크게 교정된 CFTR 기능의 생물학적 및 임상적 효과를 평가하기 위한 전향적 연구 (PROMISE)
2025년 1월 24일 업데이트: Nicole Hamblett
크게 교정된 CFTR 기능의 생물학적 및 임상적 효과를 평가하기 위한 전향적 연구(PROMISE 연구)
이것은 전향적 다기관 관찰 연구입니다.
이 연구는 F508del 돌연변이가 하나 이상 있는 사람들을 대상으로 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor(ETI) 삼중 병용 요법의 임상적 효과를 측정하고, 여러 CF 질환 징후에 대한 ETI의 효과를 연구하고, 다음을 위한 표본을 수집하도록 설계되었습니다. 미래 연구.
연구 대상자는 치료 시작 전 30일 이내에 1회 "TCT 전" 방문과 30개월 추적 기간 동안 5회 "TCT 후" 방문을 받게 됩니다.
원래 PROMISE 코호트에 참여한 참가자는 42개월 및 54개월 시점에서 연간 방문을 수행하는 장기 연장에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.
PROMISE의 임상 및 생물학적 변화의 지속성은 확장된 추적 조사를 통해 평가할 수 있으며, 하위 연구에서 연구 중인 생물학적 또는 생리학적 효과의 잠재적 임상 결과를 고려할 수 있습니다.
이 작업은 중재적 연구에 대한 특정 임상 시험 결과의 장기 예후 및 타당성을 알리는 데 도움이 될 것이며 약물 개발에서 연구 우선순위를 고려할 때 유용할 수 있습니다.
대부분의 참여 사이트는 하위 연구 그룹으로 나뉩니다. 각 하위 연구 그룹에는 "핵심" 절차 외에 수행되는 특정 비선택적 절차가 있습니다.
마지막으로, 특정 사이트에서 피험자에게 제공되는 하나의 선택적인 절차(일과성 탄성 검사)가 있습니다.
과목별 참여 기간은 30개월(장기 연장 선택에 동의한 경우 24개월 추가)입니다.
참고: FDA는 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor에 대한 신약 신청(NDA)을 검토했으며 승인을 승인했습니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 단백질을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 상염색체 열성 유전 질환입니다. CF 환자의 경우 이는 폐, 췌장, 간, 장, 피부 등을 포함한 여러 장기 시스템의 기능 장애로 나타납니다.
거의 2000개의 돌연변이가 설명되었지만 가장 흔한 질병 유발 CFTR 돌연변이는 F508del이며, 이는 US CF Patient Registry에서 추적한 환자의 >85%에서 발견됩니다. 2개의 CFTR 교정 약물과 강화제 ivacaftor가 1개 또는 2개의 F508del 돌연변이를 가진 CF 환자를 위한 삼중 병용 요법으로 개발되었습니다. 우리는 CF 환자의 90% 이상(처음에는 12세 이상)이 미국에서 매우 효과적인 CFTR 조절제 요법을 받을 자격이 있을 것으로 예측합니다.
PROMISE 연구는 엘렉사카프터, 테자카프터, 이바카프터 삼중 병용 요법(TCT)으로 치료를 시작하기 전과 후 다수의 환자에 대한 임상 연구 결과와 바이오마커를 수집하고 분석하여 직간접적인 CFTR 의존성 음이온 분비를 측정하도록 설계되었습니다. . 이 연구는 광범위한 CF 질병 발현 및 장기 시스템에 걸쳐 TCT의 영향을 조사할 것입니다. 이 연구에서 상세한 분석을 위해 특별히 관심 있는 특정 바이오마커를 선택했지만 추가적인 중요한 목표는 향후 연구를 가능하게 하기 위해 생물 저장소에 장기간 보관할 혈액, 소변, 대변 및 기도 상피 세포 표본을 수집하는 것입니다. 이러한 샘플은 현재 작업 범위를 넘어서는 연구에 사용할 수 있습니다. PROMISE 연구는 이러한 표본과 연결할 수 있는 조정된 임상 연구 결과 데이터 모음을 제공합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
490
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage, Alaska, 미국, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94025
- Stanford University Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School of Medicine
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
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Atlanta, Georgia, 미국, 30327
- Emory University
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Peoria, Illinois, 미국, 61637
- Saint Francis Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40506
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 69198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
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Lake Success, New York, 미국, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Children's Hospital of New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Northwell CF Center
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
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Valhalla, New York, 미국, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22904
- University of Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
낭포성 섬유증 환자는 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor CFTR 조절 요법(TCT)을 처방받았습니다.
설명
포함 기준:
- 1일차에 엘렉사카프터, 테자카프터 및 이바카프터 삼중 병용 요법(TCT)에 대한 FDA 승인 적응증의 연령 제한 내의 모든 성별.
- CF의 진단.
- 엘렉사카프터, 테자카프터 및 이바카프터 삼중 병용 요법(TCT)에 대한 FDA 승인 적응증과 일치하는 CFTR 돌연변이.
- 엘렉사카프터, 테자카프터 및 이바카프터 삼중 병용 요법(TCT)을 처방하려는 의사의 의도.
- 모든 연구 방문 전 8시간 동안 금식할 의향이 있음(하룻밤 장내 영양 공급을 받는 피험자의 경우, 적어도 8시간 동안 영양 공급을 유지할 의향이 있음).
- 연구자의 판단에 따라 이 연구에 필요한 테스트 및 절차를 수행할 수 있습니다.
- 낭포성 섬유증 재단 환자 등록부에 등록되었습니다.
- 방문 1 이전 14일 이내에 건강 상태에 큰 변화가 없는 임상적으로 안정적입니다.
제외 기준:
- 방문 1 이전 180일 이내에 임의의 TCT 사용.
- 하기도 증상에 대해 방문 1 이전 2주 이내에 항생제(경구, 흡입 또는 IV) 또는 전신 코르티코스테로이드의 임의의 급성 사용.
- 방문 1 이전 4주 이내에 새로운 만성 요법(예: ibuprofen, Pulmozyme®, 고장 식염수, 아지스로마이신, 흡입 토브라마이신, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®)의 시작.
- 방문 1 이전 28일 이내에 연구용 제제의 사용.
- 방문 1 이전 28일 이내에 만성 경구 코르티코스테로이드(프레드니손 1일당 10mg 이상에 해당) 사용.
- 방문 1 이전 28일 이내에 2개 이상의 항생제(경구, IV 및/또는 흡입)로 구성된 비결핵 마이코박테리아(NTM) 감염에 대한 치료.
- 폐 또는 간 이식 이력 또는 장기 이식 목록.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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핵심
낭포성 섬유증 환자는 elexacaftor, tezacaftor 및 ivacaftor CFTR 조절제 요법(TCT)을 처방받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생후 6개월의 땀 염화물
기간: 6 개월
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베이스라인에서 6개월까지 땀 염화물의 변화.
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6 개월
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6개월에 1초 강제 호기량(FEV1)
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지 FEV1의 변화.
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6 개월
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30개월에 땀 염화물
기간: 30개월
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땀 염화물을 기준선에서 30개월로 변경합니다.
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30개월
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30개월에 1초 강제 호기량(FEV1)
기간: 30개월
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기준선에서 30개월까지 FEV1의 변경.
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30개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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6개월 체중
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지의 체중 변화.
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6 개월
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6개월 BMI
기간: 6 개월
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베이스라인에서 6개월까지의 BMI 변화.
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6 개월
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6개월에 수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R)
기간: 6 개월
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기준선에서 6개월까지 CFQ-R(호흡기 영역)의 변화.
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6 개월
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30개월 체중
기간: 30개월
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기준선에서 30개월까지의 체중 변화.
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30개월
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30개월 BMI
기간: 30개월
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베이스라인에서 30개월까지의 BMI 변화.
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30개월
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30개월에 개정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R)
기간: 30개월
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기준선에서 30개월까지 CFQ-R(호흡기 영역)의 변화.
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30개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- 수석 연구원: David Nichols, MD, University of Washington
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 22일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 23일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 7월 26일
처음 게시됨 (실제)
2019년 7월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .