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Efficacia e sicurezza di Losmapimod nei soggetti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) (FSHD)

13 giugno 2024 aggiornato da: Fulcrum Therapeutics

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 48 settimane, a gruppi paralleli, sull'efficacia e la sicurezza di Losmapimod nel trattamento di soggetti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD)

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Losmapimod nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) per 48 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di losmapimod nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) per 48 settimane. I pazienti parteciperanno a questo studio per circa 53 settimane. Ciò includerà un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento controllato con placebo di 48 settimane e un periodo di follow-up sulla sicurezza di 7 giorni. I pazienti devono avere una diagnosi confermata di FSHD1 e la conferma genetica deve essere ottenuta prima della risonanza magnetica di screening e della biopsia muscolare basale. I pazienti saranno randomizzati per ricevere 15 mg di losmapimod o placebo due volte al giorno somministrati come due compresse da 7,5 mg per dose per via orale; per un totale di 4 pillole o 30 mg al giorno per 48 settimane. A tutti i pazienti verrà chiesto di recarsi presso la clinica dello studio per ciascuna visita programmata.

L'endpoint primario dello studio è valutare l'efficacia di losmapimod nell'inibire o ridurre l'espressione di DUX4, misurata da un sottoinsieme di trascrizioni geniche regolate da DUX4 nelle biopsie del muscolo scheletrico di pazienti con FSHD. Gli endpoint secondari includono la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di losmapimod, le concentrazioni plasmatiche di losmapimod, i livelli di losmapimod nel muscolo scheletrico e l'impegno target di losmapimod nel sangue e nel muscolo scheletrico nei pazienti con FSHD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

80

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Francia
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve aver acconsentito a partecipare e deve aver fornito un modulo di consenso informato firmato, datato e approvato dall'IRB conforme alle linee guida federali e istituzionali.
  • Soggetti maschi o femmine
  • I pazienti devono avere un'età compresa tra i 18 ei 65 anni inclusi
  • Diagnosi confermata di FSHD1 con ripetizioni da 1 a 9 tramite valutazione della dimensione dell'array D4Z4 sul cromosoma 4. La conferma genetica deve essere ottenuta prima della risonanza magnetica di screening e della biopsia muscolare di base.
  • Punteggio di gravità clinica da 2 a 4 (punteggio RICCI; intervallo 0-5), incluso allo screening
  • Deve avere un muscolo idoneo alla risonanza magnetica per la biopsia
  • Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
  • Praticherà un metodo approvato di controllo delle nascite

Criteri di esclusione:

  • - Ha una storia di qualsiasi malattia o condizione clinica che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto. Ciò può includere, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, una storia di allergie a farmaci o alimenti rilevanti; storia di malattia cardiovascolare o del sistema nervoso centrale; malattie neuromuscolari eccetto FSHD (p. es., miopatia, neuropatia, disturbi della giunzione neuromuscolare); o storia clinicamente significativa di malattia mentale.
  • Per i soggetti che assumono farmaci o integratori che possono influenzare la funzione muscolare, come determinato dal medico curante, o che sono inclusi nell'elenco dei farmaci presentati nel protocollo, i soggetti devono assumere una dose stabile di quel farmaco(i) ) o integrare per almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio e mantenere quella dose stabile per tutta la durata dello studio. Le modifiche alla dose o l'interruzione del trattamento durante lo studio possono essere effettuate solo per rigorosi motivi medici dal medico curante con documentazione chiara e notifica allo sponsor.
  • Storia acuta o cronica di malattia epatica o nota per avere corrente alanina aminotransferasi ≥2 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale >1,5 × ULN, o storia nota di epatite B o C.
  • Compromissione renale grave nota (definita come velocità di filtrazione glomerulare di
  • Screening positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) o gli anticorpi contro il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 e -2.
  • Soggetti di sesso maschile con una partner femminile che sta pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima dose del farmaco in studio.
  • Uso di un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia più lungo), o secondo le normative locali, o partecipazione corrente a uno studio con un prodotto sperimentale. Nota: la partecipazione concomitante ad altri studi non farmacologici può essere accettabile se confermata per iscritto dallo sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
I pazienti con FSHD1 con conferma genetica riceveranno Losmapimod 15 mg due volte al giorno somministrato in due compresse da 7,5 mg per dose per via orale; per un totale di 4 pillole o 30 mg al giorno per 48 settimane.
Droga: Losmapimod compressa orale
Losmapimod verrà somministrato con il cibo quando possibile.
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti con FSHD1 con conferma genetica riceveranno un placebo due volte al giorno somministrato come due compresse da 7,5 mg per dose per via orale; per un totale di 4 pillole o 30 mg al giorno per 48 settimane.
Droga: Compressa orale placebo
Il placebo verrà somministrato con il cibo quando possibile
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'attività del Double Homeobox 4 (DUX4) nel muscolo scheletrico interessato
Lasso di tempo: Riferimento e dalla settimana 16 alla settimana 36
Le biopsie dei muscoli scheletrici sono state raccolte al basale e dopo il basale. L'attività DUX4 nelle biopsie dei muscoli scheletrici è stata valutata misurando i livelli di espressione di un pannello di 6 geni noti per essere regolati da DUX4. I livelli di espressione dei geni sono stati misurati utilizzando un test RT-PCR quantitativo convalidato ed espressi come Ct (cicli PCR). Il Ct grezzo per ciascuno dei 6 geni è stato normalizzato rispetto ai geni di riferimento specificati per generare un Ct normalizzato. L'attività DUX4 è la media dei Ct normalizzati di ciascuno dei 6 geni identificati, dove il Ct per ciascuno dei 6 geni viene prima normalizzato rispetto ai geni di riferimento prima che venga generata la media. La variazione del basale è calcolata come [delta Ct medio nei 6 geni post-basale] meno [delta Ct medio nei 6 geni al basale].
Riferimento e dalla settimana 16 alla settimana 36

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con tipo di eventi avversi (EA) a Losmapimod
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso di un intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provoca disabilità/incapacità persistente, è un'anomalia congenita/difetto congenito o qualsiasi altra situazione secondo il giudizio medico o scientifico. Un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) è definito come qualsiasi evento che non era presente prima dell'esposizione al farmaco in studio o qualsiasi evento che era già presente ma peggiora in intensità o frequenza dopo l'esposizione al farmaco in studio. È stato presentato il numero di partecipanti con tipo di eventi avversi a losmapimod che includevano: TEAE e SAE.
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con gravità degli eventi avversi a Losmapimod
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso di un intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio. Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provoca disabilità/incapacità persistente, è un'anomalia congenita/difetto alla nascita o qualsiasi altra situazione secondo giudizio medico o scientifico. È stato presentato il numero di partecipanti con classificazione della gravità degli eventi avversi a losmapimod: lieve (un evento solitamente di natura transitoria e generalmente non interferisce con le normali attività), moderato (un evento avverso sufficientemente fastidioso da interferire con le normali attività) e grave (Un EA che è invalidante e impedisce le normali attività). Più alto è il grado, più gravi sono i sintomi.
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con relazione di eventi avversi con Losmapimod
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante allo studio clinico, temporalmente associato all'uso di un intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento di studio. Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio, provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provoca disabilità/incapacità persistente, è un'anomalia congenita/difetto congenito o qualsiasi altra situazione secondo giudizio medico o scientifico. È stato presentato il numero di partecipanti con relazione tra gli eventi avversi e losmapimod: improbabile correlazione (molto probabilmente prodotta da altri fattori e la relazione temporale tra gli eventi avversi e il farmaco rende improbabile una relazione causale), non correlata (nessuna associazione tra farmaco ed eventi avversi), possibilmente correlata ( il trattamento con il farmaco ha causato/contribuito all'evento avverso), probabilmente correlato (esiste una ragionevole sequenza temporale dell'evento con il farmaco) e sicuramente correlato (esiste una relazione causale definita tra il farmaco e l'evento avverso)
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Un'AESI (grave o non grave) è un evento di interesse scientifico e medico per il quale possono essere appropriati un monitoraggio continuo e una comunicazione rapida da parte dello sperimentatore allo sponsor. Gli eventi avversi di particolare interesse per questo studio includevano test epatici che soddisfacevano i criteri per un potenziale danno epatico indotto da farmaci (DILI), in conformità con la Guidance for Industry-Drug-Induced Liver della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Lesione: valutazione clinica premarketing. È stato presentato il numero di partecipanti con AESI.
Fino alla settimana 48
Numero di partecipanti che hanno interrotto prematuramente il farmaco in studio a causa di un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Il TEAE è stato un evento avverso iniziato durante o dopo la prima dose del farmaco in studio e prima dell'interruzione del farmaco in studio + 7 giorni o iniziato prima della prima dose del farmaco in studio ed è peggiorato in gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio e prima della interruzione del farmaco in studio + 7 giorni. Un evento avverso con date di insorgenza e fine completamente mancanti è stato considerato come evento avverso emergente dal trattamento. È stato presentato il numero di partecipanti che hanno interrotto prematuramente il farmaco in studio a causa di un TEAE.
Fino alla settimana 48
Variazione rispetto al basale della frazione di grasso muscolare (MFF) alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
La misurazione dell’entità della sostituzione del tessuto muscolare scheletrico da parte del grasso nei partecipanti alla FSHD è stata effettuata attraverso la segmentazione automatica del muscolo scheletrico per i volumi muscolari 3D e l’analisi della frazione grassa tramite robusti algoritmi utilizzando l’imaging Dixon. Sono state derivate variabili composite, che incorporano muscoli preselezionati, per l'analisi longitudinale del MFF. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
Al basale e alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
Variazione rispetto al basale del volume muscolare magra (LMV) alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
La misurazione dell’entità della sostituzione del tessuto muscolare scheletrico da parte del grasso nei partecipanti alla FSHD è stata effettuata attraverso la segmentazione automatica del muscolo scheletrico per i volumi muscolari 3D e l’analisi della frazione grassa tramite robusti algoritmi utilizzando l’imaging Dixon. Sono state derivate variabili composite, che incorporano muscoli preselezionati, per l'analisi longitudinale dell'LMV. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
Al basale e alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
Variazione rispetto al basale dell'infiltrazione di grasso muscolare (MFI) alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
La misurazione dell’entità della sostituzione del tessuto muscolare scheletrico da parte del grasso nei partecipanti alla FSHD è stata effettuata attraverso la segmentazione automatica del muscolo scheletrico per i volumi muscolari 3D e l’analisi della frazione grassa tramite robusti algoritmi utilizzando l’imaging Dixon. Sono state derivate variabili composite, che incorporano muscoli preselezionati, per l'analisi longitudinale dell'MFI. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
Al basale e alla settimana 12, settimana 24 e settimana 48
Concentrazione plasmatica dopo la somministrazione di Losmapimod
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore dopo la dose, Settimana 4 pre-dose, Settimana 4: 4 ore dopo la dose, Settimana 12, Settimana 16 pre-dose, Settimana 16: 4 ore dopo la dose, Settimana 24, Settimana 36 pre-dose, Settimana 36: 4 ore post dose, settimana 48
I campioni di sangue sono stati raccolti ai punti temporali indicati per l'analisi farmacocinetica (PK) di losmapimod.
Pre-dose, 4 ore dopo la dose, Settimana 4 pre-dose, Settimana 4: 4 ore dopo la dose, Settimana 12, Settimana 16 pre-dose, Settimana 16: 4 ore dopo la dose, Settimana 24, Settimana 36 pre-dose, Settimana 36: 4 ore post dose, settimana 48
Concentrazione di losmapimod nella biopsia del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Basale, settimana 16 e settimana 36
Campioni di biopsia del muscolo scheletrico sono stati raccolti nei punti temporali indicati per la valutazione della concentrazione di losmapimod.
Basale, settimana 16 e settimana 36
Variazione percentuale rispetto al basale della proteina da shock termico 27 ​​fosforilata (pHSP27)/proteina da shock termico 27 ​​totale (tHSP27)
Lasso di tempo: Al basale e al Giorno 1: 4 ore dopo la dose, Settimana 16: pre-dose, Settimana 16: 4 ore dopo la dose, Settimana 36 pre-dose, Settimana 36: 4 ore post-dose
Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi farmacodinamica (PD) di pHSP27/tHSP27. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come il valore successivo al basale meno il valore del basale diviso per il valore del basale e moltiplicato per 100.
Al basale e al Giorno 1: 4 ore dopo la dose, Settimana 16: pre-dose, Settimana 16: 4 ore dopo la dose, Settimana 36 pre-dose, Settimana 36: 4 ore post-dose

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dello spazio di lavoro raggiungibile (RWS) Dominante e non dominante Area di superficie relativa totale (RSA) con quintante di peso (Q) da 1 a Q5
Lasso di tempo: Basale e Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
L'RWS era un sistema basato su sensori tridimensionali (che utilizzava un singolo sensore di profondità) in grado di rilevare in modo discreto l'RWS di un individuo e riflettere la funzione globale individuale dell'arto superiore, inclusi spalla e braccio prossimale. I partecipanti erano seduti davanti a una telecamera 3D e veniva chiesto di eseguire un protocollo di movimento standardizzato degli arti superiori sotto la supervisione di un valutatore clinico dello studio con e senza pesi e su entrambe le braccia destra e sinistra nei punti temporali indicati. L'area totale assoluta dell'involucro della superficie RWS, nonché le aree per ciascuno dei quadranti, sono state calcolate e fornite in cieco, senza accesso alle informazioni sull'assegnazione del trattamento. L'RWS RSA rappresentava la porzione dell'emisfero unitario coperta dal movimento della mano di un individuo. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
Basale e Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
Variazione rispetto al basale nel tempo di completamento medio Timed Up and Go (TUG) classico
Lasso di tempo: Al basale e alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
Il test TUG era un semplice test utilizzato per valutare la mobilità di una persona e richiedeva equilibrio sia statico che dinamico. Misurava il tempo impiegato da una persona per alzarsi da una sedia, camminare per 3 metri, girarsi, tornare alla sedia e sedersi. Il test TUG ottimizzato era il classico TUG ma aggiungeva la componente di alzarsi da una posizione sdraiata su un lettino in clinica all'inizio del test e sdraiarsi sulla schiena alla fine del test. I partecipanti sono stati cronometrati mentre partivano da una posizione seduta o sdraiata, salivano in posizione eretta, camminavano per un totale di 6 metri e poi tornavano in posizione seduta o sdraiata. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose
Al basale e alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
Variazione rispetto al basale nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSDH) TUG Tempo medio di completamento
Lasso di tempo: Al basale e alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
Il test TUG era un semplice test utilizzato per valutare la mobilità di una persona e richiedeva equilibrio sia statico che dinamico. Misurava il tempo impiegato da una persona per alzarsi da una sedia, camminare per 3 metri, girarsi, tornare alla sedia e sedersi. Il test TUG ottimizzato era il classico TUG ma aggiungeva la componente di alzarsi da una posizione sdraiata su un lettino in clinica all'inizio del test e sdraiarsi sulla schiena alla fine del test. I partecipanti sono stati cronometrati mentre partivano da una posizione seduta o sdraiata, salivano in posizione eretta, camminavano per un totale di 6 metri e poi tornavano in posizione seduta o sdraiata. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose
Al basale e alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
Variazione rispetto al basale nella forza media totale di tutti i muscoli valutata mediante dinamometria manuale
Lasso di tempo: Al basale e alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
La dinamometria isometrica quantitativa (dinamometro portatile) è stata utilizzata per valutare la forza dei muscoli scheletrici dei partecipanti allo studio sia negli arti superiori che inferiori bilateralmente. Il dinamometro portatile MicroFET2 è stato utilizzato per misurare la forza nelle spalle bilaterali, nei flessori ed estensori del gomito e nei dorsiflessori della caviglia. Il dinamometro manuale digitale Jamar Plus è stato utilizzato per misurare la forza della presa bilaterale. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
Al basale e alla Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 36 e Settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio 1 della misura della funzione motoria (MFM).
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48
La scala MFM valutava la gravità del deficit motorio determinato da un fisioterapista esperto. Il dominio MFM 1 era un valutatore validato che somministrava misure funzionali per i disturbi neuromuscolari, con 13 item relativi alla posizione eretta e ai trasferimenti. I valori generici per ciascun dominio erano: 0 = non può eseguire l'attività, 1 = ha avviato l'attività, 2 - esegue il movimento in modo incompleto o completamente ma imperfetto, 3 = esegue l'attività completamente e "normalmente". Il punteggio totale era la somma di tutti i domini per D1 divisa per il punteggio massimo possibile e moltiplicata per 100. Min=0, Max = 100. I numeri più bassi sulla scala rappresentavano un risultato peggiore. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-dose.
Al basale e alla settimana 48
Variazione rispetto al basale dell’indice sanitario FSHD (HI)
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48
L'FSHD-HI era un questionario in 15 domini progettato e basato su interviste ai partecipanti per misurare la qualità della vita complessiva correlata alla salute dell'FSHD, inclusi sia il deficit motorio che l'impatto sociale ed emotivo dell'FSHD. 116 domande sono state combinate in un punteggio totale, il punteggio viene trasformato su una scala percentuale, con punteggio che va da 0 (nessuna disabilità) a 100 (massima disabilità); i punteggi più bassi rappresentavano una diminuzione della disabilità. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione non mancante effettuata entro il giorno della prima dose del farmaco in studio. La variazione rispetto al basale è stata calcolata come basale meno il valore post-dose.
Al basale e alla settimana 48
Numero di partecipanti con risposta migliorata e non migliorata all'impressione globale del cambiamento dei pazienti (PGIC)
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Il PGI-C era una valutazione una tantum per misurare l'impressione del partecipante su come la sua malattia fosse cambiata nel tempo. Si tratta di una singola domanda che valuta su una scala da 1 a 7 se c'è stato un miglioramento, un declino o nessun cambiamento nello stato clinico. Il punteggio variava da: risposte di 1= Molto migliorato, 2= Molto migliorato e 3= Minimamente migliorato che sono state considerate migliorate e risposte di 4 = Nessun cambiamento, 5 = Minimamente peggiorato, 6= Molto peggiorato e 7=Molto molto peggiori sono stati considerati non migliorati. I punteggi più alti indicavano sintomi peggiori.
Alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 agosto 2019

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

28 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FIS-002-2019

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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Prove cliniche su Distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD)

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