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Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (FSHD)

13. Juni 2024 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 48-wöchige Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD)

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) über 48 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) über 48 Wochen. Die Patienten werden ungefähr 53 Wochen an dieser Studie teilnehmen. Dies umfasst eine 4-wöchige Screening-Periode, eine 48-wöchige placebokontrollierte Behandlungsphase und eine 7-tägige Sicherheits-Follow-up-Periode. Die Patienten müssen eine bestätigte Diagnose von FSHD1 haben und eine genetische Bestätigung muss vor dem Screening-MRT und der Basis-Muskelbiopsie erhalten werden. Die Patienten werden randomisiert und erhalten zweimal täglich 15 mg Losmapimod oder Placebo in Form von zwei 7,5-mg-Tabletten pro oraler Dosis; für insgesamt 4 Pillen oder 30 mg täglich für 48 Wochen. Alle Patienten werden gebeten, bei jedem geplanten Besuch in der Studienklinik vorstellig zu werden.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Losmapimod bei der Hemmung oder Reduzierung der DUX4-Expression, gemessen anhand einer Untergruppe von DUX4-regulierten Gentranskripten in Skelettmuskelbiopsien von FSHD-Patienten. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Losmapimod, der Plasmakonzentrationen von Losmapimod, der Losmapimod-Spiegel in der Skelettmuskulatur und der Zielwirkung von Losmapimod im Blut und in der Skelettmuskulatur bei FSHD-Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss der Teilnahme zugestimmt und eine unterzeichnete, datierte und beglaubigte IRB-genehmigte Einverständniserklärung vorgelegt haben, die den Bundes- und institutionellen Richtlinien entspricht.
  • Männliche oder weibliche Probanden
  • Die Patienten müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein
  • Bestätigte Diagnose von FSHD1 mit 1 bis 9 Wiederholungen durch Beurteilung der Größe des D4Z4-Arrays auf Chromosom 4. Eine genetische Bestätigung muss vor dem MRT-Screening und der Muskelbiopsie zu Studienbeginn eingeholt werden.
  • Klinischer Schweregrad von 2 bis 4 (RICCI-Score; Bereich 0–5), einschließlich beim Screening
  • Muss einen MRT-geeigneten Muskel für die Biopsie haben
  • Muss bereit und in der Lage sein, geplante Besuche, Behandlungsplan, Studienbeschränkungen, Labortests, Verhütungsrichtlinien und andere Studienverfahren einzuhalten.
  • Wird eine zugelassene Methode der Empfängnisverhütung praktizieren

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder klinischen Zuständen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnten. Dies kann eine Vorgeschichte relevanter Arzneimittel- oder Nahrungsmittelallergien umfassen, ist aber nicht darauf beschränkt; Vorgeschichte von Erkrankungen des Herz-Kreislauf-Systems oder des zentralen Nervensystems; neuromuskuläre Erkrankungen außer FSHD (z. B. Myopathie, Neuropathie, neuromuskuläre Verbindungsstörungen); oder klinisch signifikante Vorgeschichte einer psychischen Erkrankung.
  • Bei Probanden, die Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die die Muskelfunktion beeinträchtigen können, wie vom behandelnden Arzt festgelegt, oder die in der Liste der im Protokoll aufgeführten Medikamente enthalten sind, müssen die Probanden eine stabile Dosis dieser Medikamente einnehmen ) oder Nahrungsergänzungsmittel für mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einnehmen und diese stabile Dosis für die Dauer der Studie beibehalten. Dosisänderungen oder Behandlungsabbrüche während der Studie können nur aus zwingenden medizinischen Gründen durch den behandelnden Arzt mit eindeutiger Dokumentation und Mitteilung an den Sponsor erfolgen.
  • Akute oder chronische Lebererkrankung in der Vorgeschichte oder bekannter aktueller Alanin-Aminotransferase-Wert ≥ 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN oder bekannte Vorgeschichte von Hepatitis B oder C.
  • Bekannte schwere Nierenfunktionsstörung (definiert als eine glomeruläre Filtrationsrate von
  • Positiver Screen auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper oder Antikörper gegen das humane Immunschwächevirus (HIV)-1 und -2.
  • Männliche Probanden mit einer Partnerin, die plant, während der Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden.
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) oder gemäß den örtlichen Vorschriften oder derzeitige Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat. Hinweis: Die gleichzeitige Teilnahme an anderen Nicht-Arzneimittelstudien kann akzeptabel sein, wenn sie vom Sponsor schriftlich bestätigt wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
FSHD1-Patienten mit genetischer Bestätigung erhalten Losmapimod 15 mg zweimal täglich in Form von zwei 7,5-mg-Tabletten pro Dosis zum Einnehmen; für insgesamt 4 Pillen oder 30 mg täglich für 48 Wochen.
Arzneimittel: Losmapimod Tablette zum Einnehmen
Losmapimod wird nach Möglichkeit zusammen mit der Nahrung verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
FSHD1-Patienten mit genetischer Bestätigung erhalten zweimal täglich ein Placebo in Form von zwei 7,5-mg-Tabletten pro oraler Dosis; für insgesamt 4 Pillen oder 30 mg täglich für 48 Wochen.
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Placebo wird nach Möglichkeit zusammen mit der Nahrung verabreicht
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Double Homeobox 4 (DUX4)-Aktivität im betroffenen Skelettmuskel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 16 bis Woche 36
Skelettmuskelbiopsien wurden zu Studienbeginn und nach Studienbeginn entnommen. Die DUX4-Aktivität in Skelettmuskelbiopsien wurde durch Messung der Expressionsniveaus einer Reihe von 6 Genen beurteilt, von denen bekannt ist, dass sie durch DUX4 reguliert werden. Die Expressionsniveaus der Gene wurden mithilfe eines validierten quantitativen RT-PCR-Assays gemessen und als Ct (PCR-Zyklen) ausgedrückt. Roh-Ct für jedes der 6 Gene wurde auf die angegebenen Referenzgene normalisiert, um ein normalisiertes Ct zu erzeugen. Die DUX4-Aktivität ist der Durchschnitt der normalisierten Cts jedes der identifizierten 6 Gene, wobei der Ct für jedes der 6 Gene zunächst auf Referenzgene normalisiert wird, bevor der Durchschnitt generiert wird. Die Änderung des Ausgangswerts wird berechnet als [durchschnittlicher Delta-Ct über die 6 Gene nach dem Ausgangswert] minus [durchschnittlicher Delta-Ct über die 6 Gene zum Ausgangswert].
Ausgangswert und Woche 16 bis Woche 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit der Art der unerwünschten Ereignisse (UE) von Losmapimod
Zeitfenster: Bis Woche 48
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wird oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellt oder jede andere Situation nach medizinischer oder wissenschaftlicher Beurteilung. Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) ist definiert als jedes Ereignis, das vor der Exposition gegenüber dem Studienmedikament nicht vorhanden war, oder als jedes Ereignis, das bereits vorhanden war, sich aber nach der Exposition gegenüber dem Studienmedikament in seiner Intensität oder Häufigkeit verschlechterte. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit der Art von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Losmapimod angegeben, darunter: TEAEs und SAEs.
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit Schweregrad der UE gegenüber Losmapimod
Zeitfenster: Bis Woche 48
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wird oder nicht. Eine SUE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellt oder eine andere Situation darstellt medizinisches oder wissenschaftliches Urteil. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Schweregrad der UE gegenüber Losmapimod angegeben: Leicht (ein Ereignis, das normalerweise vorübergehender Natur ist und normale Aktivitäten im Allgemeinen nicht beeinträchtigt), mäßig (ein UE, das ausreichend unangenehm ist, um normale Aktivitäten zu beeinträchtigen) und schwer (Eine AE, die handlungsunfähig ist und normale Aktivitäten verhindert). Je höher der Grad, desto schwerwiegender sind die Symptome.
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit Zusammenhang zwischen Nebenwirkungen und Losmapimod
Zeitfenster: Bis Woche 48
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit der Studienintervention in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Eine SUE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellt oder eine andere Situation darstellt medizinisches oder wissenschaftliches Urteil. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einem Zusammenhang zwischen Nebenwirkungen und Losmapimod angegeben: unwahrscheinlich (höchstwahrscheinlich durch andere Faktoren hervorgerufen, und der zeitliche Zusammenhang zwischen Nebenwirkungen und Medikament macht einen kausalen Zusammenhang unwahrscheinlich), nicht verwandt (kein Zusammenhang zwischen Medikament und Nebenwirkungen), möglicherweise verwandt ( Behandlung mit Arzneimitteln, die UE verursacht bzw. dazu beigetragen haben), wahrscheinlich zusammenhängend (vernünftige zeitliche Abfolge des Ereignisses mit Arzneimittel besteht) und definitiv zusammenhängend (eindeutiger Kausalzusammenhang zwischen Arzneimittel und UE besteht)
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis Woche 48
Ein AESI (schwerwiegend oder nicht schwerwiegend) ist ein wissenschaftlicher und medizinischer Befund, für den eine kontinuierliche Überwachung und eine schnelle Kommunikation des Prüfers mit dem Sponsor angemessen sein können. Zu den unerwünschten Ereignissen, die für diese Studie von besonderem Interesse waren, gehörten Lebertests, die die Kriterien für eine potenzielle medikamenteninduzierte Leberschädigung (DILI) gemäß den Leitlinien der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für industriebedingte medikamenteninduzierte Leberschäden erfüllten Verletzung: Klinische Bewertung vor dem Inverkehrbringen. Anzahl der Teilnehmer mit AESIs wurde angegeben.
Bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die das Studienmedikament aufgrund eines behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisses (TEAE) vorzeitig abgebrochen haben
Zeitfenster: Bis Woche 48
TEAE war eine UE, die bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und vor dem Absetzen des Studienmedikaments + 7 Tage begann oder vor der ersten Dosis des Studienmedikaments begann und sich bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und davor in ihrer Schwere verschlechterte Beendigung der Studienmedikation + 7 Tage. Ein UE mit vollständig fehlenden Beginn- und Enddaten wurde als behandlungsbedingtes UE angesehen. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer dargestellt, die das Studienmedikament aufgrund eines TEAE vorzeitig abgebrochen haben.
Bis Woche 48
Änderung des Muskelfettanteils (MFF) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Messung des Ausmaßes des Ersatzes von Skelettmuskelgewebe durch Fett bei FSHD-Teilnehmern erfolgte durch automatische Skelettmuskelsegmentierung für die 3D-Muskelvolumina und Fettfraktionsanalyse mithilfe robuster Algorithmen unter Verwendung von Dixon-Bildgebung. Für die Längsschnittanalyse der MFF wurden zusammengesetzte Variablen abgeleitet, die vorab ausgewählte Muskeln einbeziehen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde.
Baseline und in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Änderung des Muskelvolumens (LMV) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Messung des Ausmaßes des Ersatzes von Skelettmuskelgewebe durch Fett bei FSHD-Teilnehmern erfolgte durch automatische Skelettmuskelsegmentierung für die 3D-Muskelvolumina und Fettfraktionsanalyse mithilfe robuster Algorithmen unter Verwendung von Dixon-Bildgebung. Für die Längsschnittanalyse des LMV wurden zusammengesetzte Variablen abgeleitet, die vorab ausgewählte Muskeln einbeziehen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde.
Baseline und in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Änderung der Muskelfettinfiltration (MFI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Baseline und in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Die Messung des Ausmaßes des Ersatzes von Skelettmuskelgewebe durch Fett bei FSHD-Teilnehmern erfolgte durch automatische Skelettmuskelsegmentierung für die 3D-Muskelvolumina und Fettfraktionsanalyse mithilfe robuster Algorithmen unter Verwendung von Dixon-Bildgebung. Für die Längsschnittanalyse des MFI wurden zusammengesetzte Variablen abgeleitet, die vorab ausgewählte Muskeln einbeziehen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde.
Baseline und in Woche 12, Woche 24 und Woche 48
Plasmakonzentration nach Verabreichung von Losmapimod
Zeitfenster: Vor der Dosis, 4 Stunden nach der Dosis, Woche 4 vor der Dosis, Woche 4: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 12, Woche 16 vor der Dosis, Woche 16: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 24, Woche 36 vor der Dosis, Woche 36: 4 Stunden Nach der Einnahme, Woche 48
Zu den angegebenen Zeitpunkten wurden Blutproben für die pharmakokinetische (PK) Analyse von Losmapimod entnommen.
Vor der Dosis, 4 Stunden nach der Dosis, Woche 4 vor der Dosis, Woche 4: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 12, Woche 16 vor der Dosis, Woche 16: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 24, Woche 36 vor der Dosis, Woche 36: 4 Stunden Nach der Einnahme, Woche 48
Konzentration von Losmapimod in der Skelettmuskelbiopsie
Zeitfenster: Baseline, Woche 16 und Woche 36
Zur Bestimmung der Losmapimod-Konzentration wurden zu angegebenen Zeitpunkten Skelettmuskelbiopsieproben entnommen.
Baseline, Woche 16 und Woche 36
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im phosphorylierten Hitzeschockprotein 27 (pHSP27)/Gesamthitzeschockprotein 27 (tHSP27)
Zeitfenster: Ausgangswert und am Tag 1: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 16: vor der Dosis, Woche 16: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 36 vor der Dosis, Woche 36: 4 Stunden nach der Dosis
Für die pharmakodynamische (PD) Analyse von pHSP27/tHSP27 wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als der Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100 definiert.
Ausgangswert und am Tag 1: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 16: vor der Dosis, Woche 16: 4 Stunden nach der Dosis, Woche 36 vor der Dosis, Woche 36: 4 Stunden nach der Dosis

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der dominanten und nicht dominanten relativen Gesamtoberfläche (RSA) im erreichbaren Arbeitsbereich (RWS) mit Gewichtsquintant (Q)1 bis Q5 vom Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Das RWS war ein dreidimensionales sensorbasiertes System (unter Verwendung eines einzelnen Tiefenbereichssensors), das das RWS einer Person unauffällig erkennen und eine individuelle globale Funktion der oberen Extremität, einschließlich Schulter und proximalem Arm, widerspiegeln konnte. Die Teilnehmer saßen vor einer 3D-Kamera und wurden gebeten, unter der Aufsicht eines klinischen Prüfers der Studie ein standardisiertes Bewegungsprotokoll für die oberen Extremitäten mit und ohne Gewichte und sowohl am rechten als auch am linken Arm zu angegebenen Zeitpunkten durchzuführen. Die absolute Gesamtfläche der RWS-Oberflächenhülle sowie die Flächen für jeden der Quadranten wurden blind berechnet und bereitgestellt, ohne Zugriff auf Informationen zur Behandlungszuweisung. Der RWS RSA stellte den Teil der Hemisphäre der Einheit dar, der von der Handbewegung einer Person abgedeckt wurde. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert und Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Änderung der durchschnittlichen Abschlusszeit des klassischen Timed Up and Go (TUG) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Der TUG-Test war ein einfacher Test zur Beurteilung der Mobilität einer Person und erforderte sowohl statisches als auch dynamisches Gleichgewicht. Dabei wurde die Zeit gemessen, die eine Person benötigt, um von einem Stuhl aufzustehen, drei Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich hinzusetzen. Der optimierte TUG-Test war der klassische TUG, fügte jedoch die Komponente hinzu, zu Beginn des Tests aus einer liegenden Position auf einem bettähnlichen Tisch in der Klinik aufzustehen und sich am Ende des Tests wieder auf den Rücken zu legen. Die Zeit der Teilnehmer wurde gemessen, als sie aus einer sitzenden oder liegenden Position starteten, sich in eine stehende Position erhoben, insgesamt 6 Meter zurücklegten und dann entweder in eine sitzende oder liegende Position zurückkehrten. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde
Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSDH) TUG Durchschnittliche Abschlusszeit
Zeitfenster: Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Der TUG-Test war ein einfacher Test zur Beurteilung der Mobilität einer Person und erforderte sowohl statisches als auch dynamisches Gleichgewicht. Dabei wurde die Zeit gemessen, die eine Person benötigt, um von einem Stuhl aufzustehen, drei Meter zu gehen, sich umzudrehen, zurück zum Stuhl zu gehen und sich hinzusetzen. Der optimierte TUG-Test war der klassische TUG, fügte jedoch die Komponente hinzu, zu Beginn des Tests aus einer liegenden Position auf einem bettähnlichen Tisch in der Klinik aufzustehen und sich am Ende des Tests wieder auf den Rücken zu legen. Die Zeit der Teilnehmer wurde gemessen, als sie aus einer sitzenden oder liegenden Position starteten, sich in eine stehende Position erhoben, insgesamt 6 Meter zurücklegten und dann entweder in eine sitzende oder liegende Position zurückkehrten. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde
Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Änderung der durchschnittlichen Gesamtkraft aller Muskeln gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt durch Handdynamometrie
Zeitfenster: Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Quantitative isometrische Dynamometrie (Handdynamometer) wurde verwendet, um die Skelettmuskelkraft der Studienteilnehmer sowohl in den oberen als auch in den unteren Gliedmaßen beidseitig zu beurteilen. Mit dem Handdynamometer MicroFET2 wurde die Kraft der beidseitigen Schultermuskulatur, der Ellenbogenbeuger und -strecker sowie der Knöcheldorsalflexoren gemessen. Zur Messung der bilateralen Griffstärke wurde das digitale Handdynamometer Jamar Plus verwendet. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde.
Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 36 und Woche 48
Änderung des Motor Function Measure (MFM)-Domänen-1-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 48
Die MFM-Skala bewertete den Schweregrad des motorischen Defizits, der von einem erfahrenen Physiotherapeuten bestimmt wurde. Die MFM-Domäne 1 war eine validierte, vom Bewerter durchgeführte Funktionsmessung für neuromuskuläre Störungen mit 13 Elementen im Zusammenhang mit Stehen und Transfers. Allgemeine Werte für jede Domäne waren: 0 = kann die Aufgabe nicht ausführen, 1 = hat die Aufgabe initiiert, 2 – führt die Bewegung unvollständig oder vollständig, aber unvollkommen aus, 3 = führt die Aufgabe vollständig und „normal“ aus. Die Gesamtpunktzahl war die Summe aller Domänen für D1 geteilt durch die maximal mögliche Punktzahl und multipliziert mit 100. Min. = 0, Max. = 100. Niedrigere Zahlen auf der Skala bedeuteten ein schlechteres Ergebnis. Der Ausgangswert wurde als die letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert für den Besuch nach der Dosis abgezogen wurde.
Ausgangswert und in Woche 48
Änderung des FSHD-Gesundheitsindex (HI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 48
Der FSHD-HI war ein 15-Domänen-Fragebogen, der auf Teilnehmerinterviews basiert, um die gesamte gesundheitsbezogene Lebensqualität von FSHD zu messen, einschließlich motorischer Beeinträchtigungen und der sozialen und emotionalen Auswirkungen von FSHD. 116 Fragen wurden zu einem Gesamtscore zusammengefasst, der Score wird in eine Prozentskala umgewandelt, wobei der Score von 0 (keine Behinderung) bis 100 (maximale Behinderung) reicht; Niedrigere Werte bedeuteten eine abnehmende Behinderung. Der Ausgangswert wurde als letzte nicht fehlende Bewertung am oder vor dem Tag der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Ausgangswert minus Wert nach der Dosis berechnet.
Ausgangswert und in Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit verbesserter und nicht verbesserter Reaktion auf den globalen Eindruck der Veränderung der Patienten (PGIC)
Zeitfenster: In Woche 48
Der PGI-C war eine einmalige Beurteilung, um den Eindruck des Teilnehmers darüber zu messen, wie sich seine Krankheit im Laufe der Zeit verändert hatte. Dabei handelt es sich um eine einzelne Frage, die auf einer Skala von 1 bis 7 beurteilt, ob eine Verbesserung, Verschlechterung oder keine Veränderung des klinischen Zustands eingetreten ist. Die Bewertung reichte von: Antworten von 1 = sehr stark verbessert, 2 = stark verbessert und 3 = minimal verbessert, die als verbessert angesehen wurden, und Antworten von 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechtere wurden als nicht verbessert angesehen. Höhere Werte deuteten auf schlimmere Symptome hin.
In Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FIS-002-2019

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)

Klinische Studien zur Losmapimod Tablette zum Einnehmen

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