nežádoucí příhoda vyvolaná léčbou (TEAE) je definována jako jakákoli událost, která nebyla přítomna před expozicí studovanému léčivu, nebo jakákoli událost, která již byla přítomna, ale zhoršuje se buď v intenzitě nebo frekvenci po expozici studovanému léčivu. Byl prezentován počet účastníků s typem AE na losmapimod, který zahrnoval: TEAE a SAE.
Až do týdne 48
Počet účastníků se závažností AE na Losmapimod
Časové okno: Až do týdne 48
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už se považuje za související s intervencí studie či nikoli. SAE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo jakoukoli jinou situací podle lékařský nebo vědecký úsudek. Byl prezentován počet účastníků se stupněm závažnosti AE na losmapimod: mírný (příhoda, která je obvykle přechodného charakteru a obecně nenarušuje běžné aktivity), střední (případná AE, která je dostatečně nepříjemná, aby narušovala běžné aktivity) a těžká (AE, která zneschopňuje a brání normální činnosti). Čím vyšší stupeň, tím závažnější jsou příznaky.
Až do týdne 48
Počet účastníků se vztahem AE k Losmapimodu
Časové okno: Až do týdne 48
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je považována za související s intervencí studie či nikoli. SAE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo jakoukoli jinou situací podle lékařský nebo vědecký úsudek. Byl prezentován počet účastníků se vztahem AE k losmapimodu: Nepravděpodobná souvislost (nejspíše způsobena jinými faktory a dočasná souvislost AE s drogou činí kauzální vztah nepravděpodobným), nesouvisející (žádná souvislost mezi drogou a AE), možná související ( léčba drogou způsobenou/přispěla k AE), pravděpodobně související (existuje přiměřená časová posloupnost události s drogou) a rozhodně související (mezi drogou a AE existuje určitá příčinná souvislost)
Až do týdne 48
Počet účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až do týdne 48
AESI (závažná nebo nezávažná) je předmětem vědeckého a lékařského zájmu, pro který může být vhodné průběžné sledování a rychlá komunikace ze strany zkoušejícího se zadavatelem. Nežádoucí příhody zvláštního zájmu pro tuto studii zahrnovaly jaterní testy, které splňovaly kritéria pro potenciální poškození jater vyvolané léky (DILI), v souladu s pokyny Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Spojených států (US) pro játra vyvolaná průmyslem Zranění: Klinické hodnocení před uvedením na trh. Byl uveden počet účastníků s AESI.
Až do týdne 48
Počet účastníků, kteří předčasně ukončili studium léku z důvodu nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do týdne 48
TEAE byla AE, která začala při nebo po první dávce studovaného léčiva a před ukončením studovaného léčiva + 7 dní nebo začala před první dávkou studovaného léčiva a zhoršila se v závažnosti při nebo po první dávce studovaného léčiva a před zastavení studovaného léku + 7 dní. AE se zcela chybějícími daty začátku a konce byly považovány za AE související s léčbou. Byl uveden počet účastníků, kteří předčasně vysadili studovaný lék kvůli TEAE.
Až do týdne 48
Změna frakce svalového tuku (MFF) od výchozí hodnoty ve 12., 24. a 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a ve 12., 24. a 48. týdnu
Měření rozsahu náhrady tkáně kosterního svalstva tukem u účastníků FSHD bylo provedeno pomocí automatické segmentace kosterního svalstva pro 3D svalové objemy a analýzu frakcí tuku pomocí robustních algoritmů využívajících zobrazení Dixon. Pro longitudinální analýzu MFF byly odvozeny složené proměnné zahrnující předem vybrané svaly. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav a ve 12., 24. a 48. týdnu
Změna objemu čistého svalstva (LMV) od výchozí hodnoty ve 12. týdnu, 24. týdnu a 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a ve 12., 24. a 48. týdnu
Měření rozsahu náhrady tkáně kosterního svalstva tukem u účastníků FSHD bylo provedeno pomocí automatické segmentace kosterního svalstva pro 3D svalové objemy a analýzu frakcí tuku pomocí robustních algoritmů využívajících zobrazení Dixon. Pro longitudinální analýzu LMV byly odvozeny složené proměnné zahrnující předem vybrané svaly. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav a ve 12., 24. a 48. týdnu
Změna infiltrace svalového tuku (MFI) od výchozí hodnoty v týdnu 12, týdnu 24 a týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav a ve 12., 24. a 48. týdnu
Měření rozsahu náhrady tkáně kosterního svalstva tukem u účastníků FSHD bylo provedeno pomocí automatické segmentace kosterního svalstva pro 3D svalové objemy a analýzu frakcí tuku pomocí robustních algoritmů využívajících zobrazení Dixon. Pro longitudinální analýzu MFI byly odvozeny složené proměnné zahrnující předem vybrané svaly. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav a ve 12., 24. a 48. týdnu
Plazmatická koncentrace po podání Losmapimodu
Časové okno: Před dávkou, 4 hodiny po dávce, 4. týden před dávkou, 4. týden: 4 hodiny po dávce, 12. týden, 16. týden před dávkou, 16. týden: 4 hodiny po dávce, 24. týden, 36. týden před dávkou, 36. týden: 4 hodiny po dávce, týden 48
Vzorky krve byly odebrány v uvedených časových bodech pro farmakokinetickou (PK) analýzu losmapimodu.
Před dávkou, 4 hodiny po dávce, 4. týden před dávkou, 4. týden: 4 hodiny po dávce, 12. týden, 16. týden před dávkou, 16. týden: 4 hodiny po dávce, 24. týden, 36. týden před dávkou, 36. týden: 4 hodiny po dávce, týden 48
Koncentrace losmapimodu v biopsii kosterního svalstva
Časové okno: Výchozí stav, týden 16 a týden 36
Vzorky biopsie kosterního svalu byly odebrány v uvedených časových bodech pro hodnocení koncentrace losmapimodu.
Výchozí stav, týden 16 a týden 36
Procentuální změna od výchozí hodnoty u fosforylovaného proteinu tepelného šoku 27 (pHSP27)/celkového proteinu tepelného šoku 27 (tHSP27)
Časové okno: Výchozí stav a v den 1: 4 hodiny po dávce, 16. týden: před dávkou, 16. týden: 4 hodiny po dávce, 36. týden před dávkou, 36. týden: 4 hodiny po dávce
Vzorky krve byly odebrány pro farmakodynamickou (PD) analýzu pHSP27/tHSP27. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Procentuální změna od výchozího stavu byla definována jako hodnota po základním stavu mínus základní hodnota dělená základní hodnotou a vynásobená 100.
Výchozí stav a v den 1: 4 hodiny po dávce, 16. týden: před dávkou, 16. týden: 4 hodiny po dávce, 36. týden před dávkou, 36. týden: 4 hodiny po dávce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v dosažitelném pracovním prostoru (RWS) Dominantní a nedominantní celková relativní plocha povrchu (RSA) s hmotnostním kvintantem (Q)1 až Q5
Časové okno: Výchozí stav a týden 4, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
RWS byl 3-rozměrný senzorový systém (používající jediný hloubkový senzor), který dokázal nepozorovaně detekovat RWS jednotlivce a odrážet individuální globální funkci horních končetin, včetně ramene a proximální paže. Účastníci byli usazeni před 3D kameru a byli požádáni, aby provedli standardizovaný protokol pohybu horních končetin pod dohledem klinického hodnotitele studie se závažím a bez něj a na pravé i levé paži v uvedených časových bodech. Absolutní celková plocha povrchové obálky RWS stejně jako plochy pro každý z kvadrantů byla vypočtena a poskytnuta zaslepeným způsobem, bez přístupu k informacím o přiřazení léčby. RWS RSA představoval část hemisféry jednotky, která byla pokryta pohybem ruky jednotlivce. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav a týden 4, týden 12, týden 24, týden 36 a týden 48
Změna od základní linie v průměrné době dokončení klasického času up and Go (TUG).
Časové okno: Výchozí stav a ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Test TUG byl jednoduchý test, který sloužil k posouzení pohyblivosti člověka a vyžadoval statickou i dynamickou rovnováhu. Měřil čas, který člověk potřebuje, aby vstal ze židle, ušel 3 metry, otočil se, vrátil se zpět na židli a posadil se. Optimalizovaný test TUG byl klasický TUG, ale přidal komponentu vstávání z lehu na stole podobném posteli na klinice na začátku testu a položení se zpět na záda na konci testu. Účastníci byli měřeni, když začali ze sedu nebo lehu, zvedli se do stoje, ušli celkem 6 metrů a pak se vrátili do sedu nebo lehu. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce
Výchozí stav a ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Změna od základní linie u Facioskapulohumerální svalové dystrofie (FSDH) Průměrný čas dokončení TUG
Časové okno: Výchozí stav a ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Test TUG byl jednoduchý test, který sloužil k posouzení pohyblivosti člověka a vyžadoval statickou i dynamickou rovnováhu. Měřil čas, který člověk potřebuje, aby vstal ze židle, ušel 3 metry, otočil se, vrátil se zpět na židli a posadil se. Optimalizovaný test TUG byl klasický TUG, ale přidal komponentu vstávání z lehu na stole podobném posteli na klinice na začátku testu a položení se zpět na záda na konci testu. Účastníci byli měřeni, když začali ze sedu nebo lehu, zvedli se do stoje, ušli celkem 6 metrů a pak se vrátili do sedu nebo lehu. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce
Výchozí stav a ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Změna od výchozí hodnoty v celkové průměrné síle všech svalů, jak byla hodnocena ruční dynamometrií
Časové okno: Výchozí stav a ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Kvantitativní izometrická dynamometrie (ruční dynamometr) byla použita k bilaterálnímu hodnocení síly kosterního svalstva účastníků studie na horních i dolních končetinách. Ruční dynamometr MicroFET2 byl použit k měření síly v bilaterálních ramenech, flexorech a extenzorech loktů a dorziflexorech kotníku. K měření oboustranných sil úchopu byl použit digitální ruční dynamometr Jamar Plus. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav a ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Změna oproti základnímu skóre v doméně 1 měření motorických funkcí (MFM).
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 48
Škála MFM hodnotila závažnost motorického deficitu, jak ji určil zkušený fyzioterapeut. Doména MFM 1 byla validovaným hodnotitelem administrovaným funkčním měřítkem pro nervosvalové poruchy, se 13 položkami týkajícími se stoje a přesunů. Obecné hodnoty pro každou doménu byly: 0 = nemůže provést úlohu, 1 = inicioval úlohu, 2 - provede pohyb neúplně nebo zcela, ale nedokonale, 3 = provede úlohu plně a „normálně“. Celkové skóre bylo součtem všech domén pro D1 děleno maximálním možným skóre a vynásobeno 100. Min=0, Max=100. Nižší čísla na škále představovala horší výsledek. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce.
Výchozí stav a v týdnu 48
Změna od výchozí hodnoty v indexu zdraví FSHD (HI)
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 48
FSHD-HI byl dotazník s 15 doménami navržený a založený na rozhovorech s účastníky k měření celkové kvality života související se zdravím FSHD, včetně motorického postižení a sociálního a emocionálního dopadu FSHD. 116 otázek bylo sloučeno do celkového skóre, skóre je převedeno na procentuální stupnici se skóre v rozmezí od 0 (žádné postižení) do 100 (maximální postižení); nižší skóre představovalo klesající invaliditu. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané hodnocení v den první dávky studovaného léku nebo před ním. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena jako výchozí hodnota mínus hodnota po dávce.
Výchozí stav a v týdnu 48
Počet účastníků se zlepšenou a nezlepšenou reakcí pacientů na globální dojem změny (PGIC)
Časové okno: V týdnu 48
PGI-C bylo jednorázové hodnocení k měření dojmu účastníka o tom, jak se jejich nemoc v průběhu času měnila. Je to jediná otázka, která hodnotí na stupnici 1-7, zda došlo ke zlepšení, poklesu nebo žádné změně klinického stavu. Skóre se pohybovalo od: Odpovědi 1 = velmi zlepšené, 2 = výrazně zlepšené a 3 = minimálně zlepšené, které byly považovány za zlepšené, a odpovědi 4 = žádná změna, 5 = minimálně horší, 6 = mnohem horší a 7 = velmi mnohem horší byly považovány za nezlepšené. Vyšší skóre naznačovalo horší příznaky.
V týdnu 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fulcrum Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. srpna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

28. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

28. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FIS-002-2019

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD)

  • FSHD Society
    Nábor
    BetterLife FSHD: Pacienty řízená zdravotní a výzkumná platforma
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 2 | FSH svalová dystrofie a další podmínky
    Spojené státy
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Nábor
    Studie na vyhodnocení Del-Brax (také označované jako AOC 1020) u účastníků s FSHD (FORTITUDE-3)
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 (FSHD1) | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální... a další podmínky
    Spojené státy, Dánsko, Španělsko, Kanada, Spojené království, Itálie, Německo, Francie, Japonsko, Holandsko
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktivní, ne nábor
    Otevřená rozšiřující studie fáze 2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Dokončeno
    Studie fáze 1/2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království

Klinické studie na Losmapimod perorální tableta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit