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Efficacité et innocuité du losmapimod chez les sujets atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) (FSHD)

13 juin 2024 mis à jour par: Fulcrum Therapeutics

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 48 semaines, en groupes parallèles sur l'efficacité et l'innocuité du losmapimod dans le traitement de sujets atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)

Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du losmapimod dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) pendant 48 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude multicentrique de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du losmapimod dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) pendant 48 semaines. Les patients participeront à cette étude pendant environ 53 semaines. Cela comprendra une période de dépistage de 4 semaines, une période de traitement contrôlé par placebo de 48 semaines et une période de suivi de sécurité de 7 jours. Les patients doivent avoir un diagnostic confirmé de FSHD1 et une confirmation génétique doit être obtenue avant l'IRM de dépistage et la biopsie musculaire de base. Les patients seront randomisés pour recevoir 15 mg de losmapimod ou un placebo deux fois par jour administrés sous forme de deux comprimés de 7,5 mg par dose par voie orale ; pour un total de 4 comprimés ou 30 mg par jour pendant 48 semaines. Tous les patients seront invités à se présenter à la clinique de l'étude pour chaque visite prévue.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du losmapimod pour inhiber ou réduire l'expression de DUX4, telle que mesurée par un sous-ensemble de transcrits de gènes régulés par DUX4 dans des biopsies musculaires squelettiques de patients FSHD. Les critères d'évaluation secondaires comprennent l'évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité du losmapimod, les concentrations plasmatiques de losmapimod, les niveaux de losmapimod dans le muscle squelettique et l'engagement cible du losmapimod dans le sang et le muscle squelettique chez les patients atteints de FSHD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

80

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • France
      • Nice, France, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit avoir consenti à participer et doit avoir fourni un formulaire de consentement éclairé signé, daté et approuvé par l'IRB, conforme aux directives fédérales et institutionnelles.
  • Sujets masculins ou féminins
  • Les patients doivent être âgés de 18 à 65 ans inclus
  • Diagnostic confirmé de FSHD1 avec 1 à 9 répétitions via l'évaluation de la taille du réseau D4Z4 sur le chromosome 4. La confirmation génétique doit être obtenue avant l'IRM de dépistage et la biopsie musculaire de base.
  • Score de gravité clinique de 2 à 4 (score RICCI ; plage de 0 à 5), inclus lors de la sélection
  • Doit avoir un muscle éligible à l'IRM pour la biopsie
  • Doit être disposé et capable de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux restrictions d'étude, aux tests de laboratoire, aux directives contraceptives et aux autres procédures d'étude.
  • Pratiquera une méthode approuvée de contrôle des naissances

Critère d'exclusion:

  • A des antécédents de toute maladie ou de toute condition clinique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet. Cela peut inclure, mais sans s'y limiter, des antécédents d'allergies médicamenteuses ou alimentaires pertinentes ; antécédent de maladie cardiovasculaire ou du système nerveux central ; les maladies neuromusculaires à l'exception de la FSHD (par exemple, myopathie, neuropathie, troubles de la jonction neuromusculaire) ; ou antécédents cliniquement significatifs de maladie mentale.
  • Pour les sujets qui prennent des médicaments ou des suppléments susceptibles d'affecter la fonction musculaire, tels que déterminés par le médecin traitant, ou qui sont inclus dans la liste des médicaments présentés dans le protocole, les sujets doivent prendre une dose stable de ce(s) médicament(s) ) ou un supplément pendant au moins 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude et rester sur cette dose stable pendant toute la durée de l'étude. Les changements de dose ou l'arrêt du traitement au cours de l'étude ne peuvent être effectués que pour des raisons médicales strictes par le médecin traitant avec une documentation claire et une notification au promoteur.
  • Antécédents aigus ou chroniques de maladie hépatique ou présence connue d'alanine aminotransférase actuelle ≥ 2 × limite supérieure de la normale (LSN) ou bilirubine totale > 1,5 × LSN, ou antécédents connus d'hépatite B ou C.
  • Insuffisance rénale sévère connue (définie comme un taux de filtration glomérulaire de
  • Dépistage positif de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), des anticorps contre le virus de l'hépatite C (VHC) ou des anticorps contre le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1 et -2.
  • - Sujets masculins avec une partenaire féminine qui envisage de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Utilisation d'un autre produit expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (la plus longue des deux), ou conformément aux réglementations locales, ou participation actuelle à une étude avec un produit expérimental. Remarque : la participation simultanée à d'autres études non médicamenteuses peut être acceptable si elle est confirmée par écrit par le promoteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
Les patients FSHD1 avec confirmation génétique recevront du losmapimod 15 mg deux fois par jour administré sous forme de deux comprimés de 7,5 mg par dose par voie orale ; pour un total de 4 comprimés ou 30 mg par jour pendant 48 semaines.
Médicament: Comprimé oral de Losmapimod
Losmapimod sera administré avec de la nourriture lorsque cela est possible.
Comparateur placebo: Placebo
Les patients FSHD1 avec confirmation génétique recevront un placebo deux fois par jour administré sous forme de deux comprimés de 7,5 mg par dose par voie orale ; pour un total de 4 comprimés ou 30 mg par jour pendant 48 semaines.
Médicament: Comprimé oral placebo
Le placebo sera administré avec de la nourriture lorsque cela est possible
Autres noms:
  • Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de l'activité Double Homeobox 4 (DUX4) dans le muscle squelettique affecté
Délai: Référence et semaine 16 à semaine 36
Des biopsies des muscles squelettiques ont été recueillies au départ et après le départ. L'activité de DUX4 dans les biopsies des muscles squelettiques a été évaluée en mesurant les niveaux d'expression d'un panel de 6 gènes connus pour être régulés par DUX4. Les niveaux d'expression des gènes ont été mesurés à l'aide d'un test RT-PCR quantitatif validé et exprimés en Ct (cycles PCR). Le Ct brut pour chacun des 6 gènes a été normalisé par rapport aux gènes de référence spécifiés pour générer un Ct normalisé. L'activité DUX4 est la moyenne des Cts normalisés de chacun des 6 gènes identifiés, le Ct de chacun des 6 gènes étant d'abord normalisé par rapport aux gènes de référence avant que la moyenne ne soit générée. La modification de la ligne de base est calculée comme suit : [delta Ct moyen sur les 6 gènes après la ligne de base] moins [delta Ct moyen sur les 6 gènes au départ].
Référence et semaine 16 à semaine 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant un type d'événements indésirables (EI) liés au Losmapimod
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. Un événement indésirable grave (EIG) est tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante, constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou toute autre situation selon le jugement médical ou scientifique. Un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE) est défini comme tout événement qui n'était pas présent avant l'exposition au médicament à l'étude ou tout événement déjà présent mais qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition au médicament à l'étude. Le nombre de participants présentant des types d'EI liés au losmapimod a été présenté, notamment : TEAE et EIG.
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant des EI graves au Losmapimod
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. Un EIG est tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante, constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou toute autre situation selon jugement médical ou scientifique. Le nombre de participants présentant un degré de gravité des EI liés au losmapimod a été présenté : léger (un événement qui est généralement de nature transitoire et n'interfère généralement pas avec les activités normales), modéré (un EI suffisamment inconfortable pour interférer avec les activités normales) et sévère. (Un EI qui est invalidant et empêche les activités normales). Plus le grade est élevé, plus les symptômes sont graves.
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant un lien entre les EI et le Losmapimod
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention de l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention de l'étude. Un EIG est tout événement médical fâcheux qui, quelle que soit la dose, entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/une incapacité persistante, constitue une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou toute autre situation selon jugement médical ou scientifique. Le nombre de participants présentant un lien entre les EI et le losmapimod a été présenté : lié peu probable (le plus probablement produit par d'autres facteurs et la relation temporelle entre l'EI et le médicament rend improbable une relation causale), non lié (aucune association entre le médicament et l'EI), possiblement lié ( le traitement avec un médicament a causé/contribué à l'EI), probablement lié (une séquence temporelle raisonnable d'événements avec le médicament existe) et définitivement lié (une relation causale certaine existe entre le médicament et l'EI)
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants présentant des événements indésirables présentant un intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Une AESI (grave ou non grave) est une préoccupation scientifique et médicale pour laquelle une surveillance continue et une communication rapide de l'investigateur au promoteur peuvent être appropriées. Les événements indésirables particulièrement intéressants pour cette étude comprenaient des tests hépatiques qui répondaient aux critères de lésions hépatiques potentielles d'origine médicamenteuse (DILI), conformément aux directives de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis (US) pour le foie induit par l'industrie. Blessure : évaluation clinique précommercialisation. Le nombre de participants avec AESI a été présenté.
Jusqu'à la semaine 48
Nombre de participants ayant arrêté prématurément le médicament à l'étude en raison d'un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la semaine 48
TEAE était un EI qui a commencé pendant ou après la première dose du médicament à l'étude et avant l'arrêt du médicament à l'étude + 7 jours ou qui a commencé avant la première dose du médicament à l'étude et dont la gravité s'est aggravée pendant ou après la première dose du médicament à l'étude et avant le arrêt du médicament à l'étude + 7 jours. Un EI dont les dates de début et de fin étaient complètement manquantes a été considéré comme un EI lié au traitement. Le nombre de participants ayant arrêté prématurément le médicament à l'étude en raison d'un TEAE a été présenté.
Jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale de la fraction de graisse musculaire (MFF) aux semaines 12, 24 et 48
Délai: Au départ et à la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
La mesure de l'étendue du remplacement du tissu musculaire squelettique par la graisse chez les participants FSHD a été effectuée grâce à une segmentation automatique des muscles squelettiques pour les volumes musculaires 3D et à une analyse de la fraction graisseuse via des algorithmes robustes utilisant l'imagerie Dixon. Des variables composites, incorporant des muscles présélectionnés, ont été dérivées pour l'analyse longitudinale du MFF. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale du volume musculaire maigre (LMV) aux semaines 12, 24 et 48
Délai: Au départ et à la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
La mesure de l'étendue du remplacement du tissu musculaire squelettique par la graisse chez les participants FSHD a été effectuée grâce à une segmentation automatique des muscles squelettiques pour les volumes musculaires 3D et à une analyse de la fraction graisseuse via des algorithmes robustes utilisant l'imagerie Dixon. Des variables composites, incorporant des muscles présélectionnés, ont été dérivées pour l'analyse longitudinale du LMV. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale de l'infiltration de graisse musculaire (MFI) aux semaines 12, 24 et 48
Délai: Au départ et à la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
La mesure de l'étendue du remplacement du tissu musculaire squelettique par la graisse chez les participants FSHD a été effectuée grâce à une segmentation automatique des muscles squelettiques pour les volumes musculaires 3D et à une analyse de la fraction graisseuse via des algorithmes robustes utilisant l'imagerie Dixon. Des variables composites, incorporant des muscles présélectionnés, ont été dérivées pour l'analyse longitudinale du MFI. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 12, la semaine 24 et la semaine 48
Concentration plasmatique après administration de Losmapimod
Délai: Pré-dose, 4 heures après l'administration, Semaine 4 avant l'administration, Semaine 4 : 4 heures après l'administration, Semaine 12, Semaine 16 avant l'administration, Semaine 16 : 4 heures après l'administration, Semaine 24, Semaine 36 avant l'administration, Semaine 36 : 4 heures après l'administration, semaine 48
Des échantillons de sang ont été prélevés aux moments indiqués pour l'analyse pharmacocinétique (PK) du losmapimod.
Pré-dose, 4 heures après l'administration, Semaine 4 avant l'administration, Semaine 4 : 4 heures après l'administration, Semaine 12, Semaine 16 avant l'administration, Semaine 16 : 4 heures après l'administration, Semaine 24, Semaine 36 avant l'administration, Semaine 36 : 4 heures après l'administration, semaine 48
Concentration de losmapimod dans la biopsie du muscle squelettique
Délai: Référence, semaine 16 et semaine 36
Des échantillons de biopsie des muscles squelettiques ont été prélevés aux moments indiqués pour l'évaluation de la concentration de losmapimod.
Référence, semaine 16 et semaine 36
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la protéine de choc thermique phosphorylée 27 (pHSP27)/protéine de choc thermique totale 27 (tHSP27)
Délai: Au départ et au jour 1 : 4 heures après l'administration, Semaine 16 : pré-dose, Semaine 16 : 4 heures après l'administration, Semaine 36 avant l'administration, Semaine 36 : 4 heures après l'administration
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse pharmacodynamique (PD) de pHSP27/tHSP27. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été défini comme la valeur après la ligne de base moins la valeur de la ligne de base divisée par la valeur de la ligne de base et multipliée par 100.
Au départ et au jour 1 : 4 heures après l'administration, Semaine 16 : pré-dose, Semaine 16 : 4 heures après l'administration, Semaine 36 avant l'administration, Semaine 36 : 4 heures après l'administration

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans l'espace de travail accessible (RWS) Surface relative totale dominante et non dominante (RSA) avec poids Quintant (Q) 1 à Q5
Délai: Base de référence et semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 36 et semaine 48
Le RWS était un système basé sur un capteur tridimensionnel (utilisant un seul capteur de profondeur) capable de détecter discrètement le RWS d'un individu et de refléter une fonction globale individuelle d'un membre supérieur, y compris l'épaule et le bras proximal. Les participants étaient assis devant une caméra 3D et devaient effectuer un protocole standardisé de mouvements des membres supérieurs sous la supervision d'un évaluateur clinique de l'étude avec et sans poids et sur les bras droit et gauche aux moments indiqués. La surface totale absolue de l'enveloppe de surface RWS ainsi que les surfaces de chacun des quadrants ont été calculées et fournies en aveugle, sans accès aux informations sur l'affectation du traitement. Le RWS RSA représentait la partie de l'hémisphère de l'unité qui était couverte par le mouvement de la main d'un individu. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Base de référence et semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 36 et semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base dans le temps d'exécution moyen classique Timed Up and Go (TUG)
Délai: Au départ et à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Le test TUG était un test simple utilisé pour évaluer la mobilité d'une personne et nécessitait un équilibre statique et dynamique. Il mesurait le temps qu'une personne mettait pour se lever d'une chaise, marcher 3 mètres, se retourner, revenir à sa chaise et s'asseoir. Le test TUG optimisé était le TUG classique, mais il ajoutait la composante consistant à se lever d'une position allongée sur une table semblable à un lit dans la clinique au début du test et à se rallonger sur le dos à la fin du test. Les participants ont été chronométrés alors qu'ils partaient d'une position assise ou allongée, se levaient en position debout, marchaient un total de 6 mètres, puis revenaient en position assise ou allongée. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la valeur de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base dans le temps d'achèvement moyen du TUG pour la dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (FSDH)
Délai: Au départ et à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Le test TUG était un test simple utilisé pour évaluer la mobilité d'une personne et nécessitait un équilibre statique et dynamique. Il mesurait le temps qu'une personne mettait pour se lever d'une chaise, marcher 3 mètres, se retourner, revenir à sa chaise et s'asseoir. Le test TUG optimisé était le TUG classique, mais il ajoutait la composante consistant à se lever d'une position allongée sur une table semblable à un lit dans la clinique au début du test et à se rallonger sur le dos à la fin du test. Les participants ont été chronométrés alors qu'ils partaient d'une position assise ou allongée, se levaient en position debout, marchaient un total de 6 mètres, puis revenaient en position assise ou allongée. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la valeur de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base dans la force moyenne totale de tous les muscles, telle qu'évaluée par dynamométrie portative
Délai: Au départ et à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Une dynamométrie isométrique quantitative (dynamomètre portatif) a été utilisée pour évaluer bilatéralement la force des muscles squelettiques des participants à l'étude dans les membres supérieurs et inférieurs. Le dynamomètre portatif MicroFET2 a été utilisé pour mesurer la force des épaules bilatérales, des fléchisseurs et extenseurs du coude et des dorsiflexeurs de la cheville. Le dynamomètre manuel numérique Jamar Plus a été utilisé pour mesurer les forces de préhension bilatérales. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 4, la semaine 12, la semaine 24, la semaine 36 et la semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base dans le score du domaine 1 de la mesure de la fonction motrice (MFM)
Délai: Au départ et à la semaine 48
L'échelle MFM a évalué la gravité du déficit moteur tel que déterminé par un physiothérapeute expérimenté. Le domaine MFM 1 était une mesure fonctionnelle validée administrée par un évaluateur pour les troubles neuromusculaires, avec 13 éléments liés à la position debout et aux transferts. Les valeurs génériques pour chaque domaine étaient : 0 = ne peut pas effectuer la tâche, 1 = a initié la tâche, 2 - effectue le mouvement de manière incomplète, ou complètement mais imparfaitement, 3 = exécute la tâche pleinement et « normalement ». Le score total était la somme de tous les domaines pour D1 divisée par le score maximum possible et multipliée par 100. Min = 0, Max = 100. Des chiffres plus bas sur l’échelle représentaient un pire résultat. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé en soustrayant la valeur de base de la valeur de la visite post-dose.
Au départ et à la semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de santé FSHD (HI)
Délai: Au départ et à la semaine 48
Le FSHD-HI était un questionnaire à 15 domaines conçu et basé sur des entretiens avec des participants pour mesurer la qualité de vie totale liée à la santé liée à la FSHD, y compris à la fois les déficiences motrices et l'impact social et émotionnel de la FSHD. 116 questions ont été combinées en un score total, le score est transformé sur une échelle de pourcentage, avec un score allant de 0 (aucun handicap) à 100 (handicap maximal) ; des scores inférieurs représentaient une diminution de l’incapacité. La ligne de base a été définie comme la dernière évaluation non manquante au plus tard le jour de la première dose du médicament à l'étude. Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme étant la valeur de base moins la valeur post-dose.
Au départ et à la semaine 48
Nombre de participants ayant une réponse améliorée ou non à l'impression globale de changement des patients (PGIC)
Délai: À la semaine 48
Le PGI-C était une évaluation unique visant à mesurer l'impression du participant sur l'évolution de sa maladie au fil du temps. Il s'agit d'une question unique qui évalue sur une échelle de 1 à 7 s'il y a eu une amélioration, un déclin ou aucun changement dans l'état clinique. Le score variait de : Réponses de 1 = Très amélioré, 2 = Beaucoup amélioré et 3 = Peu amélioré qui ont été considérées comme améliorées et réponses de 4 = Aucun changement, 5 = Peu pire, 6 = Bien pire et 7 = Très bien pires étaient considérés comme non améliorés. Des scores plus élevés indiquaient des symptômes plus graves.
À la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fulcrum Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 août 2019

Achèvement primaire (Réel)

28 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

28 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2019

Première publication (Réel)

1 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FIS-002-2019

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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