Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Losmapimod hos patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FSHD)

13 juni 2024 uppdaterad av: Fulcrum Therapeutics

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 48-veckors, parallellgruppsstudie av Losmapimods effekt och säkerhet vid behandling av patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Detta är en studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Losmapimod vid behandling av patienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) under 48 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie i parallellgrupp utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av losmapimod vid behandling av patienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) under 48 veckor. Patienterna kommer att delta i denna studie i cirka 53 veckor. Detta kommer att inkludera en 4-veckors screeningperiod, en 48-veckors, placebokontrollerad behandlingsperiod och en 7 dagars säkerhetsuppföljningsperiod. Patienterna måste ha en bekräftad diagnos av FSHD1 och genetisk bekräftelse måste erhållas före screening MRT och baseline muskelbiopsi. Patienterna kommer att randomiseras till att få 15 mg losmapimod eller placebo två gånger dagligen som två 7,5 mg tabletter per dos via munnen; för totalt 4 piller eller 30 mg dagligen i 48 veckor. Alla patienter kommer att uppmanas att besöka studiekliniken för varje planerat besök.

Studiens primära effektmått är att utvärdera effektiviteten av losmapimod för att hämma eller minska uttrycket av DUX4, mätt med en undergrupp av DUX4-reglerade gentranskript i skelettmuskelbiopsier från FSHD-patienter. Sekundära effektmått inkluderar utvärdering av säkerheten och tolerabiliteten av losmapimod, plasmakoncentrationerna av losmapimod, nivåerna av losmapimod i skelettmuskulaturen och losmapimod målinblandning i blod och skelettmuskel hos FSHD-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

80

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ha samtyckt till att delta och måste ha tillhandahållit ett undertecknat, daterat och bevittnat IRB-godkänt formulär för informerat samtycke som överensstämmer med federala och institutionella riktlinjer.
  • Manliga eller kvinnliga ämnen
  • Patienter måste vara mellan 18 och 65 år, inklusive
  • Bekräftad diagnos av FSHD1 med 1 till 9 upprepningar via bedömning av storleken på D4Z4-arrayen på kromosom 4. Genetisk bekräftelse måste erhållas före screening-MRT och baseline-muskelbiopsi.
  • Klinisk svårighetspoäng på 2 till 4 (RICCI-poäng; intervall 0-5), inklusive vid screening
  • Måste ha en MRT-godkänd muskel för biopsi
  • Måste vara villig och kunna följa schemalagda besök, behandlingsplan, studierestriktioner, laboratorietester, riktlinjer för preventivmedel och andra studieprocedurer.
  • Kommer att utöva en godkänd preventivmetod

Exklusions kriterier:

  • Har en historia av någon sjukdom eller något kliniskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen. Detta kan inkludera, men är inte begränsat till, en historia av relevanta läkemedels- eller livsmedelsallergier; historia av kardiovaskulära eller centrala nervsystemets sjukdomar; neuromuskulära sjukdomar förutom FSHD (t.ex. myopati, neuropati, neuromuskulära korsningsstörningar); eller kliniskt signifikant historia av psykisk sjukdom.
  • För försökspersoner som är på läkemedel eller kosttillskott som kan påverka muskelfunktionen, enligt bestämt av den behandlande läkaren, eller som ingår i listan över läkemedel som presenteras i protokollet, måste försökspersonerna ha en stabil dos av det läkemedlet. ) eller tillägg i minst 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet och förbli på den stabila dosen under hela studien. Ändringar av dosen eller avbrytande av behandlingen under studien kan endast göras av strikta medicinska skäl av den behandlande läkaren med tydlig dokumentation och meddelande till sponsorn.
  • Akut eller kronisk historia av leversjukdom eller känd för att ha aktuellt alaninaminotransferas ≥2 × övre normalgräns (ULN) eller total bilirubin >1,5 × ULN, eller känd historia av hepatit B eller C.
  • Känd gravt nedsatt njurfunktion (definierad som en glomerulär filtrationshastighet på
  • Positiv screening för hepatit B-ytantigen (HBsAg), hepatit C-virus (HCV) antikropp eller antikroppar mot humant immunbristvirus (HIV)-1 och -2.
  • Manliga försökspersoner med en kvinnlig partner som planerar att bli gravid under studien eller inom 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Användning av en annan prövningsprodukt inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre), eller enligt lokala bestämmelser, eller för närvarande deltagande i en studie med en prövningsprodukt. Obs! Samtidigt deltagande i andra icke-läkemedelsstudier kan vara acceptabelt om det bekräftas skriftligen av sponsorn.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
FSHD1-patienter med genetisk bekräftelse kommer att få Losmapimod 15 mg två gånger dagligen som två 7,5 mg tabletter per dos via munnen; för totalt 4 piller eller 30 mg dagligen i 48 veckor.
Läkemedel: Losmapimod oral tablett
Losmapimod kommer att administreras tillsammans med mat när det är möjligt.
Placebo-jämförare: Placebo
FSHD1-patienter med genetisk bekräftelse kommer att få en placebo två gånger dagligen som två 7,5 mg tabletter per dos genom munnen; för totalt 4 piller eller 30 mg dagligen i 48 veckor.
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebo kommer att ges tillsammans med mat när det är möjligt
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i dubbel Homeobox 4 (DUX4) aktivitet i påverkad skelettmuskel
Tidsram: Baslinje och vecka 16 till vecka 36
Skelettmuskelbiopsier samlades in vid baslinjen och efter baslinjen. DUX4-aktivitet i skelettmuskelbiopsier utvärderades genom att mäta expressionsnivåer av en panel av 6 gener som är kända för att regleras av DUX4. Uttrycksnivåer av gener mättes med användning av en validerad kvantitativ RT-PCR-analys och uttrycktes som Ct (PCR-cykler). Rå Ct för var och en av de 6 generna normaliserades till de specificerade referensgenerna för att generera en normaliserad Ct. DUX4-aktiviteten är medelvärdet av de normaliserade Cts för var och en av de identifierade 6 generna, där Ct för var och en av de 6 generna först normaliseras till referensgener innan medelvärdet genereras. Förändring i baslinjen beräknas som [genomsnittlig delta Ct över de 6 generna efter baslinjen] minus [genomsnittlig delta Ct över de 6 generna vid baslinjen].
Baslinje och vecka 16 till vecka 36

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med typ av biverkningar (AE) till Losmapimod
Tidsram: Fram till vecka 48
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av en studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. En allvarlig biverkning (SAE) är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt eller någon annan situation enligt medicinsk eller vetenskaplig bedömning. En behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definieras som varje händelse som inte var närvarande före exponering för studieläkemedlet eller någon händelse som redan fanns men förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för studieläkemedlet. Antal deltagare med typ av biverkningar till losmapimod har presenterats som inkluderar: TEAE och SAE.
Fram till vecka 48
Antal deltagare med allvarliga biverkningar till Losmapimod
Tidsram: Fram till vecka 48
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av en studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt eller någon annan situation enligt medicinsk eller vetenskaplig bedömning. Antal deltagare med svårighetsgrad av biverkningar till losmapimod har presenterats: lindrig (en händelse som vanligtvis är övergående till sin natur och i allmänhet inte stör normala aktiviteter), måttlig (en biverkning som är tillräckligt obehaglig för att störa normala aktiviteter) och svår (En AE som är inkapaciterande och förhindrar normala aktiviteter). Ju högre betyg, desto svårare symtom.
Fram till vecka 48
Antal deltagare med släktskap mellan AE till Losmapimod
Tidsram: Fram till vecka 48
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en klinisk studiedeltagare, tillfälligt förknippad med användningen av en studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieintervention eller inte. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali/födelsedefekt eller någon annan situation enligt medicinsk eller vetenskaplig bedömning. Antal deltagare med samband mellan biverkningar och losmapimod har presenterats: osannolikt relaterat (mest troligt orsakat av andra faktorer och tidsmässigt samband mellan biverkningar och läkemedel gör ett orsakssamband osannolikt), inte relaterat (inget samband mellan läkemedel och biverkningar), möjligen relaterat ( behandling med läkemedel orsakat/bidragit till AE), sannolikt relaterad (rimlig tidsförlopp av händelse med läkemedel finns) och definitivt relaterad (definitivt orsakssamband finns mellan läkemedel och AE)
Fram till vecka 48
Antal deltagare med biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Fram till vecka 48
En AESI (seriös eller icke-seriös) är ett vetenskapligt och medicinskt problem för vilket kontinuerlig övervakning och snabb kommunikation från utredaren till sponsorn kan vara lämplig. Biverkningar av särskilt intresse för denna studie inkluderade levertester som uppfyllde kriterierna för potentiell läkemedelsinducerad leverskada (DILI), i enlighet med USA:s (USA) Food and Drug Administration (FDA) riktlinjer för industriläkemedelsinducerad lever Skada: Premarketing klinisk utvärdering. Antal deltagare med AESI har presenterats.
Fram till vecka 48
Antal deltagare som i förtid avbröt studieläkemedlet på grund av en behandlingsuppkommande biverkning (TEAE)
Tidsram: Fram till vecka 48
TEAE var en biverkning som började på eller efter den första dosen av studieläkemedlet och innan studieläkemedlets slut + 7 dagar eller börjar före den första dosen av studieläkemedlet och förvärrades i svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studieläkemedlet och före stopp av studieläkemedlet + 7 dagar. En AE med helt saknade start- och slutdatum ansågs vara behandlingsframkallande AE. Antal deltagare som i förtid avbröt studieläkemedlet på grund av en TEAE har presenterats.
Fram till vecka 48
Förändring från baslinjen i muskelfettfraktion (MFF) vid vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Mätning av omfattningen av ersättning av skelettmuskelvävnad med fett hos FSHD-deltagare gjordes genom automatisk skelettmuskelsegmentering för 3D-muskelvolymerna och fettfraktionsanalys via robusta algoritmer med Dixon-avbildning. Sammansatta variabler, som innehåller förvalda muskler, härleddes för longitudinell analys av MFF. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
Baslinje och vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Förändring från baslinjen i mager muskelvolym (LMV) vid vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Mätning av omfattningen av ersättning av skelettmuskelvävnad med fett hos FSHD-deltagare gjordes genom automatisk skelettmuskelsegmentering för 3D-muskelvolymerna och fettfraktionsanalys via robusta algoritmer med Dixon-avbildning. Sammansatta variabler, som innehåller förvalda muskler, härleddes för longitudinell analys av LMV. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
Baslinje och vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Förändring från baslinjen i muskelfettinfiltration (MFI) vid vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Mätning av omfattningen av ersättning av skelettmuskelvävnad med fett hos FSHD-deltagare gjordes genom automatisk skelettmuskelsegmentering för 3D-muskelvolymerna och fettfraktionsanalys via robusta algoritmer med Dixon-avbildning. Sammansatta variabler, som innehåller förvalda muskler, härleddes för longitudinell analys av MFI. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
Baslinje och vecka 12, vecka 24 och vecka 48
Plasmakoncentration efter administrering av Losmapimod
Tidsram: Fördos, 4 timmar efter dos, vecka 4 före dos, vecka 4: 4 timmar efter dos, vecka 12, vecka 16 före dos, vecka 16: 4 timmar efter dos, vecka 24, vecka 36 före dos, vecka 36: 4 timmar efter dos, vecka 48
Blodprover togs vid angivna tidpunkter för farmakokinetisk (PK) analys av losmapimod.
Fördos, 4 timmar efter dos, vecka 4 före dos, vecka 4: 4 timmar efter dos, vecka 12, vecka 16 före dos, vecka 16: 4 timmar efter dos, vecka 24, vecka 36 före dos, vecka 36: 4 timmar efter dos, vecka 48
Koncentration av Losmapimod i skelettmuskelbiopsi
Tidsram: Baslinje, vecka 16 och vecka 36
Skelettmuskelbiopsiprover samlades in vid angivna tidpunkter för bedömning av koncentrationen av losmapimod.
Baslinje, vecka 16 och vecka 36
Procentuell förändring från baslinjen i fosforylerat värmechockprotein 27 (pHSP27)/totalt värmechockprotein 27 (tHSP27)
Tidsram: Baslinje och på dag 1: 4 timmar efter dos, vecka 16: före dos, vecka 16: 4 timmar efter dos, vecka 36 före dos, vecka 36: 4 timmar efter dos
Blodprover togs för farmakodynamisk (PD) analys av pHSP27/tHSP27. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Procentuell förändring från Baseline definierades som värdet efter Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och på dag 1: 4 timmar efter dos, vecka 16: före dos, vecka 16: 4 timmar efter dos, vecka 36 före dos, vecka 36: 4 timmar efter dos

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje i nåbart arbetsområde (RWS) Dominant och icke-dominant total relativ ytarea (RSA) med viktkvintant (Q)1 till Q5
Tidsram: Baslinje och vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
RWS var ett 3-dimensionellt sensorbaserat system (med en enda djupavståndssensor) som diskret kunde detektera en individs RWS och återspegla en individuell global övre extremitetsfunktion, inklusive axel och proximal arm. Deltagarna sattes framför en 3D-kamera och ombads att utföra ett standardiserat rörelseprotokoll för övre extremiteter under överinseende av en klinisk utvärderare i studien med och utan vikter och på både höger och vänster arm vid angivna tidpunkter. Den absoluta totala RWS ythöljearean såväl som områden för var och en av kvadranterna beräknades och tillhandahölls på ett förblindat sätt, utan tillgång till information om behandlingsuppdrag. RWS RSA representerade den del av enhetens halvklot som täcktes av en individs handrörelse. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
Baslinje och vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Ändra från baslinjen i Classic Timed Up and Go (TUG) Genomsnittlig slutförandetid
Tidsram: Baslinje och i vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
TUG-testet var ett enkelt test som användes för att bedöma en persons rörlighet och krävde både statisk och dynamisk balans. Den mätte tiden det tar för en person att resa sig från en stol, gå 3 meter, vända sig om, gå tillbaka till stolen och sätta sig ner. Det optimerade TUG-testet var det klassiska TUG men lade till komponenten att resa sig från en liggande position på ett sängliknande bord på kliniken i början av testet och lägga sig tillbaka på rygg i slutet av testet. Deltagarna togs i tid när de startade från sittande eller liggande läge, reste sig till stående läge, gick totalt 6 meter och sedan återvände till antingen sittande eller liggande läge. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos
Baslinje och i vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Förändring från baslinjen i Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSDH) TUG Genomsnittlig slutförandetid
Tidsram: Baslinje och i vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
TUG-testet var ett enkelt test som användes för att bedöma en persons rörlighet och krävde både statisk och dynamisk balans. Den mätte tiden det tar för en person att resa sig från en stol, gå 3 meter, vända sig om, gå tillbaka till stolen och sätta sig ner. Det optimerade TUG-testet var det klassiska TUG men lade till komponenten att resa sig från en liggande position på ett sängliknande bord på kliniken i början av testet och lägga sig tillbaka på rygg i slutet av testet. Deltagarna togs i tid när de startade från sittande eller liggande läge, reste sig till stående läge, gick totalt 6 meter och sedan återvände till antingen sittande eller liggande läge. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos
Baslinje och i vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Förändring från baslinjen i alla muskler total medelstyrka bedömd med handhållen dynamometri
Tidsram: Baslinje och i vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Kvantitativ isometrisk dynamometri (handhållen dynamometer) användes för att bedöma skelettmuskelstyrkan hos studiedeltagare i både övre och nedre extremiteterna bilateralt. Handdynamometern MicroFET2 användes för att mäta styrkan i de bilaterala axlarna, armbågsböjare och -extensorer och ankeldorsiflexorer. Jamar Plus Digital Hand Dynamometer användes för att mäta bilaterala greppstyrkor. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
Baslinje och i vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 36 och vecka 48
Ändring från baslinjen i motorfunktionsmått (MFM) Domän 1-poäng
Tidsram: Baslinje och vecka 48
MFM-skalan bedömde svårighetsgraden av det motoriska underskottet som bestämts av en erfaren sjukgymnast. MFM-domän 1 var en validerad utvärderare som administrerades funktionellt mått för neuromuskulära störningar, med 13 punkter relaterade till stående och förflyttningar. Generiska värden för varje domän var: 0 = kan inte utföra uppgiften, 1 = initierade uppgiften, 2 - utför rörelsen ofullständigt, eller helt men ofullständigt, 3 = utför uppgiften helt och "normalt". Totalpoäng var summan av alla domäner för D1 dividerat med högsta möjliga poäng och multiplicerat med 100. Min=0, Max = 100. Lägre siffror på skalan representerade ett sämre resultat. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärde från besöksvärdet efter dos.
Baslinje och vecka 48
Ändring från baslinjen i FSHD Health Index (HI)
Tidsram: Baslinje och vecka 48
FSHD-HI var ett frågeformulär med 15 domäner utformat och baserat på deltagarintervjuer för att mäta total FSHD hälsorelaterad livskvalitet, inklusive både motorisk funktionsnedsättning och den sociala och känslomässiga effekten av FSHD. 116 frågor kombinerades till en totalpoäng, poängen omvandlas till en procentskala, med poäng från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 100 (maximal funktionsnedsättning); lägre poäng representerade minskande funktionshinder. Baslinje definierades som den sista icke-saknade utvärderingen på eller före dagen för den första dosen av studieläkemedlet. Förändring från baslinje beräknades som baslinje minus värde efter dos.
Baslinje och vecka 48
Antal deltagare med förbättrad och inte förbättrad respons på patienters globala intryck av förändring (PGIC)
Tidsram: I vecka 48
PGI-C var en engångsbedömning för att mäta deltagarens intryck av hur deras sjukdom hade förändrats över tiden. Det är en enskild fråga som bedöms på en skala från 1-7 om det har skett en förbättring, nedgång eller ingen förändring i klinisk status. Poängen varierade från: svar på 1= mycket förbättrad, 2= mycket förbättrad och 3= minimalt förbättrad som ansågs vara förbättrad och svar på 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6= mycket sämre och 7=mycket mycket värre ansågs inte förbättras. Högre poäng tydde på värre symtom.
I vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 augusti 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

28 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

28 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2019

Första postat (Faktisk)

1 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FIS-002-2019

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera