Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo losmapimodu u pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) (FSHD)

13 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Fulcrum Therapeutics

Fazy ​​2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, 48-tygodniowe badanie w grupach równoległych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa losmapimodu w leczeniu pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Jest to badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności losmapimodu w leczeniu pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) przez 48 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, prowadzonym w grupach równoległych, wieloośrodkowym badaniem fazy II, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa losmapimodu w leczeniu pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) przez 48 tygodni. Pacjenci będą uczestniczyć w tym badaniu przez około 53 tygodnie. Obejmuje to 4-tygodniowy okres badań przesiewowych, 48-tygodniowy okres leczenia kontrolowanego placebo oraz 7-dniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Pacjenci muszą mieć potwierdzone rozpoznanie FSHD1, a potwierdzenie genetyczne musi zostać uzyskane przed badaniem przesiewowym MRI i wyjściową biopsją mięśnia. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących losmapimod w dawce 15 mg lub placebo dwa razy na dobę w postaci dwóch tabletek 7,5 mg na dawkę doustnie; w sumie 4 tabletki lub 30 mg dziennie przez 48 tygodni. Wszyscy pacjenci zostaną poproszeni o przybycie do kliniki badawczej na każdą zaplanowaną wizytę.

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest ocena skuteczności losmapimodu w hamowaniu lub zmniejszaniu ekspresji DUX4, mierzonej za pomocą podzbioru transkryptów genów regulowanych przez DUX4 w biopsjach mięśni szkieletowych pacjentów z FSHD. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują ocenę bezpieczeństwa i tolerancji losmapimodu, stężenia losmapimodu w osoczu, poziomów losmapimodu w mięśniach szkieletowych oraz docelowego zaangażowania losmapimodu we krwi i mięśniach szkieletowych u pacjentów z FSHD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nice, Francja, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział i musi dostarczyć podpisany, opatrzony datą i poświadczony przez IRB formularz świadomej zgody, który jest zgodny z wytycznymi federalnymi i instytucjonalnymi.
  • Przedmioty męskie lub żeńskie
  • Pacjenci muszą być w wieku od 18 do 65 lat włącznie
  • Potwierdzona diagnoza FSHD1 z 1 do 9 powtórzeń poprzez ocenę wielkości macierzy D4Z4 na chromosomie 4. Potwierdzenie genetyczne należy uzyskać przed przesiewowym badaniem MRI i wyjściową biopsją mięśnia.
  • Ocena ciężkości klinicznej od 2 do 4 (wynik RICCI; zakres 0-5), włącznie z badaniem przesiewowym
  • Musi mieć mięsień kwalifikujący się do MRI do biopsji
  • Musi być chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń badania, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badawczych.
  • Będzie praktykować zatwierdzoną metodę kontroli urodzeń

Kryteria wyłączenia:

  • Ma historię jakiejkolwiek choroby lub jakiegokolwiek stanu klinicznego, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu. Może to obejmować między innymi historię alergii na leki lub pokarmy; historia chorób sercowo-naczyniowych lub ośrodkowego układu nerwowego; choroby nerwowo-mięśniowe z wyjątkiem FSHD (np. miopatia, neuropatia, zaburzenia połączenia nerwowo-mięśniowego); lub klinicznie istotna historia choroby psychicznej.
  • W przypadku pacjentów, którzy przyjmują lek(i) lub suplementy, które mogą wpływać na czynność mięśni, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego, lub które znajdują się na liście leków przedstawionej w protokole, pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę tego leku(ów) ) lub suplementować przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i pozostać na tej stabilnej dawce przez cały czas trwania badania. Zmiany w dawce lub przerwanie leczenia w trakcie badania może być dokonane wyłącznie ze ściśle medycznych powodów przez lekarza prowadzącego, z wyraźną dokumentacją i powiadomieniem sponsora.
  • Ostra lub przewlekła choroba wątroby w wywiadzie lub aktualna aktywność aminotransferazy alaninowej ≥2 × górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej >1,5 × GGN lub znane zapalenie wątroby typu B lub C w wywiadzie.
  • Znana ciężka niewydolność nerek (zdefiniowana jako współczynnik przesączania kłębuszkowego wynoszący ok
  • Pozytywny wynik badania przesiewowego w kierunku antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV)-1 i -2.
  • Mężczyźni z partnerką, która planuje zajść w ciążę podczas badania lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Stosowanie innego badanego produktu w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) lub zgodnie z lokalnymi przepisami lub obecnie uczestniczące w badaniu z badanym produktem. Uwaga: równoczesny udział w innych badaniach nielekowych może być dopuszczalny, jeśli zostanie pisemnie potwierdzony przez sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Pacjenci z FSHD1 z potwierdzeniem genetycznym będą otrzymywać losmapimod w dawce 15 mg dwa razy na dobę w postaci dwóch tabletek 7,5 mg na dawkę doustnie; w sumie 4 tabletki lub 30 mg dziennie przez 48 tygodni.
Lek: Tabletka doustna Losmapimod
Jeśli to możliwe, losmapimod będzie podawany z jedzeniem.
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci z FSHD1 z potwierdzeniem genetycznym będą otrzymywać placebo dwa razy dziennie w postaci dwóch tabletek 7,5 mg na dawkę doustnie; w sumie 4 tabletki lub 30 mg dziennie przez 48 tygodni.
Lek: Tabletka doustna placebo
Jeśli to możliwe, placebo będzie podawane z jedzeniem
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w aktywności Double Homeobox 4 (DUX4) w dotkniętych mięśniach szkieletowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 16–36
Biopsje mięśni szkieletowych pobierano na początku badania i po jego zakończeniu. Aktywność DUX4 w biopsjach mięśni szkieletowych oceniano mierząc poziomy ekspresji panelu 6 genów, o których wiadomo, że są regulowane przez DUX4. Poziomy ekspresji genów mierzono za pomocą zwalidowanego ilościowego testu RT-PCR i wyrażano jako Ct (cykle PCR). Surowe Ct dla każdego z 6 genów znormalizowano do określonych genów referencyjnych w celu wygenerowania znormalizowanego Ct. Aktywność DUX4 to średnia znormalizowanych Ct każdego z 6 zidentyfikowanych genów, przy czym Ct dla każdego z 6 genów jest najpierw normalizowana do genów referencyjnych przed wygenerowaniem średniej. Zmianę wartości wyjściowych oblicza się jako [średnie delta Ct dla 6 genów po linii bazowej] minus [średnie delta Ct dla 6 genów na poziomie wyjściowym].
Wartość wyjściowa i tygodnie 16–36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z rodzajem zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z losmapimodem
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, tymczasowo związane ze stosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badaną, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność do pracy, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub w każdej innej sytuacji, zgodnie z oceną medyczną lub naukową. Zdarzenia niepożądane wynikające z leczenia (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie, które nie występowało przed ekspozycją na badany lek lub jakiekolwiek zdarzenie, które już występowało, ale nasila się pod względem intensywności lub częstotliwości po ekspozycji na badany lek. Przedstawiono liczbę uczestników z typem działań niepożądanych związanych z losmapimodem, do których zaliczały się: TEAE i SAE.
Do tygodnia 48
Liczba uczestników z ciężkimi działaniami niepożądanymi leku Losmapimod
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, tymczasowo związane ze stosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badaną, czy nie. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność do pracy, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jakąkolwiek inną sytuacją zgodnie z art. orzeczenie lekarskie lub naukowe. Przedstawiono liczbę uczestników, u których stopień nasilenia działań niepożądanych związanych z losmapimodem był: łagodny (zdarzenie, które zwykle jest przemijające i na ogół nie zakłóca normalnej aktywności), umiarkowane (zdarzenie niepożądane, które jest wystarczająco nieprzyjemne, aby zakłócać normalne czynności) i ciężkie (AE, które powoduje obezwładnienie i uniemożliwia normalne czynności). Im wyższy stopień, tym poważniejsze objawy.
Do tygodnia 48
Liczba uczestników ze stosunkiem działań niepożądanych do leku Losmapimod
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji objętej badaniem, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z interwencją badaną, czy nie. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą niepełnosprawność/niezdolność do pracy, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jakąkolwiek inną sytuacją zgodnie z art. orzeczenie lekarskie lub naukowe. Przedstawiono liczbę uczestników wykazujących związek działań niepożądanych z losmapimodem: Mało prawdopodobne powiązanie (najprawdopodobniej spowodowane innymi czynnikami, a czasowy związek działania niepożądanego z lekiem sprawia, że ​​związek przyczynowy jest mało prawdopodobny), niepowiązany (brak związku między lekiem a działaniem niepożądanym), prawdopodobnie powiązany ( leczenie lekiem spowodowało/przyczyniło się do AE), prawdopodobnie powiązane (istnieje rozsądna sekwencja czasowa zdarzeń związanych z lekiem) i zdecydowanie powiązane (istnieje wyraźny związek przyczynowy pomiędzy lekiem a AE)
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
AESI (poważne lub niepoważne) jest problemem naukowym i medycznym, w przypadku którego właściwe może być ciągłe monitorowanie i szybka komunikacja ze sponsorem przez badacza. Do zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu w tym badaniu zaliczały się badania wątroby, które spełniały kryteria potencjalnego uszkodzenia wątroby wywołanego lekami (DILI), zgodnie z wytycznymi Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczącymi wątroby wywołanej przez leki przemysłowe Uraz: ocena kliniczna przed wprowadzeniem na rynek. Przedstawiono liczbę uczestników z AESI.
Do tygodnia 48
Liczba uczestników, którzy przedwcześnie przerwali przyjmowanie badanego leku ze względu na zdarzenie niepożądane pojawiające się w trakcie leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 48
TEAE było zdarzeniem niepożądanym, które rozpoczęło się w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku i przed zaprzestaniem podawania badanego leku + 7 dni lub zaczynało się przed pierwszą dawką badanego leku i nasiliło się w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku oraz przed przerwa w stosowaniu badanego leku + 7 dni. Zdarzenia niepożądane, w przypadku których całkowicie brakowało dat rozpoczęcia i zakończenia, uznano za zdarzenia niepożądane powstałe w wyniku leczenia. Przedstawiono liczbę uczestników, którzy przedwcześnie przerwali leczenie badanym lekiem z powodu TEAE.
Do tygodnia 48
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych frakcji tłuszczu mięśniowego (MFF) w 12., 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w 12., 24. i 48. tygodniu
Pomiar stopnia zastąpienia tkanki mięśni szkieletowych przez tłuszcz u uczestników FSHD przeprowadzono za pomocą automatycznej segmentacji mięśni szkieletowych w celu uzyskania objętości mięśni 3D i analizy frakcji tłuszczowej za pomocą solidnych algorytmów z wykorzystaniem obrazowania Dixona. Do analizy podłużnej WRF wyprowadzono zmienne złożone, obejmujące wcześniej wybrane mięśnie. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa oraz w 12., 24. i 48. tygodniu
Zmiana objętości mięśni beztłuszczowych (LMV) w stosunku do wartości wyjściowych w 12., 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w 12., 24. i 48. tygodniu
Pomiar stopnia zastąpienia tkanki mięśni szkieletowych przez tłuszcz u uczestników FSHD przeprowadzono za pomocą automatycznej segmentacji mięśni szkieletowych w celu uzyskania objętości mięśni 3D i analizy frakcji tłuszczowej za pomocą solidnych algorytmów z wykorzystaniem obrazowania Dixona. Do analizy podłużnej LMV wyprowadzono zmienne złożone, obejmujące wcześniej wybrane mięśnie. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa oraz w 12., 24. i 48. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie nacieku tkanki tłuszczowej w mięśniach (MFI) w 12., 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w 12., 24. i 48. tygodniu
Pomiar stopnia zastąpienia tkanki mięśni szkieletowych przez tłuszcz u uczestników FSHD przeprowadzono za pomocą automatycznej segmentacji mięśni szkieletowych w celu uzyskania objętości mięśni 3D i analizy frakcji tłuszczowej za pomocą solidnych algorytmów z wykorzystaniem obrazowania Dixona. Do analizy podłużnej MFI wyprowadzono zmienne złożone, obejmujące wcześniej wybrane mięśnie. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa oraz w 12., 24. i 48. tygodniu
Stężenie w osoczu po podaniu losmapimodu
Ramy czasowe: Przed dawką, 4 godziny po dawce, 4. tydzień przed dawką, 4. tydzień przed dawką, 12. tydzień, 16. tydzień przed dawką, 16. tydzień: 4 godziny po dawce, 24. tydzień, 36. tydzień przed dawką, 36. tydzień: 4 godziny po podaniu dawki, tydzień 48
We wskazanych punktach czasowych pobierano próbki krwi do analizy farmakokinetycznej (PK) losmapimodu.
Przed dawką, 4 godziny po dawce, 4. tydzień przed dawką, 4. tydzień przed dawką, 12. tydzień, 16. tydzień przed dawką, 16. tydzień: 4 godziny po dawce, 24. tydzień, 36. tydzień przed dawką, 36. tydzień: 4 godziny po podaniu dawki, tydzień 48
Stężenie losmapimoda w biopsji mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16 i tydzień 36
Próbki biopsji mięśni szkieletowych pobierano we wskazanych punktach czasowych w celu oceny stężenia losmapimodu.
Wartość wyjściowa, tydzień 16 i tydzień 36
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w fosforylowanym białku szoku cieplnego 27 (pHSP27)/całkowitym białku szoku cieplnego 27 (tHSP27)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 1: 4 godziny po dawce, Tydzień 16: przed dawką, Tydzień 16: 4 godziny po dawce, Tydzień 36 przed dawką, Tydzień 36: 4 godziny po dawce
Pobrano próbki krwi do analizy farmakodynamicznej (PD) pHSP27/tHSP27. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych zdefiniowano jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa i dzień 1: 4 godziny po dawce, Tydzień 16: przed dawką, Tydzień 16: 4 godziny po dawce, Tydzień 36 przed dawką, Tydzień 36: 4 godziny po dawce

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości bazowej w osiągalnej przestrzeni roboczej (RWS) Dominująca i niedominująca całkowita powierzchnia względna (RSA) z kwintantem wagi (Q)1 do Q5
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
RWS był trójwymiarowym systemem opartym na czujnikach (wykorzystującym pojedynczy czujnik do pomiaru głębokości), który mógł dyskretnie wykryć RWS danej osoby i odzwierciedlać indywidualną ogólną funkcję kończyny górnej, w tym barku i bliższej części ramienia. Uczestnicy zostali posadzeni przed kamerą 3D i poproszeni o wykonanie standardowego protokołu ruchu kończyn górnych pod nadzorem oceniającego klinicznego badania z ciężarkami i bez, na prawym i lewym ramieniu we wskazanych punktach czasowych. Obliczono bezwzględną całkowitą powierzchnię otoczki RWS, jak również obszary dla każdej z ćwiartek i podano w sposób zaślepiony, bez dostępu do informacji o przypisaniu leczenia. RWS RSA reprezentował część półkuli jednostkowej pokrytą ruchem ręki danej osoby. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa i tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w klasycznym średnim czasie ukończenia (TUG).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Test TUG był prostym testem, który służył do oceny mobilności osoby i wymagał zarówno równowagi statycznej, jak i dynamicznej. Mierzyło czas potrzebny osobie na wstanie z krzesła, przejście 3 metrów, obrócenie się, powrót na krzesło i usiąść. Zoptymalizowanym testem TUG był klasyczny TUG, ale dodano element wstawania z pozycji leżącej na stole przypominającym łóżko w klinice na początku testu i położenie się z powrotem na plecach na koniec testu. Uczestnikom mierzono czas, rozpoczynając od pozycji siedzącej lub leżącej, przechodząc do pozycji stojącej, przeszli w sumie 6 metrów, a następnie powrócili do pozycji siedzącej lub leżącej. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki
Wartość wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w przypadku dystrofii twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSDH) Średni czas zakończenia TUG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Test TUG był prostym testem, który służył do oceny mobilności osoby i wymagał zarówno równowagi statycznej, jak i dynamicznej. Mierzyło czas potrzebny osobie na wstanie z krzesła, przejście 3 metrów, obrócenie się, powrót na krzesło i usiąść. Zoptymalizowanym testem TUG był klasyczny TUG, ale dodano element wstawania z pozycji leżącej na stole przypominającym łóżko w klinice na początku testu i położenie się z powrotem na plecach na koniec testu. Uczestnikom mierzono czas, rozpoczynając od pozycji siedzącej lub leżącej, przechodząc do pozycji stojącej, przeszli w sumie 6 metrów, a następnie powrócili do pozycji siedzącej lub leżącej. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki
Wartość wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitej średniej siły wszystkich mięśni ocenianej za pomocą ręcznej dynamometrii
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Do oceny siły mięśni szkieletowych uczestników badania obustronnie, zarówno kończyny górnej, jak i dolnej, wykorzystano ilościową dynamometrię izometryczną (dynamometr ręczny). Do pomiaru siły w obustronnych barkach, zginaczach i prostownikach łokciowych oraz zginaczach grzbietowych kostek zastosowano ręczny dynamometr MicroFET2. Do pomiaru obustronnej siły chwytu wykorzystano cyfrowy dynamometr ręczny Jamar Plus. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku pomiaru funkcji motorycznych (MFM) w domenie 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i w 48. tygodniu
Skala MFM oceniała stopień deficytu motorycznego w ocenie doświadczonego fizjoterapeuty. Domena MFM 1 była zwalidowaną miarą funkcjonalną stosowaną przez oceniającego w przypadku zaburzeń nerwowo-mięśniowych, zawierającą 13 pozycji związanych ze staniem i przemieszczaniem się. Ogólne wartości dla każdej domeny były następujące: 0 = nie może wykonać zadania, 1 = zainicjował zadanie, 2 - wykonuje ruch niekompletnie lub całkowicie, ale niedoskonale, 3 = wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”. Wynik całkowity był sumą wszystkich domen dla D1 podzieloną przez maksymalny możliwy wynik i pomnożoną przez 100. Min.=0, Maks.=100. Niższe liczby na skali oznaczały gorszy wynik. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona poprzez odjęcie wartości wyjściowej od wartości wizyty po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa i w 48. tygodniu
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w indeksie zdrowia FSHD (HI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i w 48. tygodniu
FSHD-HI był kwestionariuszem składającym się z 15 domen, zaprojektowanym i opartym na wywiadach z uczestnikami w celu pomiaru całkowitej jakości życia związanej ze stanem zdrowia FSHD, w tym zarówno upośledzenia motorycznego, jak i społecznego i emocjonalnego wpływu FSHD. 116 pytań zostało połączonych w łączny wynik, który został przeliczony na skalę procentową, z punktacją od 0 (brak niepełnosprawności) do 100 (maksymalna niepełnosprawność); niższe wyniki oznaczały malejącą niepełnosprawność. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ocenę bez brakujących danych w dniu lub przed dniem pierwszej dawki badanego leku. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych została obliczona jako wartość wyjściowa minus wartość po podaniu dawki.
Wartość wyjściowa i w 48. tygodniu
Liczba uczestników z poprawioną i nie poprawioną reakcją na globalne wrażenie zmian u pacjentów (PGIC)
Ramy czasowe: W tygodniu 48
PGI-C było jednorazową oceną mającą na celu zmierzenie wrażenia uczestnika na temat zmian w jego chorobie w czasie. Jest to pojedyncze pytanie, na którym ocenia się w skali od 1 do 7, czy nastąpiła poprawa, pogorszenie lub brak zmian w stanie klinicznym. Wynik wahał się od: Odpowiedzi 1 = bardzo duża poprawa, 2 = znaczna poprawa i 3 = minimalna poprawa, które uznano za lepsze oraz odpowiedzi 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorsze, 6 = znacznie gorsze i 7 = bardzo znacznie gorsze uznano za nieulepszone. Wyższe wyniki wskazywały na gorsze objawy.
W tygodniu 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FIS-002-2019

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj