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Eficacia y seguridad de losmapimod en sujetos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) (FSHD)

13 de junio de 2024 actualizado por: Fulcrum Therapeutics

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 48 semanas, de grupos paralelos sobre la eficacia y seguridad de losmapimod en el tratamiento de sujetos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de Losmapimod en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) durante 48 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio multicéntrico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de losmapimod en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) durante 48 semanas. Los pacientes participarán en este estudio durante aproximadamente 53 semanas. Esto incluirá un período de evaluación de 4 semanas, un período de tratamiento controlado con placebo de 48 semanas y un período de seguimiento de seguridad de 7 días. Los pacientes deben tener un diagnóstico confirmado de FSHD1 y la confirmación genética debe obtenerse antes de la resonancia magnética de detección y la biopsia muscular de referencia. Los pacientes serán aleatorizados para recibir 15 mg de losmapimod o placebo dos veces al día administrados en dos comprimidos de 7,5 mg por dosis por vía oral; para un total de 4 pastillas o 30 mg al día durante 48 semanas. Se pedirá a todos los pacientes que asistan a la clínica del estudio para cada visita programada.

El criterio principal de valoración del estudio es evaluar la eficacia de losmapimod para inhibir o reducir la expresión de DUX4, medida por un subconjunto de transcritos de genes regulados por DUX4 en biopsias de músculo esquelético de pacientes con FSHD. Los criterios de valoración secundarios incluyen la evaluación de la seguridad y la tolerabilidad de losmapimod, las concentraciones plasmáticas de losmapimod, los niveles de losmapimod en el músculo esquelético y el objetivo de losmapimod en la sangre y el músculo esquelético en pacientes con FSHD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Francia
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente debe haber dado su consentimiento para participar y debe haber proporcionado un formulario de consentimiento informado aprobado por el IRB firmado, fechado y presenciado que cumpla con las pautas federales e institucionales.
  • Sujetos masculinos o femeninos
  • Los pacientes deben tener entre 18 y 65 años de edad, inclusive
  • Diagnóstico confirmado de FSHD1 con 1 a 9 repeticiones a través de la evaluación del tamaño de la matriz D4Z4 en el cromosoma 4. La confirmación genética debe obtenerse antes de la resonancia magnética de detección y la biopsia muscular de referencia.
  • Puntuación de gravedad clínica de 2 a 4 (puntuación RICCI; rango 0-5), inclusive en la selección
  • Debe tener un músculo elegible para resonancia magnética para biopsia
  • Debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las restricciones del estudio, las pruebas de laboratorio, las pautas anticonceptivas y otros procedimientos del estudio.
  • Practicará un método aprobado de control de la natalidad

Criterio de exclusión:

  • Tiene antecedentes de cualquier enfermedad o condición clínica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o presentar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto. Esto puede incluir, entre otros, antecedentes de alergias a medicamentos o alimentos relevantes; antecedentes de enfermedad cardiovascular o del sistema nervioso central; enfermedades neuromusculares excepto FSHD (p. ej., miopatía, neuropatía, trastornos de la unión neuromuscular); o antecedentes clínicamente significativos de enfermedad mental.
  • Para los sujetos que toman medicamentos o suplementos que pueden afectar la función muscular, según lo determine el médico tratante, o que estén incluidos en la lista de medicamentos presentados en el protocolo, los sujetos deben recibir una dosis estable de esos medicamentos. ) o suplemento durante al menos 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio y permanecer en esa dosis estable durante la duración del estudio. Los cambios en la dosis o la interrupción del tratamiento durante el estudio solo pueden ser realizados por razones médicas estrictas por el médico tratante con documentación clara y notificación al patrocinador.
  • Antecedentes agudos o crónicos de enfermedad hepática o alanina aminotransferasa actual ≥2 × límite superior normal (LSN) o bilirrubina total >1,5 × LSN, o antecedentes conocidos de hepatitis B o C.
  • Insuficiencia renal grave conocida (definida como una tasa de filtración glomerular de
  • Examen positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (VHC) o los anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)-1 y -2.
  • Sujetos masculinos con una pareja femenina que planea quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
  • Uso de otro producto en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo), o de acuerdo con las reglamentaciones locales, o participar actualmente en un estudio con un producto en investigación. Nota: la participación simultánea en otros estudios no farmacológicos puede ser aceptable si el patrocinador lo confirma por escrito.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento
Los pacientes con FSHD1 con confirmación genética recibirán Losmapimod 15 mg dos veces al día en dos comprimidos de 7,5 mg por dosis por vía oral; para un total de 4 pastillas o 30 mg al día durante 48 semanas.
Droga: Tableta oral de losmapimod
Losmapimod se administrará con alimentos cuando sea posible.
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes con FSHD1 con confirmación genética recibirán un placebo dos veces al día administrado en dos comprimidos de 7,5 mg por dosis por vía oral; para un total de 4 pastillas o 30 mg al día durante 48 semanas.
Droga: Tableta oral de placebo
El placebo se administrará con alimentos cuando sea posible.
Otros nombres:
  • Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la actividad de doble homeobox 4 (DUX4) en el músculo esquelético afectado
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16 a semana 36
Se recogieron biopsias de músculo esquelético al inicio y después del inicio. La actividad de DUX4 en biopsias de músculo esquelético se evaluó midiendo los niveles de expresión de un panel de 6 genes que se sabe que están regulados por DUX4. Los niveles de expresión de los genes se midieron utilizando un ensayo de RT-PCR cuantitativa validada y se expresaron como Ct (ciclos de PCR). El Ct sin procesar para cada uno de los 6 genes se normalizó con los genes de referencia especificados para generar un Ct normalizado. La actividad DUX4 es el promedio de los Cts normalizados de cada uno de los 6 genes identificados, donde el Ct para cada uno de los 6 genes se normaliza primero con respecto a los genes de referencia antes de generar el promedio. El cambio en el valor inicial se calcula como [delta Ct promedio en los 6 genes después del inicio] menos [delta Ct promedio en los 6 genes al inicio].
Línea de base y semana 16 a semana 36

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con tipo de eventos adversos (EA) a Losmapimod
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de una intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un evento adverso grave (SAE) es cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento o cualquier otra situación según criterio médico o científico. Un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) se define como cualquier evento que no estaba presente antes de la exposición al fármaco del estudio o cualquier evento que ya estaba presente pero que empeora en intensidad o frecuencia después de la exposición al fármaco del estudio. Se presentó el número de participantes con tipos de EA relacionados con losmapimod, que incluyeron: TEAE y SAE.
Hasta la semana 48
Número de participantes con gravedad de EA debido a Losmapimod
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de una intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un SAE es cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento o cualquier otra situación según criterio médico o científico. Se ha presentado el número de participantes con clasificación de gravedad de los EA relacionados con losmapimod: leve (un evento que suele ser de naturaleza transitoria y generalmente no interfiere con las actividades normales), moderado (un EA que es lo suficientemente incómodo como para interferir con las actividades normales) y grave. (Un EA que es incapacitante e impide las actividades normales). Cuanto mayor sea el grado, más graves serán los síntomas.
Hasta la semana 48
Número de participantes con relación de EA con Losmapimod
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de una intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Un SAE es cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, resulta en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulta en discapacidad/incapacidad persistente, es una anomalía congénita/defecto de nacimiento o cualquier otra situación de acuerdo con criterio médico o científico. Se ha presentado el número de participantes con relación de EA con losmapimod: Improbablemente relacionado (muy probablemente producido por otros factores y la relación temporal de EA con el fármaco hace que una relación causal sea poco probable), no relacionado (sin asociación entre fármaco y EA), posiblemente relacionado ( tratamiento con fármaco causó/contribuyó al EA), probablemente relacionado (existe una secuencia temporal razonable del evento con el fármaco) y definitivamente relacionado (existe una relación causal definida entre el fármaco y el EA)
Hasta la semana 48
Número de participantes con eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
Un AESI (grave o no grave) es uno de preocupación científica y médica para el cual puede ser apropiado un seguimiento continuo y una comunicación rápida por parte del investigador al patrocinador. Los eventos adversos de especial interés para este estudio incluyeron pruebas hepáticas que cumplieron con los criterios de posible lesión hepática inducida por medicamentos (DILI), de acuerdo con la Guía de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (EE. UU.) para la industria del hígado inducida por medicamentos. Lesión: evaluación clínica previa a la comercialización. Se ha presentado el número de participantes con AESI.
Hasta la semana 48
Número de participantes que interrumpieron prematuramente el fármaco del estudio debido a un evento adverso surgido del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 48
TEAE fue un EA que comenzó en o después de la primera dosis del fármaco del estudio y antes de suspender el fármaco del estudio + 7 días o que comienza antes de la primera dosis del fármaco del estudio y empeoró en gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio y antes del suspensión del fármaco del estudio + 7 días. Un EA en el que faltaban por completo las fechas de inicio y finalización se consideró EA emergente del tratamiento. Se ha presentado el número de participantes que interrumpieron prematuramente el fármaco del estudio debido a un TEAE.
Hasta la semana 48
Cambio desde el valor inicial en la fracción de grasa muscular (MFF) en la semana 12, semana 24 y semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y en la Semana 12, Semana 24 y Semana 48
La medición del grado de reemplazo del tejido del músculo esquelético por grasa en los participantes con FSHD se realizó mediante la segmentación automática del músculo esquelético para los volúmenes musculares en 3D y el análisis de la fracción de grasa mediante algoritmos robustos que utilizan imágenes de Dixon. Se derivaron variables compuestas, que incorporaban músculos preseleccionados, para el análisis longitudinal de MFF. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la Semana 12, Semana 24 y Semana 48
Cambio desde el valor inicial en el volumen muscular magro (LMV) en la semana 12, semana 24 y semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y en la Semana 12, Semana 24 y Semana 48
La medición del grado de reemplazo del tejido del músculo esquelético por grasa en los participantes con FSHD se realizó mediante la segmentación automática del músculo esquelético para los volúmenes musculares en 3D y el análisis de la fracción de grasa mediante algoritmos robustos que utilizan imágenes de Dixon. Se derivaron variables compuestas, incorporando músculos preseleccionados, para el análisis longitudinal de LMV. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la Semana 12, Semana 24 y Semana 48
Cambio desde el inicio en la infiltración de grasa muscular (MFI) en la semana 12, semana 24 y semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base y en la Semana 12, Semana 24 y Semana 48
La medición del grado de reemplazo del tejido del músculo esquelético por grasa en los participantes con FSHD se realizó mediante la segmentación automática del músculo esquelético para los volúmenes musculares en 3D y el análisis de la fracción de grasa mediante algoritmos robustos que utilizan imágenes de Dixon. Se derivaron variables compuestas, que incorporaban músculos preseleccionados, para el análisis longitudinal del MFI. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la Semana 12, Semana 24 y Semana 48
Concentración plasmática después de la administración de Losmapimod
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 4 horas después de la dosis, Semana 4 antes de la dosis, Semana 4: 4 horas después de la dosis, Semana 12, Semana 16 antes de la dosis, Semana 16: 4 horas después de la dosis, Semana 24, Semana 36 antes de la dosis, Semana 36: 4 horas posdosis, semana 48
Se recogieron muestras de sangre en los momentos indicados para el análisis farmacocinético (PK) de losmapimod.
Antes de la dosis, 4 horas después de la dosis, Semana 4 antes de la dosis, Semana 4: 4 horas después de la dosis, Semana 12, Semana 16 antes de la dosis, Semana 16: 4 horas después de la dosis, Semana 24, Semana 36 antes de la dosis, Semana 36: 4 horas posdosis, semana 48
Concentración de losmapimod en biopsia del músculo esquelético
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16 y Semana 36
Se recogieron muestras de biopsia de músculo esquelético en los momentos indicados para evaluar la concentración de losmapimod.
Línea de base, Semana 16 y Semana 36
Cambio porcentual desde el valor inicial en la proteína de choque térmico fosforilada 27 (pHSP27)/proteína de choque térmico total 27 (tHSP27)
Periodo de tiempo: Valor inicial y en el día 1: 4 horas después de la dosis, Semana 16: antes de la dosis, Semana 16: 4 horas después de la dosis, Semana 36 antes de la dosis, Semana 36: 4 horas después de la dosis
Se recogieron muestras de sangre para análisis farmacodinámico (PD) de pHSP27/tHSP27. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio porcentual desde el valor inicial se definió como el valor del valor inicial posterior menos el valor inicial dividido por el valor inicial y multiplicado por 100.
Valor inicial y en el día 1: 4 horas después de la dosis, Semana 16: antes de la dosis, Semana 16: 4 horas después de la dosis, Semana 36 antes de la dosis, Semana 36: 4 horas después de la dosis

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en el espacio de trabajo accesible (RWS) Área de superficie relativa total (RSA) dominante y no dominante con quintante de peso (Q)1 a Q5
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
El RWS era un sistema basado en sensores tridimensionales (que utilizaba un único sensor de profundidad) que podía detectar discretamente el RWS de un individuo y reflejar una función global individual de la extremidad superior, incluidos el hombro y el brazo proximal. Los participantes se sentaron frente a una cámara 3D y se les pidió que realizaran un protocolo estandarizado de movimiento de las extremidades superiores bajo la supervisión de un evaluador clínico del estudio con y sin pesas y en los brazos derecho e izquierdo en los momentos indicados. El área total absoluta de la superficie del RWS, así como las áreas para cada uno de los cuadrantes, se calcularon y proporcionaron de forma ciega, sin acceso a la información de asignación de tratamiento. El RWS RSA representaba la porción del hemisferio unitario que estaba cubierta por el movimiento de la mano de un individuo. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
Cambio desde el punto de referencia en el tiempo promedio de finalización clásico Timed Up and Go (TUG)
Periodo de tiempo: Línea de base y en la Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
La prueba TUG era una prueba sencilla que se utilizaba para evaluar la movilidad de una persona y requería equilibrio tanto estático como dinámico. Midió el tiempo que tarda una persona en levantarse de una silla, caminar 3 metros, darse la vuelta, regresar a la silla y sentarse. La prueba TUG optimizada era la TUG clásica, pero agregaba el componente de levantarse desde una posición acostada sobre una mesa similar a una cama en la clínica al comienzo de la prueba y volver a acostarse boca arriba al final de la prueba. Se cronometró a los participantes a medida que comenzaban desde una posición sentada o acostada, se levantaban hasta ponerse de pie, caminaban un total de 6 metros y luego regresaban a una posición sentada o acostada. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
Cambio desde el inicio en el tiempo promedio de finalización del TUG con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSDH)
Periodo de tiempo: Línea de base y en la Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
La prueba TUG era una prueba sencilla que se utilizaba para evaluar la movilidad de una persona y requería equilibrio tanto estático como dinámico. Midió el tiempo que tarda una persona en levantarse de una silla, caminar 3 metros, darse la vuelta, regresar a la silla y sentarse. La prueba TUG optimizada era la TUG clásica, pero agregaba el componente de levantarse desde una posición acostada sobre una mesa similar a una cama en la clínica al comienzo de la prueba y volver a acostarse boca arriba al final de la prueba. Se cronometró a los participantes a medida que comenzaban desde una posición sentada o acostada, se levantaban hasta ponerse de pie, caminaban un total de 6 metros y luego regresaban a una posición sentada o acostada. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
Cambio desde el valor inicial en todos los músculos Fuerza promedio total evaluada mediante dinamometría manual
Periodo de tiempo: Línea de base y en la Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
Se utilizó dinamometría isométrica cuantitativa (dinamómetro de mano) para evaluar la fuerza de los músculos esqueléticos de los participantes del estudio en las extremidades superiores e inferiores de forma bilateral. Se utilizó el dinamómetro de mano MicroFET2 para medir la fuerza en los hombros bilaterales, los flexores y extensores del codo y los dorsiflexores del tobillo. Se utilizó el dinamómetro manual digital Jamar Plus para medir la fuerza de agarre bilateral. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 36 y Semana 48
Cambio desde el inicio en la puntuación del dominio 1 de la medida de función motora (MFM)
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 48
La escala MFM evaluó la gravedad del déficit motor según lo determinado por un fisioterapeuta experimentado. El dominio 1 de MFM fue una medida funcional validada administrada por un evaluador para trastornos neuromusculares, con 13 ítems relacionados con la bipedestación y las transferencias. Los valores genéricos para cada dominio fueron: 0 = no puede realizar la tarea, 1 = inició la tarea, 2 - realiza el movimiento de manera incompleta o completa pero imperfecta, 3 = realiza la tarea completa y "normalmente". La puntuación total fue la suma de todos los dominios de D1 dividida por la puntuación máxima posible y multiplicada por 100. Mínimo=0, Máximo = 100. Los números más bajos en la escala representaron un peor resultado. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis.
Línea de base y en la semana 48
Cambio desde el inicio en el índice de salud (HI) de FSHD
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 48
El FSHD-HI fue un cuestionario de 15 dominios diseñado y basado en entrevistas a los participantes para medir la calidad de vida total relacionada con la salud de la FSHD, incluido tanto el deterioro motor como el impacto social y emocional de la FSHD. Se combinaron 116 preguntas para obtener una puntuación total, la puntuación se transforma en una escala porcentual, con una puntuación que oscila entre 0 (sin discapacidad) y 100 (discapacidad máxima); puntuaciones más bajas representaron una discapacidad decreciente. El valor inicial se definió como la última evaluación no faltante el día de la primera dosis del fármaco del estudio o antes. El cambio desde el valor inicial se calculó como el valor inicial menos el valor posterior a la dosis.
Línea de base y en la semana 48
Número de participantes con respuesta mejorada y no mejorada a la impresión global de cambio (PGIC) de los pacientes
Periodo de tiempo: En la semana 48
El PGI-C fue una evaluación única para medir la impresión del participante sobre cómo había cambiado su enfermedad con el tiempo. Es una única pregunta que evalúa en una escala del 1 al 7 si ha habido mejoría, descenso o ningún cambio en el estado clínico. La puntuación varió entre: Respuestas de 1= Mucho mejorado, 2= Mucho mejorado y 3= Mínimamente mejorado las cuales se consideraron mejoradas y respuestas de 4 = Sin cambios, 5 = Mínimamente peor, 6= Mucho peor y 7=Muy mucho peores fueron considerados como no mejorados. Las puntuaciones más altas indicaron peores síntomas.
En la semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fulcrum Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de agosto de 2019

Finalización primaria (Actual)

28 de enero de 2021

Finalización del estudio (Actual)

28 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de junio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

1 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FIS-002-2019

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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