Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Losmapimodin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) (FSHD)

tiistai 8. helmikuuta 2022 päivittänyt: Fulcrum Therapeutics

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 48 viikon mittainen rinnakkaisryhmätutkimus losmapimodin tehosta ja turvallisuudesta hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan losmapimodin turvallisuutta ja tehoa hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) yli 48 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida losmapimodin tehoa ja turvallisuutta hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) 48 viikon ajan. Potilaat osallistuvat tähän tutkimukseen noin 53 viikon ajan. Tämä sisältää 4 viikon seulontajakson, 48 viikon lumekontrolloidun hoitojakson ja 7 päivän turvallisuusseurantajakson. Potilailla on oltava vahvistettu FSHD1-diagnoosi ja geneettinen vahvistus on hankittava ennen seulonta-MRI:tä ja lähtötilanteen lihasbiopsiaa. Potilaat satunnaistetaan saamaan 15 mg losmapimodia tai lumelääkettä kahdesti vuorokaudessa kahtena 7,5 mg:n tablettina annosta kohti suun kautta; yhteensä 4 pilleriä tai 30 mg päivässä 48 viikon ajan. Kaikkia potilaita pyydetään osallistumaan tutkimusklinikalle jokaiselle suunnitellulle käynnille.

Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on arvioida losmapimodin tehokkuutta DUX4:n ilmentymisen estämisessä tai vähentämisessä mitattuna DUX4-säädeltyjen geenitranskriptien alajoukolla FSHD-potilaiden luustolihasbiopsioissa. Toissijaisia ​​päätepisteitä ovat losmapimodin turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi, losmapimodin pitoisuudet plasmassa, losmapimodin tasot luurankolihaksissa ja losmapimodin kohdesitoutuminen vereen ja luustolihakseen FSHD-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

80

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Ranska
      • Nice, Ranska, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan on täytynyt antaa suostumus osallistumiseen ja hänen on toimitettava allekirjoitettu, päivätty ja todistama IRB:n hyväksymä tietoinen suostumuslomake, joka on liittovaltion ja laitosten ohjeiden mukainen.
  • Mies- tai naispuoliset aiheet
  • Potilaiden tulee olla 18–65-vuotiaita
  • Vahvistettu FSHD1-diagnoosi 1–9 toistolla kromosomin 4 D4Z4-ryhmän koon arvioinnin perusteella. Geneettinen vahvistus on hankittava ennen seulonta-MRI:tä ja lähtötilan lihasbiopsiaa.
  • Kliinisen vaikeusasteen pisteet 2–4 (RICCI-pisteet; vaihteluväli 0–5), mukaan lukien seulonnassa
  • Täytyy olla magneettikuvaukseen soveltuva lihas biopsiaa varten
  • Hänen tulee olla halukas ja kyettävä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, tutkimusrajoituksia, laboratoriotutkimuksia, ehkäisyohjeita ja muita tutkimustoimenpiteitä.
  • Harjoittelee hyväksyttyä ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on ollut jokin sairaus tai jokin kliininen tila, joka tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa tutkittavalle. Tämä voi sisältää, mutta ei rajoittuen, aiemmat lääke- tai ruoka-allergiat; sydän- ja verisuonitauti tai keskushermoston sairaus; neuromuskulaariset sairaudet paitsi FSHD (esim. myopatia, neuropatia, hermo-lihasliitoksen häiriöt); tai kliinisesti merkittävä mielisairaus.
  • Koehenkilöillä, jotka käyttävät lääkkeitä tai lisäravinteita, jotka voivat vaikuttaa lihasten toimintaan, kuten hoitava lääkäri on määritellyt, tai jotka sisältyvät tutkimussuunnitelmassa esitettyyn lääkeluetteloon, koehenkilöillä on oltava kyseisten lääkkeiden vakaa annos. ) tai täydentää vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja pysyä samalla vakaalla annoksella tutkimuksen ajan. Muutoksia annokseen tai hoidon keskeyttämiseen tutkimuksen aikana voi tehdä vain hoitava lääkäri tiukoista lääketieteellisistä syistä selkeän dokumentaation ja toimeksiantajan ilmoituksen kanssa.
  • Akuutti tai krooninen maksasairaus tai jolla tiedetään olevan alaniiniaminotransferaasi ≥ 2 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN, tai hepatiitti B tai C.
  • Tunnettu vakava munuaisten vajaatoiminta (määritelty glomerulusten suodatusnopeudeksi
  • Positiivinen seulonta hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV)-1 ja -2 vasta-aineille.
  • Miespuoliset koehenkilöt, joiden naispuolinen kumppani suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
  • Toisen tutkimustuotteen käyttö 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä tai paikallisten määräysten mukaisesti tai osallistuminen parhaillaan tutkimustuotteella tehtyyn tutkimukseen. Huomautus: Samanaikainen osallistuminen muihin lääkkeisiin kuulumattomiin tutkimuksiin voidaan hyväksyä, jos toimeksiantaja vahvistaa sen kirjallisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
FSHD1-potilaat, joilla on geneettinen vahvistus, saavat losmapimodia 15 mg kahdesti vuorokaudessa kahtena 7,5 mg:n tablettina annosta kohti suun kautta; yhteensä 4 pilleriä tai 30 mg päivässä 48 viikon ajan.
Lääke: Losmapimod
Tämä tutkimus sisältää 48 viikon hoitojakson. Potilaat saavat losmapimodia 15 mg kahdesti vuorokaudessa kahtena 7,5 mg:n tablettina annosta kohti suun kautta; yhteensä 4 pilleriä tai 30 mg päivässä. Tutkimuslääke tulee ottaa ruoan kanssa, ja jokaisen annoksen päivämäärä ja kellonaika kirjataan tutkittavaan päiväkirjaan.
Placebo Comparator: Plasebo
FSHD1-potilaat, joilla on geneettinen vahvistus, saavat lumelääkettä kahdesti vuorokaudessa kahtena 7,5 mg:n tablettina annosta kohti suun kautta; yhteensä 4 pilleriä tai 30 mg päivässä 48 viikon ajan.
Lääke: Plasebo oraalinen tabletti
Tämä tutkimus sisältää 48 viikon hoitojakson. Potilaat saavat lumelääkettä kahdesti päivässä kahtena 7,5 mg:n tablettina annosta kohti suun kautta; yhteensä 4 pilleriä tai 30 mg päivässä. Lumetabletit ovat identtisiä Losmapimod-tablettien kanssa. Plasebo tulee ottaa ruoan kanssa, ja jokaisen annoksen päivämäärä ja kellonaika merkitään tutkittavaan päiväkirjaan.
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DUX4 toimintaa
Aikaikkuna: Viikko 16 tai viikko 36, jos biopsiaa ei voitu ottaa viikolla 16 COVID-19:n vuoksi
DUX4-aktiivisuuden muutos lähtötasosta mitataan luurankolihaksen kvantitatiivisella polymeraasiketjureaktiolla (qPCR) käyttämällä DUX4-säädeltyjen geenitranskriptien alajoukkoa.
Viikko 16 tai viikko 36, jos biopsiaa ei voitu ottaa viikolla 16 COVID-19:n vuoksi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivä ja viikot 4, 12, 16, 24, 36, 48 ja 7 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
Losmapimodin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioidaan kliinisesti merkittävien laboratoriotestien, EKG:n ja elintoimintojen perusteella.
Ilmoittautumispäivä ja viikot 4, 12, 16, 24, 36, 48 ja 7 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
Lihasrasvafraktio
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24 tarvittaessa ja viikko 48
Lihasrasvafraktion (MFF) muutos lähtötasosta mitataan tuki- ja liikuntaelimistön (MSK) magneettikuvauksella (MRI).
Viikko 12, viikko 24 tarvittaessa ja viikko 48
Laiha lihaksen volyymi
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24 tarvittaessa ja viikko 48
Luuston vähärasvaisen lihasmassan tilavuuden muutos lähtötilanteesta mitataan tuki- ja liikuntaelimistön (MSK) magneettikuvauksella (MRI).
Viikko 12, viikko 24 tarvittaessa ja viikko 48
Lihasrasvan tunkeutuminen
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 24 tarvittaessa ja viikko 48
Muutos lähtötilanteesta luurankolihaskudoksen korvaamisessa rasvalla mitataan tuki- ja liikuntaelimistön (MSK) magneettikuvauksella (MRI).
Viikko 12, viikko 24 tarvittaessa ja viikko 48
Losmapimodin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 16, 24, 36 ja 48
Verinäytteitä kerätään plasman losmapimodin pitoisuuden mittaamiseksi määrättyinä ajankohtina.
Viikot 4, 12, 16, 24, 36 ja 48
Losmapimodin pitoisuus luustolihaksessa
Aikaikkuna: Viikko 16 tai viikko 36, jos biopsiaa ei voitu ottaa viikolla 16 COVID-19:n vuoksi
Lihasbiopsiat kerätään kahdessa määritellyssä ajankohdassa losmapimodin pitoisuuden mittaamiseksi luurankolihaksessa.
Viikko 16 tai viikko 36, jos biopsiaa ei voitu ottaa viikolla 16 COVID-19:n vuoksi
Tavoite sitoutuminen
Aikaikkuna: Viikko 16 tai viikko 36
Fosfo-HSP27:n muutos lähtötilanteesta ja pHSP27/koko HSP27:n suhde mitataan perifeerisestä kokoverestä ja lihaksesta.
Viikko 16 tai viikko 36

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Saavutettava työtila (RWS)
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 24 ja 36
Koehenkilöt istutetaan 3D-kameran eteen ja heitä pyydetään suorittamaan standardoitu yläraajan liikeprotokolla tutkimuksen kliinisen arvioijan valvonnassa painoilla ja ilman.
Viikot 4, 12, 24 ja 36
Ajastettu ylös ja mene (TUG).
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 24 ja 36
Koehenkilöt ajoitetaan, kun he aloittavat istuma- tai makuuasennosta, nousevat seisoma-asentoon, kävelevät yhteensä 6 metriä ja palaavat sitten joko istuma- tai makuuasentoon.
Viikot 4, 12, 24 ja 36
Lihasvoima
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Lihasvoimaa arvioidaan kädessä pidettävällä kvantitatiivisella dynamometrillä.
Viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Motor Function Measure (MFM) -alue 1.
Aikaikkuna: Viikot 12, 24, 36 ja 48
MFM-alue 1 on validoitu arvioijan antama toiminnallinen mitta hermo-lihashäiriöille, ja siinä on 13 kohtaa, jotka liittyvät seisomiseen ja siirtoihin.
Viikot 12, 24, 36 ja 48
FSHD-terveysindeksi (FSHD-HI).
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
HI on 15-alueen kyselylomake, joka on suunniteltu ja perustuu potilashaastatteluihin mittaamaan FSHD:n kokonaisterveyteen liittyvää elämänlaatua, mukaan lukien sekä motoriset häiriöt että FSHD:n sosiaaliset ja emotionaaliset vaikutukset. 116 kysymystä yhdistetään kokonaispistemääräksi, pisteet muunnetaan prosenttiasteikoksi, jossa 100 edustaa maksimaalista vammaa ja alemmat pisteet alenevaa vammaa.
Viikot 4, 12, 24, 36 ja 48
Potilaiden globaali muutosvaikutelma (PGIC).
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 16, 24, 36 ja 48
PGIC on yksittäinen kysymys, joka arvioi asteikolla 1–7, onko kliinisessä tilassa tapahtunut parannusta, heikkenemistä tai ei muutoksia.
Viikot 4, 12, 16, 24, 36 ja 48
Lihassairauksien transkriptit
Aikaikkuna: Viikko 16 tai viikko 36
Arvioida muutosta lähtötasosta tulehdus-, immuuni-, apoptoottisten ja lihassairauksien transkripteissa lihasbiopsioissa kvantitatiivisella PCR-analyysillä.
Viikko 16 tai viikko 36
Kiertyvät proteiinit
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 16, 24, 36 ja 48
Arvioida ELISA-analyysin avulla plasmassa ja seerumissa kiertävien proteiinien muutos lähtötasosta.
Viikot 4, 12, 16, 24, 36 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fulcrum Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michelle Mellion, MD, Fulcrum Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 9. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. helmikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. helmikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FIS-002-2019

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

Kliiniset tutkimukset Losmapimod

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa