Un estudio prospectivo para evaluar los efectos biológicos y clínicos de la función CFTR significativamente corregida (PROMISE)
24 de enero de 2025 actualizado por: Nicole Hamblett
Un estudio prospectivo para evaluar los efectos biológicos y clínicos de la función CFTR significativamente corregida (estudio PROMISE)
Se trata de un estudio observacional prospectivo multicéntrico.
El estudio está diseñado para medir la eficacia clínica de la terapia de combinación triple de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor (ETI) en personas con una o más copias de la mutación F508del, estudiar los efectos de la ETI en varias manifestaciones de la enfermedad de FQ y recolectar muestras para investigación futura.
Los sujetos del estudio tendrán una visita "antes de TCT" dentro de los 30 días anteriores al inicio de la terapia y cinco visitas "después de TCT" durante un período de seguimiento de 30 meses.
Los participantes que hayan participado en la cohorte PROMISE original tienen la opción de participar en una extensión a largo plazo con visitas anuales realizadas en los puntos de tiempo de 42 y 54 meses.
La durabilidad de los cambios clínicos y biológicos en PROMISE se puede evaluar con un seguimiento prolongado, lo que permitiría que los subestudios consideren las posibles consecuencias clínicas de los efectos biológicos o fisiológicos que se están estudiando.
Este trabajo ayudará a informar el pronóstico a largo plazo y la viabilidad de ciertos resultados de ensayos clínicos para estudios de intervención y puede ser útil al considerar las prioridades de investigación en el desarrollo de fármacos.
La mayoría de los sitios participantes se han dividido en subgrupos de estudio; cada subestudio tiene procedimientos específicos no opcionales realizados además de los procedimientos "básicos".
Finalmente, hay un procedimiento opcional (elastografía transitoria) que se ofrecerá a los sujetos en ciertos sitios.
La duración de la participación para cada asignatura es de 30 meses (con 24 meses adicionales si los participantes aceptan la extensión opcional a largo plazo).
NOTA: La FDA revisó la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor y otorgó su aprobación.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
La fibrosis quística (FQ) es un trastorno genético autosómico recesivo causado por mutaciones en el gen que codifica la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). En las personas con FQ, esto se manifiesta como una disfunción en múltiples sistemas de órganos, incluidos los pulmones, el páncreas, el hígado, los intestinos, la piel y otros.
Si bien se han descrito casi 2000 mutaciones, la mutación CFTR causante de enfermedad más común es F508del, que se encuentra en >85% de los pacientes seguidos en el Registro de pacientes con FQ de EE. UU. Se han desarrollado dos fármacos correctores de CFTR más el potenciador ivacaftor como terapia de combinación triple para pacientes con FQ con una o dos copias de la mutación F508del. Predecimos que más del 90% de los pacientes con FQ (inicialmente de 12 años o más) serán elegibles para una terapia moduladora de CFTR altamente efectiva en los EE. UU.
El estudio PROMISE está diseñado para medir la secreción directa e indirecta de aniones dependientes de CFTR mediante la recopilación y el análisis de resultados de investigaciones clínicas y biomarcadores en un gran número de pacientes antes y después de comenzar el tratamiento con la terapia de triple combinación (TCT) de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor. . Este estudio investigará el impacto de la TCT en una amplia gama de manifestaciones de la enfermedad de FQ y sistemas de órganos. Si bien se han seleccionado biomarcadores específicos de especial interés para un análisis detallado en este estudio, un objetivo importante adicional es recolectar muestras de células epiteliales de sangre, orina, heces y vías respiratorias para el almacenamiento a largo plazo en un biodepósito para permitir futuras investigaciones. Estas muestras pueden estar disponibles para investigaciones más allá del alcance actual del trabajo. El estudio PROMISE proporcionará una recopilación coordinada de datos de resultados de investigaciones clínicas que se pueden vincular con estas muestras.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
490
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham
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Alaska
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Anchorage, Alaska, Estados Unidos, 99508
- Providence Alaska Medical Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94025
- Stanford University Medical Center
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta and Emory University
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30327
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61637
- Saint Francis Medical Center
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
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Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins Hospital
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Health System
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Wayne State University Harper University Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Kansas City
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 69198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers Robert Wood Johnson Medical School
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-
New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
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Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Children's Hospital of New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Northwell CF Center
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Case Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
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-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Intermountain Cystic Fibrosis Center
-
-
Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22904
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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-
Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Individuos con Fibrosis Quística, prescritos elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor CFTR modulator therapy (TCT).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los sexos dentro del límite de edad de la indicación aprobada por la FDA para la terapia de triple combinación (TCT) de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor en el Día 1.
- Diagnóstico de FQ.
- Mutaciones de CFTR compatibles con la indicación aprobada por la FDA para la terapia de combinación triple (TCT) de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
- Intención del médico de recetar la terapia de triple combinación (TCT) de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
- Dispuesto a ayunar durante 8 horas antes de todas las visitas del estudio (para sujetos alimentados por sonda entérica durante la noche, dispuesto a suspender la alimentación durante al menos 8 horas).
- Capaz de realizar las pruebas y los procedimientos requeridos para este estudio, según lo juzgue el investigador.
- Inscrito en el Registro de Pacientes de la Cystic Fibrosis Foundation.
- Clínicamente estable sin cambios significativos en el estado de salud dentro de los 14 días anteriores a la Visita 1.
Criterio de exclusión:
- Uso de cualquier TCT dentro de los 180 días anteriores a la Visita 1.
- Cualquier uso agudo de antibióticos (orales, inhalados o intravenosos) o corticosteroides sistémicos dentro de las 2 semanas anteriores a la Visita 1 por síntomas del tracto respiratorio inferior.
- Inicio de cualquier terapia crónica nueva (p. ej., ibuprofeno, Pulmozyme®, solución salina hipertónica, azitromicina, tobramicina inhalada, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) dentro de las 4 semanas anteriores a la Visita 1.
- Uso de un agente en investigación dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
- Uso crónico de corticosteroides orales (equivalentes a 10 mg o más por día de prednisona) dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
- Tratamiento para la infección por micobacterias no tuberculosas (NTM), que consiste en ≥ dos antibióticos (orales, IV y/o inhalados) dentro de los 28 días anteriores a la Visita 1.
- Antecedentes de trasplante de pulmón o hígado, o listado para trasplante de órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Centro
A los pacientes con fibrosis quística se les recetó terapia moduladora de CFTR (TCT) con elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cloruro de sudor a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el cloruro del sudor desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Volumen espiratorio forzado al segundo (FEV1) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el FEV1 desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Cloruro de sudor a los 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
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Cambie el cloruro del sudor desde el inicio hasta los 30 meses.
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30 meses
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Volumen espiratorio forzado al segundo (FEV1) a los 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
|
Cambio en el FEV1 desde el inicio hasta los 30 meses.
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30 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Peso a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Cambio de peso desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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IMC a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el IMC desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en CFQ-R (dominio respiratorio) desde el inicio hasta los 6 meses.
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6 meses
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Peso a los 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
|
Cambio de peso desde el inicio hasta los 30 meses.
|
30 meses
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IMC a los 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
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Cambio en el IMC desde el inicio hasta los 30 meses.
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30 meses
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Cuestionario de Fibrosis Quística Revisado (CFQ-R) a los 30 meses
Periodo de tiempo: 30 meses
|
Cambio en CFQ-R (dominio respiratorio) desde el inicio hasta los 30 meses.
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30 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Steven Rowe, MD, University of Alabama at Birmingham
- Investigador principal: David Nichols, MD, University of Washington
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
23 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
23 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
30 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PROMISE-OB-18
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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